La FDA aprueba la terapia genética Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) para el tratamiento de la deficiencia de AADC

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La FDA aprueba la terapia genética Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) para el tratamiento de la deficiencia de AADC

WARREN, Nueva Jersey, 13 de noviembre de 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceleró la aprobación de su terapia genética para el tratamiento de la deficiencia de AADC, la primera terapia genética aprobada en los Estados Unidos que se administra directamente al cerebro.

"PTC ha vuelto a ser pionero en un nuevo enfoque para el tratamiento de enfermedades neurológicas altamente mórbidas", afirmó Matthew B. Klein, M.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. "Estoy orgulloso del compromiso inquebrantable de nuestro equipo para lograr este importante hito regulatorio. Esperamos llevar esta terapia génica transformacional a niños y adultos con deficiencia de AADC en los Estados Unidos".

La terapia génica, que se comercializará en los Estados Unidos con la marca Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), está indicado para el tratamiento de niños y adultos con deficiencia de AADC, incluido todo el espectro de gravedad de la enfermedad. Los preparativos del lanzamiento están en marcha, con centros de excelencia ya identificados y cirujanos capacitados en el procedimiento para administrar la terapia génica.

La deficiencia de AADC es un trastorno genético raro, altamente mórbido y que acorta la vida, que resulta en la incapacidad de sintetizar dopamina, un neurotransmisor esencial para la función motora. Kebilidi es una terapia de reemplazo genético que se administra directamente al putamen del cerebro mediante un procedimiento neuroquirúrgico estereotáctico. Los resultados de los ensayos clínicos demuestran que después de la terapia génica se produce una síntesis de novo de dopamina, seguida de la adquisición progresiva de hitos del desarrollo motor.

Kebilidi recibió aprobación acelerada basada en los hallazgos de seguridad y eficacia clínica en el ensayo clínico global en curso de la terapia génica (PTC-AADC-GT-002). Se proporcionará evidencia confirmatoria a partir del seguimiento a largo plazo de los pacientes ya tratados en el estudio.

Junto con la aprobación de la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos, se otorgó un Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Raras. La empresa planea monetizar el vale.

Acerca de la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC)La deficiencia de AADC es un trastorno genético raro y fatal que generalmente causa discapacidad grave y sufrimiento los primeros meses de vida, afectando todos los aspectos de la vida: físico, mental y conductual.1-4 El sufrimiento de los niños con deficiencia de AADC puede verse exacerbado por crisis oculógiras, que son episodios angustiosos y dolorosos que se asemejan a convulsiones y se caracterizan por una mirada fija hacia arriba, distonía e inconsolabilidad.1-5

Las vidas de los niños afectados se ven gravemente afectadas y acortadas.1 A menudo también se requieren terapia física, ocupacional y del habla continua, así como intervenciones, incluida la cirugía, para controlar complicaciones potencialmente mortales, como infecciones y problemas graves de alimentación y respiración. .1,6,7

Acerca de Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi es un medicamento recombinante Terapia génica basada en el virus adenoasociado del serotipo 2 (rAAV2), que contiene el gen DDC humano. Está diseñado para corregir el defecto genético subyacente al administrar un gen DDC funcional directamente en el putamen, aumentando la enzima AADC y restaurando la producción de dopamina.

La administración de Kebilidi se realiza mediante un procedimiento quirúrgico estereotáctico, un procedimiento neuroquirúrgico mínimamente invasivo utilizado para el tratamiento de una serie de trastornos neurológicos pediátricos y de adultos. El procedimiento de administración lo realiza un neurocirujano cualificado en centros especializados en neurocirugía estereotáxica. Kebilidi está autorizado para administrarse mediante la neurocánula SmartFlow.

Indicaciones e información de seguridad importanteIndicaciónKebilidi es un gen basado en un vector de virus adenoasociado Terapia indicada para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC). Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en el cambio desde el inicio en el logro de los hitos motores gruesos a las 48 semanas después del tratamiento. La aprobación continua de esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo clínico confirmatorio.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTEContraindicacionesKebilidi está contraindicado en pacientes que no han alcanzado la madurez del cráneo evaluada mediante neuroimagen. Se necesita madurez del cráneo para la administración neuroquirúrgica estereotáctica de Kebilidi.

Advertencias y precaucionesMonitoreo relacionado con el procedimiento: Se han informado complicaciones del procedimiento después de la neurocirugía requerida para Kebilidi. administración. Estos eventos incluyeron paro respiratorio y cardíaco que ocurrió dentro de las 24 horas posteriores al procedimiento neuroquirúrgico y durante la atención posquirúrgica. La administración de Kebilidi tiene el riesgo potencial de eventos adversos adicionales relacionados con el procedimiento, que incluyen fuga de líquido cefalorraquídeo (LCR), hemorragia intracraneal, neuroinflamación, infarto agudo e infección. Se debe controlar a los pacientes para detectar eventos adversos relacionados con el procedimiento con la administración de Kebilidi.

Discinesia: Se informó discinesia después de la administración de Kebilidi. Todos los eventos se informaron dentro de los 3 meses posteriores a la administración y 2 eventos requirieron hospitalización. Controle a los pacientes para detectar signos y síntomas de discinesia después del tratamiento con Kebilidi, que pueden incluir movimientos involuntarios de la cara, el brazo, la pierna o todo el cuerpo. Estos pueden presentarse como inquietud, contorsiones, movimientos de cabeza o balanceo del cuerpo. Se puede considerar el uso de antagonistas de la dopamina para controlar los síntomas de la discinesia.

Reacciones adversasLas reacciones adversas más comunes (≥15%) en pacientes tratados con Kebilidi fueron discinesia (77%). , pirexia (38%), hipotensión (31%), anemia (31%), hipersecreción salival (23%), hipopotasemia (23%), hipofosfatemia (23%), insomnio (23%), hipomagnesemia (15%), y complicaciones del procedimiento, incluido paro respiratorio y cardíaco (15%).

Uso en poblaciones específicas

  • Uso pediátrico: La seguridad y eficacia de Kebilidi no se han estudiado en pacientes pediátricos menores de 16 años. meses.
  • Uso geriátrico: Los estudios clínicos de Kebilidi no incluyeron pacientes de 65 años o más.

    • Es posible que También informe los eventos adversos directamente a la FDA al 1–800–FDA–1088 o www.fda.gov/medwatch. Para quejas sobre productos o para informar un evento adverso, llame al 1–866–562<. strong>–4620 o envíe un correo electrónico a [email protected].

    Para obtener más información adicional, consulte el Información de prescripción.

    Acerca de PTC Therapeutics, Inc. PTC es una empresa biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a niños y adultos que viven con trastornos raros. La capacidad de PTC para innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos globalmente es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial global para llevar terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y X.

    Declaración prospectiva:

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado, Además de las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones sobre: ​​las expectativas, planes y perspectivas futuras de PTC, expectativas con respecto a Kebilidi, incluido el momento de la disponibilidad comercial; Las expectativas de PTC con respecto a las licencias, presentaciones regulatorias y comercialización de sus otros productos y productos candidatos; Las expectativas de PTC con respecto a sus planes para el Vale de revisión prioritaria de enfermedades raras; La estrategia de PTC, operaciones futuras, posición financiera futura, ingresos futuros, costos proyectados; y los objetivos de la gestión. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse con las palabras "orientación", "planificación", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "pretender", "podría", "objetivo", "potencial". ,", "will", "would", "could", "should", "continue" y expresiones similares.

    Los resultados, el desempeño o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos aquellos relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso. con terceros pagadores de productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercializa o podría comercializar en el futuro; expectativas con respecto a Kebilidi y Upstaza, incluida la comercialización potencial, cualquier presentación regulatoria y aprobaciones potenciales, capacidades de fabricación y el posible logro de hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas y pagos contingentes que PTC pueda estar obligado a realizar; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, las condiciones económicas, políticas o regulatorias; cambios en impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos de productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo; y los factores analizados en la sección "Factores de riesgo" del Informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada periódicamente en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos estos factores.

    Al igual que con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No hay garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en ningún territorio, ni de que demuestre ser exitoso comercialmente, incluidos Kebilidi y Upstaza.

    Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.

    Referencias: 1. Wassenberg T, et al. Guía de consenso para el diagnóstico y tratamiento de la deficiencia de l-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC). Orphanet J enfermedades raras. 2017;12(1):12.2. Hwu WL et al. Historia natural de la deficiencia de L -aminoácido descarboxilasa aromática en Taiwán. Representante JIMD 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N et al. Deficiencia de aminoácidos aromáticos descarboxilasa: bases moleculares y metabólicas y perspectivas terapéuticas. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH, et al. Eficacia y seguridad de la terapia génica AAV2 en niños con deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática: un ensayo abierto de fase 1/2. Lancet Salud Infantil y Adolescente. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS et al. Deficiencia de AADC desde la infancia hasta la edad adulta: síntomas y resultados del desarrollo en una cohorte internacional de 63 pacientes. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, et al. Niveles de 3-O-metildopa en recién nacidos: resultado de la prueba de detección de deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática en recién nacidos. Mol Genet Metab. Agosto de 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi, et al. Informe de dos hermanas adultas que nunca fueron tratadas con deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática: ¿un retrato de la historia natural de la enfermedad o un fenotipo en expansión? Representante JIMD 2015; 15: 39–45.

    FUENTE PTC Therapeutics, Inc.

    Al corriente : 2024-11-14 12:00

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