FDA keurt Kebilidi goed voor aromatisch L-aminozuurdecarboxylasedeficiëntie

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 27 november 2024.

Door Lori Solomon HealthDay Reporter

DINSDAG 26 november 2024 -- De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) goedgekeurd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met aromatische L-aminozuurdecarboxylase (AADC)-deficiëntie.

>

De op adeno-geassocieerde virusvectoren gebaseerde gentherapie is de eerste door de FDA goedgekeurde gentherapie voor de behandeling van AADC-deficiëntie, een zeldzame genetische aandoening die de productie van bepaalde neurotransmitters. Kebilidi moet worden toegediend in een medisch centrum dat gespecialiseerd is in stereotactische neurochirurgie bij kinderen. Tijdens één chirurgische sessie worden vier infusies toegediend aan het hersengebied dat betrokken is bij de motorische controle.

De versnelde goedkeuring was gebaseerd op een open-label, eenarmige klinische studie waaraan 13 pediatrische patiënten deelnamen met een bevestigde diagnose van AADC-deficiëntie. Bij baseline hadden alle patiënten geen grove motorische functie (de meest ernstige vorm van AADC-deficiëntie) en verminderde AADC-activiteit in het plasma. Vergeleken met onbehandelde patiënten (natuurlijk beloop) vertoonden acht van de twaalf met Kebilidi behandelde patiënten verbetering in de grove motoriek in week 48.

"Klinische vooruitgang op het gebied van gentherapie blijft leiden tot de ontdekking en beschikbaarheid van innovatieve behandelingsopties voor zeldzame ziekten die anders moeilijk te behandelen zijn", aldus Peter Marks, M.D., Ph.D., van het FDA Center for Biologics Evaluation and Research, in een verklaring.

Goedkeuring van Kebilidi werd verleend aan PTC Therapeutics.

Meer informatie

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-11-28 00:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden