FDA genehmigt die orale Lösung von Khindivi (Hydrocortison) für pädiatrische Patienten mit adrenokortikaler Insuffizienz

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fda genehmigt die orale Lösung von Khindivi (Hydrocortison) für pädiatrische Patienten mit adrenokortikaler Insuffizienz

Hirschpark, Ill. und kommerzialisierte Behandlungen für seltene Krankheiten, die heute die Zulassung einer neuen Arzneimittelanmeldung (NDA) für Khindivi (Hydrocortison) orale Lösung als Ersatztherapie bei pädiatrischen Patienten mit adrenokortikaler Insuffizienz.

khindivi ist die einzige von der FDA zugelassene orale Lösung Formulierung von Hydrocortison. Es ist in einer 1 mg/ml -Stärke geliefert, die die Notwendigkeit der Aufteilung oder Zerkleinerungstabletten beseitigt und eine einfache und genaue Dosierung anbietet, die speziell auf die Bedürfnisse jedes Patienten zugeschnitten ist. Es erfordert keine Kühlung, Mischung oder Schütteln-es ist eine orale flüssige Lösung, die einsatzbereit ist. Khindivi soll Verabreichung Einfachheit und Dosiergenauigkeit anbieten und Patienten mit Schwierigkeiten, Tabletten zu schlucken, oder mit besonderen Bedürfnissen der Verabreichung, wie beispielsweise Patienten mit einem Magenröhrchen, aufweisen. Unser Team navigierte fachmännisch die Entwicklung, klinischer und regulatorischer Weg.

„Seit Jahrzehnten suchen die Patienten nach einer von der FDA zugelassenen Hydrocortison-Flüssigkeit, die eine inkrementelle, genaue Dosierung in der bevorzugten Dosierungsform für Kinder ermöglicht. Wir freuen uns, sie jetzt den Patienten zur Verfügung zu stellen. Unser kommerzielles Team ist vollständig mobilisiert und bereit, in der ersten Woche der ersten Woche die Grundlage zu erreichen. Brynjelsen. „Die Verfügbarkeit einer von der FDA zugelassenen oralen Hydrocortison-Flüssigkeitslösung bietet Ärzten ein neues Werkzeug, um Patienten genau zu dosieren, was für die klinischen Ergebnisse während dieser dynamischen Zeit des Wachstums und der Entwicklung wichtig ist.“

„Für Familien, die sich den täglichen Herausforderungen der pädiatrischen angeborenen Nebennierenhyperplasie (CAH) stellen, ist der rechtzeitige Zugang zu den richtigen Behandlungen von entscheidender Bedeutung“, sagte Dina Matos, Geschäftsführerin der Cares Foundation - der einzigen US -Organisation, die ausschließlich auf die CAH -Community ausgerichtet ist. „Die Einführung von Khindivi ist ein erheblicher Fortschritt, insbesondere weil es seit langem ein Kampf ist, um die ordnungsgemäße Dosierung für Kinder genau aufzuteilen. Die Fähigkeit, Patienten genauer zu dosieren, ist für die Behandlungsergebnisse von entscheidender Bedeutung. Wir loben Eton für die Arbeit, um diese Therapie durch Spezialkanäle zugänglich zu machen. Dies ist ein wichtiger Fortschritt für unsere Gemeinde, und ein entscheidender Schritt in Richtung der täglichen Läden auf die Eastiven -Läden und die Sorgfalt. wird durch das bestehende Team der pädiatrischen Endokrinologie -Spezialisten für seltene Krankheiten gefördert. Eton kommerzialisiert derzeit die oralen Granulate mit Alkindi-Sprinkle (Hydrocortison), die für pädiatrische Patienten mit adrenokortikaler Insuffizienz von der FDA zugelassen ist. Die Zugabe von Khindivi bietet Patienten und Pflegepersonen bei Nebennieren -Insuffizienz bei der Auswahl der Behandlung, die ihren individuellen Bedürfnissen am besten entspricht.

adrenokortikale Insuffizienz ist eine seltene, aber schwerwiegende Erkrankung, bei der die Nebennieren nicht ausreichend Cortisol produzieren. ETON schätzt, dass es in den USA im Alter zwischen 5 und 17 Jahren mehr als 5.000 Nebenniereninsuffizienz gibt, und erwartet einen Spitzenumsatz von Khindivi, kombiniert mit Alkindi -Streuung, über 50 Millionen US -Dollar pro Jahr. ANOVO wird das Eton Cares -Programm in Zusammenarbeit mit Eton Pharmaceuticals verabreichen. Das Programm bietet verschreibungspflichtige Erfüllung, Untersuchung von Versicherungsleistungen, Bildungsunterstützung, finanzielle Unterstützung für qualifizierte Patienten und andere Dienstleistungen, mit denen Patienten den Zugang zur Behandlung des Patienten helfen sollen. Eton Cares bietet Co-Pay-Unterstützung, um 0 USD Co-Pays für qualifizierte Patienten zu ermöglichen.

