FDA aprova Kebilidi para deficiência de L-aminoácido aromático descarboxilase

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Revisado clinicamente por Carmen Pope, BPharm. Última atualização em 27 de novembro de 2024.

Por Lori Solomon HealthDay Reporter

TERÇA-FEIRA, 26 de novembro de 2024 – A Food and Drug Administration dos EUA aprovou Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática (AADC).

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A terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado é a primeira terapia genética aprovada pela FDA para o tratamento da deficiência de AADC, uma doença genética rara que afeta a produção de alguns neurotransmissores. Kebilidi precisa ser administrado em um centro médico especializado em neurocirurgia estereotáxica pediátrica. Em uma sessão cirúrgica, quatro infusões são administradas na região do cérebro envolvida no controle motor.

A aprovação acelerada foi baseada em um estudo clínico aberto, de braço único, que incluiu 13 pacientes pediátricos com diagnóstico confirmado de deficiência de AADC. No início do estudo, todos os pacientes não apresentavam função motora grossa (a apresentação mais grave da deficiência de AADC) e diminuíam a atividade de AADC no plasma. Em comparação com pacientes não tratados (história natural), oito dos 12 pacientes tratados com Kebilidi exibiram melhora na função motora grossa na semana 48.

"Os avanços clínicos no campo da terapia genética continuam a levar à descoberta e à disponibilidade de opções de tratamento inovadoras para doenças raras que, de outra forma, seriam difíceis de controlar", disse Peter Marks, M.D., Ph.D., do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, em um comunicado.

A aprovação do Kebilidi foi concedida à PTC Therapeutics.

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Fonte: HealthDay

Postou : 2024-11-28 00:00

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