FDA Meluluskan Kebilidi untuk Kekurangan Aromatik L-Amino Acid Decarboxylase

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Carmen Pope, BPharm. Kemas kini terakhir pada 27 Nov 2024.

Oleh Lori Solomon HealthDay Reporter

SELASA, 26 Nov. 2024 -- Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. telah meluluskan Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) untuk rawatan pesakit dewasa dan pediatrik dengan kekurangan aromatik L-amino acid decarboxylase (AADC).

Terapi gen berasaskan vektor virus yang berkaitan dengan adeno ialah terapi gen pertama yang diluluskan oleh FDA untuk rawatan AADC kekurangan, gangguan genetik yang jarang berlaku yang menjejaskan pengeluaran beberapa neurotransmitter. Kebilidi perlu diberikan di pusat perubatan yang pakar dalam pembedahan saraf stereotaktik kanak-kanak. Dalam satu sesi pembedahan, empat infusi dihantar ke kawasan otak yang terlibat dalam kawalan motor.

Kelulusan yang dipercepatkan adalah berdasarkan kajian klinikal lengan tunggal label terbuka yang merangkumi 13 pesakit pediatrik dengan diagnosis kekurangan AADC yang disahkan. Pada peringkat awal, semua pesakit tidak mempunyai fungsi motor kasar (persembahan paling teruk kekurangan AADC) dan penurunan aktiviti AADC dalam plasma. Berbanding dengan pesakit yang tidak dirawat (sejarah semula jadi), lapan daripada 12 pesakit yang dirawat dengan Kebilidi menunjukkan peningkatan dalam fungsi motor kasar pada minggu ke-48.

"Kemajuan klinikal dalam bidang terapi gen terus membawa kepada penemuan dan ketersediaan pilihan rawatan inovatif untuk penyakit jarang yang sukar diuruskan," kata Peter Marks, M.D., Ph.D., dari Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologi FDA, dalam satu kenyataan.

Kelulusan Kebilidi telah diberikan kepada PTC Therapeutics.

Maklumat Lanjut

Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2024-11-28 00:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular