FDA、AADC欠損症治療のためのケビリディ（エラドカゲン・エグシュパルボベク-tneq）遺伝子治療を承認

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FDA、AADC 欠損症治療のためのケビリディ (eladocagene exuparvovec-tneq) 遺伝子治療を承認

ニュージャージー州ウォレン、2024 年 11 月 13 日 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics 、Inc. (NASDAQ: PTCT) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が AADC 欠損症の治療のための遺伝子治療の承認を加速したことを発表しました。これは、米国で承認された初めて脳に直接投与される遺伝子治療です。 .

「PTC は、高度に病的な神経疾患を治療するための新しいアプローチを再び開拓しました」と PTC Therapeutics の最高経営責任者である Matthew B. Klein 医師は述べています。 「私は、この重要な規制上のマイルストーンを達成するための私たちのチームの揺るぎない取り組みを誇りに思っています。私たちは、この変革的な遺伝子治療を米国のAADC欠損症の子供と成人にもたらすことを楽しみにしています。」

遺伝子治療は、米国では、Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) という商品名で販売され、あらゆる重症度を含む、AADC 欠損症の小児および成人の治療が適応となります。発売準備は順調に進んでおり、優秀なセンターはすでに特定されており、外科医は遺伝子治療を提供する手順の訓練を受けています。

AADC 欠損症は、運動機能に不可欠な神経伝達物質であるドーパミンの合成不能を引き起こす、非常に病的で寿命を縮める希少な遺伝性疾患です。ケビリディは、定位脳神経外科手術を通じて脳の被殻に直接投与される遺伝子置換療法です。臨床試験の結果は、遺伝子治療後にドーパミンの新規合成が起こり、その後、運動発達のマイルストーンが漸進的に獲得されることを示しています。

ケビリディは、進行中の遺伝子治療の世界的臨床試験 (PTC-AADC-GT-002) における安全性と臨床有効性の所見に基づいて早期承認を受けました。確認証拠は、研究ですでに治療を受けた患者の長期追跡調査から提供されます。

生物製剤ライセンス申請の承認とともに、希少疾患優先審査バウチャーが付与されました。同社はバウチャーを収益化する予定です。

芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素 (AADC) 欠損症についてAADC 欠損症は致死的でまれな遺伝性疾患であり、通常は重度の障害や以下の症状を引き起こします。生後最初の数か月間は、身体的、精神的、行動的など、人生のあらゆる側面に影響を及ぼします。1-4 AADC 欠損症の子供の苦しみは、眼科の危機によって悪化する可能性があります。発作に似た苦痛で痛みを伴うエピソードであり、上向きの視線、ジストニア、および慰めのなさを特徴とします。1-5

影響を受けた子どもたちの命は深刻な影響を受け、短くなります。1 感染症や重度の摂食・呼吸障害など、生命を脅かす可能性のある合併症を管理するには、継続的な理学療法、作業療法、言語療法、および手術を含む介入も必要になることがよくあります。 .1,6,7

Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) についてKebilidi は、組換えアデノ随伴ウイルス血清型 2 (rAAV2) です。ヒトDDC遺伝子を含む遺伝子治療に基づくもの。これは、機能する DDC 遺伝子を被殻に直接送達し、AADC 酵素を増加させ、ドーパミン生成を回復することにより、根底にある遺伝的欠陥を修正するように設計されています。

ケビリディの投与は、多くの小児および成人の神経疾患の治療に使用される低侵襲神経外科手術である定位手術によって行われます。投与手順は、定位脳神経手術を専門とするセンターの資格のある脳外科医によって行われます。 Kebilidi は、SmartFlow Neuro Cannula を使用して投与することが承認されています。

適応症および重要な安全性情報適応症Kebilidi は、アデノ随伴ウイルスベクターベースの遺伝子です。この治療法は、芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素 (AADC) 欠損症の成人および小児患者の治療に適応されます。この適応症は、治療後 48 週間の総運動マイルストーン達成におけるベースラインからの変化に基づいて、早期承認の下で承認されます。この適応症に対する継続的な承認は、確認臨床試験における臨床的利点の検証と説明を条件とする場合があります。

重要な安全性情報禁忌ケビリディは、神経画像検査で評価された頭蓋骨の成熟に達していない患者には禁忌です。ケビリディの定位脳神経外科投与には頭蓋骨の成熟が必要です。

警告と予防措置処置関連のモニタリング: ケビリディに必要な神経手術後に処置による合併症が報告されています。管理。これらの事象には、脳神経外科手術後 24 時間以内および術後のケア中に発生した呼吸停止および心停止が含まれます。ケビリディの投与には、脳脊髄液 (CSF) 漏出、頭蓋内出血、神経炎症、急性梗塞、感染症などの追加の処置関連の有害事象が発生する潜在的なリスクがあります。ケビリディの投与に伴う処置に関連した有害事象について患者を監視する必要があります。

ジスキネジア: ケビリディの投与後にジスキネジアが報告されました。すべての事象は投与後 3 か月以内に報告され、2 つの事象は入院を必要としました。ケビリディ治療後、顔、腕、脚、または体全体の不随意運動を含むジスキネジーの兆候や症状がないか患者を監視します。これらは、そわそわしたり、もがいたり、身をくねらせたり、頭を振ったり、体を震わせたりすることがあります。ドーパミン拮抗薬の使用は、ジスキネジアの症状を制御するために考慮される場合があります。

副作用ケビリディで治療された患者で最も一般的な副作用 (15% 以上) はジスキネジア (77%) でした。 、発熱（38%）、低血圧（31%）、貧血（31%）、唾液過剰分泌（23%）、低カリウム血症（23%）、低リン酸血症（23%）、不眠症（23%）、低マグネシウム血症（15%）、呼吸停止や心停止などの処置上の合併症 (15%)。

特定の集団での使用

  • 小児への使用: ケビリディの安全性と有効性は、16 歳未満の小児患者では研究されていません。
  • 高齢者への使用: ケビリディの臨床研究には 65 歳以上の患者は含まれていません。

    • また、有害事象は 1–800–FDA–< に直接 FDA に報告してください。 /strong>1088 または www.fda.gov/medwatch。製品に関する苦情または有害事象の報告については、1–866–562< までお電話ください。 strong>–4620 または電子メールで [email protected] までお問い合わせください。

    詳細については、処方情報。

    PTC Therapeutics, Inc. についてPTC は、発見に重点を置いた世界的なバイオ医薬品企業です。 、希少疾患を抱えて生きる子供と成人に利益をもたらす、臨床的に差別化された医薬品の開発と商品化。新しい治療法を特定し、製品を世界的に商業化するための革新的な PTC の能力は、革新的医薬品の堅牢かつ多様なパイプラインへの投資を推進する基盤です。 PTC の使命は、治療の選択肢がほとんど、またはまったくない患者にクラス最高の治療へのアクセスを提供することです。 PTC の戦略は、強力な科学的および臨床的専門知識と世界的な商業インフラを活用して、患者に治療法を提供することです。 PTC は、これによりすべてのステークホルダーの価値を最大化できると信じています。 PTC について詳しくは、www.ptcbio.com にアクセスし、Facebook、Instagram、LinkedIn、X でフォローしてください。

    将来の見通しに関する記述:

    このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このリリースに含まれるすべての記述は、歴史的事実の記述以外は、将来の見通しに関する記述であり、以下に関する記述が含まれます。PTC の将来の期待、計画および見通し、商業利用可能時期を含むケビリディに関する期待。他の製品および製品候補のライセンス、規制当局への申請、商品化に関する PTC の期待。希少疾患優先レビュー券の計画に関する PTC の期待。 PTC の戦略、将来の運営、将来の財務状況、将来の収益、予想コスト。そして経営の目標。その他の将来予想に関する記述は、「指針」、「計画」、「予想」、「信じる」、「推定」、「期待」、「意図」、「可能性がある」、「目標とする」、「可能性」などの言葉で特定される場合があります。 、「するだろう」、「だろう」、「できるだろう」、「すべきである」、「継続する」、および同様の表現。

    PTC の実際の結果、実績、成果は、価格設定、補償範囲、償還交渉の結果など、さまざまなリスクや不確実性の結果として、PTC が行う将来の見通しに関する記述によって明示または暗示されたものと大きく異なる可能性があります。 PTC の製品または PTC が商品化する、または将来商品化する可能性のある製品候補に対する第三者の支払者との取引。ケビリディおよびウプスタザに関する期待。商品化の可能性、規制当局への提出および承認の可能性、製造能力、開発、規制および販売のマイルストーンの達成の可能性、および PTC が支払う義務がある偶​​発的な支払いを含みます。産業、市場、経済、政治、または規制状況の影響を含む、重大なビジネスへの影響。税およびその他の法律、規制、税率および政策の変更。適格な患者ベースと、PTC 製品および製品候補の商業的可能性。 PTC の科学的アプローチと一般的な開発の進捗状況。 PTC の最新の年次報告書 (Form 10-K) の「リスク要因」セクションで説明されている要因、および SEC への PTC の他の提出書類で随時提出されるこれらのリスク要因の最新情報。このようなすべての要素を慎重に検討することをお勧めします。

    開発中の他の医薬品と同様、新製品の開発、規制当局の承認、商品化には重大なリスクが伴います。 Kebilidi や Upstaza を含め、製品があらゆる地域で規制当局の承認を取得または維持するという保証はありません。また、商業的に成功するという保証もありません。

    ここに含まれる将来の見通しに関する記述は、このプレス リリースの日付時点における PTC の見解のみを表すものであり、PTC は、実際の結果や計画、見通しの変更を反映するために、かかる将来の見通しに関する記述を更新または修正することを約束または計画するものではありません。法律で義務付けられている場合を除き、このプレスリリースの日付以降に発生した仮定、推定、予測、またはその他の状況。

    参考資料: 1. ワッセンバーグ T ら。芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素 (AADC) 欠損症の診断と治療に関するコンセンサス ガイドライン。オーファネット J レア Dis. 2017;12(1):12.２．胡WLら。台湾における芳香族 L -アミノ酸脱炭酸酵素欠損症の自然史。 JIMD代表2018; 40:1-6.３． ヒンメルライヒ N ら。芳香族アミノ酸デカルボキシラーゼ欠損症：分子的および代謝的基礎と治療の見通し。モルジュネットメタブ。 2019;127:12–224． チエン YH ら。芳香族L-アミノ酸デカルボキシラーゼ欠損症の小児におけるAAV2遺伝子治療の有効性と安全性：非盲検第1/2相試験。ランセットチャイルドアドルスクヘルス。 2017;1(4):265-273.5．ピアソンTS ら。乳児期から成人期までのAADC欠損症：63人の患者からなる国際コホートにおける症状と発達転帰。 J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. チエン YH ら。新生児の 3-O-メチルドーパ レベル: 芳香族 L -アミノ酸デカルボキシラーゼ欠損症に関する新生児スクリーニングの結果。モルジュネットメタブ。 2016 年 8 月;118(4):259-263.7. ルッツィら。芳香族L-アミノ酸デカルボキシラーゼ欠損症を患い、治療を受けていない2人の成人姉妹の報告：病気の自然史の肖像、それとも表現型の拡大? JIMD 代表 2015; 15:39–45。

    出典 PTC Therapeutics, Inc.

    投稿しました : 2024-11-14 12:00

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