FDA схвалює генну терапію Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) для лікування дефіциту AADC

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалює генну терапію Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) для лікування дефіциту AADC

ВОРЕН, Нью-Джерсі, 13 листопада 2024 р. /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics , Inc. (NASDAQ: PTCT) оголосила сьогодні Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) прискорило схвалення його генної терапії для лікування дефіциту AADC, першої в історії генної терапії, схваленої в Сполучених Штатах, яка вводиться безпосередньо в мозок.

«Компанія PTC знову запровадила новий підхід до лікування дуже патологічних неврологічних захворювань, — сказав Метью Б. Кляйн, доктор медичних наук, головний виконавчий директор PTC Therapeutics. «Я пишаюся непохитною відданістю нашої команди досягненню цієї важливої ​​нормативної віхи. Ми з нетерпінням чекаємо можливості запровадити цю трансформаційну генну терапію дітям і дорослим із дефіцитом AADC у Сполучених Штатах».

Генна терапія, яка буде продаватися в Сполучених Штатах під торговою маркою Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq), призначений для лікування дітей і дорослих з дефіцитом AADC, включаючи повний спектр тяжкості захворювання. Підготовка до запуску йде повним ходом, центри передового досвіду вже визначені, а хірурги навчені процедурі проведення генної терапії.

Дефіцит AADC — це дуже хворобливе рідкісне генетичне захворювання, яке вкорочує життя, що призводить до нездатності синтезувати дофамін, нейромедіатор, необхідний для рухової функції. Kebilidi — це генна замісна терапія, яка безпосередньо вводиться в путамен головного мозку за допомогою стереотаксичної нейрохірургічної процедури. Результати клінічних випробувань демонструють, що після генної терапії відбувається de novo синтез дофаміну з наступним прогресивним набуттям етапів моторного розвитку.

Кебіліді отримав прискорене схвалення на основі даних про безпеку та клінічну ефективність у поточному глобальному клінічному випробуванні генної терапії (PTC-AADC-GT-002). Підтверджувальні докази будуть надані в результаті тривалого спостереження за пацієнтами, які вже проходили лікування.

Разом із схваленням заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати було надано ваучер на пріоритетну перевірку рідкісних захворювань. Компанія планує монетизувати ваучер.

Про дефіцит декарбоксилази ароматичних L-амінокислот (AADC)Дефіцит AADC — це смертельний, рідкісний генетичний розлад, який зазвичай спричиняє важку інвалідність і страждає від перші місяці життя, впливаючи на всі аспекти життя — фізичні, психічні та поведінкові.1-4 Страждання дітей з дефіцитом AADC можуть посилюватися окулогірними кризами, які є тривожними, болісними епізодами, які нагадують судоми та характеризуються застряганням. погляд вгору, дистонія та невтішність.1-5

Життя постраждалих дітей серйозно погіршується та скорочується.1 Постійна фізична, професійна та логопедична терапія, а також втручання, включаючи хірургічне втручання, також часто потрібні для лікування потенційно небезпечних для життя ускладнень, таких як інфекції та серйозні проблеми з годуванням і диханням. .1,6,7

Про Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi — це рекомбінантний аденоасоційований вірус серотипу 2 (rAAV2), який містить ген DDC людини. Він призначений для виправлення основного генетичного дефекту шляхом доставки функціонуючого гена DDC безпосередньо в путамен, збільшення ферменту AADC і відновлення виробництва дофаміну.

Введення Kebilidi відбувається за допомогою стереотаксичної хірургічної процедури, мінімально інвазивної нейрохірургічної процедури, яка використовується для лікування ряду неврологічних розладів дітей і дорослих. Процедуру введення проводить кваліфікований нейрохірург у центрах стереотаксичної нейрохірургії. Kebilidi дозволено вводити за допомогою канюлі SmartFlow Neuro.

Показання та важлива інформація про безпекуПоказанняKebilidi — це аденоасоційований вірусний векторний ген терапія, показана для лікування дорослих та дітей з дефіцитом декарбоксилази ароматичних L-амінокислот (AADC). Це показання схвалено в рамках прискореного схвалення на основі зміни порівняно з вихідним рівнем у досягненні віхи загальної моторики через 48 тижнів після лікування. Подальше схвалення для цього показання може залежати від перевірки та опису клінічної користі в підтверджувальному клінічному дослідженні.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ З БЕЗПЕКИПротипоказанняKebilidi протипоказаний пацієнтам, які не досягли зрілості черепа за допомогою нейровізуалізації. Для стереотаксичного нейрохірургічного введення Kebilidi необхідна зрілість черепа.

Попередження та застереженняМоніторинг, пов’язаний з процедурою:Повідомлялося про процедурні ускладнення після нейрохірургії, необхідної для Kebilidi адміністрування. Ці події включали зупинку дихання та серця, яка сталася протягом 24 годин після нейрохірургічної процедури та під час післяопераційного догляду. Застосування Kebilidi має потенційний ризик додаткових побічних ефектів, пов’язаних з процедурою, включаючи витік спинномозкової рідини (ліквору), внутрішньочерепну кровотечу, запалення нейронів, гострий інфаркт та інфекцію. За пацієнтами слід спостерігати щодо побічних ефектів, пов’язаних із процедурою, під час застосування Кебіліді.

Дискінезія: після введення Кебіліді повідомлялося про дискінезію. Усі події були зареєстровані протягом 3 місяців після введення, а 2 події потребували госпіталізації. Слідкуйте за пацієнтами щодо ознак і симптомів дискінезії після лікування Кебіліді, яка може включати мимовільні рухи обличчя, руки, ноги або всього тіла. Вони можуть проявлятися у вигляді метушень, звивань, звивань, хитання головою або погойдування тіла. Для контролю симптомів дискінезії можна розглянути використання антагоністів дофаміну.

Побічні реакціїНайпоширенішими побічними реакціями (≥15%) у пацієнтів, які отримували Кебіліді, була дискінезія (77%) , гарячка (38%), артеріальна гіпотензія (31%), анемія (31%), гіперсекреція слини (23%), гіпокаліємія (23%), гіпофосфатемія (23%), безсоння (23%), гіпомагніємія (15%) та ускладнення процедури, включаючи зупинку дихання та серця (15%).

Застосування в певних групах населення

  • Застосування в педіатрії: Безпека та ефективність препарату Кебіліді не досліджувалися у пацієнтів віком до 16 років місяців.
  • Геріатричне використання: Клінічні дослідження Kebilidi не включали пацієнтів віком від 65 років.

    • Ви також можете повідомити про небажані події безпосередньо до FDA за номером 1–800–FDA–1088 або www.fda.gov/medwatch. Щоб подати скаргу на продукт або повідомити про несприятливу подію, будь ласка, телефонуйте за номером 1–866–562–4620 або електронною поштою на [email protected].

    Для отримання додаткової інформації перегляньте повну Інформація про призначення.

    Про PTC Therapeutics, Inc. PTC — це глобальна біофармацевтична компанія, яка зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації клінічно диференційованих ліків, які приносять користь дітям і дорослим, які живуть з рідкісними розладами. Здатність PTC впроваджувати інновації для визначення нових методів лікування та глобальної комерціалізації продуктів є основою, яка стимулює інвестиції в надійну та диверсифіковану лінійку трансформуючих ліків. Місія PTC полягає в тому, щоб забезпечити доступ до найкращих у своєму класі методів лікування для пацієнтів, у яких практично немає варіантів лікування. Стратегія PTC полягає в тому, щоб використовувати свій потужний науковий і клінічний досвід і глобальну комерційну інфраструктуру, щоб надати лікування пацієнтам. PTC вважає, що це дозволяє максимізувати цінність для всіх зацікавлених сторін. Щоб дізнатися більше про PTC, відвідайте наш сайт www.ptcbio.com і слідкуйте за нами у Facebook, Instagram, LinkedIn і X.

    Прогнозна заява:

    Цей прес-реліз містить прогнозні заяви за значенням Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Усі заяви, що містяться в цьому випуску, окрім заяв про історичні факти, це прогнозні заяви, включаючи заяви щодо: майбутніх очікувань, планів і перспектив PTC, очікувань щодо Kebilidi, включаючи терміни комерційної доступності; очікування PTC щодо ліцензування, нормативних документів і комерціалізації інших продуктів і продуктів-кандидатів; Очікування PTC щодо її планів щодо ваучера пріоритетного перегляду рідкісних захворювань; Стратегія PTC, майбутні операції, майбутній фінансовий стан, майбутні доходи, прогнозовані витрати; і цілі менеджменту. Інші прогнозні заяви можна ідентифікувати за словами «вказівки», «план», «передбачити», «вважати», «оцінити», «очікувати», «намір», «може», «ціль», «потенційний». , "буде", "буде", "може", "повинен", "продовжувати" тощо.

    Фактичні результати, продуктивність або досягнення PTC можуть суттєво відрізнятися від тих, що висловлюються або маються на увазі в прогнозних заявах, які вона робить, унаслідок низки ризиків і невизначеностей, у тому числі пов’язаних із: результатами переговорів щодо ціноутворення, покриття та відшкодування із сторонніми платниками за продукти PTC або продукти-кандидати, які PTC комерціалізує або може комерціалізувати в майбутньому; очікування щодо Kebilidi та Upstaza, включаючи потенційну комерціалізацію, будь-які регулятивні подання та потенційні схвалення, виробничі можливості та потенційне досягнення розробок, регулятивні етапи та етапи продажу та умовні платежі, які PTC може бути зобов’язана здійснити; значні ділові наслідки, включаючи наслідки галузі, ринку, економічних, політичних або регуляторних умов; зміни податкових та інших законів, правил, ставок і політики; базу відповідних пацієнтів і комерційний потенціал продуктів PTC і продуктів-кандидатів; науковий підхід PTC та загальний прогрес розвитку; і фактори, які обговорюються в розділі «Фактори ризику» останнього річного звіту PTC за формою 10-K, а також будь-які оновлення цих факторів ризику, які час від часу подаються в інші документи PTC до SEC. Рекомендуємо уважно розглянути всі ці фактори.

    Як і у випадку з будь-яким фармацевтичним препаратом, що розробляється, існують значні ризики під час розробки, схвалення регуляторними органами та комерціалізації нових продуктів. Немає жодних гарантій, що будь-який продукт отримає чи підтримуватиме схвалення регуляторів на будь-якій території чи виявиться комерційно успішним, зокрема Kebilidi та Upstaza.

    Прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, представляють лише погляди PTC станом на дату цього прес-релізу, і PTC не бере на себе зобов’язань і не планує оновлювати чи переглядати будь-які такі прогнозні заяви для відображення фактичних результатів або змін у планах, перспективах, припущення, оцінки чи прогнози або інші обставини, що виникли після дати цього прес-релізу, за винятком випадків, передбачених законом.

    Посилання: 1. Wassenberg T та ін. Консенсусні рекомендації щодо діагностики та лікування дефіциту декарбоксилази ароматичних l-амінокислот (AADC). Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):12.2. Hwu WL та ін. Природна історія дефіциту декарбоксилази ароматичних L-амінокислот на Тайвані. JIMD Rep. 2018; 40:1-6.3. Himmelreich N та ін. Дефіцит декарбоксилази ароматичних амінокислот: молекулярні та метаболічні основи та терапевтичні перспективи. Mol Genet Metab. 2019;127:12–224. Chien YH та ін. Ефективність і безпека генної терапії AAV2 у дітей з дефіцитом декарбоксилази ароматичних L-амінокислот: відкрите дослідження фази 1/2. Lancet Child Adolesc Health. 2017; 1 (4): 265-273.5. Пірсон Т.С. та ін. Дефіцит AADC від дитинства до дорослого віку: Симптоми та результат розвитку в міжнародній когорті з 63 пацієнтів. J Inherit Metab Dis 2020;43:1121–30.6. Chien YH та ін. Рівні 3-O-метилдопи у новонароджених: результат скринінгу новонароджених на дефіцит декарбоксилази ароматичних L-амінокислот. Мол Генет Метаб. Серпень 2016; 118 (4): 259-263.7. Leuzzi та ін. Звіт про двох дорослих сестер, які ніколи не отримували лікування, з дефіцитом декарбоксилази ароматичних L-амінокислот: портрет природної історії захворювання чи фенотип, що розширюється? JIMD Rep. 2015; 15: 39–45.

    ДЖЕРЕЛО PTC Therapeutics, Inc.

    Опубліковано : 2024-11-14 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова