FDA Menyetujui Kebilidi untuk Defisiensi Dekarboksilase Asam L-Amino Aromatik

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Carmen Pope, BPharm. Terakhir diperbarui pada 27 November 2024.

Oleh Lori Solomon HealthDay Reporter

SELAMAT, 26 November 2024 -- Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. telah menyetujui Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) untuk pengobatan pasien dewasa dan anak-anak yang menderita defisiensi asam L-amino dekarboksilase (AADC) aromatik.

Terapi gen berbasis vektor virus terkait adeno adalah terapi gen pertama yang disetujui FDA untuk pengobatan defisiensi AADC, penyakit genetik langka kelainan yang mempengaruhi produksi beberapa neurotransmiter. Kebilidi perlu ditangani di pusat kesehatan yang berspesialisasi dalam bedah saraf stereotaktik pediatrik. Dalam satu sesi pembedahan, empat infus dikirim ke wilayah otak yang terlibat dalam kontrol motorik.

Persetujuan yang dipercepat ini didasarkan pada studi klinis satu kelompok berlabel terbuka yang melibatkan 13 pasien anak dengan diagnosis pasti defisiensi AADC. Pada awalnya, semua pasien tidak memiliki fungsi motorik kasar (gejala paling parah dari defisiensi AADC) dan penurunan aktivitas AADC dalam plasma. Dibandingkan dengan pasien yang tidak diobati (riwayat alami), delapan dari 12 pasien yang diobati dengan Kebilidi menunjukkan peningkatan fungsi motorik kasar pada minggu ke 48.

"Kemajuan klinis di bidang terapi gen terus mengarah pada penemuan dan ketersediaan pilihan pengobatan inovatif untuk penyakit langka yang sulit ditangani," Peter Marks, M.D., Ph.D., dari Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA, mengatakan dalam sebuah pernyataan.

Persetujuan Kebilidi diberikan kepada PTC Therapeutics.

Informasi Lebih Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: HealthDay

Diposting : 2024-11-28 00:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer