FDA, AADC 결핍증 치료를 위한 Kebilidi(eladocagene exuparvovec-tneq) 유전자 치료법 승인

FDA, AADC 결핍증 치료를 위한 Kebilidi(eladocagene exuparvovec-tneq) 유전자 치료법 승인

워렌, 뉴저지, 2024년 11월 13일 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc.(NASDAQ: PTCT)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 자사 유전자에 대한 승인을 가속화했다고 발표했습니다. AADC 결핍증 치료를 위한 치료법은 미국에서 승인된 최초의 유전자 치료법으로 뇌에 직접 투여됩니다.

PTC Therapeutics의 최고경영자(CEO)인 매튜 B. 클라인(Matthew B. Klein) 의학박사는 "PTC는 다시 한번 고도로 병적인 신경 질환 치료에 대한 새로운 접근 방식을 개척했습니다."라고 말했습니다. "이 중요한 규제 이정표를 달성하려는 우리 팀의 변함없는 노력이 자랑스럽습니다. 우리는 미국에서 AADC 결핍증이 있는 어린이와 성인에게 이 혁신적인 유전자 치료법을 제공할 수 있기를 기대합니다."

유전자 치료법은 Kebilidi™(eladocagene exuparvovec-tneq)라는 브랜드명으로 미국에서 판매될 예정이며, 질병 중증도 전체를 포함하여 AADC 결핍증이 있는 어린이 및 성인의 치료에 사용됩니다. 출시 준비가 잘 진행되고 있으며 우수 센터가 이미 확인되었으며 외과의사들은 유전자 치료법 제공 절차에 대해 교육을 받았습니다.

AADC 결핍증은 운동 기능에 필수적인 신경 전달 물질인 도파민을 합성할 수 없게 되는 매우 병적이며 수명을 단축시키는 희귀 유전 질환입니다. 케빌리디는 정위적 신경외과적 시술을 통해 뇌의 피각에 직접 투여하는 유전자 대체요법이다. 임상 시험 결과에 따르면 유전자 치료 후 도파민의 새로운 합성이 발생하고 이어서 운동 발달 이정표가 점진적으로 획득되는 것으로 나타났습니다.

케빌리디는 현재 진행 중인 유전자치료제(PTC-AADC-GT-002)의 글로벌 임상시험에서 안전성과 임상유효성 결과를 토대로 신속승인을 받았다. 연구에서 이미 치료를 받은 환자에 대한 장기 추적 관찰을 통해 확증적인 증거가 제공될 것입니다.

생물의약품 허가 신청 승인과 함께 희귀질환 우선 심사 바우처가 부여되었습니다. 회사는 바우처로 수익을 창출할 계획입니다.

AADC(방향족 L-아미노산 탈탄산효소) 결핍 정보AADC 결핍은 치명적이고 희귀한 유전 질환으로, 일반적으로 심각한 장애를 일으키고 다음과 같은 고통을 겪습니다. 신체적, 정신적, 행동적 삶의 모든 측면에 영향을 미칩니다.1-4 AADC 결핍증이 있는 어린이의 고통은 안과적 위기로 인해 악화될 수 있습니다. 위쪽 시선, 근긴장이상 및 위로할 수 없음.1-5

영향을 받은 어린이의 삶은 심각한 영향을 받고 단축됩니다.1 감염, 심각한 수유 및 호흡 문제 등 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 합병증을 관리하기 위해 지속적인 물리, 작업, 언어 치료와 수술을 포함한 중재가 필요한 경우가 많습니다. .1,6,7

정보Kebilidi™(eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi는 재조합체입니다. 인간 DDC 유전자를 함유한 아데노 관련 바이러스 혈청형 2(rAAV2) 기반 유전자 치료법. 이는 기능하는 DDC 유전자를 피각에 직접 전달하고 AADC 효소를 증가시키며 도파민 생산을 회복함으로써 근본적인 유전적 결함을 교정하도록 설계되었습니다.

케빌리디의 투여는 다양한 소아 및 성인 신경 장애 치료에 사용되는 최소 침습 신경외과 수술인 정위 수술을 통해 이루어집니다. 투여 절차는 정위 신경외과 전문 센터의 자격을 갖춘 신경외과 의사에 의해 수행됩니다. Kebilidi는 SmartFlow Neuro Cannula를 사용하여 투여하도록 승인되었습니다.

적응증 및 중요한 안전 정보적응증Kebilidi는 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자입니다. 방향족 L-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결핍증이 있는 성인 및 소아 환자의 치료에 사용되는 치료법입니다. 이 적응증은 치료 후 48주에 총 운동 성과 달성 기준선의 변화를 토대로 가속 승인을 받아 승인됐다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증적 임상 시험에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.

중요 안전 정보금기 사항케빌리디는 신경 영상 검사로 평가한 두개골 성숙도에 도달하지 못한 환자에게는 금기입니다. Kebilidi의 정위적 신경외과적 투여에는 두개골 성숙도가 필요합니다.

경고 및 주의 사항시술 관련 모니터링: Kebilidi에 필요한 신경외과 수술 후 절차상 합병증이 보고되었습니다. 관리. 이러한 사건에는 신경외과 수술 후 24시간 이내에 그리고 수술 후 치료 중에 발생한 호흡 정지 및 심장 정지가 포함되었습니다. 케빌리디 투여는 뇌척수액(CSF) 누출, 두개내 출혈, 신경염증, 급성 경색 및 감염을 포함한 추가적인 시술 관련 부작용에 대한 잠재적 위험이 있습니다. 케빌리디 투여 시 시술 관련 부작용이 있는지 환자를 모니터링해야 합니다.

이상운동증: 케빌리디 투여 후 이상운동증이 보고되었습니다. 모든 사건은 투여 후 3개월 이내에 보고되었으며 2건의 사건은 입원이 필요했습니다. 얼굴, 팔, 다리 또는 몸 전체의 불수의 운동을 포함할 수 있는 케빌리디 치료 후 운동이상증의 징후 및 증상이 있는지 환자를 모니터링하십시오. 이는 안절부절 못함, 몸부림, 꿈틀거림, 머리 흔들기 또는 몸 흔들기 등으로 나타날 수 있습니다. 이상운동증 증상을 조절하기 위해 도파민 길항제의 사용을 고려할 수 있습니다.

이상반응케빌리디로 치료받은 환자에서 가장 흔한 이상반응(≥15%)은 이상운동증(77%)이었습니다. 발열(38%), 저혈압(31%), 빈혈(31%), 타액분비과다(23%), 저칼륨혈증(23%), 저인산혈증(23%), 불면증(23%), 저마그네슘혈증(15%), 호흡 및 심장 정지를 포함한 절차적 합병증(15%).

특정 집단에서의 사용

  • 소아용 사용: 케빌리디의 안전성과 효능은 16세 미만의 소아 환자를 대상으로 연구되지 않았습니다. 개월.
  • 노인용 사용: Kebilidi의 임상 연구에는 65세 이상의 환자가 포함되지 않았습니다.
  • 사용할 수 있습니다. 또한 보고 부작용 1800FDA1088 또는 www.fda.gov/medwatch. 제품에 대한 불만 사항이나 부작용을 신고하려면 1866562<로 전화하세요. Strong>–4620 또는 [email protected]으로 이메일을 보내세요.

    자세한 내용은 전체 내용을 참조하세요. 처방 정보.

    PTC Therapeutics, Inc. 정보 PTC는 희귀 질환을 앓고 있는 어린이와 성인에게 혜택을 제공하는 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 주력하는 글로벌 바이오제약 기업입니다. 새로운 치료법을 식별하고 전 세계적으로 제품을 상용화하기 위한 PTC의 혁신 능력은 혁신적 의약품의 강력하고 다양한 파이프라인에 대한 투자를 촉진하는 기반입니다. PTC의 사명은 치료 옵션이 거의 또는 전혀 없는 환자들에게 최고의 치료법을 제공하는 것입니다. PTC의 전략은 강력한 과학 및 임상 전문성과 글로벌 상업 인프라를 활용하여 환자에게 치료법을 제공하는 것입니다. PTC는 이를 통해 모든 이해관계자의 가치를 극대화할 수 있다고 믿습니다. PTC에 대해 자세히 알아보려면 www.ptcbio.com을 방문하고 Facebook, Instagram, LinkedIn 및 X에서 팔로우하세요.

    미래 예측 진술:

    이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 이 보도 자료에 포함된 모든 진술은 역사적 사실에 대한 진술 이외의 미래 예측 진술은 다음과 관련된 진술을 포함합니다: PTC에 대한 미래의 기대, 계획 및 전망, 상업적 이용 가능 시기를 포함한 Kebilidi에 대한 기대; 다른 제품 및 제품 후보의 라이센스, 규제 제출, 상용화와 관련된 PTC의 기대 희귀질환 우선 심사 바우처 계획에 대한 PTC의 기대 PTC의 전략, 향후 운영, 향후 재무 상태, 향후 수익, 예상 비용 그리고 경영의 목표. 기타 미래 예측 진술은 "지침", "계획", "예상", "믿음", "추정", "기대", "의도", "할 수 있음", "목표", "잠재적"이라는 단어로 식별될 수 있습니다. ," "할 것이다", "할 것이다", "할 수 있다", "해야 한다", "계속" 및 유사한 표현입니다.

    PTC의 실제 결과, 성과 또는 성과는 가격 책정, 보장 범위, 보상 협상 결과 등 다양한 위험과 불확실성으로 인해 PTC가 전향적 진술에서 표현하거나 암시한 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다. PTC가 상용화하거나 향후 상용화할 수 있는 PTC 제품이나 후보 제품에 대한 제3자 지급인과 공유 잠재적 상업화, 규제 제출 및 잠재적 승인, 제조 능력, 개발의 잠재적 성취, 규제 및 판매 마일스톤, PTC가 지불해야 할 조건부 지급을 포함하여 Kebilidi 및 Upstaza와 관련된 기대 산업, 시장, 경제, 정치 또는 규제 조건의 영향을 포함한 중요한 비즈니스 영향 세금 및 기타 법률, 규정, 세율 및 정책의 변경; PTC 제품 및 제품 후보의 적격 환자 기반 및 상업적 잠재력; PTC의 과학적 접근 방식 및 일반적인 개발 진행 상황 PTC의 최신 연례 보고서(Form 10-K)의 "위험 요소" 섹션에서 논의된 요소와 PTC가 SEC에 제출한 다른 서류에서 수시로 제출되는 이러한 위험 요소에 대한 업데이트. 이러한 모든 요소를 ​​신중하게 고려해야 합니다.

    개발 중인 모든 의약품과 마찬가지로 신제품의 개발, 규제 승인 및 상업화에는 상당한 위험이 있습니다. Kebilidi 및 Upstaza를 포함한 모든 제품이 모든 지역에서 규제 승인을 받거나 유지되거나 상업적으로 성공할 것이라는 보장은 없습니다.

    여기에 포함된 미래예측 진술은 이 보도자료가 발표된 날짜 현재의 PTC의 견해만을 나타내며 PTC는 실제 결과나 계획, 전망, 법적으로 요구되는 경우를 제외하고 이 보도 자료 날짜 이후에 발생하는 가정, 추산, 예상 또는 기타 상황.

    참고 자료: 1. Wassenberg T, 외. 방향족 l-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결핍의 진단 및 치료를 위한 합의 지침. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL 외. 대만의 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍의 자연사. JIMD 담당자 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N 외. 방향족 아미노산 탈탄산효소 결핍: 분자 및 대사 기초 및 치료 전망. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH 외. 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증이 있는 소아에서 AAV2 유전자 치료의 효능 및 안전성: 공개 라벨, 1상/2상 시험. 란셋 아동 청소년 건강. 2017;1(4):265-273.5. 피어슨 TS 외. 유아기부터 성인기까지의 AADC 결핍: 63명의 환자로 구성된 국제 코호트의 증상 및 발달 결과. J Metab Dis 2020;43:1121–30을 상속합니다.6. Chien YH 외. 신생아의 3-O-메틸도파 수치: 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍에 대한 신생아 선별검사 결과. Mol Genet Metab. 2016년 8월;118(4):259-263.7. Leuzzi 외. 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증을 앓고 있는 치료를 받은 적이 없는 두 명의 성인 자매에 대한 보고: 질병의 자연사에 대한 초상화인가 아니면 확장된 표현형인가? JIMD 담당자 2015; 15: 39~45.

    소스 PTC Therapeutics, Inc.

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