FDA, 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증에 대한 Kebilidi 승인

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BPharm Carmen Pope가 의학적으로 검토함. 2024년 11월 27일에 마지막으로 업데이트되었습니다.

Lori Solomon HealthDay Reporter 작성

2024년 11월 26일 화요일 -- 미국 식품의약국(FDA)은 방향족 L-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결핍증이 있는 성인 및 소아 환자의 치료를 위해 Kebilidi(eladocagene exuparvovec-tneq)를 승인했습니다.

아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자 치료법은 AADC 결핍증 치료를 위한 최초의 FDA 승인 유전자 치료법입니다. 일부 신경 전달 물질의 생산. 케빌리디는 소아정위신경외과를 전문으로 하는 의료센터에서 시행되어야 합니다. 한 번의 수술 세션에서 운동 제어와 관련된 뇌 영역에 4번의 주입이 전달됩니다.

빠른 승인은 AADC 결핍 진단이 확인된 13명의 소아 환자가 포함된 공개 단일군 임상 연구를 기반으로 이루어졌습니다. 기준선에서 모든 환자는 총 운동 기능(AADC 결핍의 가장 심각한 증상)이 없었고 혈장에서 AADC 활동이 감소했습니다. 치료받지 않은 환자(자연사)에 비해 케빌리디로 치료받은 환자 12명 중 8명은 48주차에 총 운동 기능이 개선된 것으로 나타났습니다.

"유전자 치료 분야의 임상적 발전은 계속해서 발견과 가용성으로 이어지고 있습니다. FDA 생물의약품 평가 및 연구 센터의 피터 마크스(Peter Marks) 박사는 성명을 통해 "관리하기 어려운 희귀 질환에 대한 혁신적인 치료 옵션이 있다"고 말했습니다.

Kebilidi의 승인은 PTC Therapeutics에 부여되었습니다.

추가 정보

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출처: HealthDay

게시됨 : 2024-11-28 00:00

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