Kliniker, die Khindivi verschreiben wollen, können E-Prescor-Anschriften durch Auswahl von ANOVO #5 oder Fax in einer Überweisung von Patienten auf 855-813-2039. Weitere Produktdetails finden Sie auf der Produktwebsite https://www.khindivi.com.

khindivi ist ein Kortikosteroid, der als Ersatztherapie bei pädiatrischen Patienten ab 5 Jahren und älter mit adrenokortikaler Insuffizienz angegeben ist.

khindivi ist in Zeiten von Stress oder akuten Ereignissen nicht für eine erhöhte Dosierung zugelassen. Verwenden Sie ein anderes Hydrocortison-haltiges Arzneimittelprodukt zur Stressdosierung.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Contraindication

Überempfindlichkeit gegenüber Hydrocortison oder einen der anderen Inhaltsstoffe in der oralen Khindivi -Lösung.

Warnungen und Vorsichtsmaßnahmen

Nebennierenkrise: Unterbehandlung oder plötzliche Abnahme der Therapie mit Khindivi kann zu Symptomen einer Nebenniereninsuffizienz, der Nebennierenkrise und des Todes führen. Die Nebennierenkrise kann auch durch Stressereignisse wie Infektionen oder Operationen induziert werden, wenn Patienten höhere Dosen von Kortikosteroiden benötigen. In Stresszeiten (z. B. Infektionen, Operation) wechseln Sie zu einem anderen oralen Hydrocortisonprodukt und erhöhen Sie die Dosis, wenn orale Medikamente toleriert werden. Überwachen Sie Patienten beim Umschalten auf Khindivi, um sicherzustellen, dass Khindivi die gleiche Hydrocortison -Exposition wie die zuvor verwendete orale Hydrocortisonformulierung liefert. Wenn Symptome einer Nebenniereninsuffizienz auftreten, erhöhen Sie die gesamte tägliche Dosierung von Khindivi.

systemische Nebenwirkungen aufgrund inaktiver Inhaltsstoffe:

Hyperosmolarität

khindivi ist bei pädiatrischen Patienten im Alter von weniger als 5 Jahren nicht zugelassen. Die inaktiven Inhaltsstoffe Polyethylenglykol 400, Propylenglykol und Glycerin haben einzeln oder in Kombination eine erhebliche systemische Absorption unterzogen, was zu einer erhöhten Plasmasmolarität bei allen pädiatrischen Patienten führt, insbesondere bei pädiatrischen Patienten, die weniger als 5 Jahre alt sind. Überwachen Sie pädiatrische Patienten unter Verwendung von Khindivi für Anzeichen und Symptome, die mit der Hyperosmolarität vereinbar sind.

Der inaktive Inhaltsstoff Polyethylenglykol 400 und Propylenglykol, der zu einer metabolischen Azidose, Hypoglykämie, Hepato-Renal-Verletzungen und Toxizität des Zentralnervensystems (z. B. Beschlagnahme und Koma) führen kann, kann das Risiko der Adrenalkrisen erhöhen. Überwachen Sie die Laborwerte und für physikalische Anzeichen und Symptome dieser unerwünschten Reaktionen.

Die inaktiven Inhaltsstoffe Polyethylenglykol 400 und Glycerin, ob allein oder in Kombination, können Magen -Darm -Reizungen verursachen, was zu Erbrechen und/oder Durchfall führt. Diese gastrointestinalen Reaktionen können das Risiko einer Nebennierenkrise erhöhen. Überwachung auf Anzeichen oder Symptome von Magen -Darm -Reizungen und assoziierten Flüssigkeits- und Elektrolytanomalien. Helminthische Krankheitserreger. Überwachen Sie die Entwicklung der Infektion und berücksichtigen Sie die Dosierungsreduktion bei Bedarf.

Wachstumsverzögerung: langfristige Verwendung in übermäßigen Dosen kann zu Wachstumsverzögerung führen. Verwenden Sie die minimale Dosierung von Khindivi, um das gewünschte klinische Ansprechen zu erreichen und das Wachstum des Patienten zu überwachen. Überwachen Sie die Patienten auf Anzeichen und Symptome des Cushing -Syndroms alle 6 Monate.

Abnahme der Knochenmineraldichte: Kortikosteroide verringern die Knochenbildung und erhöhen die Knochenresorption, die zur Entwicklung von Osteoporose führen kann. Verwenden Sie die minimale Dosierung von Khindivi, um die gewünschte klinische Reaktion zu erzielen. Die Symptome treten typischerweise innerhalb weniger Tage oder Wochen nach Beginn der Behandlung auf. Die meisten Reaktionen lösen sich nach einer Dosisreduktion oder dem Entzug auf, obwohl eine spezifische Behandlung erforderlich sein kann. Überwachen Sie die Patienten auf Verhaltens- und Stimmungsstörungen während der Behandlung. Weisen Sie sich um Pflegekräfte und/oder Patienten an, medizinische Beratung zu suchen, wenn sich psychiatrische Symptome entwickeln.

ophthalmische Nebenwirkungen: Katarakte, Glaukom und zentraler seröser Chorioretinopathie wurden mit längerer Verwendung hoher Dosen berichtet. Überwachen Sie die Patienten auf unscharfes Sehen oder andere visuelle Störungen und verweisen Sie, wenn sie auftreten, an einen Augenarzt. Anzeichen einer gastrointestinalen Perforation wie Peritonealreizungen können bei Patienten maskiert werden, die Kortikosteroide erhalten. Kortikosteroide sollten mit Vorsicht verwendet werden, wenn die Wahrscheinlichkeit einer bevorstehenden Perforation, Abszess oder anderen pyogenen Infektionen besteht. Divertikulitis, frische Darmanastomosen und aktives oder latentes Peptika -Ulkus.

gleichzeitige Verabreichung von Kortikosteroiden mit nichtsteroidalen entzündungshemmenden Arzneimitteln (NSAIDs) kann das Risiko von gastrointestinalen Nebenwirkungen erhöhen. Überwachung von Patienten, die Kortikosteroide und gleichzeitige NSAIDs für gastrointestinale Nebenwirkungen erhalten. Dosierung). Wenn Patienten eine supraphysiologische chronische Dosierung von Khindivi einnehmen, besteht ein erhöhtes Risiko für die Entwicklung von Kaposi -Sarkom.

Impfung: Die Verabreichung von lebenden Impfstoffen kann bei khindiv-behandelten pädiatrischen Patienten mit adrenokortikaler Insuffizienz akzeptabel sein, die Ersatzkortikosteroide erhalten.

Die schwerwiegenden unerwünschten Reaktionen, die mit Khindivi verbunden sind, sind Nebennierenkrise, systemische Nebenwirkungen aufgrund inaktiver Inhaltsstoffe, Immunsuppression und erhöhtes Risiko einer Infektion mit einer Dosierung, die größer ist als Ersatz, Cushing -Syndrom, Wachstumsverzögerung, KAPOSICOMA -Risiko, psychiatrisch, ophthalm- und gastrointimica -advertinal. Verdacht auf das unerwünschte Ereignis im Zusammenhang mit Khindivi, wenden Sie sich an Eton Pharmaceuticals, Inc. unter 1-855-224-0233 oder die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) unter http://www.fda.gov/medwatch oder telefonisch 1-800-FDA-1088.

Über Eton Pharmazeutika

Eton ist ein innovatives pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung von Behandlungen für seltene Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen verfügt derzeit über acht kommerzielle Produkte für seltene Krankheiten: Khindivi®, Increelex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU Golike®, Carglumsäure, Betain -wasserfreies Betain und Nitisinon. Das Unternehmen verfügt über fünf zusätzliche Produktkandidaten in der Entwicklung im späten Stadium: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 und Zeneo® Hydrocortison Autoinjector. Weitere Informationen finden Sie auf unserer Website unter www.etonpharma.com.

zukunftsgerichtete Aussagen

Aussagen, die in dieser Pressemitteilung zu Angelegenheiten enthalten sind, die keine historischen Tatsachen sind, sind „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des privaten Wertpapierverfahrens-Reformgesetzes von 1995, einschließlich der mit der erwarteten Fähigkeit der ETON, bestimmte Aktivitäten zu ergreifen und bestimmte Ziele und Ziele zu erreichen. Diese Aussagen umfassen, ohne darauf beschränkt zu sein, Aussagen zur Geschäftsstrategie von Eton, die Pläne von Eton, seine Produktkandidaten zu entwickeln und zu kommerzialisieren, die Sicherheit und Wirksamkeit der Produktkandidaten von Eton, den Plänen von Eton und dem erwarteten Zeitpunkt in Bezug auf regulatorische Einreichungen und Anliegen sowie das Größe und das Wachstumspotenzial der Märkte für die Produktkandidaten von ETONs. Da solche Aussagen Risiken und Unsicherheiten unterliegen, können die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von denen unterscheiden, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Wörter wie „glauben“, „antizipiert“, „Pläne“, „erwartet“, „beabsichtigt“, „Will“, „Ziel“, „Potenzial“ und ähnliche Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen identifizieren. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Eton und beinhalten Annahmen, die sich möglicherweise nie als falsch erweisen oder sich als falsch erweisen. Die tatsächlichen Ergebnisse und der Zeitpunkt der Ereignisse können sich erheblich von denjenigen unterscheiden, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen infolge verschiedener Risiken und Unsicherheiten erwartet wurden, darunter, ohne Einschränkungen, Risiken im Zusammenhang mit dem Prozess der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung von Arzneimitteln, die für die Verwendung von menschlichen Therapeutika sicher und wirksam sind, und in einem Unternehmen, das sich in einem Unternehmen in der Nähe von Drogen einsetzt. Diese und andere Risiken für die Entwicklungsprogramme und die finanzielle Position von Eton werden in den Einreichungen von Eton bei der Securities and Exchange Commission ausführlich beschrieben. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen sprechen nur zum Datum, an dem sie gemacht wurden. Eton übernimmt keine Verpflichtung, solche Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum vorhanden sind, an dem sie gemacht wurden.

Quelle: Eton Pharmaceuticals

Gesendet : 2025-06-03 12:00

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