FDA zatwierdza terapię genową Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) w leczeniu niedoboru AADC

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza terapię genową Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) w leczeniu niedoboru AADC

WARREN, New Jersey, 13 listopada 2024 r. /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyspieszyła zatwierdzenie jej terapii genowej do leczenia niedoboru AADC, pierwszej w historii terapii genowej zatwierdzonej w Stanach Zjednoczonych, podawanej bezpośrednio do mózgu .

„PTC po raz kolejny była pionierem nowego podejścia do leczenia wysoce chorobliwych chorób neurologicznych” – powiedział Matthew B. Klein, lekarz medycyny, dyrektor generalny PTC Therapeutics. „Jestem dumny z niezachwianego zaangażowania naszego zespołu w osiągnięcie tego ważnego kamienia milowego w zakresie regulacji prawnych. Z niecierpliwością czekamy na udostępnienie tej transformacyjnej terapii genowej dzieciom i dorosłym z niedoborem AADC w Stanach Zjednoczonych.”

Terapia genowa, która będzie sprzedawany w Stanach Zjednoczonych pod marką Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), jest wskazany w leczeniu dzieci i dorosłych z niedoborem AADC, w tym w pełnym spektrum ciężkości choroby. Przygotowania do uruchomienia są już zaawansowane, zidentyfikowano już centra doskonałości, a chirurdzy zostali przeszkoleni w zakresie procedur prowadzenia terapii genowej.

Niedobór AADC to wysoce chorobliwa i skracająca życie rzadka choroba genetyczna, która powoduje niezdolność do syntezy dopaminy, neuroprzekaźnika niezbędnego do funkcjonowania motorycznego. Kebilidi to terapia zastępcza genu podawana bezpośrednio do skorupy mózgu w wyniku stereotaktycznego zabiegu neurochirurgicznego. Wyniki badań klinicznych pokazują, że po terapii genowej następuje synteza dopaminy de novo, po której następuje stopniowe nabywanie kamieni milowych w rozwoju motorycznym.

Kebilidi uzyskał przyspieszoną akceptację w oparciu o ustalenia dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej wynikające z trwającego światowego badania klinicznego terapii genowej (PTC-AADC-GT-002). Dowody potwierdzające zostaną dostarczone na podstawie długoterminowej obserwacji pacjentów już leczonych w badaniu.

Wraz z zatwierdzeniem wniosku o licencję Biologics przyznano Voucher na przegląd priorytetowy chorób rzadkich. Firma planuje spieniężyć bon.

Informacje o niedoborze dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC)Niedobór AADC to śmiertelna, rzadka choroba genetyczna, która zazwyczaj powoduje poważną niepełnosprawność i cierpienie pierwszych miesiącach życia, wpływając na każdy aspekt życia – fizyczny, psychiczny i behawioralny.1-4 Cierpienie dzieci z niedoborem AADC może być zaostrzone przez napady okulogiryczne, czyli niepokojące, bolesne epizody przypominające drgawki i charakteryzują się utkwionym spojrzeniem w górę, dystonią i niepocieszeniem.1-5

Życie dotkniętych dzieci zostaje poważnie zakłócone i skrócone.1 Ciągła terapia fizyczna, terapia zajęciowa i logopedyczna oraz interwencje, w tym zabiegi chirurgiczne, są często wymagane w celu opanowania potencjalnie zagrażających życiu powikłań, takich jak infekcje oraz poważne problemy z karmieniem i oddychaniem .1,6,7

Informacje o Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi jest rekombinowanym Terapia genowa oparta na wirusie związanym z adenowirusem, serotyp 2 (rAAV2), zawierająca ludzki gen DDC. Jego zadaniem jest korygowanie podstawowego defektu genetycznego poprzez dostarczenie działającego genu DDC bezpośrednio do skorupy, zwiększenie aktywności enzymu AADC i przywrócenie produkcji dopaminy.

Podawanie leku Kebilidi odbywa się poprzez stereotaktyczną procedurę chirurgiczną – minimalnie inwazyjną procedurę neurochirurgiczną stosowaną w leczeniu szeregu zaburzeń neurologicznych u dzieci i dorosłych. Zabieg podawania przeprowadza wykwalifikowany neurochirurg w ośrodkach specjalizujących się w neurochirurgii stereotaktycznej. Kebilidi jest dopuszczony do podawania przy użyciu kaniuli SmartFlow Neuro.

Wskazania i ważne informacje dotyczące bezpieczeństwaWskazanieKebilidi to gen oparty na wektorze wirusa powiązanego z adenowirusem terapia wskazana w leczeniu dorosłych i dzieci z niedoborem dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów (AADC). Wskazanie to zostało zatwierdzone w ramach przyspieszonej akceptacji na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie osiągnięcia kamieni milowych w zakresie motoryki całkowitej w 48 tygodniu po leczeniu. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w potwierdzającym badaniu klinicznym.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWAPrzeciwwskazaniaKebilidi jest przeciwwskazane u pacjentów, którzy nie osiągnęli dojrzałości czaszki ocenianej metodą neuroobrazowania. Do stereotaktycznego neurochirurgicznego podawania Kebilidi konieczna jest dojrzałość czaszki.

Ostrzeżenia i środki ostrożnościMonitorowanie związane z zabiegiem: Zgłaszano powikłania proceduralne po zabiegu neurochirurgicznym wymaganym w przypadku Kebilidi administracja. Do zdarzeń tych zaliczało się zatrzymanie oddechu i krążenia, które wystąpiło w ciągu 24 godzin od zabiegu neurochirurgicznego oraz w trakcie opieki pooperacyjnej. Podanie produktu Kebilidi wiąże się z potencjalnym ryzykiem wystąpienia dodatkowych działań niepożądanych związanych z zabiegiem, w tym wycieku płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF), krwawienia wewnątrzczaszkowego, zapalenia układu nerwowego, ostrego zawału i zakażenia. Pacjentów należy monitorować pod kątem działań niepożądanych związanych z zabiegiem podczas podawania preparatu Kebilidi.

Dyskineza: Po podaniu leku Kebilidi zgłaszano występowanie dyskinezy. Wszystkie zdarzenia zgłoszono w ciągu 3 miesięcy od podania, a 2 zdarzenia wymagały hospitalizacji. Należy monitorować pacjentów pod kątem oznak i objawów dyskinez po leczeniu lekiem Kebilidi, które mogą obejmować mimowolne ruchy twarzy, ramion, nóg lub całego ciała. Mogą one objawiać się wierceniem, wiciem się, kiwaniem głową lub kołysaniem ciała. Można rozważyć zastosowanie antagonistów dopaminy w celu kontrolowania objawów dyskinez.

Działania niepożądaneNajczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥15%) u pacjentów leczonych lekiem Kebilidi były dyskinezy (77%) , gorączka (38%), niedociśnienie (31%), niedokrwistość (31%), nadmierne wydzielanie śliny (23%), hipokaliemia (23%), hipofosfatemia (23%), bezsenność (23%), hipomagnezemia (15%) i powikłania po zabiegach, w tym zatrzymanie oddechu i serca (15%).

Stosowanie w określonych populacjach

  • Stosowanie u dzieci: Nie badano bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Kebilidi u dzieci w wieku poniżej 16 lat miesięcy.
  • Zastosowanie u osób starszych: Badania kliniczne preparatu Kebilidi nie obejmowały pacjentów w wieku 65 lat i starszych.

    • Możesz zgłaszaj także zdarzenia niepożądane bezpośrednio do FDA pod numerem 1–800–FDA–1088 lub www.fda.gov/medwatch. W przypadku reklamacji produktu lub zgłoszenia zdarzenia niepożądanego należy zadzwonić pod numer 1–866–562–4620 lub e-mail na adres [email protected].

    Więcej dodatkowych informacji można znaleźć w pełnej wersji Informacje dotyczące przepisywania leków.

    O firmie PTC Therapeutics, Inc. PTC to globalna firma biofarmaceutyczna skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji klinicznie zróżnicowanych leków, które zapewniają korzyści dzieciom i dorosłym cierpiącym na rzadkie choroby. Zdolność PTC do wprowadzania innowacji w zakresie identyfikowania nowych terapii i globalnej komercjalizacji produktów jest podstawą inwestycji w solidny i zróżnicowany asortyment leków transformacyjnych. Misją PTC jest zapewnianie dostępu do najlepszych w swojej klasie terapii pacjentom, którzy nie mają możliwości leczenia lub nie mają ich wcale. Strategia PTC polega na wykorzystaniu swojej bogatej wiedzy naukowej i klinicznej oraz globalnej infrastruktury komercyjnej w celu zapewnienia terapii pacjentom. PTC wierzy, że pozwala to zmaksymalizować wartość dla wszystkich swoich interesariuszy. Aby dowiedzieć się więcej o PTC, odwiedź nas na stronie www.ptcbio.com i śledź nas na Facebooku, Instagramie, LinkedIn i X.

    Oświadczenie dotyczące przyszłości:

    Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszystkie stwierdzenia zawarte w tej informacji, poza stwierdzeniami faktów historycznych, są stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość, obejmującymi stwierdzenia dotyczące: przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw PTC, oczekiwań w stosunku do Kebilidi, w tym terminu dostępności komercyjnej; oczekiwania PTC w zakresie licencjonowania, składania wniosków regulacyjnych i komercjalizacji innych produktów oraz kandydatów na produkty; oczekiwania PTC w odniesieniu do planów dotyczących Vouchera Przeglądu Priorytetu Chorób Rzadkich; Strategia PTC, przyszła działalność, przyszła sytuacja finansowa, przyszłe przychody, przewidywane koszty; i cele zarządzania. Inne stwierdzenia dotyczące przyszłości można rozpoznać po słowach „wytyczne”, „plan”, „przewidywać”, „wierzyć”, „szacować”, „spodziewać się”, „zamierzać”, „może”, „cel”, „potencjalny”. ”, „będzie”, „byłby”, „mógłby”, „powinien”, „kontynuować” i podobne wyrażenia.

    Rzeczywiste wyniki, wyniki lub osiągnięcia PTC mogą znacząco różnić się od tych wyrażonych lub sugerowanych w oświadczeniach wybiegających w przyszłość, ze względu na różnorodne ryzyko i niepewność, w tym związane z: wynikiem negocjacji w sprawie cen, zasięgu i zwrotu kosztów z zewnętrznymi płatnikami za produkty PTC lub kandydatów na produkty, które PTC komercjalizuje lub może komercjalizować w przyszłości; oczekiwania w odniesieniu do Kebilidi i Upstaza, w tym potencjalna komercjalizacja, wszelkie zgłoszenia wymagane od organów regulacyjnych i potencjalne zatwierdzenia, możliwości produkcyjne i potencjalne osiągnięcia w zakresie rozwoju, kamieni milowych w zakresie regulacji i sprzedaży oraz płatności warunkowych, do których dokonania PTC może być zobowiązana; znaczące skutki biznesowe, w tym wpływ warunków branżowych, rynkowych, gospodarczych, politycznych lub regulacyjnych; zmiany w przepisach podatkowych i innych przepisach, regulacjach, stawkach i zasadach; baza kwalifikujących się pacjentów oraz potencjał komercyjny produktów PTC i kandydatów na produkty; Podejście naukowe PTC i ogólny postęp rozwojowy; oraz czynniki omówione w części „Czynniki ryzyka” najnowszego raportu rocznego PTC na formularzu 10-K, a także wszelkie aktualizacje tych czynników ryzyka składane od czasu do czasu w innych dokumentach PTC składanych do SEC. Zachęcamy do dokładnego rozważenia wszystkich takich czynników.

    Jak w przypadku każdego opracowywanego leku farmaceutycznego, opracowywanie, zatwierdzanie przez organy regulacyjne i komercjalizacja nowych produktów wiąże się ze znacznym ryzykiem. Nie ma żadnej gwarancji, że jakikolwiek produkt uzyska lub utrzyma zatwierdzenie organów regulacyjnych na jakimkolwiek terytorium ani że odniesie sukces komercyjny, w tym Kebilidi i Upstaza.

    Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym dokumencie reprezentują poglądy PTC wyłącznie na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego, a PTC nie zobowiązuje się ani nie planuje aktualizować ani zmieniać żadnych takich stwierdzeń dotyczących przyszłości, aby odzwierciedlić rzeczywiste wyniki lub zmiany w planach, perspektywach, założenia, szacunki lub prognozy lub inne okoliczności mające miejsce po dacie niniejszego komunikatu prasowego, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

    Źródła: 1. Wassenberg T. i in. Konsensusowe wytyczne dotyczące diagnostyki i leczenia niedoboru dekarboksylazy aromatycznych l-aminokwasów (AADC). Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL i in. Historia naturalna niedoboru dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów na Tajwanie. JIMD Rep. 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N i in. Niedobór dekarboksylazy aminokwasów aromatycznych: podstawy molekularne i metaboliczne oraz perspektywy terapeutyczne. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH i in. Skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej AAV2 u dzieci z niedoborem dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów: otwarte badanie fazy 1/2. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS i in. Niedobór AADC od niemowlęctwa do dorosłości: objawy i wyniki rozwojowe w międzynarodowej kohorcie 63 pacjentów. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH i in. Poziomy 3-O-metylodopy u noworodków: Wynik badań przesiewowych noworodków pod kątem niedoboru dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów. Mol Genet Metab. sierpień 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi i in. Raport dwóch nigdy nieleczonych dorosłych sióstr z niedoborem dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów: portret naturalnej historii choroby czy rozwijający się fenotyp? JIMD Rep. 2015; 15: 39–45.

    ŹRÓDŁO PTC Therapeutics, Inc.

    Wysłano : 2024-11-14 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe