La FDA approva la terapia genica Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) per il trattamento del deficit di AADC

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La FDA approva la terapia genica con Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) per il trattamento del deficit di AADC

WARREN, N.J., 13 novembre 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accelerato l'approvazione della sua terapia genica per il trattamento del deficit di AADC, la prima terapia genica approvata negli Stati Uniti che viene somministrata direttamente al cervello .

"PTC è stata ancora una volta pioniera di un nuovo approccio al trattamento delle malattie neurologiche ad alta morbilità", ha affermato Matthew B. Klein, M.D., Amministratore delegato di PTC Therapeutics. "Sono orgoglioso dell'impegno costante del nostro team nel raggiungere questo importante traguardo normativo. Non vediamo l'ora di portare questa terapia genica trasformativa a bambini e adulti affetti da deficit di AADC negli Stati Uniti."

La terapia genica, che sarà commercializzato negli Stati Uniti con il marchio Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), è indicato per il trattamento di bambini e adulti affetti da deficit di AADC, compreso l'intero spettro di gravità della malattia. I preparativi per il lancio sono a buon punto, con centri di eccellenza già individuati e chirurghi formati nella procedura per somministrare la terapia genica.

Il deficit di AADC è una malattia genetica rara altamente morbosa e potenzialmente letale, che comporta l'incapacità di sintetizzare la dopamina, un neurotrasmettitore essenziale per la funzione motoria. Kebilidi è una terapia di sostituzione genica che viene somministrata direttamente al putamen del cervello attraverso una procedura neurochirurgica stereotassica. I risultati degli studi clinici dimostrano che in seguito alla terapia genica si verifica la sintesi de novo della dopamina, seguita dalla progressiva acquisizione di tappe fondamentali dello sviluppo motorio.

Kebilidi ha ricevuto un'approvazione accelerata sulla base dei risultati di sicurezza ed efficacia clinica nello studio clinico globale in corso sulla terapia genica (PTC-AADC-GT-002). Verranno fornite prove di conferma dal follow-up a lungo termine dei pazienti già trattati nello studio.

Insieme all'approvazione della domanda di licenza per prodotti biologici, è stato concesso un voucher per la revisione prioritaria delle malattie rare. L'azienda prevede di monetizzare il buono.

Informazioni sulla carenza di L-aminoacido decarbossilasi aromatica (AADC)La carenza di AADC è una malattia genetica rara e mortale che in genere causa grave disabilità e sofferenza primi mesi di vita, influenzando ogni aspetto della vita: fisico, mentale e comportamentale.1-4 La sofferenza dei bambini con deficit di AADC può essere esacerbata da crisi oculogire, che sono episodi dolorosi e dolorosi che assomigliano a convulsioni e sono caratterizzati da un arresto cardiaco sguardo verso l'alto, distonia e inconsolabilità.1-5

La vita dei bambini colpiti viene gravemente compromessa e accorciata.1 Spesso sono necessari anche fisioterapia, occupazionale e logopedia e interventi, compreso la chirurgia, per gestire complicazioni potenzialmente pericolose per la vita, come infezioni e gravi problemi di alimentazione e respirazione .1,6,7

Informazioni su Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi è un virus adeno-associato ricombinante sierotipo 2 (rAAV2)- terapia genica basata, contenente il gene DDC umano. È progettato per correggere il difetto genetico sottostante fornendo un gene DDC funzionante direttamente nel putamen, aumentando l'enzima AADC e ripristinando la produzione di dopamina.

La somministrazione di Kebilidi avviene attraverso una procedura chirurgica stereotassica, una procedura neurochirurgica minimamente invasiva utilizzata per il trattamento di una serie di disturbi neurologici pediatrici e adulti. La procedura di somministrazione viene eseguita da un neurochirurgo qualificato in centri specializzati in neurochirurgia stereotassica. Kebilidi è autorizzato per la somministrazione utilizzando la neuro cannula SmartFlow.

Indicazioni e informazioni importanti sulla sicurezzaIndicazioneKebilidi è un gene basato su un vettore virale adeno-associato terapia indicata per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con deficit di L-aminoacido decarbossilasi aromatica (AADC). Questa indicazione è approvata con approvazione accelerata sulla base della variazione rispetto al basale del raggiungimento dei traguardi motori grossolani a 48 settimane dopo il trattamento. L'approvazione continua per questa indicazione può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno studio clinico di conferma.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZAControindicazioniKebilidi è controindicato nei pazienti che non hanno raggiunto la maturità del cranio valutata mediante neuroimaging. La maturità del cranio è necessaria per la somministrazione neurochirurgica stereotassica di Kebilidi.

Avvertenze e precauzioniMonitoraggio correlato alla procedura: sono state segnalate complicazioni procedurali dopo l'intervento neurochirurgico richiesto per Kebilidi amministrazione. Questi eventi includevano arresto respiratorio e cardiaco che si è verificato entro 24 ore dalla procedura neurochirurgica e durante le cure post-chirurgiche. La somministrazione di Kebilidi presenta il rischio potenziale di ulteriori eventi avversi correlati alla procedura, tra cui perdita di liquido cerebrospinale (CSF), sanguinamento intracranico, neuroinfiammazione, infarto acuto e infezione. I pazienti devono essere monitorati per eventi avversi correlati alla procedura con la somministrazione di Kebilidi.

Discinesia: è stata segnalata discinesia dopo la somministrazione di Kebilidi. Tutti gli eventi sono stati segnalati entro 3 mesi dalla somministrazione e 2 eventi hanno richiesto il ricovero ospedaliero. Monitorare i pazienti per segni e sintomi di discinesia dopo il trattamento con Kebilidi che possono includere movimenti involontari del viso, del braccio, della gamba o dell'intero corpo. Questi possono presentarsi come irrequietezza, contorsioni, dimenamenti, dondolamento della testa o oscillazione del corpo. Si può prendere in considerazione l'uso di antagonisti della dopamina per controllare i sintomi della discinesia.

Reazioni avverseLe reazioni avverse più comuni (≥15%) nei pazienti trattati con Kebilidi sono state discinesia (77%) , piressia (38%), ipotensione (31%), anemia (31%), ipersecrezione salivare (23%), ipokaliemia (23%), ipofosfatemia (23%), insonnia (23%), ipomagnesiemia (15%) e complicazioni procedurali, tra cui arresto respiratorio e cardiaco (15%).

Uso in popolazioni specifiche

  • Uso pediatrico: la sicurezza e l'efficacia di Kebilidi non sono state studiate in pazienti pediatrici di età inferiore a 16 anni mesi.
  • Uso geriatrico: gli studi clinici su Kebilidi non hanno incluso pazienti di età pari o superiore a 65 anni.

    • È possibile segnalare anche gli eventi avversi direttamente alla FDA a 1–800–FDA–1088 o www.fda.gov/medwatch. Per reclami sui prodotti o per segnalare un evento avverso, chiamare il numero 1–866–562–4620 o invia un'e-mail a [email protected].

    Per ulteriori informazioni, consultare la versione completa Informazioni sulla prescrizione.

    Informazioni su PTC Therapeutics, Inc. PTC è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati che apportano benefici a bambini e adulti affetti da malattie rare. La capacità di PTC di innovare per identificare nuove terapie e commercializzare prodotti a livello globale è la base che guida gli investimenti in una pipeline solida e diversificata di farmaci trasformativi. La missione di PTC è fornire l'accesso ai trattamenti migliori per i pazienti che hanno poche o nessuna opzione terapeutica. La strategia di PTC è quella di sfruttare la propria forte esperienza scientifica e clinica e l'infrastruttura commerciale globale per offrire terapie ai pazienti. PTC ritiene che ciò consenta di massimizzare il valore per tutti i suoi stakeholder. Per ulteriori informazioni su PTC, visita il sito www.ptcbio.com e seguici su Facebook, Instagram, LinkedIn e X.

    Dichiarazione previsionale:

    Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Tutte le dichiarazioni contenute in questo comunicato, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, sono dichiarazioni previsionali, comprese dichiarazioni riguardanti: aspettative future, piani e prospettive per PTC, aspettative rispetto a Kebilidi, compresi i tempi di disponibilità commerciale; le aspettative di PTC rispetto alla concessione di licenze, alle richieste normative e alla commercializzazione degli altri suoi prodotti e prodotti candidati; le aspettative di PTC riguardo ai suoi piani per il Voucher per la revisione prioritaria delle malattie rare; Strategia di PTC, operazioni future, posizione finanziaria futura, ricavi futuri, costi previsti; e gli obiettivi della gestione. Altre dichiarazioni previsionali possono essere identificate dalle parole "guida", "pianificare", "anticipare", "credere", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "può", "obiettivo", "potenziale" "," "sarà", "vorrebbe", "potrebbe", "dovrebbe", "continuare" ed espressioni simili.

    I risultati, le prestazioni o i risultati effettivi di PTC potrebbero differire sostanzialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni previsionali rilasciate a causa di una serie di rischi e incertezze, inclusi quelli relativi a: l'esito delle negoziazioni su prezzi, copertura e rimborso con pagatori terzi per prodotti PTC o candidati a prodotti che PTC commercializza o potrebbe commercializzare in futuro; aspettative rispetto a Kebilidi e Upstaza, inclusa la potenziale commercializzazione, eventuali proposte normative e potenziali approvazioni, capacità di produzione e il potenziale raggiungimento di traguardi di sviluppo, normativi e di vendita e pagamenti contingenti che PTC potrebbe essere obbligata a effettuare; effetti aziendali significativi, compresi gli effetti delle condizioni industriali, di mercato, economiche, politiche o normative; cambiamenti nelle leggi fiscali e di altro tipo, nei regolamenti, nelle tariffe e nelle politiche; la base di pazienti idonea e il potenziale commerciale dei prodotti PTC e dei prodotti candidati; L'approccio scientifico di PTC e il progresso generale dello sviluppo; e i fattori discussi nella sezione "Fattori di rischio" dell'ultima relazione annuale di PTC sul modulo 10-K, nonché eventuali aggiornamenti a tali fattori di rischio presentati di volta in volta negli altri documenti depositati da PTC presso la SEC. Ti invitiamo a considerare attentamente tutti questi fattori.

    Come per qualsiasi prodotto farmaceutico in fase di sviluppo, esistono rischi significativi nello sviluppo, nell'approvazione normativa e nella commercializzazione di nuovi prodotti. Non ci sono garanzie che qualsiasi prodotto riceverà o manterrà l'approvazione normativa in qualsiasi territorio, o dimostrerà di avere successo commerciale, inclusi Kebilidi e Upstaza.

    Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente documento rappresentano le opinioni di PTC solo alla data del presente comunicato stampa e PTC non si impegna né prevede di aggiornare o rivedere tali dichiarazioni previsionali per riflettere i risultati effettivi o i cambiamenti nei piani, nelle prospettive, ipotesi, stime o proiezioni o altre circostanze verificatesi dopo la data del presente comunicato stampa, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.

    Riferimenti: 1. Wassenberg T, et al. Linee guida di consenso per la diagnosi e il trattamento del deficit di decarbossilasi dell'aminoacido aromatico (AADC). Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL et al. Storia naturale della carenza di decarbossilasi di L-amminoacido aromatico a Taiwan. Rappresentante JIMD 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N et al. Carenza di decarbossilasi di aminoacidi aromatici: basi molecolari e metaboliche e prospettive terapeutiche. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH, et al. Efficacia e sicurezza della terapia genica AAV2 nei bambini con deficit di L-aminoacido decarbossilasi aromatica: uno studio di fase 1/2 in aperto. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS et al. Carenza di AADC dall'infanzia all'età adulta: sintomi ed esiti dello sviluppo in una coorte internazionale di 63 pazienti. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, et al. Livelli di 3-O-metildopa nei neonati: risultato dello screening neonatale per il deficit di decarbossilasi dell'L-amminoacido aromatico. Mol Genet Metab. Agosto 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi, et al. Report di due sorelle adulte mai trattate con deficit di L-aminoacido decarbossilasi aromatica: un ritratto della storia naturale della malattia o un fenotipo in espansione? Rappresentante JIMD 2015; 15: 39–45.

    FONTE PTC Therapeutics, Inc.

    Pubblicato : 2024-11-14 12:00

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