FDA genehmigt Kebilidi für den Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase

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Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 27. November 2024.

Von Lori Solomon HealthDay Reporter

DIENSTAG, 26. November 2024 – Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) für die Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten mit Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) zugelassen.

Die auf Adeno-assoziierten Virusvektoren basierende Gentherapie ist die erste von der FDA zugelassene Gentherapie zur Behandlung von AADC-Mangel, einer seltenen genetischen Störung Beeinträchtigung der Produktion einiger Neurotransmitter. Kebilidi muss in einem medizinischen Zentrum verabreicht werden, das auf stereotaktische Neurochirurgie bei Kindern spezialisiert ist. In einer chirurgischen Sitzung werden vier Infusionen an die Gehirnregion verabreicht, die an der motorischen Kontrolle beteiligt ist.

Die beschleunigte Zulassung basierte auf einer offenen, einarmigen klinischen Studie, an der 13 pädiatrische Patienten mit einer bestätigten Diagnose eines AADC-Mangels teilnahmen. Zu Studienbeginn hatten alle Patienten keine grobmotorischen Funktionen (das schwerste Anzeichen eines AADC-Mangels) und eine verminderte AADC-Aktivität im Plasma. Im Vergleich zu unbehandelten Patienten (natürlicher Verlauf) zeigten acht von zwölf mit Kebilidi behandelten Patienten in Woche 48 eine Verbesserung der grobmotorischen Funktion.

„Klinische Fortschritte auf dem Gebiet der Gentherapie führen weiterhin zur Entdeckung und Verfügbarkeit.“ innovativer Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten, die ansonsten schwer zu behandeln sind“, sagte Peter Marks, M.D., Ph.D., vom FDA Center for Biologics Evaluation and Research, in einer Erklärung.

Die Zulassung von Kebilidi wurde PTC Therapeutics erteilt.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-11-28 00:00

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