FDA одобрило генную терапию Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) для лечения дефицита AADC

Следите за Drugslib на

FDA одобрило генную терапию Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) для лечения дефицита AADC

УОРРЕН, Нью-Джерси, 13 ноября 2024 г. /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) объявила сегодня Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускорило одобрение своей генной терапии для лечения дефицита AADC, первой в истории генной терапии, одобренной в Соединенных Штатах, которая вводится непосредственно в мозг. .

«Компания PTC в очередной раз стала пионером в новом подходе к лечению тяжелых неврологических заболеваний», — сказал Мэтью Б. Кляйн, доктор медицинских наук, генеральный директор PTC Therapeutics. «Я горжусь непоколебимой приверженностью нашей команды достижению этой важной вехи в сфере регулирования. Мы с нетерпением ждем возможности внедрить эту трансформационную генную терапию для детей и взрослых с дефицитом AADC в Соединенных Штатах».

Генная терапия, которая будет продаваться в США под торговой маркой Kebilidi™ (эладокаген exuparvovec-tneq), показан для лечения детей и взрослых с дефицитом AADC, включая полный спектр тяжести заболевания. Подготовка к запуску уже идет полным ходом: уже определены центры передового опыта и хирурги обучены процедуре проведения генной терапии.

Дефицит AADC — это крайне тяжелое и сокращающее жизнь редкое генетическое заболевание, которое приводит к неспособности синтезировать дофамин, нейромедиатор, необходимый для двигательной функции. Кебилиди — это заместительная генная терапия, которая вводится непосредственно в скорлупу головного мозга посредством стереотаксической нейрохирургической процедуры. Результаты клинических испытаний показывают, что после генной терапии происходит синтез дофамина de novo, за которым следует постепенное достижение основных этапов моторного развития.

Кебилиди получил ускоренное одобрение на основе результатов безопасности и клинической эффективности в продолжающемся глобальном клиническом исследовании генной терапии (PTC-AADC-GT-002). Подтверждающие доказательства будут предоставлены в результате долгосрочного наблюдения за пациентами, уже проходившими лечение в исследовании.

Наряду с одобрением заявки на получение лицензии на биологические препараты был предоставлен ваучер на приоритетную проверку редких заболеваний. Компания планирует монетизировать ваучер.

О дефиците декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC)Дефицит AADC — это смертельное редкое генетическое заболевание, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности и страданию от первые месяцы жизни, затрагивая все аспекты жизни – физические, умственные и поведенческие.1-4 Страдания детей с дефицитом AADC могут усугубляться окулогирическими кризами, которые представляют собой мучительные, болезненные эпизоды, напоминающие судороги и характеризующиеся застревающим взгляд вверх, дистония и безутешность.1–5

Жизнь пострадавших детей серьезно ухудшается и сокращается.1 Постоянная физическая, трудовая и логопедическая терапия, а также вмешательства, включая хирургическое вмешательство, также часто необходимы для лечения потенциально опасных для жизни осложнений, таких как инфекции и серьезные проблемы с питанием и дыханием. .1,6,7

О Кебилиди™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Кебилиди представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирус серотипа 2 (rAAV2)- на основе генной терапии, содержащей человеческий ген DDC. Он предназначен для исправления основного генетического дефекта путем доставки функционирующего гена DDC непосредственно в скорлупу, увеличения фермента AADC и восстановления выработки дофамина.

Введение Кебилиди происходит посредством стереотаксической хирургической процедуры, минимально инвазивной нейрохирургической процедуры, используемой для лечения ряда неврологических расстройств у детей и взрослых. Процедуру введения проводит квалифицированный нейрохирург в центрах, специализирующихся на стереотаксической нейрохирургии. Кебилиди разрешено вводить с помощью канюли SmartFlow Neuro.

Показания и важная информация о безопасностиПоказанияКебилиди представляет собой ген, основанный на аденоассоциированном вирусном векторе. терапия, показанная для лечения взрослых и детей с дефицитом декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC). Это показание одобрено в рамках ускоренной процедуры утверждения на основании изменения по сравнению с исходным уровнем достижения показателей крупной моторики через 48 недель после лечения. Дальнейшее одобрение этого показания может зависеть от проверки и описания клинической пользы в подтверждающем клиническом исследовании.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИПротивопоказанияКебилиди противопоказан пациентам, которые не достигли зрелости черепа, оцененной с помощью нейровизуализации. Для стереотаксического нейрохирургического введения Кебилиди необходима зрелость черепа.

Предупреждения и меры предосторожностиМониторинг, связанный с процедурой: Сообщалось о процедурных осложнениях после нейрохирургического вмешательства, необходимого для лечения Кебилиди. администрация. Эти события включали остановку дыхания и сердца, произошедшую в течение 24 часов после нейрохирургической процедуры и во время послеоперационного ухода. Введение Кебилиди имеет потенциальный риск дополнительных побочных эффектов, связанных с процедурой, включая утечку спинномозговой жидкости (СМЖ), внутричерепное кровотечение, нейровоспаление, острый инфаркт и инфекцию. Пациентов следует наблюдать на предмет побочных эффектов, связанных с процедурой применения Кебилиди.

Дискинезия: Сообщалось о дискинезии после приема Кебилиди. Все события были зарегистрированы в течение 3 месяцев после введения, а 2 случая потребовали госпитализации. Мониторируйте пациентов на наличие признаков и симптомов дискинезии после лечения Кебилиди, которые могут включать непроизвольные движения лица, рук, ног или всего тела. Они могут проявляться в виде ерзания, извиваний, покачивания головой или покачивания тела. Для контроля симптомов дискинезии можно рассмотреть возможность использования антагонистов дофамина.

Побочные реакцииНаиболее частыми побочными реакциями (≥15%) у пациентов, принимавших Кебилиди, была дискинезия (77%). , лихорадка (38%), гипотония (31%), анемия (31%), гиперсекреция слюны (23%), гипокалиемия (23%), гипофосфатемия (23%), бессонница (23%), гипомагниемия (15%) и процедурные осложнения, включая остановку дыхания и сердца (15%).

Использование в определенных группах населения

  • Использование в педиатрических целях: Безопасность и эффективность Кебилиди не изучались у педиатрических пациентов младше 16 лет. месяцев.
  • Применение в гериатрической практике: Клинические исследования Кебилиди не включали пациентов в возрасте 65 лет и старше.

    • Вы можете также сообщать о нежелательных явлениях непосредственно FDA на уровне 1–800–FDA– 1088 или www.fda.gov/medwatch. Если вы хотите подать жалобу на продукт или сообщить о нежелательном явлении, позвоните по телефону 1–866–562<. Strong>–4620 или по электронной почте [email protected].

    Для получения дополнительной информации ознакомьтесь с полным текстом Информация о назначении.

    О PTC Therapeutics, Inc. PTC — глобальная биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией клинически дифференцированных лекарств, которые приносят пользу детям и взрослым, живущим с редкими заболеваниями. Способность PTC внедрять инновации для выявления новых методов лечения и глобальной коммерциализации продуктов является основой, которая стимулирует инвестиции в надежный и диверсифицированный портфель преобразующих лекарств. Миссия PTC — предоставить доступ к лучшим в своем классе методам лечения для пациентов, у которых практически нет вариантов лечения. Стратегия PTC заключается в использовании своего мощного научного и клинического опыта и глобальной коммерческой инфраструктуры для предоставления пациентам терапевтических услуг. PTC считает, что это позволяет ей максимизировать ценность для всех заинтересованных сторон. Чтобы узнать больше о PTC, посетите нас на сайте www.ptcbio.com и подпишитесь на нас в Facebook, Instagram, LinkedIn и X.

    Прогнозное заявление:

    Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Все заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, кроме заявлений об исторических фактах, являются прогнозными заявлениями, включая заявления относительно: будущих ожиданий, планов и перспектив PTC, ожиданий в отношении Кебилиди, включая сроки коммерческой доступности; Ожидания PTC в отношении лицензирования, подачи нормативных документов и коммерциализации других продуктов и потенциальных продуктов; Ожидания PTC в отношении планов в отношении ваучера приоритетного рассмотрения редких заболеваний; Стратегия PTC, будущие операции, будущее финансовое положение, будущие доходы, прогнозируемые затраты; и цели управления. Другие заявления прогнозного характера могут обозначаться словами «руководство», «планировать», «предполагать», «полагать», «оценивать», «ожидать», «намереваться», «может», «цель», «потенциальный». , «будет», «будет», «может», «следует», «продолжать» и подобные выражения.

    Фактические результаты, показатели или достижения PTC могут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях, которые она делает, в результате множества рисков и неопределенностей, в том числе связанных с: результатами переговоров о ценах, страховом покрытии и возмещении расходов. со сторонними плательщиками за продукты PTC или кандидаты на продукты, которые PTC коммерциализирует или может коммерциализировать в будущем; ожидания в отношении Kebilidi и Upstaza, включая потенциальную коммерциализацию, любые нормативные документы и потенциальные разрешения, производственные возможности и потенциальное достижение этапов разработки, регулирования и продаж, а также условные платежи, которые PTC может быть обязана произвести; значительные последствия для бизнеса, включая влияние отраслевых, рыночных, экономических, политических или нормативных условий; изменения в налоговых и других законах, правилах, ставках и политике; подходящая база пациентов и коммерческий потенциал продуктов PTC и потенциальных продуктов; Научный подход PTC и общий прогресс в разработке; и факторы, обсуждаемые в разделе «Факторы риска» последнего годового отчета PTC по форме 10-K, а также любые обновления этих факторов риска, время от времени подаваемые в другие документы PTC, подаваемые в SEC. Вам настоятельно рекомендуется тщательно учитывать все подобные факторы.

    Как и в случае с любыми разрабатываемыми фармацевтическими препаратами, существуют значительные риски при разработке, одобрении регулирующих органов и коммерциализации новых продуктов. Нет никаких гарантий, что какой-либо продукт получит или сохранит одобрение регулирующих органов на какой-либо территории или окажется коммерчески успешным, включая Kebilidi и Upstaza.

    Прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем документе, представляют точку зрения PTC только на дату настоящего пресс-релиза, и PTC не обязуется и не планирует обновлять или пересматривать любые такие прогнозные заявления, чтобы отразить фактические результаты или изменения в планах, перспективах, предположения, оценки или прогнозы или другие обстоятельства, возникшие после даты настоящего пресс-релиза, за исключением случаев, предусмотренных законом.

    Ссылки: 1. Вассенберг Т. и др. Согласованное руководство по диагностике и лечению дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC). Orphanet J Редкий дис. 2017;12(1):12.2. Хву В.Л. и др. Естественная история дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот на Тайване. Представитель JIMD, 2018 г.; 40:1-6.3. Химмельрайх Н. и др. Дефицит декарбоксилазы ароматических аминокислот: молекулярные и метаболические основы и перспективы лечения. Мол Генет Метаб. 2019;127:12–224. Чиен Ю.Х. и др. Эффективность и безопасность генной терапии AAV2 у детей с дефицитом декарбоксилазы ароматических L-аминокислот: открытое исследование фазы 1/2. Здоровье детей и подростков Lancet. 2017;1(4):265-273.5. Пирсон Т.С. и др. Дефицит AADC от младенчества до взрослой жизни: симптомы и последствия развития в международной когорте из 63 пациентов. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Чиен Ю.Х. и др. Уровни 3-O-метилдопы у новорожденных: результат скрининга новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот. Мол Генет Метаб. Август 2016 г.;118(4):259-263.7. Льюцци и др. Сообщение о двух никогда не лечившихся взрослых сестрах с дефицитом декарбоксилазы ароматических L-аминокислот: портрет естественного течения заболевания или расширяющийся фенотип? Представитель JIMD, 2015 г.; 15:39–45.

    ИСТОЧНИК PTC Therapeutics, Инк.

    Опубликовано : 2024-11-14 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова