FDA схвалює Kebilidi для дефіциту декарбоксилази ароматичних L-амінокислот

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Кармен Поуп, BPharm. Востаннє оновлено 27 листопада 2024 р.

Автор: Лорі Соломон, репортер HealthDay

ВІВТОРОК, 26 листопада 2024 р. – Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США схвалило Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) для лікування дорослих і дітей із дефіцитом декарбоксилази ароматичних L-амінокислот (AADC).

Генотерапія на основі вектора аденоасоційованого вірусу є першою схваленою FDA генною терапією для лікування AADC дефіцит, рідкісний генетичний розлад, що впливає на виробництво деяких нейромедіаторів. Kebilidi необхідно вводити в медичному центрі, який спеціалізується на дитячій стереотаксичній нейрохірургії. Під час однієї хірургічної операції чотири інфузії доставляються в область мозку, яка бере участь у контролі моторики.

Прискорене схвалення ґрунтувалося на відкритому клінічному дослідженні з однією групою, яке включало 13 дітей із підтвердженим діагнозом дефіциту AADC. На початковому етапі всі пацієнти не мали великої рухової функції (найважчий прояв дефіциту AADC) і знижували активність AADC у плазмі. У порівнянні з пацієнтами, які не отримували лікування (природна історія), у восьми з 12 пацієнтів, які отримували Кебіліді, спостерігалося покращення загальної моторики на 48-му тижні.

«Клінічні досягнення в галузі генної терапії продовжують вести до відкриття та доступності інноваційних варіантів лікування рідкісних захворювань, які інакше важко лікувати", Пітер Маркс, доктор медичних наук, доктор філософії з Центру оцінки біологічних препаратів FDA та Дослідження, йдеться в заяві.

Схвалення Kebilidi було надано PTC Therapeutics.

Додаткова інформація

Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за персональною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2024-11-28 00:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова