FDA schvaluje ústní roztok Khindivi (hydrokortison) pro dětské pacienty s adrenokortikální nedostatečností

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje ústní roztok khindivi (hydrokortizonu) pro pediatrické pacienty s adrenokortikální nedostatečností

Deer Park, Ill., 28. května 2025 (Globe Newswire) - ETON FARMACUTICALS, INC (ETON “) (NASDAQ: ETON), AN inovativní), AN inovativní), AN INSON), AN INSON), ANONUTIVACE), ETON PHARMACUTICKÉ, ANTON) (ETON“ nebo „ETON“ nebo „ETON“) (ETON “nebo„ ETON “nebo„ ETON “nebo„ ETON “nebo„ ETON “nebo„ ETON “nebo„ ETON “nebo„ ETON “nebo„ Vývoj a komercializace léčby vzácných onemocnění dnes oznámila schválení nové aplikaci pro léčivo (NDA) pro ústní roztok v oblasti pediatrických pacientů a starších s adrenokortikálním způsobem a starší s adrenokortikálním roztokem.

khindivi je jedinou formulací hydrokortisonu schváleného perorálním roztokem schváleným FDA. Je dodáván v síle 1 mg/ml určené k eliminaci potřeby rozdělit nebo rozdrtit tablety a nabídnout jednoduché a přesné dávkování specificky přizpůsobené potřebám každého pacienta. Nevyžaduje to chlazení, míchání nebo třepání-je to připravený k použití ústního kapalinového roztoku. Khindivi je navržen tak, aby nabízel podávání jednoduchosti a přesnosti dávkování a poskytl možnost terapie pro pacienty, kteří mají potíže s polykáním tabletů nebo s potřebami zvláštních podávání, jako je pacienti s žaludeční trubicí. Náš tým odborně navigoval vývoj, klinickou a regulační cestu.

„Po celá desetiletí pacienti hledají hydrokortizonovou kapalinu schválenou FDA, která umožňuje přírůstkové a přesné dávkování v preferované formě dávky pro děti. Nyní jsme nadšeni, že je nyní k dispozici pacientům. Náš komerční tým je plně mobilizován a připraven k tomu, abychom zasáhli půdu v ​​prvním týdnu, kdy jsme se zavázali k tomu, že jsme si uvědomili, že je v průběhu důležitou novou léčbu. Brynjelsen.

„Správa nedostatku u pediatrických pacientů vyžaduje přesné a konzistentní dávkování hydrokortizonu, které lze pečlivě titrováno na malé přírůstky, které se zabývají individualizovaným farmakokinetickým potřebám každého dítěte,“ řekl Dr. Kyriakie Sarafoglou, profesor, profesor, profesor, profesor, profesor, univerzita, univerzita, univerzita, univerzita, univerzita, univerzita a metabolic, a na univerzitě, a to, že u každého dítěte, a divize u pediatric a divize, a divize u pediatrického endologie a divize u pediatrické endologie a divize u pediatrického endologie a divize pediatrického endologie a divize pediatrického endologie a dělení Minnesota. „Dostupnost ústního hydrokortizonového kapalinového roztoku schváleného FDA nabízí lékařům nový nástroj k přesné dávce pacientů, což je důležité pro klinické výsledky během tohoto dynamického období růstu a vývoje.“

„Pro rodiny, kterým čelí každodenní výzvy dětské vrozené nadledvin, je včasný přístup k správnému ošetření kritický,“ řekla Dina Matos, výkonná ředitelka Nadace Cares - jediná americká organizace se zaměřila výhradně na komunitu CAH. „Zavedení Khindivi je významným pokrokem, zejména proto, že přesně se rozděluje tablety pro dosažení správného dávkování pro děti, je již dlouho bojem. Schopnost přesněji dávky pacientů je rozhodující pro výsledky léčby. Chválíme etono

Khindivi bude propagovat existující tým pediatrických endokrinologických specialistů na onemocnění endokrinologie. ETON v současné době komercializuje alkindi posypte (hydrokortizon) perorální granule, které jsou schváleny FDA pro pediatrické pacienty s adrenokortikální nedostatečností. Přidání Khindivi poskytne pacientům a pečovatelům nadledvinovou nedostatečnost další možnost při výběru léčby, která nejlépe vyhovuje jejich individuálním potřebám.

Adrenokortikální nedostatečnost je vzácný, ale vážný stav, ve kterém ledvinové žlázy nevytvářejí dostatek kortizolu. Eton odhaduje, že v USA existuje více než 5 000 pacientů s nedostatečností nadledvinek ve věku od 5 do 17 let a očekává, že špičkový prodej Khindivi, v kombinaci s alkindi, bude překročit 50 milionů dolarů ročně. ANONO bude spravovat program Eton Cares ve spolupráci s Eton Pharmaceuticals. Program poskytuje splnění předpisu, vyšetřování pojišťovacích výhod, podporu vzdělávání, finanční pomoc kvalifikovaných pacientů a další služby určené k pomoci pacientům získat přístup k léčbě. Eton Cares nabídne pomocnou pomoc, aby umožnil co-plateb 0 $ pro kvalifikační pacienty.

Kliničtí lékaři, kteří se snaží předepsat Khindivi, mohou předpisovat e-předpisy výběrem ANOVO #5 nebo faxem ve formě doporučení pacienta na 855-813-2039. Další podrobnosti o produktu najdete na webových stránkách produktu, https://www.khindivi.com.

Indikace

Khindivi je kortikosteroid označený jako substituční terapie u pediatrických pacientů ve věku 5 let a starší s adrenokortikální nedostatečností.

Omezení použití

Khindivi není schválen pro zvýšené dávkování během období stresu nebo akutních událostí. Pro dávkování stresu použijte jiný léčivý produkt obsahující hydrokortizon.

důležité bezpečnostní informace

kontraindikace

Hypersenzitivita na hydrokortison nebo některá z jiných složek v ústním roztoku Khindivi.

Varování a preventivní opatření

Adrenální krize: Nedopatření nebo náhlé přerušení terapie Khindivim může vést k příznakům nadledvin, nadledvin a smrti. Krize nadledvin může být také indukována stresovými událostmi, jako jsou infekce nebo chirurgický zákrok, když pacienti vyžadují vyšší dávky kortikosteroidů. Během období stresu (např. Infekce, chirurgický zákrok) přepněte na jiný perorální hydrokortizonový produkt a zvýšit dávku, pokud jsou tolerovány orální léky. Sledujte pacienty při přechodu na Khindivi, aby se zajistilo, že Khindivi poskytuje stejnou úroveň expozice hydrokortizonu jako dříve používaná formulace orálního hydrokortisonu. Pokud dojde k příznakům nedostatečnosti nadledvin, zvýšit celkovou denní dávku Khindivi.

systémové nežádoucí účinky způsobené neaktivními složkami:

hyperosmolarita

Khindivi není schválen u pediatrických pacientů mladších 5 let. Neaktivní složky polyethylenglykol 400, propylenglykol a glycerin podléhají podstatné systémové absorpci, jednotlivě nebo v kombinaci, což vede ke zvýšené osmolaritě plazmy u všech pediatrických pacientů, zejména u pediatrických pacientů méně než 5 let věku. Monitorujte pediatrické pacienty používající Khindivi pro příznaky a symptomy v souladu s hyperosmolaritou.

Neaktivní složka polyethylenglykol 400 a propylenglykol, které mohou vést k metabolické acidóze, hypoglykémii, poškození hepato-renálu a toxicitu centrálního nervového systému (např. Zabavení a kóma), mohou zvýšit riziko nadledvin. Monitorujte laboratorní hodnoty a pro fyzické příznaky a příznaky těchto nežádoucích účinků.

Neaktivní ingredience polyethylenglykol 400 a glycerin, ať už samostatně nebo v kombinaci, mohou způsobit podráždění gastrointestinálu, což má za následek zvracení a/nebo průjem. Tyto gastrointestinální reakce mohou zvýšit riziko krize nadledvin. Monitor for signs or symptoms of gastrointestinal irritation and associated fluid and electrolyte abnormalities.

Immunosuppression and Increased Risk of infection with Use of a Dosage Greater Than Replacement: The use of a greater than replacement dosage can suppress the immune system and increase the risk of infection with any pathogen, including viral, bacterial, fungal, protozoan, or Helminthické patogeny. Monitorujte vývoj infekce a podle potřeby zvažte snížení dávky.

retardace růstu: Dlouhodobé používání v nadměrných dávkách může způsobit retardaci růstu. Použijte minimální dávkování Khindivi k dosažení požadované klinické odpovědi a sledování růstu pacienta.

Cushingův syndrom v důsledku použití nadměrných dávek kortikosteroidů: prodloužené použití s ​​supraphysiologickými dávkami může způsobit syndrom Cushingu. Monitorujte pacienty o příznacích a symptomech syndromu Cushingu každých 6 měsíců.

snížení hustoty minerálů kostí: kortikosteroidy snižují tvorbu kostí a zvyšují resorpci kostí, což může vést k vývoji osteoporózy. K dosažení požadované klinické odpovědi použijte minimální dávkování Khindivi. Příznaky se obvykle objevují během několika dnů nebo týdnů od zahájení léčby. Většina reakcí se rozřeší po redukci nebo odběru dávky, i když může být nutná specifická léčba. Během léčby sledujte pacienty s narušením chování a nálady. Pokynujte pečovatelům a/nebo pacientům, aby vyhledali lékařskou pomoc, pokud se vyvinou psychiatrické příznaky.

Offtalmické nežádoucí účinky: katarakty, glaukom a centrální serózní chorioretinopatie byly hlášeny s prodlouženým používáním vysokých dávek. Monitorujte pacienty z hlediska rozmazaného vidění nebo jiných poruch zraku, a pokud k nim dojde, odkazujte je na oftalmologa. U pacientů, kteří dostávají kortikosteroidy, mohou být maskovány příznaky gastrointestinální perforace, jako je peritoneální podráždění. Kortikosteroidy by měly být používány s opatrností, pokud existuje pravděpodobnost hrozící perforace, abscesu nebo jiných pyogenních infekcí; divertikulitida, čerstvé střevní anastomózy a aktivní nebo latentní peptický vřed.

Souběžné podávání kortikosteroidů s nesteroidními protizánětlivými léky (NSAID) může zvýšit riziko gastrointestinálních nežádoucích účinků. Monitorují pacienty, kteří dostávají kortikosteroidy a doprovodné NSAID pro gastrointestinální nežádoucí účinky. dávkování). Pokud pacienti berou suprafyziologickou chronickou dávkování Khindivi, jsou vystaveni zvýšenému riziku rozvoje Kaposiho sarkomu.

očkování: Podávání živých vakcín může být přijatelné u pediatrických pacientů ošetřených khindivi s adrenokortikální nedostatečností, kteří dostávají náhradní kortikosteroidy.

Nežádoucí reakce

The serious adverse reactions associated with Khindivi are adrenal crisis, systemic adverse reactions due to inactive ingredients, immunosuppression and increased risk of infection with dosage greater than replacement, Cushing’s Syndrome, growth retardation, Kaposi’s Sarcoma risk, psychiatric, ophthalmic and gastrointestinal adverse reactions.

To report a Podezření na nežádoucí účinky související s Khindivi, kontaktujte Eton Pharmaceuticals, Inc. na čísle 1-855-224-0233 nebo americké potravinářské a léčivé správy (FDA) na adrese http://www.fda.gov/medWatch nebo zavolejte na 1-800-fda-1088.

o eton farmaceutika

eton je inovativní farmaceutická společnost zaměřená na vývoj a komercializaci ošetření vzácných onemocnění. Společnost má v současné době osm komerčních produktů vzácných onemocnění: Khindivii®, Increlex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU Golike®, kyselinu karglumickou, betaine bezvodí a nisitinon. Společnost má pět dalších kandidátů na produkty ve vývoji v pozdním stádiu: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 a Zeneo® Hydrocortison Autoinjector. Pro více informací navštivte naše webové stránky na adrese www.etonpharma.com.

Prohlášení

výhledová prohlášení

v této tiskové zprávě týkající se záležitostí, které nejsou historickými skutečnostmi, jsou „výhledové prohlášení“ ve smyslu zákona o reformě soukromých cenných papírů z roku 1995, včetně prohlášení spojených s prohlášeními spojenými s očekávanými schopnostmi ETON k provádění určitých činností a cílů. Tato prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na prohlášení týkající se obchodní strategie ETON, plány společnosti Eton na vývoj a komercializaci kandidátů na produkty, bezpečnost a účinnost kandidátů na produkty Etona, Etonovy plány a očekávané načasování s ohledem na regulační podání a schválení a velikost a růstový potenciál trhů pro kandidáty na produkty ETON. Protože taková prohlášení podléhají rizikům a nejistotám, mohou se skutečné výsledky významně lišit od těch, které taková výhledová prohlášení vyjádří nebo předpokládají. Slova jako „věří“, „předvídá“, „plány“, „očekává“, „v úmyslu“, „Will“, „cíl“, „potenciální“ a podobné výrazy mají identifikovat výhledové prohlášení. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných očekáváních Etonu a zahrnují předpoklady, které se nikdy neuskuteční nebo se mohou ukázat jako nesprávné. Skutečné výsledky a načasování událostí by se mohly výrazně lišit od těch, které se očekávají v takových výhledových prohlášeních v důsledku různých rizik a nejistot, která zahrnují bez omezení rizika spojená s procesem objevování, vývoje a komercializace léků, které jsou bezpečné a účinné pro užívání jako lidské terapeutiky, a v oblasti budování podniku kolem takových drog. Tato a další rizika týkající se rozvojových programů a finanční situace Etona jsou podrobně popsána v podání ETON u Komise pro cenné papíry a burzy. Všechna výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě hovoří pouze k datu, kdy byly učiněny. Eton nezavazuje žádnou povinnost aktualizovat taková prohlášení, aby odrážely události, které se vyskytují nebo okolnosti, které existují po datu, kdy byly učiněny.

Zdroj: Eton Pharmaceuticals

Vyslán : 2025-06-03 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova