FDA aprova terapia genética Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) para o tratamento da deficiência de AADC

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FDA aprova terapia genética Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) para o tratamento da deficiência de AADC

WARREN, Nova Jersey, 13 de novembro de 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA acelerou a aprovação de sua terapia genética para o tratamento da deficiência de AADC, a primeira terapia genética aprovada nos Estados Unidos que é administrada diretamente no cérebro.

"A PTC foi mais uma vez pioneira em uma nova abordagem para o tratamento de doenças neurológicas altamente mórbidas", disse Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics. "Estou orgulhoso do compromisso inabalável da nossa equipe em alcançar este importante marco regulatório. Estamos ansiosos para levar esta terapia genética transformacional para crianças e adultos com deficiência de AADC nos Estados Unidos."

A terapia genética, que será comercializado nos Estados Unidos com a marca Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), é indicado para o tratamento de crianças e adultos com deficiência de AADC, incluindo todo o espectro de gravidade da doença. Os preparativos para o lançamento estão bem encaminhados, com centros de excelência já identificados e cirurgiões treinados no procedimento para administrar a terapia genética.

A deficiência de AADC é uma doença genética rara, altamente mórbida e que encurta a vida, que resulta na incapacidade de sintetizar dopamina, um neurotransmissor essencial para a função motora. Kebilidi é uma terapia de substituição genética administrada diretamente ao putâmen do cérebro por meio de um procedimento neurocirúrgico estereotáxico. Os resultados dos ensaios clínicos demonstram que após a terapia genética, ocorre a síntese de novo de dopamina, seguida pela aquisição progressiva de marcos de desenvolvimento motor.

Kebilidi recebeu aprovação acelerada com base nos resultados de segurança e eficácia clínica no ensaio clínico global em andamento da terapia genética (PTC-AADC-GT-002). Evidências confirmatórias serão fornecidas a partir do acompanhamento de longo prazo dos pacientes já tratados no estudo.

Juntamente com a aprovação do Pedido de Licença Biológica, foi concedido um Voucher de Revisão Prioritária de Doenças Raras. A empresa planeja monetizar o voucher.

Sobre a deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática (AADC)A deficiência de AAADC é uma doença genética rara e fatal que normalmente causa incapacidade grave e sofrimento de primeiros meses de vida, afetando todos os aspectos da vida - físicos, mentais e comportamentais.1-4 O sofrimento de crianças com deficiência de AADC pode ser agravado por crises oculogíricas, que são episódios dolorosos e angustiantes que se assemelham a convulsões e são caracterizados por um bloqueio para cima olhar fixo, distonia e inconsolabilidade.1-5

As vidas das crianças afetadas são gravemente afetadas e encurtadas.1 A terapia física, ocupacional e fonoaudiológica contínua e as intervenções, incluindo a cirurgia, também são frequentemente necessárias para tratar complicações potencialmente fatais, como infecções e problemas graves de alimentação e respiração. .1,6,7

Sobre Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi é um vírus adeno-associado recombinante sorotipo 2 (rAAV2)- terapia genética baseada, contendo o gene DDC humano. Ele foi projetado para corrigir o defeito genético subjacente, entregando um gene DDC funcional diretamente no putâmen, aumentando a enzima AADC e restaurando a produção de dopamina.

A administração de Kebilidi ocorre através de um procedimento cirúrgico estereotáxico, um procedimento neurocirúrgico minimamente invasivo utilizado para o tratamento de uma série de distúrbios neurológicos pediátricos e adultos. O procedimento de administração é realizado por neurocirurgião qualificado em centros especializados em neurocirurgia estereotáxica. Kebilidi está autorizado para ser administrado usando a cânula SmartFlow Neuro.

Indicações e informações importantes de segurançaIndicaçãoKebilidi é um gene baseado em vetor de vírus adeno-associado. terapia indicada para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática (AADC). Esta indicação foi aprovada sob aprovação acelerada com base na alteração da linha de base no alcance do marco motor grosso 48 semanas após o tratamento. A aprovação contínua desta indicação pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em um ensaio clínico confirmatório.

INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇAContra-indicaçõesKebilidi é contra-indicado em pacientes que não atingiram a maturidade craniana avaliada por neuroimagem. A maturidade do crânio é necessária para a administração neurocirúrgica estereotáxica de Kebilidi.

Advertências e precauçõesMonitoramento relacionado ao procedimento: Complicações de procedimento foram relatadas após a neurocirurgia necessária para Kebilidi administração. Esses eventos incluíram parada respiratória e cardíaca que ocorreu dentro de 24 horas após o procedimento neurocirúrgico e durante os cuidados pós-cirúrgicos. A administração de Kebilidi apresenta o risco potencial de eventos adversos adicionais relacionados ao procedimento, incluindo vazamento de líquido cefalorraquidiano (LCR), sangramento intracraniano, neuroinflamação, infarto agudo e infecção. Os pacientes devem ser monitorados quanto a eventos adversos relacionados ao procedimento com a administração de Kebilidi.

Discinesia: Foi relatada discinesia após a administração de Kebilidi. Todos os eventos foram relatados dentro de 3 meses após a administração e 2 eventos necessitaram de hospitalização. Monitore os pacientes quanto a sinais e sintomas de discinesia após o tratamento com Kebilidi, que podem incluir movimentos involuntários da face, braço, perna ou corpo inteiro. Eles podem se manifestar como inquietação, contorções, contorções, balançar a cabeça ou balançar o corpo. O uso de antagonistas da dopamina pode ser considerado para controlar os sintomas de discinesia.

Reações adversasAs reações adversas mais comuns (≥15%) em pacientes tratados com Kebilidi foram discinesia (77%) , pirexia (38%), hipotensão (31%), anemia (31%), hipersecreção salivar (23%), hipocalemia (23%), hipofosfatemia (23%), insônia (23%), hipomagnesemia (15%) e complicações do procedimento, incluindo parada respiratória e cardíaca (15%).

Uso em populações específicas

  • Uso pediátrico: A segurança e eficácia de Kebilidi não foram estudadas em pacientes pediátricos com menos de 16 anos. meses.
  • Uso geriátrico: Os estudos clínicos de Kebilidi não incluíram pacientes com 65 anos de idade ou mais.

    • Você pode também relatar eventos adversos diretamente ao FDA em 1–800–FDA–1088 ou www.fda.gov/medwatch. Para reclamações sobre produtos ou para relatar um evento adverso, ligue para 1–866–562–4620 ou e-mail para [email protected].

    Para obter mais informações adicionais, consulte o Informações de prescrição.

    Sobre a PTC Therapeutics, Inc.PTC é uma empresa biofarmacêutica global focada na descoberta , desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionem benefícios a crianças e adultos que vivem com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento num pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é fornecer acesso aos melhores tratamentos para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é aproveitar a sua forte experiência científica e clínica e a sua infra-estrutura comercial global para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isto lhe permite maximizar valor para todos os seus stakeholders. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e X.

    Declaração Prospectiva:

    Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: ​​expectativas futuras, planos e perspectivas para a PTC, expectativas com relação a Kebilidi, incluindo o momento da disponibilidade comercial; As expectativas da PTC relativamente ao licenciamento, submissões regulatórias e comercialização dos seus outros produtos e candidatos a produtos; As expectativas da PTC relativamente aos seus planos para o Voucher de Revisão Prioritária de Doenças Raras; Estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e os objetivos da gestão. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras "orientação", "planejar", "antecipar", "acreditar", "estimar", "esperar", "pretender", "pode", "visar", "potencial ," "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continuar" e expressões semelhantes.

    Os resultados, desempenho ou realizações reais da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: o resultado das negociações de preços, cobertura e reembolso com terceiros pagadores de produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercialize ou possa comercializar no futuro; expectativas em relação a Kebilidi e Upstaza, incluindo comercialização potencial, quaisquer submissões regulatórias e aprovações potenciais, capacidades de fabricação e o potencial alcance de desenvolvimento, marcos regulatórios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos das condições industriais, de mercado, económicas, políticas ou regulamentares; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; A abordagem científica da PTC e o progresso geral do desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco arquivadas periodicamente em outros registros da PTC junto à SEC. Recomendamos que você considere cuidadosamente todos esses fatores.

    Como acontece com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, ou provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo Kebilidi e Upstaza.

    As declarações prospectivas aqui contidas representam as opiniões da PTC apenas na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, exceto conforme exigido por lei.

    Referências: 1. Wassenberg T, et al. Diretriz de consenso para o diagnóstico e tratamento da deficiência de l-aminoácido descarboxilase aromática (AADC). Orphanet J Raro Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL et al. História Natural da Deficiência de L-Aminoácido Descarboxilase Aromática em Taiwan. Representante JIMD 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N et al. Deficiência de aminoácido aromático descarboxilase: Base molecular e metabólica e perspectivas terapêuticas. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH, et al. Eficácia e segurança da terapia genética AAV2 em crianças com deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática: um ensaio aberto de fase 1/2. Lancet Criança Adolescente Saúde. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS et al. Deficiência de AADC desde a infância até a idade adulta: sintomas e resultados de desenvolvimento em uma coorte internacional de 63 pacientes. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, et al. Níveis de 3-O-metildopa em recém-nascidos: resultado da triagem neonatal para deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática. Mol Genet Metab. Agosto de 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi, et al. Relato de duas irmãs adultas nunca tratadas com deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática: um retrato da história natural da doença ou um fenótipo em expansão? Representante JIMD 2015; 15: 39–45.

    FONTE PTC Therapeutics, Inc.

    Postou : 2024-11-14 12:00

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