FDA Nyetujoni Terapi Gene Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) kanggo Perawatan Kekurangan AADC

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujui Terapi Gen Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) kanggo Perawatan Kekurangan AADC

WARREN, N.J., 13 Nov. 2024 /PRNewswire/ -- Terapi PTC , Inc. (NASDAQ: PTCT) ngumumake dina iki U.S. Food and Drug Administration (FDA) nyepetake persetujuan saka terapi gen kanggo perawatan kekurangan AADC, terapi gen pisanan sing disetujoni ing Amerika Serikat sing langsung diwenehake menyang otak.

"PTC wis maneh pionir pendekatan anyar kanggo nambani penyakit neurologis banget morbid," ngandika Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics. "Aku bangga karo komitmen teguh tim kita kanggo nggayuh tonggak regulasi penting iki. Kita ngarep-arep nggawa terapi gen transformasi iki kanggo bocah-bocah lan wong diwasa kanthi kekurangan AADC ing Amerika Serikat."

The therapy gene, kang bakal dipasarake ing Amerika Serikat kanthi jeneng merek Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), dituduhake kanggo perawatan bocah lan wong diwasa kanthi kekurangan AADC, kalebu spektrum keruwetan penyakit. Persiapan peluncuran ditindakake kanthi apik, kanthi pusat keunggulan wis diidentifikasi lan ahli bedah dilatih ing prosedur kanggo ngirim terapi gen.

Kekurangan AADC minangka kelainan genetik langka sing morbid lan nyepetake urip sing nyebabake ora bisa nyintesis dopamin, neurotransmitter sing penting kanggo fungsi motor. Kebilidi minangka terapi pengganti gen sing langsung ditrapake menyang putamen otak liwat prosedur bedah saraf stereotaktik. Asil uji klinis nuduhake yen sawise terapi gen, sintesis dopamin de novo dumadi, banjur akuisisi progresif tonggak perkembangan motorik.

Kebilidi nampa persetujuan kanthi cepet adhedhasar temuan safety lan khasiat klinis ing uji klinis global terapi gen (PTC-AADC-GT-002). Bukti konfirmasi bakal diwenehake saka tindak lanjut jangka panjang pasien sing wis diobati ing panliten kasebut.

Bebarengan karo persetujuan Aplikasi Lisensi Biologics, Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Langka diwenehake. Perusahaan ngrancang kanggo monetisasi voucher kasebut.

Babagan defisiensi asam L-amino decarboxylase (AADC) aromatikKekurangan AADC minangka kelainan genetik sing fatal lan langka sing biasane nyebabake cacat abot lan nandhang lara. sasi kapisan urip, mengaruhi saben aspek urip-fisik, mental lan prilaku.1-4 Penderitaan anak karo AADC kurang bisa exacerbated dening krisis oculology, kang distressing, nglarani episode sing meh podo kejang lan ditondoi dening macet. paningal munggah, dystonia, lan inconsolability.1-5

Urip bocah-bocah sing kena pengaruh banget lan saya cendhak.1 Terapi fisik, pakaryan lan wicara, lan intervensi, kalebu operasi, uga asring dibutuhake kanggo ngatasi komplikasi sing bisa ngancam nyawa, kayata infeksi lan masalah mangan lan ambegan abot. .1,6,7

Babagan Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi minangka rekombinan adeno-associated virus serotipe 2 (rAAV2)- terapi gen adhedhasar, ngemot gen DDC manungsa. Iki dirancang kanggo mbenerake cacat genetis sing ndasari kanthi ngirim gen DDC sing berfungsi langsung menyang putamen, nambah enzim AADC lan mulihake produksi dopamin.

Administrasi Kebilidi dumadi liwat prosedur bedah stereotaktik, prosedur bedah saraf invasif minimal sing digunakake kanggo perawatan sawetara kelainan neurologis pediatrik lan diwasa. Prosedur administrasi ditindakake dening ahli bedah saraf sing mumpuni ing pusat khusus ing bedah saraf stereotaktik. Kebilidi diwenehi wewenang kanggo diwenehake nggunakake SmartFlow Neuro Cannula.

Indikasi lan Informasi Keamanan PentingIndikasiKebilidi minangka gen berbasis vektor virus sing ana gandhengane karo adeno. terapi sing dituduhake kanggo perawatan pasien diwasa lan bocah kanthi kekurangan asam L-amino decarboxylase (AADC) aromatik. Indikasi iki disetujoni miturut persetujuan sing luwih cepet adhedhasar owah-owahan saka garis dasar ing prestasi tonggak motor reged ing 48 minggu sawise perawatan. Persetujuan sing terus-terusan kanggo indikasi iki bisa uga gumantung saka verifikasi lan deskripsi keuntungan klinis ing uji klinis konfirmasi.

INFORMASI KESELAMATAN PENTINGContraindicationsKebilidi dikontraindikasi ing pasien sing durung entuk kadewasan tengkorak sing ditaksir dening neuroimaging. Kedewasaan tengkorak dibutuhake kanggo administrasi bedah saraf stereotaktik Kebilidi.

Pènget lan PancegahanProsedur-Related Monitoring: Komplikasi prosedur wis dilapurake sawise bedah saraf dibutuhake kanggo Kebilidi administrasi. Acara kasebut kalebu serangan pernapasan lan jantung sing kedadeyan sajrone 24 jam sawise prosedur bedah saraf lan sajrone perawatan pasca bedah. Administrasi Kebilidi duweni risiko potensial kanggo efek samping sing gegandhengan karo prosedur kalebu bocor cairan serebrospinal (CSF), pendarahan intrakranial, neuroinflammation, infark akut, lan infeksi. Pasien kudu dipantau kanggo efek samping sing gegandhengan karo prosedur karo administrasi Kebilidi.

Dyskinesia: Dyskinesia dilapurake sawise administrasi Kebilidi. Kabeh acara dilaporake sajrone 3 wulan administrasi lan 2 acara mbutuhake rawat inap. Ngawasi pasien kanggo tandha lan gejala dyskinesia sawise perawatan Kebilidi sing bisa uga kalebu gerakan rai, lengen, sikil, utawa kabeh awak sing ora disengaja. Iki bisa katon minangka fidgeting, writhing, wriggling, sirah bobbing utawa awak swaying. Panganggone antagonis dopamin bisa uga dianggep kanggo ngontrol gejala dyskinesia.

Reaksi salabetipunReaksi salabetipun sing paling umum (≥15%) ing pasien sing diobati karo Kebilidi yaiku dyskinesia (77%) , pyrexia (38%), hipotensi (31%), anemia (31%), hipersekresi saliva (23%), hipokalemia (23%), hipofosfatemia (23%), insomnia (23%), hypomagnesemia (15%), lan komplikasi prosedural, kalebu ambegan lan serangan jantung (15%).

Panganggone ing Populasi Spesifik

  • Panganggone Pediatrik: Keamanan lan khasiat Kebilidi durung diteliti ing pasien bocah sing umure luwih enom saka 16 taun. sasi.
  • Panganggone Geriatrik: Studi klinis Kebilidi ora kalebu pasien sing umure luwih saka 65 taun.

    • Sampeyan bisa uga ugi laporake kedadeyan ala langsung menyang FDA ing 1–800–FDA–1088 utawa www.fda.gov/medwatch. Kanggo keluhan produk utawa nglaporake kedadeyan ala, hubungi 1–866–562–4620 utawa email ing [email protected].

    Kanggo informasi tambahan liyane, deleng lengkape Informasi Resep.

    Babagan PTC Therapeutics, Inc. PTC minangka perusahaan biofarmasi global sing fokus ing panemuan, pangembangan lan komersialisasi obat-obatan sing dibedakake sacara klinis sing menehi mupangat kanggo bocah lan wong diwasa sing ngalami kelainan langka. Kemampuan PTC kanggo inovasi kanggo ngenali terapi anyar lan komersialisasi produk sacara global minangka pondasi sing nyurung investasi ing pipa obat transformatif sing kuat lan macem-macem. Misi PTC yaiku nyedhiyakake akses menyang perawatan paling apik ing kelas kanggo pasien sing ora duwe pilihan perawatan. Strategi PTC yaiku nggunakake keahlian ilmiah lan klinis sing kuwat lan infrastruktur komersial global kanggo nggawa terapi kanggo pasien. PTC yakin iki ngidini kanggo nggedhekake nilai kanggo kabeh stakeholder. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap babagan PTC, bukak kita ing www.ptcbio.com lan tindakake kita ing Facebook, Instagram, LinkedIn lan X.

    Pernyataan Berwawasan Maju:

    Siaran pers iki ngemot pernyataan-pernyataan sing ngarep-arep ing makna The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Kabeh pernyataan sing ana ing rilis iki, liyane saka statements saka kasunyatan sajarah, iku statements ngarep-looking, kalebu statements bab: pangarepan mangsa, plans lan prospek kanggo PTC, pangarepan bab Kebilidi, kalebu wektu komersial. kasedhiyan; Pangarepan PTC babagan lisensi, pengajuan peraturan lan komersialisasi produk lan calon produk liyane; Pangarepan PTC babagan rencana kanggo Voucher Review Prioritas Penyakit Langka; Strategi PTC, operasi mangsa ngarep, posisi keuangan mangsa ngarep, bathi mangsa ngarep, biaya proyeksi; lan tujuan manajemen. Pernyataan ngarep liyane bisa diidentifikasi kanthi tembung, "tuntunan", "rencana," "antisipasi," "pracaya," "ngira," "nyana," "niat," "bisa," "target," "potensial. ," "bakal," "bakal," "bisa," "kudu," "terus," lan ekspresi sing padha.

    Asil, kinerja, utawa prestasi nyata PTC bisa beda-beda sacara material saka sing diungkapake utawa diwenehake dening pratelan ngarep-arep sing digawe minangka akibat saka macem-macem risiko lan kahanan sing durung mesthi, kalebu sing ana hubungane karo: asil rembugan, jangkoan lan reimbursement. karo pembayar pihak katelu kanggo produk PTC utawa calon produk sing PTC komersialisasi utawa bisa komersial ing mangsa; pangarepan bab Kebilidi lan Upstaza, kalebu komersialisasi potensial, sembarang pengajuan peraturan lan persetujuan potensial, Kapabilitas Manufaktur lan prestasi potensial pembangunan, peraturan lan dodolan tonggak lan pembayaran kontingen sing PTC bisa diwajibake kanggo nggawe; efek bisnis sing signifikan, kalebu efek saka kahanan industri, pasar, ekonomi, politik utawa peraturan; owah-owahan ing tax lan hukum liyane, peraturan, tarif lan kawicaksanan; basis pasien sing layak lan potensial komersial produk lan calon produk PTC; pendekatan ilmiah PTC lan kemajuan pembangunan umum; lan faktor sing dibahas ing bagean "Faktor Risiko" saka Laporan Tahunan PTC paling anyar babagan Formulir 10-K, uga nganyari babagan faktor risiko kasebut diajukake saka wektu kanggo wektu ing pengajuan PTC liyane karo SEC. Sampeyan disaranake kanggo nimbang kabeh faktor kasebut kanthi ati-ati.

    Kaya obat-obatan apa wae sing dikembangake, ana risiko sing signifikan ing pangembangan, persetujuan peraturan, lan komersialisasi produk anyar. Ora ana jaminan manawa produk apa wae bakal nampa utawa njaga persetujuan peraturan ing wilayah apa wae, utawa mbuktekake sukses komersial, kalebu Kebilidi lan Upstaza.

    Pernyataan-pernyataan ngarep-arep sing ana ing kene mung nggambarake pandangan PTC wiwit tanggal siaran pers iki lan PTC ora nindakake utawa ngrancang kanggo nganyari utawa mbenakake pratelan ngarep-arep kasebut kanggo nggambarake asil utawa owah-owahan nyata ing rencana, prospek, asumsi, prakiraan utawa proyeksi, utawa kahanan liyane sing kedadeyan sawise tanggal release pers iki kajaba sing diwajibake dening hukum.

    Referensi: 1. Wassenberg T, et al. Pedoman konsensus kanggo diagnosa lan perawatan kekurangan aromatik l-amino acid decarboxylase (AADC). Orphanet J Langka Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL et al. Sajarah Alam Aromatik L -Amino Acid Decarboxylase Deficiency ing Taiwan. JIMD Rep. 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N et al. Kekurangan dekarboksilase asam amino aromatik: basis molekul lan metabolik lan prospek terapeutik. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH, et al. Khasiat lan safety terapi gen AAV2 ing bocah-bocah kanthi kekurangan dekarboksilase asam L-amino aromatik: label terbuka, uji coba fase 1/2. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS et al. Kekurangan AADC saka bayi nganti diwasa: Gejala lan asil pangembangan ing kohort internasional 63 pasien. J Warisan Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, et al. Tingkat 3-O-methyldopa ing bayi anyar: Asil screening bayi kanggo defisiensi L-amino-acid decarboxylase aromatik. Mol Genet Metab. Agustus 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi, et al. Laporan saka rong sadulur diwasa sing ora tau diobati kanthi kekurangan decarboxylase Asam L-amino aromatik: potret riwayat alam penyakit utawa fenotipe sing berkembang? JIMD Rep. 2015; 15: 39–45.

    SUMBER PTC Therapeutics, Inc.

    Dikirim : 2024-11-14 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer