FDA aprobă terapia genică Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) pentru tratamentul deficienței AADC

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă terapia genică Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) pentru tratamentul deficienței AADC

WARREN, N.J., 13 noiembrie 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) a anunțat astăzi aprobarea accelerată de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) a terapiei sale genice pentru tratamentul deficienței AADC, prima terapie genică aprobată în Statele Unite și administrată direct la creier. .

„PTC a fost încă o dată pionierul unei noi abordări pentru tratarea bolilor neurologice foarte morbide”, a declarat Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics. „Sunt mândru de angajamentul neclintit al echipei noastre de a atinge această etapă importantă de reglementare. Așteptăm cu nerăbdare să aducem această terapie genetică transformațională copiilor și adulților cu deficiență de AADC din Statele Unite.”

Terapia genică, care va fi comercializat în Statele Unite cu numele de marcă Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), este indicat pentru tratamentul copiilor și adulților cu deficiență de AADC, inclusiv pentru întregul spectru de severitate a bolii. Pregătirile pentru lansare sunt în curs de desfășurare, cu centre de excelență deja identificate și chirurgi instruiți în procedura de livrare a terapiei genice.

Deficitul de AADC este o tulburare genetică rară foarte morbidă și care scurtează viața, care are ca rezultat incapacitatea de a sintetiza dopamină, un neurotransmițător esențial pentru funcția motrică. Kebilidi este o terapie de înlocuire a genelor care se administrează direct la putamenul creierului printr-o procedură neurochirurgicală stereotactică. Rezultatele studiilor clinice demonstrează că, în urma terapiei genice, are loc sinteza de novo a dopaminei, urmată de dobândirea progresivă a etapelor de dezvoltare motorie.

Kebilidi a primit aprobare accelerată pe baza rezultatelor privind siguranța și eficacitatea clinică în cadrul studiului clinic global în curs de desfășurare a terapiei genice (PTC-AADC-GT-002). Vor fi furnizate dovezi de confirmare din urmărirea pe termen lung a pacienților deja tratați în studiu.

Împreună cu aprobarea cererii de licență pentru produse biologice, a fost acordat un voucher de evaluare cu prioritate pentru boli rare. Compania intenționează să monetizeze cuponul.

Despre deficitul de L-aminoacid aromatic decarboxilază (AADC)Deficitul de ADC este o afecțiune genetică rară, fatală, care provoacă în mod obișnuit dizabilitate severă și suferă de primele luni de viață, afectând fiecare aspect al vieții – fizic, mental și comportamental.1-4 Suferința copiilor cu deficiență de AADC poate fi exacerbată de crizele oculogirice, care sunt episoade dureroase, dureroase, care seamănă cu crizele convulsive și sunt caracterizate de o privire blocată în sus, distonie și inconsolabilitate.1-5

Viețile copiilor afectați sunt grav afectate și scurtate.1 Terapia fizică, ocupațională și logopedică în curs de desfășurare, precum și intervenții, inclusiv intervenții chirurgicale, sunt adesea necesare pentru a gestiona complicațiile care pot pune viața în pericol, cum ar fi infecțiile și problemele severe de hrănire și respirație. .1,6,7

Despre Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi este un virus recombinant adeno-asociat serotip 2 (rAAV2)- terapie genetică pe bază de genă, care conține gena umană DDC. Este conceput pentru a corecta defectul genetic de bază prin livrarea unei gene DDC funcționale direct în putamen, crescând enzima AADC și restabilind producția de dopamină.

Administrarea Kebilidi are loc printr-o procedură chirurgicală stereotactică, o procedură neurochirurgicală minim invazivă utilizată pentru tratamentul unui număr de tulburări neurologice la copii și adulți. Procedura de administrare este efectuată de un neurochirurg calificat în centre specializate în neurochirurgie stereotactică. Kebilidi este autorizat să fie administrat folosind SmartFlow Neuro Cannula.

Indicații și informații importante privind siguranțaIndicațieKebilidi este o genă bazată pe vector de virus adeno-asociat. terapie indicată pentru tratamentul pacienților adulți și copii cu deficit de L-aminoacid aromatic decarboxilază (AADC). Această indicație este aprobată în conformitate cu aprobarea accelerată pe baza modificării față de valoarea inițială a realizării etapei motorii brute la 48 de săptămâni după tratament. Continuarea aprobării pentru această indicație poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic într-un studiu clinic de confirmare.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂContraindicațiiKebilidi este contraindicat la pacienții care nu au atins maturitatea craniului evaluată prin neuroimagistică. Maturitatea craniului este necesară pentru administrarea neurochirurgicală stereotactică a Kebilidi.

Avertismente și precauțiiMonitorizare legată de procedură: Au fost raportate complicații procedurale după neurochirurgia necesară pentru Kebilidi administrare. Aceste evenimente au inclus stop respirator și cardiac care a avut loc în decurs de 24 de ore de la procedura neurochirurgicală și în timpul îngrijirii post-chirurgicale. Administrarea Kebilidi are un risc potențial pentru evenimente adverse suplimentare legate de procedură, inclusiv scurgeri de lichid cefalorahidian (LCR), sângerare intracraniană, neuroinflamație, infarct acut și infecție. Pacienții trebuie monitorizați pentru evenimentele adverse legate de procedură la administrarea Kebilidi.

Dischinezie: Dischinezia a fost raportată după administrarea de Kebilidi. Toate evenimentele au fost raportate în decurs de 3 luni de la administrare și 2 evenimente au necesitat spitalizare. Monitorizați pacienții pentru semne și simptome de diskinezie după tratamentul cu Kebilidi, care pot include mișcări involuntare ale feței, brațului, piciorului sau întregului corp. Acestea se pot prezenta sub formă de frământare, zvâcnire, zvâcnire, balansare a capului sau legănare a corpului. Utilizarea antagoniștilor dopaminergici poate fi luată în considerare pentru a controla simptomele dischineziei.

Reacții adverseCele mai frecvente reacții adverse (≥15%) la pacienții tratați cu Kebilidi au fost dischinezia (77%) , pirexie (38%), hipotensiune arterială (31%), anemie (31%), hipersecreție salivară (23%), hipokaliemie (23%), hipofosfatemie (23%), insomnie (23%), hipomagnezemie (15%) și complicații procedurale, inclusiv stop respirator și cardiac (15%).

Utilizare la populații specifice

  • Utilizare pediatrică: Siguranța și eficacitatea Kebilidi nu au fost studiate la copii și adolescenți cu vârsta sub 16 ani. luni.
  • Uz geriatric: Studiile clinice cu Kebilidi nu au inclus pacienți cu vârsta de 65 de ani și peste.

    • Puteți asemenea raportați evenimentele adverse direct la FDA la 1–800–FDA–1088 sau www.fda.gov/medwatch. Pentru reclamații despre produse sau pentru a raporta un eveniment advers, vă rugăm să sunați la 1–866–562–4620 sau e-mail la [email protected].

    Pentru mai multe informații suplimentare, consultați integral Informații de prescriere.

    Despre PTC Therapeutics, Inc. PTC este o companie biofarmaceutică globală axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de medicamente diferențiate clinic, care oferă beneficii copiilor și adulților care trăiesc cu tulburări rare. Capacitatea PTC de a inova pentru a identifica noi terapii și pentru a comercializa produse la nivel global este fundamentul care conduce investițiile într-o conductă robustă și diversificată de medicamente transformatoare. Misiunea PTC este de a oferi acces la cele mai bune tratamente din clasa pacienților care nu au opțiuni de tratament puține sau deloc. Strategia PTC este de a valorifica expertiza sa științifică și clinică puternică și infrastructura comercială globală pentru a aduce terapii pacienților. PTC consideră că acest lucru îi permite să maximizeze valoarea pentru toate părțile interesate. Pentru a afla mai multe despre PTC, vă rugăm să ne vizitați la www.ptcbio.com și să ne urmăriți pe Facebook, Instagram, LinkedIn și X.

    Declarație prospectivă:

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995. Toate declarațiile conținute în acest comunicat, altele decât declarațiile de fapt istoric, sunt declarații prospective, inclusiv declarații privind: așteptările viitoare, planurile și perspectivele pentru PTC, așteptările cu privire la Kebilidi, inclusiv momentul disponibilității comerciale; Așteptările PTC cu privire la acordarea de licențe, trimiterile de reglementare și comercializarea celorlalte produse și produse candidate ale sale; Așteptările PTC cu privire la planurile sale pentru Voucherul de evaluare prioritară a bolilor rare; Strategia PTC, operațiuni viitoare, poziție financiară viitoare, venituri viitoare, costuri proiectate; si obiectivele managementului. Alte declarații prospective pot fi identificate prin cuvintele „îndrumare”, „planifica”, „anticipă”, „crede”, „estima”, „așteaptă”, „intenționează”, „poate”, „țintă”, „potențial”. ”, „va”, „ar”, „ar putea”, „ar trebui”, „continua” și expresii similare.

    Rezultatele, performanța sau realizările reale ale PTC ar putea diferi în mod semnificativ de cele exprimate sau implicate în declarațiile prospective pe care le face ca urmare a unei varietăți de riscuri și incertitudini, inclusiv cele legate de: rezultatul negocierilor privind prețurile, acoperirea și rambursarea cu terți plătitori pentru produsele PTC sau produsele candidate pe care PTC le comercializează sau le poate comercializa în viitor; așteptările cu privire la Kebilidi și Upstaza, inclusiv comercializarea potențială, orice depuneri de reglementare și aprobări potențiale, capabilități de producție și realizarea potențială a dezvoltării, etapelor de reglementare și vânzări și plăți contingente pe care PTC ar putea fi obligată să le facă; efecte comerciale semnificative, inclusiv efectele industriei, pieței, economice, politice sau de reglementare; modificări ale impozitelor și altor legi, reglementări, tarife și politici; baza de pacienți eligibili și potențialul comercial al produselor PTC și al produselor candidate; Abordarea științifică a PTC și progresul general al dezvoltării; și factorii discutați în secțiunea „Factori de risc” din cel mai recent Raport anual al PTC pe Formularul 10-K, precum și orice actualizări ale acestor factori de risc depuse din când în când în celelalte dosare ale PTC la SEC. Sunteți îndemnat să luați în considerare cu atenție toți acești factori.

    Ca și în cazul oricărui produs farmaceutic în curs de dezvoltare, există riscuri semnificative în dezvoltarea, aprobarea de reglementare și comercializarea de produse noi. Nu există garanții că orice produs va primi sau menține aprobarea de reglementare pe orice teritoriu sau se va dovedi a avea succes comercial, inclusiv Kebilidi și Upstaza.

    Declarațiile prospective conținute aici reprezintă punctele de vedere ale PTC numai de la data acestui comunicat de presă și PTC nu se angajează și nu intenționează să actualizeze sau să revizuiască astfel de declarații anticipative pentru a reflecta rezultatele reale sau schimbările în planuri, perspective, ipoteze, estimări sau proiecții sau alte circumstanțe care apar după data acestui comunicat de presă, cu excepția cazurilor prevăzute de lege.

    Referințe: 1. Wassenberg T, et al. Ghid de consens pentru diagnosticul și tratamentul deficitului de l-aminoacid aromatic decarboxilază (AADC). Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL și colab. Istoria naturală a deficienței aromatice de L-aminoacid decarboxilază în Taiwan. JIMD Rep. 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N și colab. Deficiența de decarboxilază de aminoacizi aromatici: baze moleculare și metabolice și perspective terapeutice. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH, et al. Eficacitatea și siguranța terapiei genice AAV2 la copiii cu deficit de L-aminoacid aromatic decarboxilază: un studiu deschis, de fază 1/2. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS et al. Deficiența AADC de la copilărie până la vârsta adultă: simptome și rezultat de dezvoltare într-o cohortă internațională de 63 de pacienți. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, et al. Nivelurile de 3-O-metildopa la nou-născuți: rezultatul screening-ului nou-născuților pentru deficiența aromatică de L-amino-acid decarboxilază. Mol Genet Metab. august 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi, et al. Raportul a două surori adulte niciodată tratate cu deficit de L-aminoacid aromatic decarboxilază: un portret al istoriei naturale a bolii sau un fenotip în expansiune? JIMD Rep. 2015; 15: 39–45.

    SOURCE PTC Therapeutics, Inc.

    Postat : 2024-11-14 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare