FDA Nyetujoni Kebilidi kanggo Aromatik L-Amino Acid Decarboxylase Deficiency

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Carmen Pope, BPharm. Dianyari pungkasan tanggal 27 Nov 2024.

Dening Lori Solomon HealthDay Reporter

SELASA, 26 Nopember 2024 -- Administrasi Pangan lan Narkoba AS wis nyetujoni Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) kanggo perawatan pasien diwasa lan bocah sing kekurangan asam L-amino decarboxylase (AADC) aromatik.

Terapi gen berbasis vektor virus sing gegandhengan karo adeno minangka terapi gen pisanan sing disetujoni FDA kanggo perawatan AADC kekurangan, kelainan genetik langka sing mengaruhi produksi sawetara neurotransmitter. Kebilidi kudu ditindakake ing pusat medis sing duwe spesialisasi ing bedah saraf stereotaktik pediatrik. Ing siji sesi bedhah, papat infus dikirim menyang wilayah otak sing melu kontrol motor.

Persetujuan sing luwih cepet adhedhasar studi klinis siji-lengen label mbukak sing kalebu 13 pasien pediatrik kanthi diagnosis kekurangan AADC sing dikonfirmasi. Ing awal, kabeh pasien ora duwe fungsi motor kasar (presentasi paling abot saka kekurangan AADC) lan nyuda aktivitas AADC ing plasma. Dibandhingake karo pasien sing ora diobati (riwayat alam), wolung saka 12 pasien sing diobati karo Kebilidi nuduhake perbaikan ing fungsi motorik kasar ing minggu 48.

"Kemajuan klinis ing bidang terapi gen terus nyebabake panemuan lan kasedhiyan. opsi perawatan inovatif kanggo penyakit langka sing digunakake angel kanggo ngatur, "Peter Marks, M.D., Ph.D., saka FDA Center for Biologics Evaluation and Research, ngandika ing a pratelan.

Persetujuan Kebilidi diwenehake marang PTC Therapeutics.

Informasi Liyane

Disclaimer: Data statistik ing artikel medis nyedhiyakake tren umum lan ora ana hubungane karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis khusus kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: HealthDay

Dikirim : 2024-11-28 00:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer