La FDA approva Kebilidi per la carenza di decarbossilasi di L-amminoacidi aromatici

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Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 27 novembre 2024.

Di Lori Solomon HealthDay Reporter

MARTEDÌ 26 novembre 2024 -- La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con deficit di L-aminoacido decarbossilasi aromatico (AADC).

La terapia genica basata su vettori virali adeno-associati è la prima terapia genica approvata dalla FDA per il trattamento del deficit di AADC, una rara malattia genetica che colpisce la produzione di alcuni neurotrasmettitori. Kebilidi deve essere somministrato in un centro medico specializzato in neurochirurgia stereotassica pediatrica. In una sessione chirurgica, vengono erogate quattro infusioni nella regione del cervello coinvolta nel controllo motorio.

L'approvazione accelerata si basava su uno studio clinico in aperto, a braccio singolo, che includeva 13 pazienti pediatrici con una diagnosi confermata di deficit di AADC. Al basale, tutti i pazienti non avevano alcuna funzione motoria generale (la presentazione più grave del deficit di AADC) e avevano una ridotta attività dell’AADC nel plasma. Rispetto ai pazienti non trattati (storia naturale), otto dei 12 pazienti trattati con Kebilidi hanno mostrato un miglioramento della funzione motoria generale alla settimana 48.

"I progressi clinici nel campo della terapia genica continuano a portare alla scoperta e alla disponibilità di opzioni terapeutiche innovative per malattie rare che sarebbero altrimenti difficili da gestire", ha affermato in una nota Peter Marks, M.D., Ph.D., del Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA.

L'approvazione di Kebilidi è stata concessa a PTC Therapeutics.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-11-28 00:00

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