FDA genehmigt Gentherapie mit Kebilidi (Eladocagene exuparvovec-tneq) zur Behandlung von AADC-Mangel

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FDA genehmigt Gentherapie mit Kebilidi (Eladocagene exuparvovec-tneq) zur Behandlung von AADC-Mangel

WARREN, N.J., 13. November 2024 /PRNewswire/ – PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung ihrer Gentherapie zur Behandlung von AADC-Mangel beschleunigt hat, der ersten in den Vereinigten Staaten zugelassenen Gentherapie, die direkt ins Gehirn verabreicht wird .

„PTC hat erneut einen neuen Ansatz zur Behandlung hochmorbider neurologischer Erkrankungen vorangetrieben“, sagte Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. „Ich bin stolz auf das unerschütterliche Engagement unseres Teams, diesen wichtigen regulatorischen Meilenstein zu erreichen. Wir freuen uns darauf, diese transformative Gentherapie Kindern und Erwachsenen mit AADC-Mangel in den Vereinigten Staaten zur Verfügung zu stellen.“

Die Gentherapie, die wird in den Vereinigten Staaten unter dem Markennamen Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) vermarktet und ist für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit AADC-Mangel, einschließlich des gesamten Schweregradspektrums der Erkrankung, indiziert. Die Vorbereitungen für den Start sind in vollem Gange, es wurden bereits Kompetenzzentren identifiziert und Chirurgen für das Verfahren zur Verabreichung der Gentherapie geschult.

AADC-Mangel ist eine äußerst krankhafte und lebensverkürzende seltene genetische Störung, die dazu führt, dass Dopamin, ein Neurotransmitter, der für die motorische Funktion unerlässlich ist, nicht mehr synthetisiert werden kann. Kebilidi ist eine Genersatztherapie, die durch ein stereotaktisches neurochirurgisches Verfahren direkt in das Putamen des Gehirns verabreicht wird. Ergebnisse klinischer Studien zeigen, dass es nach der Gentherapie zu einer De-novo-Synthese von Dopamin kommt, gefolgt von der schrittweisen Erlangung von Meilensteinen in der motorischen Entwicklung.

Kebilidi erhielt eine beschleunigte Zulassung auf Grundlage der Sicherheits- und klinischen Wirksamkeitsergebnisse der laufenden globalen klinischen Studie zur Gentherapie (PTC-AADC-GT-002). Bestätigende Beweise werden aus der Langzeitnachbeobachtung von Patienten geliefert, die bereits im Rahmen der Studie behandelt wurden.

Zusammen mit der Genehmigung des Biologika-Lizenzantrags wurde ein Voucher für die vorrangige Prüfung seltener Krankheiten gewährt. Das Unternehmen plant, den Gutschein zu monetarisieren.

Über den Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)AADC-Mangel ist eine tödliche, seltene genetische Störung, die typischerweise zu schwerer Behinderung und Leiden führt Die ersten Lebensmonate wirken sich auf jeden Aspekt des Lebens aus – körperlich, geistig und verhaltensbezogen.1-4 Das Leiden von Kindern mit AADC-Mangel kann durch okulogyrische Krisen verschlimmert werden, bei denen es sich um quälende, schmerzhafte Episoden handelt, die Anfällen ähneln und durch einen Stillstand gekennzeichnet sind Blick nach oben, Dystonie und Untröstlichkeit.1-5

Das Leben der betroffenen Kinder wird dadurch erheblich beeinträchtigt und verkürzt.1 Um potenziell lebensbedrohliche Komplikationen wie Infektionen und schwere Probleme beim Füttern und Atmen zu bewältigen, sind häufig auch laufende Physiotherapie, Ergotherapie und Sprachtherapie sowie Eingriffe, einschließlich chirurgischer Eingriffe, erforderlich .1,6,7

Über Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi ist ein rekombinantes Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 2 (rAAV2)- basierte Gentherapie, die das menschliche DDC-Gen enthält. Es soll den zugrunde liegenden genetischen Defekt korrigieren, indem es ein funktionierendes DDC-Gen direkt in das Putamen einschleust, das AADC-Enzym erhöht und die Dopaminproduktion wiederherstellt.

Die Verabreichung von Kebilidi erfolgt durch einen stereotaktischen chirurgischen Eingriff, einen minimalinvasiven neurochirurgischen Eingriff, der zur Behandlung einer Reihe von neurologischen Erkrankungen bei Kindern und Erwachsenen eingesetzt wird. Der Verabreichungsvorgang wird von einem qualifizierten Neurochirurgen in Zentren durchgeführt, die auf stereotaktische Neurochirurgie spezialisiert sind. Kebilidi ist für die Verabreichung mit der SmartFlow-Neurokanüle zugelassen.

Indikationen und wichtige SicherheitsinformationenIndikationKebilidi ist ein Gen, das auf einem Adeno-assoziierten Virusvektor basiert Therapie zur Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten mit Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC). Diese Indikation wird im Rahmen einer beschleunigten Zulassung zugelassen, basierend auf der Veränderung der grobmotorischen Meilensteinerreichung gegenüber dem Ausgangswert 48 Wochen nach der Behandlung. Die weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer bestätigenden klinischen Studie abhängig sein.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONENKontraindikationenKebilidi ist bei Patienten kontraindiziert, deren Schädelreife laut Neuroimaging noch nicht erreicht ist. Für die stereotaktische neurochirurgische Verabreichung von Kebilidi ist eine Schädelreife erforderlich.

Warnhinweise und VorsichtsmaßnahmenEingriffsbezogene Überwachung: Eingriffskomplikationen wurden nach einer für Kebilidi erforderlichen Neurochirurgie gemeldet Verwaltung. Zu diesen Ereignissen gehörte ein Atem- und Herzstillstand, der innerhalb von 24 Stunden nach dem neurochirurgischen Eingriff und während der Nachbehandlung auftrat. Die Verabreichung von Kebilidi birgt das potenzielle Risiko für zusätzliche verfahrensbedingte unerwünschte Ereignisse, einschließlich Austritt von Liquor (CSF), intrakranielle Blutungen, Neuroinflammation, akuter Infarkt und Infektion. Patienten sollten bei der Verabreichung von Kebilidi auf verfahrensbedingte unerwünschte Ereignisse überwacht werden.

Dyskinesie: Dyskinesie wurde nach der Verabreichung von Kebilidi berichtet. Alle Ereignisse wurden innerhalb von 3 Monaten nach der Verabreichung gemeldet und 2 Ereignisse erforderten einen Krankenhausaufenthalt. Überwachen Sie Patienten nach der Kebilidi-Behandlung auf Anzeichen und Symptome einer Dyskinesie, zu denen unwillkürliche Bewegungen von Gesicht, Arm, Bein oder dem gesamten Körper gehören können. Diese können sich in Form von Zappeln, Sich-Krümmen, Wackeln, Kopfwippen oder Schwanken des Körpers äußern. Der Einsatz von Dopaminantagonisten kann zur Kontrolle von Dyskinesiensymptomen in Betracht gezogen werden.

NebenwirkungenDie häufigsten Nebenwirkungen (≥15 %) bei mit Kebilidi behandelten Patienten waren Dyskinesie (77 %). , Pyrexie (38 %), Hypotonie (31 %), Anämie (31 %), Speichelhypersekretion (23 %), Hypokaliämie (23 %), Hypophosphatämie (23 %), Schlaflosigkeit (23 %), Hypomagnesiämie (15 %) und durch Eingriffe bedingte Komplikationen, einschließlich Atem- und Herzstillstand (15 %).

Verwendung in bestimmten Bevölkerungsgruppen

  • Pädiatrische Verwendung: Die Sicherheit und Wirksamkeit von Kebilidi wurden bei pädiatrischen Patienten unter 16 Jahren nicht untersucht Monate.
  • Geriatrische Anwendung: Klinische Studien zu Kebilidi schlossen keine Patienten im Alter von 65 Jahren und älter ein.

    • Sie können Melden Sie unerwünschte Ereignisse auch direkt an die FDA unter 1–800–FDA–1088 oder www.fda.gov/medwatch. Für Produktbeschwerden oder die Meldung eines unerwünschten Ereignisses rufen Sie bitte 1–866–562< an strong>–4620 oder per E-Mail an [email protected].

    Weitere zusätzliche Informationen finden Sie in der vollständigen Verschreibungsinformationen.

    Über PTC Therapeutics, Inc.PTC ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung konzentriert , Entwicklung und Vermarktung klinisch differenzierter Arzneimittel, die Kindern und Erwachsenen mit seltenen Erkrankungen Vorteile bieten. Die Fähigkeit von PTC, Innovationen zu entwickeln, um neue Therapien zu identifizieren und Produkte weltweit zu vermarkten, ist die Grundlage für Investitionen in eine robuste und diversifizierte Pipeline transformativer Medikamente. Die Mission von PTC besteht darin, Patienten, die kaum oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten haben, Zugang zu erstklassigen Behandlungen zu ermöglichen. Die Strategie von PTC besteht darin, sein starkes wissenschaftliches und klinisches Fachwissen sowie seine globale kommerzielle Infrastruktur zu nutzen, um Therapien für Patienten bereitzustellen. PTC ist davon überzeugt, dass es dadurch den Wert für alle seine Stakeholder maximieren kann. Um mehr über PTC zu erfahren, besuchen Sie uns bitte unter www.ptcbio.com und folgen Sie uns auf Facebook, Instagram, LinkedIn und X.

    Zukunftsgerichtete Aussagen:

    Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen Abgesehen von Aussagen über historische Tatsachen handelt es sich um zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen über: die zukünftigen Erwartungen, Pläne und Aussichten für PTC, Erwartungen in Bezug auf Kebilidi, einschließlich des Zeitpunkts der kommerziellen Verfügbarkeit; die Erwartungen von PTC im Hinblick auf die Lizenzierung, die Einreichung von Zulassungsanträgen und die Vermarktung seiner anderen Produkte und Produktkandidaten; die Erwartungen von PTC im Hinblick auf seine Pläne für den Rare Disease Priority Review Voucher; PTCs Strategie, zukünftige Geschäftstätigkeit, zukünftige Finanzlage, zukünftige Einnahmen, prognostizierte Kosten; und die Ziele des Managements. Andere zukunftsgerichtete Aussagen können an den Wörtern „Anleitung“, „Plan“, „antizipieren“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „könnte“, „anvisieren“ und „potenziell“ erkannt werden , „wird“, „würde“, „könnte“, „sollte“, „fortfahren“ und ähnliche Ausdrücke.

    Die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge von PTC können erheblich von denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden, und zwar aufgrund einer Vielzahl von Risiken und Ungewissheiten, einschließlich derjenigen im Zusammenhang mit: dem Ergebnis der Preis-, Deckungs- und Erstattungsverhandlungen mit Drittzahlern für Produkte oder Produktkandidaten von PTC, die PTC vermarktet oder in Zukunft vermarkten könnte; Erwartungen in Bezug auf Kebilidi und Upstaza, einschließlich möglicher Kommerzialisierung, etwaiger behördlicher Einreichungen und möglicher Genehmigungen, Produktionskapazitäten und dem möglichen Erreichen von Entwicklungs-, behördlichen und Vertriebsmeilensteinen sowie bedingten Zahlungen, zu denen PTC möglicherweise verpflichtet ist; erhebliche geschäftliche Auswirkungen, einschließlich der Auswirkungen von Branchen-, Markt-, wirtschaftlichen, politischen oder regulatorischen Bedingungen; Änderungen der Steuer- und anderen Gesetze, Vorschriften, Tarife und Richtlinien; die berechtigte Patientenbasis und das kommerzielle Potenzial der Produkte und Produktkandidaten von PTC; Der wissenschaftliche Ansatz von PTC und der allgemeine Entwicklungsfortschritt; und die Faktoren, die im Abschnitt „Risikofaktoren“ des neuesten Jahresberichts von PTC auf Formular 10-K besprochen werden, sowie alle Aktualisierungen dieser Risikofaktoren, die von Zeit zu Zeit in den anderen Einreichungen von PTC bei der SEC eingereicht werden. Es wird Ihnen dringend empfohlen, alle diese Faktoren sorgfältig abzuwägen.

    Wie bei jedem Arzneimittel, das sich in der Entwicklung befindet, bestehen erhebliche Risiken bei der Entwicklung, behördlichen Zulassung und Vermarktung neuer Produkte. Es gibt keine Garantie dafür, dass ein Produkt in irgendeinem Gebiet die behördliche Zulassung erhält oder behält oder sich als kommerziell erfolgreich erweist, einschließlich Kebilidi und Upstaza.

    Die hierin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen geben lediglich die Ansichten von PTC zum Datum dieser Pressemitteilung wieder und PTC verpflichtet sich nicht und plant auch nicht, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten, um tatsächliche Ergebnisse oder Änderungen in Plänen, Aussichten, Annahmen, Schätzungen oder Prognosen oder andere Umstände, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eintreten, sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben.

    Referenzen: 1. Wassenberg T, et al. Konsensrichtlinie für die Diagnose und Behandlung des Mangels an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC). Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL et al. Naturgeschichte des Mangels an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase in Taiwan. JIMD Rep. 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N et al. Aromatischer Aminosäure-Decarboxylase-Mangel: Molekulare und metabolische Grundlagen und therapeutische Aussichten. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH, et al. Wirksamkeit und Sicherheit der AAV2-Gentherapie bei Kindern mit aromatischem L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel: eine offene Phase-1/2-Studie. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS et al. AADC-Mangel vom Säuglings- bis zum Erwachsenenalter: Symptome und Entwicklungsergebnisse in einer internationalen Kohorte von 63 Patienten. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, et al. 3-O-Methyldopa-Spiegel bei Neugeborenen: Ergebnis des Neugeborenen-Screenings auf Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase. Mol Genet Metab. August 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi, et al. Bericht über zwei nie behandelte erwachsene Schwestern mit aromatischem L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel: ein Porträt des natürlichen Krankheitsverlaufs oder ein sich ausbreitender Phänotyp? JIMD Rep. 2015; 15: 39–45.

    QUELLE PTC Therapeutics, Inc.

    Gesendet : 2024-11-14 12:00

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