La FDA approuve Kebilidi pour le déficit en acide L-aminé aromatique décarboxylase

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 27 novembre 2024.

Par Lori Solomon HealthDay Reporter

MARDI 26 novembre 2024 -- La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) pour le traitement des patients adultes et pédiatriques présentant un déficit en L-aminoacide décarboxylase aromatique (AADC).

La thérapie génique basée sur un vecteur viral adéno-associé est la première thérapie génique approuvée par la FDA pour le traitement du déficit en AADC, une maladie génétique rare affectant la production de certains neurotransmetteurs. Kebilidi doit être administré dans un centre médical spécialisé en neurochirurgie stéréotaxique pédiatrique. Au cours d'une séance chirurgicale, quatre perfusions sont administrées à la région du cerveau impliquée dans le contrôle moteur.

L'approbation accélérée était basée sur une étude clinique ouverte à un seul groupe incluant 13 patients pédiatriques avec un diagnostic confirmé de déficit en AADC. Au départ, tous les patients n'avaient aucune fonction motrice globale (la présentation la plus grave du déficit en AADC) et une diminution de l'activité de l'AADC dans le plasma. Par rapport aux patients non traités (histoire naturelle), huit des 12 patients traités par Kebilidi ont présenté une amélioration de la fonction motrice globale à la semaine 48.

"Les progrès cliniques dans le domaine de la thérapie génique continuent de conduire à la découverte et à la disponibilité d'options de traitement innovantes pour les maladies rares qui seraient autrement difficiles à gérer", a déclaré Peter Marks, M.D., Ph.D., du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, dans un communiqué.

L'approbation de Kebilidi a été accordée à PTC Therapeutics.

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Source : HealthDay

Publié : 2024-11-28 00:00

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