FDA、芳香族L-アミノ酸デカルボキシラーゼ欠損症に対するケビリディを承認

BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2024 年 11 月 27 日です。

Lori Solomon HealthDay レポーターによる

2024 年 11 月 26 日火曜日 -- 米国食品医薬品局は、芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素 (AADC) 欠損症の成人および小児患者の治療薬としてケビリディ (eladocagene exuparvovec-tneq) を承認しました。

アデノ随伴ウイルスベクターベースの遺伝子治療は、AADC 治療のための初の FDA 承認遺伝子治療です。欠乏症は、一部の神経伝達物質の生成に影響を与える稀な遺伝性疾患です。ケビリディは小児定位脳手術を専門とする医療センターで投与される必要がある。 1 回の手術セッションで、運動制御に関与する脳領域に 4 回の注入が行われます。

この早期承認は、AADC 欠損症と確定診断された 13 人の小児患者を対象とした非盲検単群臨床研究に基づいています。ベースラインでは、すべての患者に粗大運動機能（AADC 欠損症の最も重篤な症状）がなく、血漿中の AADC 活性が低下していました。未治療の患者（自然経過）と比較して、ケビリディで治療を受けた患者 12 人中 8 人は、48 週目に粗大運動機能の改善を示しました。

「遺伝子治療の分野における臨床の進歩は、遺伝子治療の発見と利用の可能性につながり続けています。他の方法では管理が困難な希少疾患に対する革新的な治療オプションを提供します」と、FDA 生物製剤評価研究センターのピーターマークス医学博士は声明で述べました。

Kebilidi の承認は PTC Therapeutics に与えられました。

詳細情報

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出典: HealthDay

投稿しました : 2024-11-28 00:00

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