FDA keurt Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) gentherapie goed voor de behandeling van AADC-deficiëntie

Volg Drugslib op

FDA keurt Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) gentherapie goed voor de behandeling van AADC-deficiëntie

WARREN, N.J., 13 november 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de goedkeuring heeft versneld van zijn gentherapie voor de behandeling van AADC-deficiëntie, de allereerste gentherapie die in de Verenigde Staten is goedgekeurd en die rechtstreeks aan de hersenen wordt toegediend .

"PTC heeft opnieuw een pioniersrol vervuld in een nieuwe aanpak voor de behandeling van zeer morbide neurologische ziekten", aldus Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics. "Ik ben trots op de niet-aflatende inzet van ons team om deze belangrijke mijlpaal op het gebied van de regelgeving te bereiken. We kijken ernaar uit om deze transformationele gentherapie naar kinderen en volwassenen met AADC-deficiëntie in de Verenigde Staten te brengen."

De gentherapie, die zal in de Verenigde Staten op de markt worden gebracht onder de merknaam Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), en is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen en volwassenen met AADC-deficiëntie, inclusief het volledige spectrum van de ernst van de ziekte. De voorbereidingen voor de lancering zijn in volle gang, er zijn al expertisecentra geïdentificeerd en chirurgen zijn getraind in de procedure om de gentherapie toe te passen.

AADC-deficiëntie is een zeer morbide en levensverkortende, zeldzame genetische aandoening die resulteert in het onvermogen om dopamine te synthetiseren, een neurotransmitter die essentieel is voor de motorische functie. Kebilidi is een genvervangingstherapie die rechtstreeks wordt toegediend aan het putamen van de hersenen via een stereotactische neurochirurgische procedure. Resultaten van klinische onderzoeken tonen aan dat na gentherapie de novo synthese van dopamine plaatsvindt, gevolgd door het geleidelijk verwerven van mijlpalen in de motorische ontwikkeling.

Kebilidi kreeg versnelde goedkeuring op basis van de bevindingen op het gebied van veiligheid en klinische werkzaamheid in de lopende wereldwijde klinische studie van de gentherapie (PTC-AADC-GT-002). Er zal bevestigend bewijs worden geleverd uit de langetermijnfollow-up van patiënten die al in het onderzoek zijn behandeld.

Samen met de goedkeuring van de Biologics-licentieaanvraag werd een voucher voor prioriteitsbeoordelingen voor zeldzame ziekten toegekend. Het bedrijf is van plan inkomsten te genereren met de voucher.

Over aromatisch L-aminozuurdecarboxylase (AADC)-deficiëntieAADC-deficiëntie is een dodelijke, zeldzame genetische aandoening die doorgaans ernstige invaliditeit veroorzaakt en lijdt aan de eerste maanden van het leven, wat elk aspect van het leven beïnvloedt – fysiek, mentaal en gedragsmatig.1-4 Het lijden van kinderen met AADC-deficiëntie kan worden verergerd door oculogyrische crises, dit zijn schrijnende, pijnlijke episoden die op aanvallen lijken en worden gekenmerkt door een vastzittende blik naar boven, dystonie en ontroostbaarheid.1-5

De levens van getroffen kinderen worden ernstig beïnvloed en verkort.1 Voortdurende fysieke, beroeps- en logopedie en interventies, waaronder operaties, zijn ook vaak nodig om potentieel levensbedreigende complicaties, zoals infecties en ernstige voedings- en ademhalingsproblemen, te beheersen .1,6,7

Over Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi is een recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 2 (rAAV2)-gebaseerde gentherapie, die het menselijke DDC-gen bevat. Het is ontworpen om het onderliggende genetische defect te corrigeren door een functionerend DDC-gen rechtstreeks in het putamen af ​​te leveren, waardoor het AADC-enzym wordt verhoogd en de dopamineproductie wordt hersteld.

Toediening van Kebilidi vindt plaats via een stereotactische chirurgische procedure, een minimaal invasieve neurochirurgische procedure die wordt gebruikt voor de behandeling van een aantal neurologische aandoeningen bij kinderen en volwassenen. De toedieningsprocedure wordt uitgevoerd door een gekwalificeerde neurochirurg in centra die gespecialiseerd zijn in stereotactische neurochirurgie. Kebilidi mag worden toegediend met behulp van de SmartFlow Neuro Canule.

Indicaties en belangrijke veiligheidsinformatieIndicatieKebilidi is een adeno-geassocieerd virusvectorgebaseerd gen therapie geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met aromatische L-aminozuurdecarboxylase (AADC)-deficiëntie. Deze indicatie wordt goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in het bereiken van bruto-motorische mijlpalen 48 weken na de behandeling. Voortdurende goedkeuring voor deze indicatie kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in een bevestigend klinisch onderzoek.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIEContra-indicatiesKebilidi is gecontra-indiceerd bij patiënten bij wie de schedel nog niet volgroeid is, zoals vastgesteld door middel van neuroimaging. Voor stereotactische neurochirurgische toediening van Kebilidi is volwassenheid van de schedel nodig.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelenProceduregerelateerde monitoring: Er zijn procedurele complicaties gemeld na neurochirurgie die nodig was voor Kebilidi administratie. Deze gebeurtenissen omvatten ademhalings- en hartstilstand die optraden binnen 24 uur na de neurochirurgische procedure en tijdens postoperatieve zorg. Toediening van Kebilidi brengt een potentieel risico met zich mee voor aanvullende proceduregerelateerde bijwerkingen, waaronder lekkage van hersenvocht (CSF), intracraniale bloeding, neuro-ontsteking, acuut infarct en infectie. Patiënten moeten bij toediening van Kebilidi worden gecontroleerd op proceduregerelateerde bijwerkingen.

Dyskinesie: Dyskinesie werd gemeld na toediening van Kebilidi. Alle voorvallen werden binnen 3 maanden na toediening gemeld en voor 2 voorvallen was ziekenhuisopname nodig. Controleer patiënten na behandeling met Kebilidi op tekenen en symptomen van dyskinesie, waaronder mogelijk onwillekeurige bewegingen van het gezicht, de arm, het been of het hele lichaam. Deze kunnen zich voordoen als friemelen, kronkelen, kronkelen, hoofd dobberen of zwaaien met het lichaam. Het gebruik van dopamine-antagonisten kan worden overwogen om de symptomen van dyskinesie onder controle te houden.

BijwerkingenDe meest voorkomende bijwerkingen (≥15%) bij met Kebilidi behandelde patiënten waren dyskinesie (77%) , koorts (38%), hypotensie (31%), bloedarmoede (31%), hypersecretie van speeksel (23%), hypokaliëmie (23%), hypofosfatemie (23%), slapeloosheid (23%), hypomagnesiëmie (15%), en procedurele complicaties, waaronder ademhalings- en hartstilstand (15%).

Gebruik bij specifieke populaties

  • Gebruik bij kinderen: De veiligheid en werkzaamheid van Kebilidi zijn niet onderzocht bij pediatrische patiënten jonger dan 16 jaar maanden.
  • Geriatrisch gebruik: Klinische onderzoeken naar Kebilidi omvatten geen patiënten van 65 jaar en ouder.

    • Dat kan meld ook bijwerkingen rechtstreeks aan de FDA op 1–800–FDA–1088 of www.fda.gov/medwatch. Voor productklachten of om een ​​bijwerking te melden kunt u bellen met 1–866–562–4620 of e-mail naar [email protected].

    Voor meer aanvullende informatie kunt u de volledige Voorschrijfinformatie.

    Over PTC Therapeutics, Inc. PTC is een mondiaal biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen die voordelen bieden aan kinderen en volwassenen met zeldzame aandoeningen. Het vermogen van PTC om te innoveren om nieuwe therapieën te identificeren en producten wereldwijd op de markt te brengen, vormt de basis die investeringen in een robuuste en gediversifieerde pijplijn van transformatieve geneesmiddelen stimuleert. De missie van PTC is om toegang te bieden tot de beste behandelingen voor patiënten die weinig tot geen behandelingsopties hebben. De strategie van PTC is om zijn sterke wetenschappelijke en klinische expertise en wereldwijde commerciële infrastructuur te benutten om therapieën naar patiënten te brengen. PTC is van mening dat zij hierdoor de waarde voor al haar belanghebbenden kan maximaliseren. Voor meer informatie over PTC kunt u ons bezoeken op www.ptcbio.com en ons volgen op Facebook, Instagram, LinkedIn en X.

    Toekomstgerichte verklaring:

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht zijn anders dan verklaringen over historische feiten, zijn dit toekomstgerichte verklaringen, waaronder verklaringen met betrekking tot: de toekomstverwachtingen, plannen en vooruitzichten voor PTC, verwachtingen met betrekking tot Kebilidi, inclusief de timing van commerciële beschikbaarheid; de verwachtingen van PTC met betrekking tot de licentieverlening, indieningen bij de regelgevende instanties en de commercialisering van haar andere producten en kandidaat-producten; De verwachtingen van PTC met betrekking tot zijn plannen voor de Priority Review Voucher voor zeldzame ziekten; De strategie van PTC, toekomstige activiteiten, toekomstige financiële positie, toekomstige inkomsten, verwachte kosten; en de doelstellingen van het management. Andere toekomstgerichte verklaringen kunnen worden geïdentificeerd door de woorden ‘richtlijnen’, ‘plannen’, ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘bedoelen’, ‘potentieel’. ," "zal", "zou", "zou kunnen", "zou moeten", "doorgaan" en soortgelijke uitdrukkingen.

    De werkelijke resultaten, prestaties of verwezenlijkingen van PTC kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die worden uitgedrukt of geïmpliceerd in toekomstgerichte verklaringen als gevolg van een verscheidenheid aan risico's en onzekerheden, waaronder risico's en onzekerheden die verband houden met: de uitkomst van prijsstelling, dekkings- en terugbetalingsonderhandelingen met externe betalers voor de producten of kandidaat-producten van PTC die PTC op de markt brengt of in de toekomst op de markt kan brengen; verwachtingen met betrekking tot Kebilidi en Upstaza, inclusief mogelijke commercialisering, eventuele indieningen en potentiële goedkeuringen van regelgevende instanties, productiecapaciteiten en het potentiële behalen van ontwikkelings-, regelgevende en verkoopmijlpalen en voorwaardelijke betalingen waartoe PTC mogelijk verplicht is te doen; aanzienlijke zakelijke gevolgen, waaronder de gevolgen van industriële, markt-, economische, politieke of regelgevende omstandigheden; veranderingen in belasting- en andere wetten, voorschriften, tarieven en beleid; de in aanmerking komende patiëntenbasis en het commerciële potentieel van de producten en productkandidaten van PTC; PTC's wetenschappelijke aanpak en algemene ontwikkelingsvoortgang; en de factoren die worden besproken in de sectie "Risicofactoren" van PTC's meest recente jaarverslag op formulier 10-K, evenals eventuele updates van deze risicofactoren die van tijd tot tijd worden ingediend in andere deponeringen van PTC bij de SEC. U wordt dringend verzocht al deze factoren zorgvuldig te overwegen.

    Zoals bij elk geneesmiddel dat in ontwikkeling is, zijn er aanzienlijke risico's verbonden aan de ontwikkeling, goedkeuring door de regelgevende instanties en het op de markt brengen van nieuwe producten. Er zijn geen garanties dat een product in welk gebied dan ook goedkeuring van de regelgevende instanties zal krijgen of behouden, of commercieel succesvol zal blijken te zijn, inclusief Kebilidi en Upstaza.

    De toekomstgerichte verklaringen die hierin zijn opgenomen vertegenwoordigen alleen de standpunten van PTC vanaf de datum van dit persbericht en PTC onderneemt of is niet van plan dergelijke toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien om de werkelijke resultaten of veranderingen in plannen, vooruitzichten, veronderstellingen, schattingen of projecties, of andere omstandigheden die zich voordoen na de datum van dit persbericht, behalve zoals vereist door de wet.

    Referenties: 1. Wassenberg T, et al. Consensusrichtlijn voor de diagnose en behandeling van aromatische l-aminozuurdecarboxylase (AADC)-deficiëntie. Orphanet J Zeldzame Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL et al. Natuurlijke geschiedenis van aromatisch L-aminozuurdecarboxylasedeficiëntie in Taiwan. JIMD-vertegenwoordiger 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N et al. Aromatisch aminozuurdecarboxylasedeficiëntie: moleculaire en metabolische basis en therapeutische vooruitzichten. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH, et al. Werkzaamheid en veiligheid van AAV2-gentherapie bij kinderen met aromatische L-aminozuurdecarboxylasedeficiëntie: een open-label, fase 1/2-onderzoek. Lancet Child Adolesc Gezondheid. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS et al. AADC-deficiëntie van kindertijd tot volwassenheid: symptomen en ontwikkelingsresultaten in een internationaal cohort van 63 patiënten. J Erf Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, et al. 3-O-methyldopa-niveaus bij pasgeborenen: resultaat van screening van pasgeborenen op aromatische L-aminozuurdecarboxylasedeficiëntie. Mol Genet Metab. Augustus 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi, et al. Verslag van twee nooit behandelde volwassen zussen met aromatische L-aminozuurdecarboxylasedeficiëntie: een portret van het natuurlijke beloop van de ziekte of een zich uitbreidend fenotype? JIMD-vertegenwoordiger 2015; 15: 39–45.

    BRON PTC Therapeutics, Inc.

    Geplaatst : 2024-11-14 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden