Ο FDA εγκρίνει τη γονιδιακή θεραπεία Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) για τη θεραπεία της ανεπάρκειας AADC

Ακολουθήστε το Drugslib

FDA Εγκρίνει τη γονιδιακή θεραπεία Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) για τη θεραπεία της ανεπάρκειας AADC

WARREN, N.J., 13 Νοεμβρίου 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) ανακοίνωσε σήμερα ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) επιτάχυνε την έγκριση της γονιδιακής θεραπείας του για τη θεραπεία της ανεπάρκειας AADC, την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες και χορηγείται απευθείας στον εγκέφαλο.

"Το PTC πρωτοστάτησε για άλλη μια φορά σε μια νέα προσέγγιση για τη θεραπεία εξαιρετικά νοσηρών νευρολογικών παθήσεων", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος, PTC Therapeutics. "Είμαι περήφανος για την ακλόνητη δέσμευση της ομάδας μας να επιτύχει αυτό το σημαντικό ρυθμιστικό ορόσημο. Ανυπομονούμε να φέρουμε αυτή τη μετασχηματιστική γονιδιακή θεραπεία σε παιδιά και ενήλικες με ανεπάρκεια AADC στις Ηνωμένες Πολιτείες."

Η γονιδιακή θεραπεία, η οποία θα κυκλοφορήσει στις Ηνωμένες Πολιτείες με την εμπορική ονομασία Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), ενδείκνυται για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων με AADC ανεπάρκεια, συμπεριλαμβανομένου του πλήρους φάσματος της σοβαρότητας της νόσου. Οι προετοιμασίες για την εκτόξευση έχουν ξεκινήσει, με κέντρα αριστείας να έχουν ήδη εντοπιστεί και χειρουργούς να έχουν εκπαιδευτεί στη διαδικασία για την παροχή της γονιδιακής θεραπείας.

Η ανεπάρκεια AADC είναι μια εξαιρετικά νοσηρή και συντόμευση της ζωής σπάνια γενετική διαταραχή που έχει ως αποτέλεσμα την αδυναμία σύνθεσης ντοπαμίνης, ενός νευροδιαβιβαστή απαραίτητου για την κινητική λειτουργία. Το Kebilidi είναι μια θεραπεία γονιδιακής υποκατάστασης που χορηγείται απευθείας στο πούταμην του εγκεφάλου μέσω μιας στερεοτακτικής νευροχειρουργικής διαδικασίας. Τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών δείχνουν ότι μετά τη γονιδιακή θεραπεία, λαμβάνει χώρα de novo σύνθεση ντοπαμίνης, ακολουθούμενη από την προοδευτική απόκτηση ορόσημων κινητικής ανάπτυξης.

Το Kebilidi έλαβε ταχεία έγκριση με βάση τα ευρήματα ασφάλειας και κλινικής αποτελεσματικότητας στην εν εξελίξει παγκόσμια κλινική δοκιμή της γονιδιακής θεραπείας (PTC-AADC-GT-002). Θα παρέχονται επιβεβαιωτικά στοιχεία από τη μακροχρόνια παρακολούθηση ασθενών που έχουν ήδη λάβει θεραπεία στη μελέτη.

Μαζί με την έγκριση της Αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων, χορηγήθηκε κουπόνι επανεξέτασης προτεραιότητας για σπάνιες ασθένειες. Η εταιρεία σχεδιάζει να κερδίσει χρήματα από το κουπόνι.

Σχετικά με την ανεπάρκεια του αρωματικού L-αμινοξέος αποκαρβοξυλάσης (AADC)Η ανεπάρκεια AADC είναι μια θανατηφόρα, σπάνια γενετική διαταραχή που συνήθως προκαλεί σοβαρή αναπηρία και υποφέρει από τους πρώτους μήνες της ζωής, επηρεάζοντας κάθε πτυχή της ζωής—σωματική, διανοητική και συμπεριφορική.1-4 Η ταλαιπωρία των παιδιών με ανεπάρκεια AADC μπορεί να επιδεινωθεί από οφθαλμικές κρίσεις, οι οποίες είναι οδυνηρές, επώδυνες επεισόδια που μοιάζουν με επιληπτικές κρίσεις και χαρακτηρίζονται από κολλήσει βλέμμα προς τα πάνω, δυστονία και απαρηγορία.1-5

Η ζωή των προσβεβλημένων παιδιών επηρεάζεται σοβαρά και συντομεύεται.1 Η συνεχιζόμενη σωματική, επαγγελματική και λογοθεραπεία και παρεμβάσεις, συμπεριλαμβανομένης της χειρουργικής επέμβασης, απαιτούνται επίσης συχνά για τη διαχείριση δυνητικά απειλητικών για τη ζωή επιπλοκών, όπως λοιμώξεις και σοβαρά προβλήματα σίτισης και αναπνοής .1,6,7

Σχετικά με το Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Το Kebilidi είναι μια γονιδιακή θεραπεία με βάση τον ορότυπο 2 (rAAV2) ανασυνδυασμένου αδενο-συσχετιζόμενου ιού, που περιέχει το ανθρώπινο γονίδιο DDC. Έχει σχεδιαστεί για να διορθώνει το υποκείμενο γενετικό ελάττωμα παρέχοντας ένα λειτουργικό γονίδιο DDC απευθείας στο πουταμέν, αυξάνοντας το ένζυμο AADC και αποκαθιστώντας την παραγωγή ντοπαμίνης.

Η χορήγηση του Kebilidi πραγματοποιείται μέσω μιας στερεοτακτικής χειρουργικής διαδικασίας, μιας ελάχιστα επεμβατικής νευροχειρουργικής διαδικασίας που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενός αριθμού παιδιατρικών και νευρολογικών διαταραχών ενηλίκων. Η διαδικασία χορήγησης γίνεται από εξειδικευμένο νευροχειρουργό σε κέντρα εξειδικευμένα στη στερεοτακτική νευροχειρουργική. Το Kebilidi είναι εξουσιοδοτημένο να χορηγείται με χρήση του σωληνίσκου SmartFlow Neuro.

Ενδείξεις και σημαντικές πληροφορίες για την ασφάλειαΈνδειξηΤο Kebilidi είναι ένα γονίδιο που βασίζεται σε αδενοφορέα ιού. θεραπεία που ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με ανεπάρκεια αρωματικής αποκαρβοξυλάσης L-αμινοξέος (AADC). Αυτή η ένδειξη εγκρίνεται βάσει ταχείας έγκρισης με βάση την αλλαγή από την αρχική τιμή στο μεικτό ορόσημο της κινητικότητας στις 48 εβδομάδες μετά τη θεραπεία. Η συνέχιση της έγκρισης για αυτήν την ένδειξη μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους σε μια επιβεβαιωτική κλινική δοκιμή.

ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣΑντενδείξειςΤο Kebilidi αντενδείκνυται σε ασθενείς που δεν έχουν επιτύχει την ωριμότητα του κρανίου που εκτιμάται με νευροαπεικόνιση. Η ωριμότητα του κρανίου απαιτείται για τη στερεοτακτική νευροχειρουργική χορήγηση του Kebilidi.

Προειδοποιήσεις και προφυλάξειςΠαρακολούθηση που σχετίζεται με τη διαδικασία: Έχουν αναφερθεί διαδικαστικές επιπλοκές μετά τη νευροχειρουργική επέμβαση που απαιτείται για το Kebilidi. διαχείριση. Αυτά τα συμβάντα περιελάμβαναν αναπνευστική και καρδιακή ανακοπή που συνέβη εντός 24 ωρών από τη νευροχειρουργική επέμβαση και κατά τη μετεγχειρητική φροντίδα. Η χορήγηση Kebilidi έχει τον πιθανό κίνδυνο για ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με πρόσθετες διαδικασίες, όπως διαρροή εγκεφαλονωτιαίου υγρού (ΕΝΥ), ενδοκρανιακή αιμορραγία, νευροφλεγμονή, οξύ έμφραγμα και λοίμωξη. Οι ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται για ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη διαδικασία με τη χορήγηση Kebilidi.

Δυσκινησία: Δυσκινησία αναφέρθηκε μετά τη χορήγηση του Kebilidi. Όλα τα συμβάντα αναφέρθηκαν εντός 3 μηνών από τη χορήγηση και 2 συμβάντα απαιτούσαν νοσηλεία. Παρακολουθήστε τους ασθενείς για σημεία και συμπτώματα δυσκινησίας μετά τη θεραπεία με Kebilidi που μπορεί να περιλαμβάνουν ακούσιες κινήσεις του προσώπου, του χεριού, του ποδιού ή ολόκληρου του σώματος. Αυτά μπορεί να παρουσιάζονται ως ταραχή, στριφογυρισμός, τσαλάκωμα, κούνημα του κεφαλιού ή ταλάντευση του σώματος. Η χρήση ανταγωνιστών ντοπαμίνης μπορεί να θεωρηθεί ότι ελέγχει τα συμπτώματα δυσκινησίας.

Ανεπιθύμητες ενέργειεςΟι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥15%) σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Kebilidi ήταν η δυσκινησία (77%) , πυρεξία (38%), υπόταση (31%), αναιμία (31%), υπερέκκριση σάλιου (23%), υποκαλιαιμία (23%), υποφωσφαταιμία (23%), αϋπνία (23%), υπομαγνησιαιμία (15%), και διαδικαστικές επιπλοκές, συμπεριλαμβανομένης της αναπνευστικής και καρδιακής ανακοπής (15%).

Χρήση σε ειδικούς πληθυσμούς

  • Παιδιατρική χρήση: Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Kebilidi δεν έχουν μελετηθεί σε παιδιατρικούς ασθενείς κάτω των 16 ετών μήνες.
  • Γηριατρική χρήση: Οι κλινικές μελέτες του Kebilidi δεν περιλάμβαναν ασθενείς ηλικίας 65 ετών και άνω.

    • Μπορείτε να έχετε αναφέρετε επίσης ανεπιθύμητες ενέργειες απευθείας στον FDA στο 1–800–FDA–1088 ή www.fda.gov/medwatch. Για παράπονα προϊόντος ή για να αναφέρετε μια ανεπιθύμητη ενέργεια, καλέστε στο 1–866–562 strong>–4620 ή στείλτε email στη διεύθυνση [email protected].

    Για περισσότερες πρόσθετες πληροφορίες, ανατρέξτε στην πλήρη Πληροφορίες συνταγογράφησης.

    Σχετικά με την PTC Therapeutics, Inc. Η PTC είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση κλινικά διαφοροποιημένων φαρμάκων που παρέχουν οφέλη σε παιδιά και ενήλικες που ζουν με σπάνιες διαταραχές. Η ικανότητα του PTC να καινοτομεί για τον εντοπισμό νέων θεραπειών και την παγκόσμια εμπορευματοποίηση προϊόντων είναι το θεμέλιο που οδηγεί τις επενδύσεις σε έναν ισχυρό και διαφοροποιημένο αγωγό μετασχηματιστικών φαρμάκων. Η αποστολή του PTC είναι να παρέχει πρόσβαση στις καλύτερες θεραπείες στην κατηγορία για ασθενείς που έχουν ελάχιστες έως καθόλου θεραπευτικές επιλογές. Η στρατηγική της PTC είναι να αξιοποιήσει την ισχυρή επιστημονική και κλινική της τεχνογνωσία και την παγκόσμια εμπορική της υποδομή για να προσφέρει θεραπείες στους ασθενείς. Η PTC πιστεύει ότι αυτό της επιτρέπει να μεγιστοποιεί την αξία για όλα τα ενδιαφερόμενα μέρη της. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το PTC, επισκεφθείτε μας στη διεύθυνση www.ptcbio.com και ακολουθήστε μας στο Facebook, το Instagram, το LinkedIn και το X.

    Δήλωση για το μέλλον:

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια του Νόμου περί ιδιωτικών διαφορών για τις ιδιωτικές αξίες του 1995. Όλες οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτήν την έκδοση, Εκτός από δηλώσεις ιστορικού γεγονότος, είναι μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με: τις μελλοντικές προσδοκίες, τα σχέδια και τις προοπτικές για το PTC, τις προσδοκίες σχετικά με το Kebilidi, συμπεριλαμβανομένου του χρόνου εμπορικής διαθεσιμότητας. τις προσδοκίες της PTC σχετικά με την αδειοδότηση, τις ρυθμιστικές υποβολές και την εμπορευματοποίηση των άλλων προϊόντων και υποψηφίων προϊόντων της· τις προσδοκίες της PTC σχετικά με τα σχέδιά της για το κουπόνι επανεξέτασης προτεραιότητας για σπάνιες ασθένειες. Στρατηγική της PTC, μελλοντικές λειτουργίες, μελλοντική οικονομική θέση, μελλοντικά έσοδα, προβλεπόμενα κόστη. και τους στόχους της διοίκησης. Άλλες μελλοντικές δηλώσεις μπορεί να προσδιορίζονται από τις λέξεις "καθοδήγηση", "σχέδιο", "προβλέπω", "πιστεύω", "εκτίμηση", "αναμένω", "σκοπεύω", "μπορεί", "στόχος", "δυνητικό ," "θα", "θα", "θα μπορούσε", "θα έπρεπε", "συνέχεια" και παρόμοιες εκφράσεις.

    Τα πραγματικά αποτελέσματα, οι επιδόσεις ή τα επιτεύγματα της PTC ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από μελλοντικές δηλώσεις που κάνει ως αποτέλεσμα ποικίλων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με: το αποτέλεσμα των διαπραγματεύσεων τιμολόγησης, κάλυψης και αποζημίωσης με τρίτους πληρωτές για προϊόντα της PTC ή υποψήφια προϊόντα που η PTC εμπορευματοποιεί ή ενδέχεται να διαθέσει στο εμπόριο στο μέλλον· προσδοκίες σε σχέση με το Kebilidi και το Upstaza, συμπεριλαμβανομένης της πιθανής εμπορευματοποίησης, τυχόν ρυθμιστικών υποβολών και πιθανών εγκρίσεων, κατασκευαστικών δυνατοτήτων και πιθανών επιτεύξεων ανάπτυξης, ρυθμιστικών ορόσημων και πωλήσεων και ενδεχόμενων πληρωμών που ενδέχεται να υποχρεωθεί η PTC να πραγματοποιήσει. σημαντικές επιχειρηματικές επιπτώσεις, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων της βιομηχανίας, της αγοράς, των οικονομικών, πολιτικών ή κανονιστικών συνθηκών· αλλαγές στους φορολογικούς και άλλους νόμους, κανονισμούς, συντελεστές και πολιτικές· την επιλέξιμη βάση ασθενών και τις εμπορικές δυνατότητες των προϊόντων και των υποψηφίων προϊόντων της PTC· Η επιστημονική προσέγγιση του PTC και η γενική πρόοδος ανάπτυξης. και τους παράγοντες που συζητούνται στην ενότητα "Παράγοντες Κινδύνου" της πιο πρόσφατης Ετήσιας Έκθεσης της PTC για το Έντυπο 10-K, καθώς και τυχόν ενημερώσεις αυτών των παραγόντων κινδύνου που κατατίθενται κατά καιρούς σε άλλες καταθέσεις της PTC στην SEC. Σας προτρέπουμε να εξετάσετε προσεκτικά όλους αυτούς τους παράγοντες.

    Όπως συμβαίνει με οποιοδήποτε φαρμακευτικό προϊόν υπό ανάπτυξη, υπάρχουν σημαντικοί κίνδυνοι στην ανάπτυξη, την έγκριση από τους κανονισμούς και την εμπορευματοποίηση νέων προϊόντων. Δεν υπάρχουν εγγυήσεις ότι οποιοδήποτε προϊόν θα λάβει ή θα διατηρήσει ρυθμιστική έγκριση σε οποιαδήποτε περιοχή ή θα αποδειχθεί εμπορικά επιτυχημένο, συμπεριλαμβανομένων των Kebilidi και Upstaza.

    Οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν αντιπροσωπεύουν τις απόψεις της PTC μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και η PTC δεν αναλαμβάνει ούτε σχεδιάζει να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον ώστε να αντικατοπτρίζουν πραγματικά αποτελέσματα ή αλλαγές σε σχέδια, προοπτικές, παραδοχές, εκτιμήσεις ή προβλέψεις ή άλλες περιστάσεις που προκύπτουν μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου, εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.

    Αναφορές: 1. Wassenberg T, et al. Συναινετική κατευθυντήρια γραμμή για τη διάγνωση και τη θεραπεία της ανεπάρκειας αρωματικής αποκαρβοξυλάσης l-αμινοξέος (AADC). Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL et al. Φυσική ιστορία της ανεπάρκειας αποκαρβοξυλάσης αρωματικού L-αμινοξέος στην Ταϊβάν. JIMD Rep. 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N et al. Ανεπάρκεια αποκαρβοξυλάσης αρωματικών αμινοξέων: Μοριακή και μεταβολική βάση και θεραπευτική προοπτική. Mol Genet Metab. 2019; 127:12–224. Chien YH, et al. Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της γονιδιακής θεραπείας AAV2 σε παιδιά με ανεπάρκεια αρωματικής αποκαρβοξυλάσης L-αμινοξέος: μια ανοιχτή δοκιμή φάσης 1/2. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS et al. Ανεπάρκεια AADC από τη βρεφική ηλικία έως την ενηλικίωση: Συμπτώματα και αναπτυξιακή έκβαση σε μια διεθνή κοόρτη 63 ασθενών. J Inherit Metab Dis 2020; 43:1121–30.6. Chien YH, et al. Επίπεδα 3-Ο-μεθυλντόπα σε νεογνά: Αποτέλεσμα ελέγχου νεογνών για ανεπάρκεια αρωματικής αποκαρβοξυλάσης L-αμινοξέος. Mol Genet Metab. Αύγουστος 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi, et al. Αναφορά δύο ενήλικων αδελφών που δεν υποβλήθηκαν ποτέ σε θεραπεία με ανεπάρκεια αποκαρβοξυλάσης αρωματικού L-αμινοξέος: ένα πορτρέτο της φυσικής ιστορίας της νόσου ή ένας επεκτεινόμενος φαινότυπος; JIMD Rep. 2015; 15: 39–45.

    ΠΗΓΗ PTC Therapeutics, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2024-11-14 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά