FDA, Aromatik L-Amino Asit Dekarboksilaz Eksikliği İçin Kebilidi'yi Onayladı

Drugslib'i takip edin

Tıbbi olarak Carmen Pope, BPharm tarafından incelendi. En son 27 Kasım 2024'te güncellendi.

Yazar: Lori Solomon HealthDay Muhabiri

SALI, 26 Kasım 2024 -- ABD Gıda ve İlaç İdaresi, aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği olan yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisi için Kebilidi'yi (eladocagene exuparvovec-tneq) onayladı.

Adeno ilişkili virüs vektörü bazlı gen terapisi, etkileyen nadir bir genetik bozukluk olan AADC eksikliğinin tedavisi için FDA onaylı ilk gen terapisidir. bazı nörotransmitterlerin üretimi. Kebilidi'nin pediatrik stereotaktik nöroşirürji konusunda uzmanlaşmış bir tıp merkezinde uygulanması gerekiyor. Tek bir cerrahi seansta, beynin motor kontrolüyle ilgili bölgesine dört enjeksiyon yapılıyor.

Hızlandırılmış onay, AADC eksikliği tanısı doğrulanmış 13 pediyatrik hastayı içeren açık etiketli, tek kollu bir klinik çalışmaya dayanıyordu. Başlangıçta tüm hastalarda kaba motor fonksiyon yoktu (AADC eksikliğinin en ciddi belirtisi) ve plazmada AADC aktivitesinde azalma vardı. Tedavi edilmemiş hastalarla (doğal geçmiş) karşılaştırıldığında, Kebilidi ile tedavi edilen 12 hastanın sekizinde 48. haftada kaba motor fonksiyonda iyileşme görüldü.

"Gen terapisi alanındaki klinik ilerlemeler, Kebilidi'nin keşfedilmesine ve kullanılabilirliğine yol açmaya devam ediyor FDA Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'nden Dr. Peter Marks, M.D., Ph.D., bir beyanında şunları söyledi: "Başka türlü yönetilmesi zor olan nadir hastalıklar için yenilikçi tedavi seçenekleri sunuyoruz."

Kebilidi'nin onayı PTC Therapeutics'e verildi.

Daha Fazla Bilgi

Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için daima kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2024-11-28 00:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler