FDA aprobă Kebilidi pentru deficiența aromatică de L-aminoacid decarboxilază

Urmăriți Drugslib pe

Revizuit medical de Carmen Pope, BPharm. Ultima actualizare pe 27 noiembrie 2024.

De Lori Solomon HealthDay Reporter

MARȚI, 26 noiembrie 2024 -- Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) pentru tratamentul pacienților adulți și copii cu deficit de L-aminoacid decarboxilază aromatică (AADC).

Terapia genetică bazată pe vectori virali adeno-asociați este prima terapie genetică aprobată de FDA pentru tratamentul deficitului de AADC, o tulburare genetică rară care afectează producția unor neurotransmițători. Kebilidi trebuie administrat într-un centru medical specializat în neurochirurgie stereotactică pediatrică. Într-o ședință chirurgicală, patru perfuzii sunt livrate în regiunea creierului implicată în controlul motor.

Aprobarea accelerată s-a bazat pe un studiu clinic deschis, cu un singur braț, care a inclus 13 copii și adolescenți cu un diagnostic confirmat de deficit de AADC. La momentul inițial, toți pacienții nu aveau funcție motorie grosieră (cea mai severă prezentare a deficitului de AADC) și a scăzut activitatea AADC în plasmă. În comparație cu pacienții netratați (istorie naturală), opt din 12 pacienți tratați cu Kebilidi au prezentat o îmbunătățire a funcției motorii grosiere în săptămâna 48.

„Progresele clinice în domeniul terapiei genice continuă să conducă la descoperirea și disponibilitatea acestora. de opțiuni inovatoare de tratament pentru bolile rare care altfel sunt dificil de gestionat”, a spus Peter Marks, MD, Ph.D., de la Centrul FDA pentru Evaluare și Cercetare Biologică. într-o declarație.

Aprobarea Kebilidi a fost acordată PTC Therapeutics.

Mai multe informații

Declinarea răspunderii: Datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: HealthDay

Postat : 2024-11-28 00:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare