FDA одобрило препарат Кебилиди для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка Кармен Поуп, BPharm. Последнее обновление: 27 ноября 2024 г.

Лори Соломон, репортер HealthDay

ВТОРНИК, 26 ноября 2024 г. — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Кебилиди (эладокаген эксупарвовек-тнек) для лечения взрослых и детей с дефицитом декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC).

>

Генная терапия на основе вектора аденоассоциированного вируса является первой одобренной FDA генной терапией для лечения дефицита AADC. редкое генетическое заболевание, влияющее на выработку некоторых нейромедиаторов. Кебилиди необходимо назначать в медицинском центре, специализирующемся на детской стереотаксической нейрохирургии. За один хирургический сеанс в область мозга, отвечающую за двигательный контроль, вводят четыре дозы.

Ускоренное одобрение было основано на открытом независимом клиническом исследовании, в котором приняли участие 13 педиатрических пациентов с подтвержденным диагнозом дефицита AADC. Исходно у всех пациентов отсутствовала грубая двигательная функция (самое тяжелое проявление дефицита AADC) и наблюдалось снижение активности AADC в плазме. По сравнению с пациентами, не получавшими лечения (естественный анамнез), у восьми из 12 пациентов, получавших Кебилиди, наблюдалось улучшение общей двигательной функции на 48 неделе.

"Клинические достижения в области генной терапии продолжают вести к открытиям и доступности инновационных вариантов лечения редких заболеваний, с которыми иначе трудно справиться», — заявил в своем заявлении Питер Маркс, доктор медицинских наук из Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.

Одобрение Кебилиди было получено компанией PTC Therapeutics.

Дополнительная информация

Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2024-11-28 00:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова