FDA schvaluje Kebilidi pro nedostatek aromatických L-aminokyselin dekarboxylázy

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Carmen Pope, BPharm. Poslední aktualizace 27. listopadu 2024.

Od Lori Solomon HealthDay Reporter

ÚTERÝ, 26. listopadu 2024 – Americký úřad pro potraviny a léčiva schválil Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) pro léčbu dospělých a dětských pacientů s nedostatkem aromatické L-aminokyseliny dekarboxylázy (AADC).

Genová terapie založená na vektoru adeno-asociovaného viru je první genová terapie schválená FDA pro léčbu deficitu AADC, vzácné genetické poruchy ovlivňující produkci některých neurotransmiterů. Kebilidi je třeba podávat ve zdravotnickém středisku, které se specializuje na dětskou stereotaktickou neurochirurgii. Při jednom chirurgickém sezení jsou do oblasti mozku, která se podílí na řízení motoru, podány čtyři infuze.

Urychlené schválení bylo založeno na otevřené, jednoramenné klinické studii, která zahrnovala 13 dětských pacientů s potvrzenou diagnózou deficitu AADC. Na začátku neměli všichni pacienti žádnou hrubou motorickou funkci (nejzávažnější projev deficitu AADC) a sníženou aktivitu AADC v plazmě. Ve srovnání s neléčenými pacienty (přirozená anamnéza) vykazovalo osm z 12 pacientů léčených Kebilidi ve 48. týdnu zlepšení hrubé motorické funkce.

"Klinický pokrok v oblasti genové terapie nadále vede k objevu a dostupnosti inovativních léčebných možností pro vzácná onemocnění, která se jinak obtížně zvládají,“ uvedl v prohlášení Peter Marks, M.D., Ph.D., z FDA Center for Biologicals Evaluation and Research.

Schválení Kebilidi bylo uděleno společnosti PTC Therapeutics.

Další informace

Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2024-11-28 00:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova