La FDA aprueba Kebilidi para la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática

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Revisado médicamente por Carmen Pope, BPharm. Última actualización el 27 de noviembre de 2024.

Por Lori Solomon HealthDay Reporter

MARTES, 26 de noviembre de 2024: La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC).

La terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados es la primera terapia génica aprobada por la FDA para el tratamiento de la deficiencia de AADC, un trastorno genético poco común que afecta la producción de algunos neurotransmisores. Kebilidi debe administrarse en un centro médico especializado en neurocirugía estereotáxica pediátrica. En una sesión quirúrgica, se administran cuatro infusiones en la región del cerebro implicada en el control motor.

La aprobación acelerada se basó en un estudio clínico abierto de un solo grupo que incluyó a 13 pacientes pediátricos con un diagnóstico confirmado de deficiencia de AADC. Al inicio del estudio, todos los pacientes no tenían función motora gruesa (la presentación más grave de deficiencia de AADC) y tenían una actividad de AADC reducida en el plasma. En comparación con los pacientes no tratados (historia natural), ocho de 12 pacientes tratados con Kebilidi mostraron una mejora en la función motora gruesa en la semana 48.

"Los avances clínicos en el campo de la terapia génica continúan conduciendo al descubrimiento y la disponibilidad de opciones de tratamiento innovadoras para enfermedades raras que de otro modo serían difíciles de controlar", dijo en un comunicado Peter Marks, M.D., Ph.D., del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

Se concedió la aprobación de Kebilidi a PTC Therapeutics.

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Fuente: HealthDay

Al corriente : 2024-11-28 00:00

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