FDA, AADC Eksikliğinin Tedavisinde Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) Gen Terapisini Onayladı

FDA, AADC Eksikliğinin Tedavisinde Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) Gen Terapisini Onayladı

WARREN, N.J., 13 Kasım 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) gen tedavisinin onayını hızlandırdığını duyurdu. AADC eksikliğinin tedavisi, Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanan ve doğrudan beyne uygulanan ilk gen terapisi.

PTC Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, MD, "PTC bir kez daha yüksek düzeyde morbid nörolojik hastalıkların tedavisinde yeni bir yaklaşıma öncülük etti" dedi. "Ekibimizin bu önemli düzenleyici dönüm noktasına ulaşma konusundaki sarsılmaz kararlılığından gurur duyuyorum. Bu dönüştürücü gen terapisini Amerika Birleşik Devletleri'nde AADC eksikliği olan çocuklara ve yetişkinlere sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

Gen terapisi, Amerika Birleşik Devletleri'nde Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) markasıyla pazarlanacak olup, hastalığın ciddiyetinin tüm yelpazesi dahil olmak üzere AADC eksikliği olan çocuk ve yetişkinlerin tedavisinde endikedir. Lansman hazırlıkları büyük oranda devam ediyor; mükemmeliyet merkezleri zaten belirlenmiş ve cerrahlar gen terapisini uygulama prosedürü konusunda eğitilmiş durumda.

AADC eksikliği, motor fonksiyon için gerekli bir nörotransmiter olan dopaminin sentezlenememesiyle sonuçlanan, son derece hastalıklı ve yaşamı kısaltan nadir bir genetik hastalıktır. Kebilidi, stereotaktik nöroşirürji prosedürü yoluyla doğrudan beynin putamenlerine uygulanan bir gen replasman tedavisidir. Klinik deneme sonuçları, gen terapisinin ardından dopaminin yeni sentezinin gerçekleştiğini ve ardından motor gelişim aşamalarının aşamalı olarak edinildiğini göstermektedir.

Kebilidi, gen terapisine ilişkin devam eden küresel klinik denemedeki (PTC-AADC-GT-002) güvenlik ve klinik etkinlik bulgularına dayanarak hızlandırılmış onay aldı. Çalışmada halihazırda tedavi gören hastaların uzun süreli takibinden doğrulayıcı kanıtlar sağlanacaktır.

Biyolojik Lisans Başvuru onayının yanı sıra, Nadir Hastalıklar Öncelik İnceleme Kuponu da verildi. Şirket, kupondan para kazanmayı planlıyor.

Aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği hakkındaAADC eksikliği, tipik olarak ciddi sakatlığa ve sakatlığa neden olan ölümcül, nadir bir genetik hastalıktır. yaşamın ilk aylarında, yaşamın her yönünü (fiziksel, zihinsel ve davranışsal) etkiler.1-4 AADC eksikliği olan çocukların çektiği acılar, nöbetlere benzeyen sıkıntılı, ağrılı dönemler olan okülojirik krizler tarafından daha da kötüleşebilir. yukarıya doğru bakış, distoni ve teselli edilemezlik ile karakterizedir.1-5

Etkilenen çocukların yaşamları ciddi şekilde etkileniyor ve kısalıyor.1 Enfeksiyonlar ve ciddi beslenme ve nefes alma sorunları gibi potansiyel olarak yaşamı tehdit eden komplikasyonları yönetmek için sürekli fiziksel, mesleki ve konuşma terapisi ile ameliyat da dahil olmak üzere müdahalelere sıklıkla ihtiyaç duyuluyor. .1,6,7

Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Hakkında Kebilidi, adeno-ilişkili bir rekombinanttır İnsan DDC genini içeren virüs serotip 2 (rAAV2) bazlı gen terapisi. İşlevsel bir DDC genini doğrudan putamenlere ileterek, AADC enzimini artırarak ve dopamin üretimini eski haline getirerek altta yatan genetik kusuru düzeltmek için tasarlanmıştır.

Kebilidi'nin uygulanması, bir dizi pediatrik ve yetişkin nörolojik bozukluğun tedavisinde kullanılan, minimal invazif bir beyin cerrahisi prosedürü olan stereotaktik bir cerrahi prosedür yoluyla gerçekleşir. Uygulama işlemi, stereotaktik beyin cerrahisi konusunda uzmanlaşmış merkezlerde kalifiye bir beyin cerrahı tarafından gerçekleştirilir. Kebilidi, SmartFlow Nöro Kanül kullanılarak uygulanmaya yetkilidir.

Endikasyonlar ve Önemli Güvenlik BilgileriEndikasyonKebilidi, adeno ile ilişkili virüs vektörü bazlı bir gendir Aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği olan yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisinde endike olan tedavi. Bu endikasyon, tedaviden 48 hafta sonra kaba motor kilometre taşı başarısında başlangıca göre değişiklik esas alınarak hızlandırılmış onayla onaylanmıştır. Bu endikasyonun sürekli olarak onaylanması, doğrulayıcı bir klinik araştırmada klinik yararın doğrulanması ve tanımlanmasına bağlı olabilir.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİKontraendikasyonlarKebilidi, nörogörüntüleme ile değerlendirilen kafatası olgunluğuna ulaşmamış hastalarda kontrendikedir. Kebilidi'nin stereotaktik beyin cerrahisi uygulaması için kafatası olgunluğu gereklidir.

Uyarılar ve ÖnlemlerProsedürle İlgili İzlem: Kebilidi için gerekli nöroşirurjiden sonra prosedürle ilgili komplikasyonlar rapor edilmiştir. yönetim. Bu olaylar arasında, beyin cerrahisi işleminden sonraki 24 saat içinde ve ameliyat sonrası bakım sırasında meydana gelen solunum ve kalp durması yer alıyordu. Kebilidi uygulaması, beyin omurilik sıvısı (BOS) sızıntısı, intrakraniyal kanama, nöroinflamasyon, akut enfarktüs ve enfeksiyon dahil olmak üzere prosedürle ilişkili ilave advers olaylar açısından potansiyel risk taşır. Hastalar, Kebilidi uygulamasıyla ilgili prosedürle ilişkili advers olaylar açısından izlenmelidir.

Diskinezi: Kebilidi uygulamasından sonra diskinezi rapor edildi. Tüm olaylar uygulamadan sonraki 3 ay içinde rapor edildi ve 2 olay hastaneye kaldırılmayı gerektirdi. Kebilidi tedavisinden sonra yüz, kol, bacak veya tüm vücudun istemsiz hareketlerini içerebilen diskinezi belirti ve semptomları açısından hastaları izleyin. Bunlar kıpırdama, kıvranma, kıvranma, kafa sallama veya vücut sallama olarak ortaya çıkabilir. Diskinezi semptomlarını kontrol altına almak için dopamin antagonistlerinin kullanılması düşünülebilir.

Advers ReaksiyonlarKebilidi ile tedavi edilen hastalarda en sık görülen advers reaksiyonlar (≥%15) diskinezi (%77) idi. , ateş (%38), hipotansiyon (%31), anemi (%31), tükürük hipersekresyonu (%23), hipokalemi (%23), hipofosfatemi (%23), uykusuzluk (%23), hipomagnezemi (%15) ve solunum ve kalp durması dahil prosedür komplikasyonları (%15).

Belirli Popülasyonlarda Kullanım

Pediatrik Kullanım: Kebilidi'nin 16 yaşından küçük pediyatrik hastalarda güvenliği ve etkinliği araştırılmamıştır. ay.

Geriatrik Kullanım: Kebilidi ile ilgili klinik çalışmalar 65 yaş ve üzeri hastaları içermemektedir.

ayrıca advers olayları 1–800–FDA–<'da doğrudan FDA'ya bildirin. /strong>1088 veya www.fda.gov/medwatch. Ürün şikayetleri veya olumsuz bir olayı bildirmek için lütfen 1–866–562<'yi arayın. Strong>–4620 veya [email protected] adresine e-posta gönderin.

Daha fazla ek bilgi için lütfen tamamına bakın Reçete Yazma Bilgileri.

PTC Therapeutics, Inc. HakkındaPTC, keşfe odaklanan küresel bir biyofarmasötik şirketidir nadir hastalıklarla yaşayan çocuklara ve yetişkinlere fayda sağlayan klinik olarak farklılaştırılmış ilaçların geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi. PTC'nin yeni tedavileri belirlemek ve ürünleri küresel olarak ticarileştirmek için yenilik yapma yeteneği, dönüştürücü ilaçlardan oluşan sağlam ve çeşitlendirilmiş bir ürün hattına yatırımı yönlendiren temeldir. PTC'nin misyonu, tedavi seçeneği çok az olan veya hiç olmayan hastalar için sınıfının en iyisi tedavilere erişim sağlamaktır. PTC'nin stratejisi, tedavileri hastalara ulaştırmak için güçlü bilimsel ve klinik uzmanlığından ve küresel ticari altyapısından yararlanmaktır. PTC, bunun tüm paydaşları için değeri en üst düzeye çıkarmasına olanak sağladığına inanıyor. PTC hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen bizi www.ptcbio.com adresinden ziyaret edin ve bizi Facebook, Instagram, LinkedIn ve X'te takip edin.

İleriye Dönük Beyan:

Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu bültende yer alan tüm beyanlar, Tarihsel gerçeklere ilişkin beyanlar dışında ileriye dönük beyanlar aşağıdakilere ilişkin beyanlar da dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlardır: PTC'ye yönelik gelecek beklentileri, planları ve beklentileri, ticari kullanıma sunulma zamanlaması da dahil olmak üzere Kebilidi ile ilgili beklentiler; PTC'nin diğer ürün ve ürün adaylarının lisanslanması, mevzuata sunulması ve ticarileştirilmesine ilişkin beklentileri; PTC'nin Nadir Hastalık Öncelik İnceleme Kuponu planlarına ilişkin beklentileri; PTC'nin stratejisi, gelecekteki operasyonları, gelecekteki mali durumu, gelecekteki gelirleri, öngörülen maliyetleri; ve yönetimin hedefleri. Diğer ileriye dönük ifadeler, "rehberlik", "planlama", "öngörme", "inanma", "tahmin etme", "bekleme", "niyetlendirme", "olabilir", "hedefleme", "potansiyel" sözcükleriyle tanımlanabilir. ," "olacak", "olabilir", "olabilir", "olmalı", "devam edecek" ve benzeri ifadeler.

PTC'nin gerçek sonuçları, performansı veya başarıları, aşağıdakilerle ilgili olanlar da dahil olmak üzere çeşitli riskler ve belirsizliklerin bir sonucu olarak yaptığı ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir: fiyatlandırma, kapsam ve geri ödeme müzakerelerinin sonucu PTC'nin ticarileştirdiği veya gelecekte ticarileştirebileceği PTC ürünleri veya ürün adayları için ödeme yapan üçüncü taraflarla; potansiyel ticarileştirme, düzenleyici başvurular ve potansiyel onaylar, üretim yetenekleri ve geliştirme, düzenleme ve satış aşamalarının potansiyel başarısı ve PTC'nin yapmak zorunda kalabileceği koşullu ödemeler de dahil olmak üzere Kebilidi ve Upstaza ile ilgili beklentiler; endüstri, pazar, ekonomik, politik veya düzenleyici koşulların etkileri de dahil olmak üzere önemli iş etkileri; vergi ve diğer kanun, düzenleme, oran ve politikalardaki değişiklikler; PTC ürünlerinin ve ürün adaylarının uygun hasta tabanı ve ticari potansiyeli; PTC'nin bilimsel yaklaşımı ve genel gelişim süreci; ve PTC'nin Form 10-K'deki en son Yıllık Raporunun "Risk Faktörleri" bölümünde tartışılan faktörlerin yanı sıra PTC'nin SEC'ye sunduğu diğer dosyalara zaman zaman sunulan bu risk faktörlerine ilişkin güncellemeler. Tüm bu faktörleri dikkatli bir şekilde değerlendirmeniz rica olunur.

Geliştirilmekte olan tüm farmasötik ürünlerde olduğu gibi, yeni ürünlerin geliştirilmesinde, yasal onaylarda ve ticarileştirilmesinde önemli riskler vardır. Kebilidi ve Upstaza da dahil olmak üzere herhangi bir ürünün herhangi bir bölgede düzenleyici onayı alacağına veya sürdüreceğine veya ticari açıdan başarılı olacağına dair hiçbir garanti yoktur.

Burada yer alan ileriye dönük beyanlar, yalnızca bu basın bülteni tarihi itibarıyla PTC'nin görüşlerini temsil etmektedir ve PTC, bu tür ileriye dönük beyanları gerçek sonuçları veya planlardaki, beklentilerdeki değişiklikleri yansıtacak şekilde güncelleme veya revize etmeyi taahhüt etmez veya planlamaz. varsayımlar, tahminler veya tahminler ya da yasaların gerektirdiği durumlar dışında bu basın bülteni tarihinden sonra ortaya çıkan diğer durumlar.

Referanslar: 1. Wassenberg T, ve ark. Aromatik l-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliğinin tanı ve tedavisi için fikir birliği kılavuzu. Orphanet J Nadir Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL ve ark. Tayvan'da Aromatik L-Amino Asit Dekarboksilaz Eksikliğinin Doğal Tarihi. JIMD Temsilcisi 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N ve ark. Aromatik amino asit dekarboksilaz eksikliği: Moleküler ve metabolik temel ve terapötik görünüm. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH, ve ark. Aromatik L-amino asit dekarboksilaz eksikliği olan çocuklarda AAV2 gen terapisinin etkinliği ve güvenliği: açık etiketli, faz 1/2 denemesi. Lancet Çocuk Ergen Sağlığı. 2017;1(4):265-273.5. Pearson TS ve ark. Bebeklikten yetişkinliğe AADC eksikliği: 63 hastadan oluşan uluslararası bir kohortta semptomlar ve gelişimsel sonuç. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH, ve ark. Yenidoğanlarda 3-O-metildopa düzeyleri: Aromatik L-amino-asit dekarboksilaz eksikliği için yenidoğan taramasının sonucu. Mol Genet Metab. Ağustos 2016;118(4):259-263.7. Leuzzi ve ark. Aromatik L-amino Asit dekarboksilaz eksikliği olan, hiç tedavi görmemiş iki yetişkin kız kardeşin raporu: hastalığın doğal seyrinin bir portresi mi, yoksa genişleyen bir fenotip mi? JIMD Temsilcisi 2015; 15: 39–45.

KAYNAK PTC Terapötikleri, Inc.

Gönderildi : 2024-11-14 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

FDA, AADC Eksikliğinin Tedavisinde Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) Gen Terapisini Onayladı

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Popüler Anahtar Kelimeler