FDA schvaluje Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) genovou terapii pro léčbu deficitu AADC

FDA schvaluje Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) genovou terapii pro léčbu deficitu AADC

WARREN, N.J., 13. listopadu 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) urychlilo schvalování své genové terapie pro léčbu deficitu AADC, vůbec první genové terapie schválené ve Spojených státech, která je podávána přímo do mozku.

"PTC je opět průkopníkem nového přístupu k léčbě vysoce morbidních neurologických onemocnění," řekl Matthew B. Klein, M.D., generální ředitel, PTC Therapeutics. "Jsem hrdý na neochvějné odhodlání našeho týmu dosáhnout tohoto důležitého regulačního milníku. Těšíme se, že tuto transformační genovou terapii přineseme dětem a dospělým s nedostatkem AADC ve Spojených státech."

Genová terapie, která bude ve Spojených státech prodáván pod obchodním názvem Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), je indikován k léčbě dětí a dospělých s nedostatkem AADC, včetně celého spektra závažnosti onemocnění. Přípravy na spuštění jsou v plném proudu, již byla identifikována centra excelence a chirurgové vyškoleni v postupu při poskytování genové terapie.

Deficit ADC je vysoce morbidní a život zkracující vzácná genetická porucha, která má za následek neschopnost syntetizovat dopamin, neurotransmiter nezbytný pro motorické funkce. Kebilidi je genová substituční terapie, která se přímo podává do putamenu mozku prostřednictvím stereotaktického neurochirurgického postupu. Výsledky klinických studií ukazují, že po genové terapii dochází k de novo syntéze dopaminu, po které následuje progresivní získávání milníků motorického vývoje.

Kebilidi získal urychlené schválení na základě zjištění bezpečnosti a klinické účinnosti v probíhající globální klinické studii genové terapie (PTC-AADC-GT-002). Potvrzující důkazy budou poskytnuty z dlouhodobého sledování pacientů, kteří již byli ve studii léčeni.

Spolu se schválením žádosti o licenci na biologickou léčbu byl udělen poukaz na prioritní kontrolu vzácných onemocnění. Společnost plánuje poukázku zpeněžit.

O nedostatku aromatické L-aminokyseliny dekarboxylázy (AADC)Nedostatek ADC je smrtelná, vzácná genetická porucha, která obvykle způsobuje těžké postižení a trpí první měsíce života, ovlivňující každý aspekt života – fyzický, duševní i behaviorální.1-4 Utrpení dětí s nedostatkem AADC může být zhoršeno okulogyrickými krizemi, což jsou stresující, bolestivé epizody, které se podobají záchvatům a jsou charakterizovány uvíznutím pohled vzhůru, dystonie a bezútěšnost.1-5

Životy postižených dětí jsou vážně ovlivněny a zkráceny.1 Pro zvládnutí potenciálně život ohrožujících komplikací, jako jsou infekce a závažné problémy s krmením a dýcháním, jsou často nutné i průběžná fyzická, pracovní a logopedická terapie a intervence, včetně chirurgických zákroků. .1,6,7

O Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi je rekombinantní genová terapie založená na adeno-asociovaném viru sérotypu 2 (rAAV2), obsahující lidský gen DDC. Je navržen tak, aby napravil základní genetický defekt dodáním funkčního genu DDC přímo do putamenu, zvýšením enzymu AADC a obnovením produkce dopaminu.

Kebilidi se podává prostřednictvím stereotaktického chirurgického postupu, což je minimálně invazivní neurochirurgický postup používaný k léčbě řady neurologických poruch u dětí a dospělých. Administraci provádí kvalifikovaný neurochirurg v centrech specializovaných na stereotaktickou neurochirurgii. Kebilidi je povoleno podávat pomocí kanyly SmartFlow Neuro.

Indikace a důležité bezpečnostní informaceIndikaceKebilidi je adeno-asociovaný virový vektor založený na genu terapie indikovaná k léčbě dospělých a dětských pacientů s deficitem aromatické L-aminokyselinové dekarboxylázy (AADC). Tato indikace je schválena v rámci zrychleného schvalování na základě změny od výchozí hodnoty v dosažení milníku hrubé motoriky 48 týdnů po léčbě. Další schválení této indikace může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzující klinické studii.

DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACEKontraindikaceKebilidi je kontraindikován u pacientů, kteří nedosáhli zralosti lebky hodnocené neurozobrazováním. Pro stereotaktické neurochirurgické podání Kebilidi je nutná zralost lebky.

Varování a bezpečnostní opatřeníMonitorování související s procedurou:Po neurochirurgickém výkonu potřebném pro Kebilidi byly hlášeny procedurální komplikace správa. Tyto příhody zahrnovaly zástavu dechu a srdce, ke kterým došlo do 24 hodin po neurochirurgickém výkonu a během pooperační péče. Podávání Kebilidi má potenciální riziko dalších nežádoucích účinků souvisejících s výkonem, včetně úniku mozkomíšního moku (CSF), intrakraniálního krvácení, neurozánětu, akutního infarktu a infekce. Pacienti by měli být sledováni kvůli nežádoucím účinkům souvisejícím s výkonem při podávání Kebilidi.

Dyskineze: Dyskineze byla hlášena po podání Kebilidi. Všechny příhody byly hlášeny do 3 měsíců od podání a 2 příhody si vyžádaly hospitalizaci. Sledujte u pacientů známky a příznaky dyskineze po léčbě Kebilidi, která může zahrnovat mimovolní pohyby obličeje, paže, nohy nebo celého těla. Mohou se projevovat jako vrtění, svíjení se, svíjení, pohupování hlavou nebo kývání tělem. Ke kontrole příznaků dyskineze lze zvážit použití antagonistů dopaminu.

Nežádoucí účinkyNejčastějšími nežádoucími účinky (≥15 %) u pacientů léčených Kebilidi byly dyskineze (77 %) , pyrexie (38 %), hypotenze (31 %), anémie (31 %), hypersekrece slin (23 %), hypokalémie (23 %), hypofosfatemie (23 %), nespavost (23 %), hypomagnezémie (15 %), a procedurální komplikace, včetně zástavy dýchání a srdce (15 %).

Použití u specifických populací

  • Pediatrické použití: Bezpečnost a účinnost Kebilidi nebyla studována u pediatrických pacientů mladších 16 let měsíců.
  • Geriatrické použití: Klinické studie Kebilidi nezahrnovaly pacienty ve věku 65 let a starší.
  • Můžete také hlásit nežádoucí příhody přímo FDA na 1800FDA1088 nebo www.fda.gov/medwatch. Pro reklamaci produktu nebo pro nahlášení nežádoucí příhody volejte 18665624620 nebo e-mailem na [email protected].

    Další další informace naleznete v úplném znění Informace o předepisování.

    O společnosti PTC Therapeutics, Inc.PTC je globální biofarmaceutická společnost zaměřená na objev , vývoj a komercializace klinicky diferencovaných léků, které poskytují výhody dětem a dospělým žijícím se vzácnými poruchami. Schopnost PTC inovovat s cílem identifikovat nové terapie a globálně komercializovat produkty je základem, který pohání investice do robustního a diverzifikovaného potrubí transformativních léků. Posláním PTC je poskytovat přístup k nejlepším léčebným postupům ve své třídě pro pacienty, kteří nemají žádné nebo jen malé možnosti léčby. Strategií PTC je využít své silné vědecké a klinické zkušenosti a globální komerční infrastrukturu k poskytování terapií pacientům. Společnost PTC věří, že jí to umožňuje maximalizovat hodnotu pro všechny její zainteresované strany. Chcete-li se dozvědět více o PTC, navštivte nás na www.ptcbio.com a sledujte nás na Facebooku, Instagramu, LinkedIn a X.

    Výhledové prohlášení:

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona The Private Securities Litigation Reform Act z roku 1995. Všechna prohlášení obsažená v této zprávě, jiná než prohlášení o historických skutečnostech jsou výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se: budoucích očekávání, plánů a vyhlídek pro PTC, očekávání s ohledem na Kebilidi, včetně načasování komerční dostupnosti; očekávání PTC s ohledem na licencování, regulační návrhy a komercializaci jejích dalších produktů a kandidátů na produkty; očekávání společnosti PTC s ohledem na její plány týkající se poukazu na prioritní přezkoumání vzácných onemocnění; Strategie PTC, budoucí operace, budoucí finanční situace, budoucí výnosy, předpokládané náklady; a cíle managementu. Další výhledová prohlášení mohou být identifikována slovy, „vedení“, „plán“, „předvídat“, „věřit“, „odhadovat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „může“, „cíl“, „potenciální , "bude", "by", "mohl", "měl by", "pokračovat" a podobné výrazy.

    Skutečné výsledky, výkonnost nebo úspěchy společnosti PTC se mohou podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo implikovány výhledovými prohlášeními, která učiní, v důsledku řady rizik a nejistot, včetně těch, které se týkají: výsledku jednání o cenách, krytí a úhradě s plátci třetích stran za produkty PTC nebo kandidáty na produkty, které PTC komercializuje nebo může komercializovat v budoucnu; očekávání s ohledem na Kebilidi a Upstaza, včetně potenciální komercializace, jakýchkoli regulačních podání a potenciálních schválení, výrobních kapacit a potenciálního dosažení vývojových, regulačních a prodejních milníků a podmíněných plateb, které může být PTC povinna provést; významné obchodní dopady, včetně dopadů průmyslových, tržních, ekonomických, politických nebo regulačních podmínek; změny daňových a jiných zákonů, předpisů, sazeb a zásad; způsobilá pacientská základna a komerční potenciál produktů PTC a kandidátů na produkty; vědecký přístup PTC a obecný pokrok ve vývoji; a faktory diskutované v části "Risk Factors" v nejnovější výroční zprávě PTC na formuláři 10-K, stejně jako jakékoli aktualizace těchto rizikových faktorů, které jsou čas od času zaznamenávány v jiných hlášeních PTC u SEC. Vyzýváme vás, abyste pečlivě zvážili všechny tyto faktory.

    Jako u každého vyvíjeného léčiva existují významná rizika ve vývoji, schvalování regulačními orgány a uvádění nových produktů na trh. Neexistují žádné záruky, že jakýkoli produkt obdrží nebo si zachová regulační schválení na jakémkoli území nebo se ukáže jako komerčně úspěšný, včetně Kebilidi a Upstaza.

    Výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu představují názory PTC pouze k datu této tiskové zprávy a PTC se nezavazuje ani neplánuje aktualizovat nebo revidovat žádná taková výhledová prohlášení, aby odrážela skutečné výsledky nebo změny v plánech, vyhlídkách, předpoklady, odhady nebo projekce nebo jiné okolnosti, které nastanou po datu této tiskové zprávy, s výjimkou případů vyžadovaných zákonem.

    Odkazy: 1. Wassenberg T, a kol. Konsenzuální směrnice pro diagnostiku a léčbu deficitu aromatické l-aminokyselinové dekarboxylázy (AADC). Orphanet J Vzácný Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL a kol. Přirozená historie deficitu aromatické L-aminokyselinové dekarboxylázy na Tchaj-wanu. JIMD rep. 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N a kol. Deficit dekarboxylázy aromatických aminokyselin: Molekulární a metabolický základ a terapeutický výhled. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH, a kol. Účinnost a bezpečnost genové terapie AAV2 u dětí s deficitem aromatické L-aminokyseliny dekarboxylázy: otevřená studie fáze 1/2. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS a kol. Deficit AADC od dětství do dospělosti: Příznaky a vývojový výsledek v mezinárodní kohortě 63 pacientů. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, a kol. Hladiny 3-O-methyldopy u novorozenců: Výsledek novorozeneckého screeningu na deficit aromatických L-aminokyselin dekarboxylázy. Mol Genet Metab. srpen 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi a kol. Zpráva o dvou nikdy neléčených dospělých sestrách s deficitem aromatické L-aminokyseliny dekarboxylázy: portrét přirozené historie onemocnění nebo rozšiřující se fenotyp? JIMD rep. 2015; 15: 39–45.

    ZDROJ PTC Therapeutics, Inc.

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova