FDA Menyetujui Terapi Gen Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) untuk Pengobatan Defisiensi AADC

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Terapi Gen Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) untuk Pengobatan Defisiensi AADC

WARREN, N.J., 13 November 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) mempercepat persetujuan terapi gennya untuk pengobatan defisiensi AADC, terapi gen pertama yang disetujui di Amerika Serikat yang diberikan langsung ke otak .

"PTC sekali lagi memelopori pendekatan baru untuk mengobati penyakit neurologis yang sangat tidak wajar," kata Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics. "Saya bangga dengan komitmen teguh tim kami untuk mencapai tonggak penting peraturan ini. Kami berharap dapat menghadirkan terapi gen transformasional ini kepada anak-anak dan orang dewasa dengan defisiensi AADC di Amerika Serikat."

Terapi gen, yang mana akan dipasarkan di Amerika Serikat dengan nama merek Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), diindikasikan untuk pengobatan anak-anak dan orang dewasa dengan defisiensi AADC, termasuk spektrum penuh tingkat keparahan penyakit. Persiapan peluncuran sudah berjalan dengan baik, dengan pusat-pusat keunggulan telah diidentifikasi dan para ahli bedah telah dilatih dalam prosedur untuk memberikan terapi gen.

Defisiensi AADC adalah kelainan genetik langka yang sangat tidak sehat dan memperpendek umur yang mengakibatkan ketidakmampuan untuk mensintesis dopamin, suatu neurotransmitter yang penting untuk fungsi motorik. Kebilidi merupakan terapi penggantian gen yang diberikan langsung pada putamen otak melalui prosedur bedah saraf stereotaktik. Hasil uji klinis menunjukkan bahwa setelah terapi gen, sintesis dopamin de novo terjadi, diikuti oleh perolehan tonggak perkembangan motorik secara progresif.

Kebilidi menerima persetujuan yang dipercepat berdasarkan temuan keamanan dan kemanjuran klinis dalam uji klinis global terapi gen yang sedang berlangsung (PTC-AADC-GT-002). Bukti konfirmasi akan diberikan dari tindak lanjut jangka panjang terhadap pasien yang sudah dirawat dalam penelitian ini.

Bersamaan dengan persetujuan Permohonan Lisensi Biologis, Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Langka juga diberikan. Perusahaan berencana untuk memonetisasi voucher tersebut.

Tentang defisiensi asam L-amino dekarboksilase (AADC) aromatikDefisiensi AADC adalah kelainan genetik langka dan fatal yang biasanya menyebabkan kecacatan parah dan penderitaan bulan-bulan pertama kehidupan, mempengaruhi setiap aspek kehidupan—fisik, mental, dan perilaku.1-4 Penderitaan anak-anak dengan defisiensi AADC dapat diperburuk oleh krisis okulogirik, yaitu episode yang menyusahkan dan menyakitkan yang menyerupai kejang dan ditandai dengan gangguan penglihatan. tatapan ke atas, distonia, dan tidak dapat dihibur.1-5

Kehidupan anak-anak yang terkena dampak sangat terkena dampak dan diperpendek.1 Terapi fisik, okupasi dan wicara yang berkelanjutan, serta intervensi, termasuk pembedahan, juga sering diperlukan untuk menangani komplikasi yang berpotensi mengancam jiwa, seperti infeksi dan masalah makan dan pernapasan yang parah. .1,6,7

Tentang Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi adalah virus terkait adeno rekombinan serotipe 2 (rAAV2)- terapi gen berbasis, mengandung gen DDC manusia. Ini dirancang untuk memperbaiki cacat genetik yang mendasarinya dengan mengirimkan gen DDC yang berfungsi langsung ke putamen, meningkatkan enzim AADC dan memulihkan produksi dopamin.

Pemberian Kebilidi dilakukan melalui prosedur bedah stereotaktik, prosedur bedah saraf invasif minimal yang digunakan untuk pengobatan sejumlah gangguan neurologis anak dan dewasa. Prosedur administrasi dilakukan oleh ahli bedah saraf yang berkualifikasi di pusat-pusat khusus bedah saraf stereotaktik. Kebilidi diizinkan untuk diberikan menggunakan SmartFlow Neuro Cannula.

Indikasi dan Informasi Keselamatan PentingIndikasiKebilidi adalah gen berbasis vektor virus terkait adeno terapi yang diindikasikan untuk pengobatan pasien dewasa dan anak-anak dengan defisiensi aromatik L-asam amino dekarboksilase (AADC). Indikasi ini disetujui dalam persetujuan yang dipercepat berdasarkan perubahan dari awal pencapaian tonggak motorik kasar pada 48 minggu pasca perawatan. Persetujuan berkelanjutan untuk indikasi ini mungkin bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji klinis konfirmasi.

INFORMASI KESELAMATAN PENTINGKontraindikasiKebilidi dikontraindikasikan pada pasien yang belum mencapai kematangan tengkorak yang dinilai dengan neuroimaging. Kematangan tengkorak diperlukan untuk pemberian bedah saraf stereotaktik di Kebilidi.

Peringatan dan Tindakan PencegahanPemantauan Terkait Prosedur: Komplikasi prosedur telah dilaporkan setelah bedah saraf diperlukan untuk Kebilidi administrasi. Peristiwa ini termasuk henti napas dan jantung yang terjadi dalam waktu 24 jam setelah prosedur bedah saraf dan selama perawatan pasca bedah. Pemberian kebilidi mempunyai potensi risiko efek samping terkait prosedur tambahan termasuk kebocoran cairan serebrospinal (CSF), perdarahan intrakranial, peradangan saraf, infark akut, dan infeksi. Pasien harus dipantau untuk mengetahui efek samping terkait prosedur dengan pemberian Kebilidi.

Dyskinesia: Dyskinesia dilaporkan setelah pemberian Kebilidi. Semua kejadian dilaporkan dalam waktu 3 bulan setelah pemberian dan 2 kejadian memerlukan rawat inap. Pantau pasien untuk mengetahui tanda dan gejala diskinesia setelah pengobatan Kebilidi yang mungkin mencakup gerakan tak sadar pada wajah, lengan, kaki, atau seluruh tubuh. Ini mungkin muncul dalam bentuk gelisah, menggeliat, menggeliat, kepala terayun-ayun, atau tubuh bergoyang. Penggunaan antagonis dopamin dapat dipertimbangkan untuk mengendalikan gejala diskinesia.

Reaksi yang merugikanReaksi merugikan yang paling umum (≥15%) pada pasien yang diobati dengan Kebilidi adalah diskinesia (77%) , pireksia (38%), hipotensi (31%), anemia (31%), hipersekresi ludah (23%), hipokalemia (23%), hipofosfatemia (23%), insomnia (23%), hipomagnesemia (15%), Dan komplikasi prosedural, termasuk henti napas dan jantung (15%).

Penggunaan pada Populasi Tertentu

  • Penggunaan pada Anak: Keamanan dan kemanjuran Kebilidi belum diteliti pada pasien anak di bawah 16 tahun bulan.
  • Penggunaan Geriatri: Studi klinis Kebilidi tidak melibatkan pasien berusia 65 tahun ke atas.

    • Anda boleh juga melaporkan kejadian buruk langsung ke FDA di 1–800–FDA–1088 atau www.fda.gov/medwatch. Untuk keluhan produk atau melaporkan kejadian buruk, harap hubungi 1–866–562–4620 atau email di [email protected].

    Untuk informasi tambahan lebih lanjut, silakan lihat selengkapnya Informasi Peresepan.

    Tentang PTC Therapeutics, Inc. PTC adalah perusahaan biofarmasi global yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat-obatan yang terdiferensiasi secara klinis yang memberikan manfaat bagi anak-anak dan orang dewasa yang hidup dengan penyakit langka. Kemampuan PTC untuk berinovasi dalam mengidentifikasi terapi baru dan mengkomersialkan produk secara global adalah landasan yang mendorong investasi dalam rangkaian obat-obatan transformatif yang kuat dan terdiversifikasi. Misi PTC adalah memberikan akses terhadap perawatan terbaik di kelasnya bagi pasien yang tidak mempunyai pilihan pengobatan. Strategi PTC adalah memanfaatkan keahlian ilmiah dan klinis yang kuat serta infrastruktur komersial global untuk memberikan terapi kepada pasien. PTC yakin hal ini memungkinkannya memaksimalkan nilai bagi seluruh pemangku kepentingannya. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang PTC, silakan kunjungi kami di www.ptcbio.com dan ikuti kami di Facebook, Instagram, LinkedIn, dan X.

    Pernyataan Berwawasan ke Depan:

    Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam pengertian Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam rilis ini, selain pernyataan fakta sejarah, merupakan pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai: ekspektasi masa depan, rencana dan prospek PTC, ekspektasi sehubungan dengan Kebilidi, termasuk waktu ketersediaan komersial; Harapan PTC sehubungan dengan perizinan, pengajuan peraturan dan komersialisasi produk lainnya dan calon produk; Harapan PTC sehubungan dengan rencana Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Langka; Strategi PTC, operasi masa depan, posisi keuangan masa depan, pendapatan masa depan, perkiraan biaya; dan tujuan manajemen. Pernyataan berwawasan ke depan lainnya dapat diidentifikasi dengan kata-kata, "panduan", "rencana", "mengantisipasi", "percaya", "memperkirakan", "mengharapkan", "berniat", "mungkin", "menargetkan", "potensial". ," "akan", "akan", "bisa", "seharusnya", "melanjutkan", dan ekspresi serupa.

    Hasil, kinerja, atau pencapaian PTC yang sebenarnya dapat berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan yang dibuatnya karena berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang terkait dengan: hasil negosiasi harga, cakupan, dan penggantian biaya dengan pembayar pihak ketiga atas produk PTC atau calon produk yang akan dikomersialkan atau akan dikomersialkan PTC di kemudian hari; harapan sehubungan dengan Kebilidi dan Upstaza, termasuk potensi komersialisasi, pengajuan peraturan dan persetujuan potensial, kemampuan manufaktur dan potensi pencapaian pengembangan, tonggak peraturan dan penjualan serta pembayaran kontinjensi yang mungkin wajib dilakukan oleh PTC; dampak bisnis yang signifikan, termasuk dampak kondisi industri, pasar, ekonomi, politik atau peraturan; perubahan dalam perpajakan dan undang-undang, peraturan, tarif dan kebijakan lainnya; basis pasien yang memenuhi syarat dan potensi komersial dari produk PTC dan calon produk; Pendekatan ilmiah PTC dan kemajuan pembangunan secara umum; dan faktor-faktor yang dibahas di bagian "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan PTC terbaru pada Formulir 10-K, serta setiap pembaruan terhadap faktor-faktor risiko ini yang diajukan dari waktu ke waktu dalam pengajuan PTC lainnya ke SEC. Anda didesak untuk mempertimbangkan dengan cermat semua faktor tersebut.

    Seperti halnya obat-obatan yang sedang dikembangkan, terdapat risiko yang signifikan dalam pengembangan, persetujuan peraturan, dan komersialisasi produk baru. Tidak ada jaminan bahwa produk apa pun akan menerima atau mempertahankan persetujuan peraturan di wilayah mana pun, atau terbukti sukses secara komersial, termasuk Kebilidi dan Upstaza.

    Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini mewakili pandangan PTC hanya pada tanggal siaran pers ini dan PTC tidak melakukan atau berencana untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan tersebut untuk mencerminkan hasil aktual atau perubahan dalam rencana, prospek, asumsi, perkiraan atau proyeksi, atau keadaan lain yang terjadi setelah tanggal siaran pers ini kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum.

    Referensi: 1. Wassenberg T, dkk. Pedoman konsensus untuk diagnosis dan pengobatan defisiensi asam l-amino dekarboksilase aromatik (AADC). Yatim Piatu J Langka Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL dkk. Sejarah Alami Defisiensi Dekarboksilase Asam L-Amino Aromatik di Taiwan. Perwakilan JIMD 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N dkk. Defisiensi asam amino dekarboksilase aromatik: Dasar molekuler dan metabolik serta prospek terapeutik. Metab Genet Mol. 2019;127:12–224. Chien YH, dkk. Kemanjuran dan keamanan terapi gen AAV2 pada anak-anak dengan defisiensi dekarboksilase asam L-amino aromatik: uji coba label terbuka, fase 1/2. Kesehatan Remaja Anak Lancet. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS dkk. Defisiensi AADC dari bayi hingga dewasa: Gejala dan hasil perkembangan dalam kohort internasional yang terdiri dari 63 pasien. J Mewarisi Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, dkk. Kadar 3-O-metildopa pada bayi baru lahir: Hasil skrining bayi baru lahir untuk defisiensi dekarboksilase asam L-amino aromatik. Metab Genet Mol. Agustus 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi, dkk. Laporan dari dua saudara perempuan dewasa yang menderita defisiensi asam L-amino dekarboksilase aromatik yang belum pernah diobati: potret riwayat alami penyakit atau perluasan fenotip? Perwakilan JIMD 2015; 15: 39–45.

    SUMBER PTC Therapeutics, Inc.

    Diposting : 2024-11-14 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer