وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Kebilidi لعلاج نقص حمض ديكاربوكسيلاز حمض L-Aromatic

اتبع Drugslib على

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 27 نوفمبر 2024.

بقلم لوري سولومون HealthDay Reporter

الثلاثاء، 26 نوفمبر 2024 - وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من نقص كربوكسيلاز الحمض الأميني L العطري (AADC).

إن العلاج الجيني المعتمد على ناقلات الفيروسات الغدية هو أول علاج جيني معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج نقص AADC، وهو مرض وراثي نادر. اضطراب يؤثر على إنتاج بعض النواقل العصبية. يجب إجراء علاج كيبيليدي في مركز طبي متخصص في جراحة الأعصاب المجسمة للأطفال. في جلسة جراحية واحدة، يتم توصيل أربع دفعات إلى منطقة الدماغ المسؤولة عن التحكم الحركي.

استندت الموافقة المتسارعة إلى دراسة سريرية مفتوحة التسمية وذراع واحدة شملت 13 مريضًا من الأطفال الذين تم تشخيص إصابتهم بنقص AADC بشكل مؤكد. في الأساس، لم يكن لدى جميع المرضى وظيفة حركية جسيمة (العرض الأكثر خطورة لنقص AADC) وانخفاض نشاط AADC في البلازما. بالمقارنة مع المرضى غير المعالجين (التاريخ الطبيعي)، أظهر ثمانية من 12 مريضًا عولجوا بكيبيليدي تحسنًا في الوظيفة الحركية الإجمالية في الأسبوع 48.

"لا تزال التطورات السريرية في مجال العلاج الجيني تؤدي إلى الاكتشاف والتوافر وقال بيتر ماركس، دكتوراه في الطب، من مركز إدارة الأغذية والعقاقير للتقييم والأبحاث البيولوجية، في بيان: "من خيارات العلاج المبتكرة للأمراض النادرة التي يصعب إدارتها".

تم منح الموافقة على Kebilidi لشركة PTC Therapeutics.

مزيد من المعلومات

إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

المصدر: HealthDay

نشر : 2024-11-28 00:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية