FDA zatwierdza Kebilidi ze względu na niedobór dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów

Śledź Drugslib na

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Carmen Pope, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 27 listopada 2024 r.

Autor: Lori Solomon Reporter HealthDay

WTOREK, 26 listopada 2024 r. — Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) do leczenia dorosłych i dzieci z niedoborem dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów (AADC).

Terapia genowa oparta na wektorach wirusów adenowirusowych jest pierwszą zatwierdzoną przez FDA terapią genową do leczenia niedoboru AADC, rzadkie zaburzenie genetyczne wpływające na produkcję niektórych neuroprzekaźników. Lek Kebilidi należy podawać w ośrodku medycznym specjalizującym się w neurochirurgii stereotaktycznej u dzieci. Podczas jednej sesji chirurgicznej do obszaru mózgu odpowiedzialnego za kontrolę motoryczną podawane są cztery infuzje.

Przyspieszone zatwierdzenie leku opierało się na otwartym, jednoramiennym badaniu klinicznym, w którym wzięło udział 13 pacjentów pediatrycznych z potwierdzonym rozpoznaniem niedoboru AADC. Na początku badania u wszystkich pacjentów nie występowała duża czynność motoryczna (najcięższy objaw niedoboru AADC) i zmniejszona aktywność AADC w osoczu. W porównaniu z nieleczonymi pacjentami (historia naturalna) u ośmiu z 12 pacjentów leczonych lekiem Kebilidi w 48. tygodniu stwierdzono poprawę funkcji motorycznych.

„Postęp kliniczny w dziedzinie terapii genowej w dalszym ciągu prowadzi do odkrycia i dostępności terapii innowacyjnych opcji leczenia rzadkich chorób, które w innym przypadku byłyby trudne do leczenia” – stwierdził w oświadczeniu dr Peter Marks z Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.

Zatwierdzenie preparatu Kebilidi zostało wydane firmie PTC Therapeutics.

Więcej informacji

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: HealthDay

Wysłano : 2024-11-28 00:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe