FDA Meluluskan Terapi Gen Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) untuk Rawatan Kekurangan AADC

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) Terapi Gen untuk Rawatan Kekurangan AADC

WARREN, N.J., 13 Nov. 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) mengumumkan hari ini Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. mempercepatkan kelulusan terapi gennya untuk rawatan kekurangan AADC, terapi gen pertama yang diluluskan di Amerika Syarikat yang ditadbir terus ke otak.

"PTC sekali lagi mempelopori pendekatan baharu untuk merawat penyakit neurologi yang sangat morbid," kata Matthew B. Klein, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif, PTC Therapeutics. "Saya berbangga dengan komitmen yang tidak berbelah bahagi pasukan kami untuk mencapai pencapaian penting pengawalseliaan ini. Kami berharap dapat membawa terapi gen transformasi ini kepada kanak-kanak dan orang dewasa dengan kekurangan AADC di Amerika Syarikat."

Terapi gen, yang akan dipasarkan di Amerika Syarikat dengan jenama Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), ditunjukkan untuk rawatan kanak-kanak dan orang dewasa dengan kekurangan AADC, termasuk spektrum keterukan penyakit. Persediaan pelancaran sedang berjalan dengan baik, dengan pusat kecemerlangan telah dikenal pasti dan pakar bedah dilatih dalam prosedur untuk menyampaikan terapi gen.

Kekurangan AADC ialah gangguan genetik jarang yang sangat morbid dan memendekkan hayat yang mengakibatkan ketidakupayaan untuk mensintesis dopamin, neurotransmitter yang penting untuk fungsi motor. Kebilidi adalah terapi penggantian gen yang diberikan secara terus kepada putamen otak melalui prosedur pembedahan saraf stereotaktik. Keputusan percubaan klinikal menunjukkan bahawa selepas terapi gen, sintesis de novo dopamin berlaku, diikuti dengan pemerolehan progresif pencapaian perkembangan motor.

Kebilidi menerima kelulusan dipercepatkan berdasarkan penemuan keselamatan dan keberkesanan klinikal dalam percubaan klinikal global terapi gen yang berterusan (PTC-AADC-GT-002). Bukti pengesahan akan diberikan daripada susulan jangka panjang pesakit yang telah dirawat dalam kajian.

Bersama-sama dengan kelulusan Permohonan Lesen Biologi, Baucar Semakan Keutamaan Penyakit Jarang telah diberikan. Syarikat itu merancang untuk mengewangkan baucar tersebut.

Mengenai kekurangan aromatik L-amino acid decarboxylase (AADC) deficiencyKekurangan AADC ialah gangguan genetik yang membawa maut dan jarang berlaku yang biasanya menyebabkan kecacatan yang teruk dan mengalami bulan pertama kehidupan, mempengaruhi setiap aspek kehidupan—fizikal, mental dan tingkah laku.1-4 Penderitaan kanak-kanak dengan kekurangan AADC mungkin diburukkan lagi oleh krisis okulogi, yang merupakan episod yang menyedihkan, menyakitkan yang menyerupai sawan dan dicirikan oleh tersekat. pandangan ke atas, distonia, dan ketidaktentuan.1-5

Kehidupan kanak-kanak terjejas teruk terjejas dan dipendekkan.1 Terapi fizikal, pekerjaan dan pertuturan serta campur tangan yang berterusan, termasuk pembedahan, juga selalunya diperlukan untuk menguruskan komplikasi yang mungkin mengancam nyawa, seperti jangkitan dan masalah pemakanan dan pernafasan yang teruk .1,6,7

Mengenai Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi ialah terapi gen berasaskan serotype 2 (rAAV2) virus berkaitan adeno rekombinan, yang mengandungi gen DDC manusia. Ia direka untuk membetulkan kecacatan genetik yang mendasari dengan menghantar gen DDC yang berfungsi terus ke putamen, meningkatkan enzim AADC dan memulihkan pengeluaran dopamin.

Pentadbiran Kebilidi berlaku melalui prosedur pembedahan stereotaktik, prosedur pembedahan saraf invasif minimum yang digunakan untuk rawatan beberapa gangguan neurologi kanak-kanak dan dewasa. Prosedur pentadbiran dilakukan oleh pakar bedah saraf bertauliah di pusat-pusat khusus dalam pembedahan saraf stereotaktik. Kebilidi diberi kuasa untuk ditadbir menggunakan SmartFlow Neuro Cannula.

Petunjuk dan Maklumat Keselamatan PentingPetunjukKebilidi ialah gen berasaskan vektor virus yang berkaitan dengan adeno terapi yang ditunjukkan untuk rawatan pesakit dewasa dan kanak-kanak dengan kekurangan aromatik L-amino acid decarboxylase (AADC). Petunjuk ini diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan perubahan daripada garis dasar dalam pencapaian pencapaian motor kasar pada 48 minggu selepas rawatan. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini mungkin bergantung pada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam ujian klinikal pengesahan.

MAKLUMAT KESELAMATAN PENTINGKontraindikasiKebilidi adalah kontraindikasi pada pesakit yang belum mencapai kematangan tengkorak yang dinilai oleh pengimejan neuro. Kematangan tengkorak diperlukan untuk pentadbiran neurosurgikal stereotaktik Kebilidi.

Amaran dan Langkah Berjaga-jagaPemantauan Berkaitan Prosedur: Komplikasi prosedur telah dilaporkan selepas pembedahan saraf diperlukan untuk Kebilidi pentadbiran. Peristiwa ini termasuk pernafasan dan serangan jantung yang berlaku dalam masa 24 jam selepas prosedur pembedahan saraf dan semasa penjagaan selepas pembedahan. Pentadbiran Kebilidi mempunyai potensi risiko untuk kejadian buruk berkaitan prosedur tambahan termasuk kebocoran cecair serebrospinal (CSF), pendarahan intrakranial, keradangan saraf, infarksi akut dan jangkitan. Pesakit perlu dipantau untuk kesan buruk berkaitan prosedur dengan pentadbiran Kebilidi.

Dyskinesia: Dyskinesia dilaporkan selepas pentadbiran Kebilidi. Semua peristiwa telah dilaporkan dalam tempoh 3 bulan pentadbiran dan 2 peristiwa memerlukan kemasukan ke hospital. Pantau pesakit untuk tanda dan simptom dyskinesia selepas rawatan Kebilidi yang mungkin termasuk pergerakan muka, lengan, kaki atau seluruh badan secara tidak sengaja. Ini mungkin muncul sebagai gelisah, menggeliat, menggeliat, kepala bergoyang atau badan bergoyang. Penggunaan antagonis dopamin boleh dipertimbangkan untuk mengawal gejala diskinesia.

Tindak Balas BurukReaksi buruk yang paling biasa (≥15%) pada pesakit yang dirawat dengan Kebilidi ialah diskinesia (77%) , pyrexia (38%), hipotensi (31%), anemia (31%), hipersekresi air liur (23%), hipokalemia (23%), hipofosfatemia (23%), insomnia (23%), hipomagnesemia (15%), dan komplikasi prosedur, termasuk pernafasan dan serangan jantung (15%).

Penggunaan dalam Populasi Tertentu

  • Penggunaan Pediatrik: Keselamatan dan keberkesanan Kebilidi belum dikaji pada pesakit kanak-kanak yang berumur kurang daripada 16 tahun bulan.
  • Penggunaan Geriatrik: Kajian klinikal Kebilidi tidak termasuk pesakit yang berumur 65 tahun ke atas.

    • Anda boleh juga laporkan kejadian buruk terus kepada FDA pada 1–800–FDA–1088 atau www.fda.gov/medwatch. Untuk aduan produk atau melaporkan kejadian buruk, sila hubungi 1–866–562–4620 atau e-mel di [email protected].

    Untuk mendapatkan maklumat tambahan, sila lihat Maklumat Preskripsi.

    Mengenai PTC Therapeutics, Inc.PTC ialah syarikat biofarmaseutikal global yang menumpukan pada penemuan , pembangunan dan pengkomersilan ubat-ubatan yang dibezakan secara klinikal yang memberi manfaat kepada kanak-kanak dan orang dewasa yang hidup dengan gangguan yang jarang berlaku. Keupayaan PTC untuk berinovasi untuk mengenal pasti terapi baharu dan mengkomersialkan produk secara global adalah asas yang memacu pelaburan dalam saluran paip ubat transformatif yang teguh dan pelbagai. Misi PTC adalah untuk menyediakan akses kepada rawatan terbaik dalam kelas untuk pesakit yang mempunyai sedikit atau tiada pilihan rawatan. Strategi PTC adalah untuk memanfaatkan kepakaran saintifik dan klinikal yang kukuh serta infrastruktur komersial global untuk membawa terapi kepada pesakit. PTC percaya ini membolehkannya memaksimumkan nilai untuk semua pemegang kepentingannya. Untuk mengetahui lebih lanjut tentang PTC, sila lawati kami di www.ptcbio.com dan ikuti kami di Facebook, Instagram, LinkedIn dan X.

    Kenyataan Pandangan Ke Hadapan:

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Semua kenyataan yang terkandung dalam keluaran ini, selain daripada kenyataan fakta bersejarah, adalah kenyataan berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan mengenai: jangkaan masa depan, rancangan dan prospek PTC, jangkaan berkenaan dengan Kebilidi, termasuk masa ketersediaan komersial; Jangkaan PTC berkenaan dengan pelesenan, penyerahan peraturan dan pengkomersilan produk dan calon produknya yang lain; Jangkaan PTC berhubung rancangannya untuk Baucar Semakan Keutamaan Penyakit Jarang; Strategi PTC, operasi masa depan, kedudukan kewangan masa depan, hasil masa depan, kos unjuran; dan objektif pengurusan. Kenyataan berpandangan ke hadapan lain mungkin dikenal pasti dengan perkataan, "panduan", "rancang," "jangka," "percaya," "anggaran," "jangka," "berniat," "boleh," "sasaran," "berpotensi ," "akan," "akan," "boleh," "sepatutnya," "teruskan," dan ungkapan yang serupa.

    Keputusan, prestasi atau pencapaian sebenar PTC mungkin berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan berpandangan ke hadapan yang dibuatnya akibat pelbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang berkaitan dengan: hasil rundingan harga, perlindungan dan pembayaran balik dengan pembayar pihak ketiga untuk produk atau calon produk PTC yang dikomersialkan atau mungkin dikomersialkan oleh PTC pada masa hadapan; jangkaan berkenaan dengan Kebilidi dan Upstaza, termasuk potensi pengkomersialan, sebarang penyerahan kawal selia dan potensi kelulusan, keupayaan pengilangan dan potensi pencapaian pembangunan, kawal selia dan pencapaian jualan serta pembayaran luar jangka yang PTC mungkin bertanggungjawab membuat; kesan perniagaan yang ketara, termasuk kesan industri, pasaran, ekonomi, politik atau keadaan kawal selia; perubahan dalam cukai dan undang-undang, peraturan, kadar dan dasar lain; asas pesakit yang layak dan potensi komersial produk dan calon produk PTC; Pendekatan saintifik PTC dan kemajuan pembangunan umum; dan faktor yang dibincangkan dalam bahagian "Faktor Risiko" Laporan Tahunan PTC yang terbaharu mengenai Borang 10-K, serta sebarang kemas kini kepada faktor risiko ini yang difailkan dari semasa ke semasa dalam pemfailan lain PTC dengan SEC. Anda digesa untuk mempertimbangkan dengan teliti semua faktor tersebut.

    Seperti mana-mana farmaseutikal yang sedang dibangunkan, terdapat risiko yang ketara dalam pembangunan, kelulusan kawal selia dan pengkomersilan produk baharu. Tiada jaminan bahawa mana-mana produk akan menerima atau mengekalkan kelulusan kawal selia di mana-mana wilayah, atau terbukti berjaya secara komersial, termasuk Kebilidi dan Upstaza.

    Kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini mewakili pandangan PTC hanya pada tarikh siaran akhbar ini dan PTC tidak berjanji atau bercadang untuk mengemas kini atau menyemak sebarang kenyataan berpandangan ke hadapan tersebut untuk menggambarkan keputusan sebenar atau perubahan dalam rancangan, prospek, andaian, anggaran atau unjuran, atau keadaan lain yang berlaku selepas tarikh siaran akhbar ini kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

    Rujukan: 1. Wassenberg T, et al. Garis panduan konsensus untuk diagnosis dan rawatan kekurangan aromatik l-amino acid decarboxylase (AADC). Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL et al. Sejarah Semulajadi Kekurangan Aromatik L -Amino Acid Decarboxylase di Taiwan. JIMD Rep. 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N et al. Kekurangan dekarboksilase asid amino aromatik: Asas molekul dan metabolik dan pandangan terapeutik. Metab Genet Mol. 2019;127:12–224. Chien YH, et al. Keberkesanan dan keselamatan terapi gen AAV2 pada kanak-kanak dengan kekurangan dekarboksilase asid L-amino aromatik: percubaan label terbuka, fasa 1/2. Kesihatan Remaja Kanak-kanak Lancet. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS et al. Kekurangan AADC dari bayi hingga dewasa: Gejala dan hasil perkembangan dalam kohort antarabangsa 63 pesakit. J Warisi Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, et al. Tahap 3-O-metildopa pada bayi baru lahir: Hasil pemeriksaan bayi baru lahir untuk kekurangan aromatik L -amino-asid dekarboksilase. Metab Genet Mol. Ogos 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi, et al. Laporan dua adik perempuan dewasa yang tidak pernah dirawat dengan kekurangan aromatik L-amino Acid decarboxylase: potret sejarah semula jadi penyakit atau fenotip yang berkembang? JIMD Rep. 2015; 15: 39–45.

    SUMBER PTC Therapeutics, Inc.

    Disiarkan : 2024-11-14 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular