Το FDA εγκρίνει το khindivi (υδροκορτιζόνη) από του στόματος διαλύματος για παιδιατρικούς ασθενείς με επινεφριτική ανεπάρκεια

Ακολουθήστε το Drugslib

Το FDA εγκρίνει το khindivi (υδροκορτιζόνη) από το στόμα για τους παιδιατρικούς ασθενείς με adrenocortical usufficialcies

Deer Park, Ill. Η ανάπτυξη και εμπορική θεραπείες για σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα την έγκριση από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για μια νέα αίτηση φαρμάκων (NDA) για το khindivi (υδροκορτιζόνη) από του στόματος λύση ως θεραπεία αντικατάστασης σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας πέντε ετών και άνω με επινεφριτική ανεπάρκεια.

khindivi είναι η μόνη διαμόρφωση διαλύματος από το στόμα που έχει εγκριθεί από την FDA της υδροκορτιζόνης. Έρχεται σε μια ισχύ 1mg/ml που έχει σχεδιαστεί για να εξαλείψει την ανάγκη να χωρίσει ή να συντρίψει τα δισκία και να προσφέρει απλή και ακριβή δοσολογία ειδικά προσαρμοσμένη στις ανάγκες κάθε ασθενούς. Δεν απαιτεί ψύξη, ανάμειξη ή κούνημα-είναι ένα έτοιμο προς χρήση στοματικό υγρό διάλυμα. Το Khindivi έχει σχεδιαστεί για να προσφέρει απλότητα χορήγησης και ακρίβεια δοσολογίας και να παρέχει μια επιλογή θεραπείας για ασθενείς που δυσκολεύονται να καταπιούν δισκία ή με ειδικές ανάγκες χορήγησης, όπως οι ασθενείς με γαστρικό σωλήνα με την επανάληψη του ETON. Το σπίτι που έχει αναπτυχθεί, η ομάδα μας πλοηγούσε με εξειδίκευση την ανάπτυξη, την κλινική και ρυθμιστική πορεία.

"Για δεκαετίες, οι ασθενείς αναζητούν ένα υγρό υδροκορτιζόνης που έχει εγκριθεί από την FDA, το οποίο επιτρέπει τη διαδοχική, ακριβή δοσολογία στην προτιμώμενη δοσολογία για τα παιδιά. Η διαχείριση της επινεφριδιακής ανεπάρκειας σε παιδιατρικούς ασθενείς απαιτεί ακριβή και συνεπή δοσολογία υδροκορτιζόνης που μπορεί να τιτλοδοτηθεί προσεκτικά σε μικρές προσαυξήσεις που αντιμετωπίζουν την εξατομικευμένη φαρμακοκινητική ανάγκες κάθε παιδιού ", δήλωσε ο Δρ Kyriakie Sarafoglou, καθηγητής, Pedialtic, Entocrologoly & Division of Pedia Genatics & Metabolist, Pediatric Orentic, Metabolist, Metabolist, Μινεσότα. "Η διαθεσιμότητα ενός εγκεκριμένου από το FDA από του στόματος υγρού διαλύματος υδροκορτιζόνης προσφέρει στους γιατρούς ένα νέο εργαλείο για την ακρίβεια των ασθενών, το οποίο είναι σημαντικό για τα κλινικά αποτελέσματα κατά τη διάρκεια αυτής της δυναμικής περιόδου ανάπτυξης και ανάπτυξης."

"Για τις οικογένειες που αντιμετωπίζουν οι καθημερινές προκλήσεις της παιδιατρικής συγγενικής υπερπλασίας των επινεφριδίων (CAH), η έγκαιρη πρόσβαση στις σωστές θεραπείες είναι κρίσιμη", δήλωσε η Dina Matos, Εκτελεστικός Διευθυντής του Ιδρύματος Cares - η μόνη οργάνωση των ΗΠΑ που επικεντρώνεται αποκλειστικά στην κοινότητα CAH. "Η εισαγωγή του Khindivi είναι μια σημαντική πρόοδος, ιδιαίτερα επειδή τα χάπια που χωρίζουν με ακρίβεια για την επίτευξη της κατάλληλης δοσολογίας για τα παιδιά είναι από καιρό ένας αγώνας.

khindivi θα προωθηθεί από την υπάρχουσα ομάδα παιδιατρικών ενδοκρινολογικών ειδικών σπάνιων ασθενειών. Το Eton επί του παρόντος εμπορεύεται το alkindi πασπαλίζουμε (υδροκορτιζόνη) από του στόματος κόκκους, η οποία εγκρίνεται από την FDA για παιδιατρικούς ασθενείς με επινεφριτική ανεπάρκεια. Η προσθήκη του Khindivi θα παρέχει ασθενείς με επινεφριδιακή ανεπάρκεια και φροντιστές με πρόσθετη επιλογή κατά την επιλογή της θεραπείας που ανταποκρίνεται καλύτερα στις ατομικές τους ανάγκες.

Η επινεφριδική ανεπάρκεια είναι μια σπάνια, αλλά σοβαρή κατάσταση στην οποία τα επινεφρίδια δεν παράγουν επαρκή κορτιζόλη. Η ETON εκτιμά ότι υπάρχουν περισσότεροι από 5.000 ασθενείς με επινεφριδιακή ανεπάρκεια στις Η.Π.Α. μεταξύ των ηλικιών 5 και 17 ετών και αναμένει ότι οι κορυφαίες πωλήσεις του Khindivi, σε συνδυασμό με το ειδικό φαρμακείο, θα υπερβαίνουν τα 50 εκατομμύρια δολάρια ετησίως. Η ANOVO θα διαχειριστεί το πρόγραμμα ETON Cares σε συνεργασία με την Eton Pharmaceuticals. Το πρόγραμμα παρέχει εκπλήρωση συνταγογραφούμενων, ασφαλιστικών παροχών, εκπαιδευτική υποστήριξη, οικονομική βοήθεια για ειδικευμένους ασθενείς και άλλες υπηρεσίες που έχουν σχεδιαστεί για να βοηθήσουν τους ασθενείς να έχουν πρόσβαση στη θεραπεία. Το Eton Cares θα προσφέρει βοήθεια συν-πληρωμής για να επιτρέψει $ 0 συν-πληρώσεις για τους προκριματικούς ασθενείς.

Οι κλινικοί ιατροί που επιδιώκουν να συνταγογραφήσουν το Khindivi μπορούν να συνταγογραφήσουν με την επιλέγοντας ANOVO #5 ή φαξ σε μορφή παραπομπής ασθενούς στο 855-813-2039. Πρόσθετα στοιχεία προϊόντος μπορείτε να βρείτε στην ιστοσελίδα του προϊόντος, https://www.khindivi.com.

ένδειξη

khindivi είναι ένα κορτικοστεροειδές που υποδεικνύεται ως θεραπεία αντικατάστασης σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 5 ετών και άνω με αδρενοκορτική ανεπάρκεια.

khindivi δεν έχει εγκριθεί για αυξημένη δοσολογία κατά τη διάρκεια περιόδων άγχους ή οξεία συμβάντα. Χρησιμοποιήστε ένα διαφορετικό φάρμακο που περιέχει υδροκορτιζόνη για δοσολογία στρες

σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας

Αντενδείξεις

Υπευαισθησία στην υδροκορτιζόνη ή σε οποιοδήποτε από τα άλλα συστατικά του διαλύματος khindivi.

Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις

Κρίση των επινεφριδίων: Η υποεκπλήρωση ή η ξαφνική διακοπή της θεραπείας με khindivi μπορεί να οδηγήσει σε συμπτώματα ανεπάρκειας επινεφριδίων, επιφανειακής κρίσης και θανάτου. Η κρίση των επινεφριδίων μπορεί επίσης να προκληθεί από συμβάντα άγχους, όπως λοιμώξεις ή χειρουργική επέμβαση όταν οι ασθενείς απαιτούν υψηλότερες δόσεις κορτικοστεροειδών. Κατά τη διάρκεια περιόδων στρες (π.χ. λοιμώξεις, χειρουργική επέμβαση), μεταβείτε σε ένα άλλο από του στόματος προϊόντος υδροκορτιζόνης και αυξήστε τη δόση εάν τα φάρμακα από το στόμα είναι ανεκτά. Παρακολουθήστε τους ασθενείς κατά τη μετάβαση στο Khindivi για να εξασφαλίσετε ότι το Khindivi παρέχει το ίδιο επίπεδο έκθεσης υδροκορτιζόνης ως το προηγουμένως χρησιμοποιούμενο από του στόματος υδροκορτιζόνης. Εάν εμφανιστούν συμπτώματα ανεπάρκειας επινεφριδίων, αυξήστε τη συνολική ημερήσια δοσολογία του Khindivi.

Συστηματικές ανεπιθύμητες αντιδράσεις λόγω ανενεργών συστατικών:

khindivi δεν έχει εγκριθεί σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας κάτω των 5 ετών. Τα ανενεργά συστατικά πολυαιθυλενογλυκόλη 400, προπυλενογλυκόλη και γλυκερίνη υφίστανται ουσιαστική συστηματική απορρόφηση, μεμονωμένα ή σε συνδυασμό, με αποτέλεσμα την αυξημένη οσμωτικότητα του πλάσματος σε όλους τους παιδιατρικούς ασθενείς, ειδικά σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας κάτω των 5 ετών. Παρακολουθήστε τους παιδιατρικούς ασθενείς που χρησιμοποιούν khindivi για σημεία και συμπτώματα συμβατά με την υπερωμολικότητα.

Το ανενεργό συστατικό πολυαιθυλενογλυκόλη 400 και προπυλενογλυκόλη που μπορεί να οδηγήσει σε μεταβολική οξέωση, υπογλυκαιμία, ηπατική ανανέωση και τοξικότητα του κεντρικού νευρικού συστήματος (π.χ. κρίση και κώμα), μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο αδρανής κρίσης. Παρακολουθήστε τις εργαστηριακές τιμές και για τα φυσικά σημεία και τα συμπτώματα αυτών των ανεπιθύμητων ενεργειών.

Τα ανενεργά συστατικά πολυαιθυλενογλυκόλη 400 και γλυκερίνη, είτε μόνοι είτε σε συνδυασμό, μπορεί να προκαλέσουν γαστρεντερικό ερεθισμό με αποτέλεσμα εμετό ή/και διάρροια. Αυτές οι γαστρεντερικές αντιδράσεις μπορεί να αυξήσουν τον κίνδυνο κρίσης των επινεφριδίων. Παρακολουθήστε τα σημεία ή τα συμπτώματα του γαστρεντερικού ερεθισμού και του σχετικού υγρού και των ανωμαλιών του ηλεκτρολύτη. Helminthic παθογόνα. Παρακολουθήστε την ανάπτυξη της λοίμωξης και εξετάστε τη μείωση της δοσολογίας ανάλογα με τις ανάγκες.

καθυστέρηση ανάπτυξης: η μακροπρόθεσμη χρήση σε υπερβολικές δόσεις μπορεί να προκαλέσει επιβράδυνση ανάπτυξης. Χρησιμοποιήστε την ελάχιστη δοσολογία του khindivi για να επιτύχετε την επιθυμητή κλινική απόκριση και να παρακολουθείτε την ανάπτυξη του ασθενούς. Παρακολουθήστε τους ασθενείς για σημεία και συμπτώματα του συνδρόμου Cushing κάθε 6 μήνες.

Μείωση της οστικής πυκνότητας: κορτικοστεροειδή μειώνουν τον σχηματισμό των οστών και αυξάνουν την απορρόφηση των οστών που μπορεί να οδηγήσει στην ανάπτυξη της οστεοπόρωσης. Χρησιμοποιήστε την ελάχιστη δοσολογία του khindivi για να επιτύχετε την επιθυμητή κλινική ανταπόκριση. Τα συμπτώματα εμφανίζονται συνήθως μέσα σε λίγες ημέρες ή εβδομάδες από την έναρξη της θεραπείας. Οι περισσότερες αντιδράσεις επιλύονται μετά από είτε μείωση της δόσης είτε απόσυρση, αν και μπορεί να είναι απαραίτητη ειδική θεραπεία. Παρακολουθήστε τους ασθενείς για διαταραχές συμπεριφοράς και διάθεσης κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Εκπαιδεύστε τους φροντιστές ή/και τους ασθενείς να αναζητήσουν ιατρικές συμβουλές εάν αναπτύξουν ψυχιατρικά συμπτώματα.

Οφθαλμικές ανεπιθύμητες ενέργειες: καταρράκτες, γλαύκωμα και κεντρική χοριοριοπάθεια έχουν αναφερθεί με παρατεταμένη χρήση υψηλών δόσεων. Παρακολουθήστε τους ασθενείς για θολή όραση ή άλλες οπτικές διαταραχές και εάν εμφανιστούν, παραπέμψτε τους σε έναν οφθαλμίατρο. Τα σημάδια της γαστρεντερικής διάτρησης, όπως ο περιτονατικός ερεθισμός, μπορεί να καλυφθούν σε ασθενείς που λαμβάνουν κορτικοστεροειδή. Τα κορτικοστεροειδή θα πρέπει να χρησιμοποιούνται με προσοχή εάν υπάρχει πιθανότητα επικείμενης διάτρησης, αποστήματος ή άλλων πυογονικών λοιμώξεων. εκκολπωματίτιδα, φρέσκες εντερικές αναστομώσεις και ενεργό ή λανθάνον πεπτικό έλκος.

Ταυτόχρονη χορήγηση κορτικοστεροειδών με μη στεροειδή αντιφλεγμονώδη φάρμακα (NSAID) μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο γαστρεντερικών ανεπιθύμητων ενεργειών. Παρακολουθήστε τους ασθενείς που λαμβάνουν κορτικοστεροειδή και ταυτόχρονα ΜΣΑΦ για τις γαστρεντερικές ανεπιθύμητες αντιδράσεις.

Ο κίνδυνος του σαρκώματος του Kaposi με τη χρήση μιας δοσολογίας μεγαλύτερη από την αντικατάσταση: το σάρκωμα του Kaposi έχει αναφερθεί να εμφανιστεί σε ασθενείς με την κάλυψη του καροτσοειδούς, συχνά για το χρονοβόρο σε ένα δοσολογικό δοσολογικό δοσολογία. Εάν οι ασθενείς λάβουν μια υπερφυσιολογική χρόνια δοσολογία του Khindivi, διατρέχουν αυξημένο κίνδυνο ανάπτυξης σαρκώματος του Kaposi.

Ο εμβολιασμός: η χορήγηση εμβολίων ζωντανών εμβολίων μπορεί να είναι αποδεκτή σε παιδιατρικούς ασθενείς που υποβλήθηκαν σε αγωγή με khindivi με επινεφριτική ανεπάρκεια που λαμβάνουν κορτικοστεροειδή αντικατάστασης.

Οι σοβαρές ανεπιθύμητες αντιδράσεις που σχετίζονται με το Khindivi είναι η κρίση των επινεφριδίων, οι συστηματικές ανεπιθύμητες ενέργειες λόγω των ανενεργών συστατικών, της ανοσοκαταστολής και του αυξημένου κινδύνου μόλυνσης με δοσολογία μεγαλύτερη από την αντικατάσταση, το σύνδρομο Cushing, την καθυστέρηση ανάπτυξης, τον κίνδυνο του Kaposi, την ψυχιατρική, την οπλυρική και τη γαστρεντερική. Το ανεπιθύμητο συμβάν που σχετίζεται με το Khindivi, επικοινωνήστε με την Eton Pharmaceuticals, Inc. στο 1-855-224-0233 ή την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στη διεύθυνση http://www.fda.gov/medwatch ή καλέστε το 1-800-1088.

περίπου ETON Φαρμακευτικά προϊόντα

ETON είναι μια καινοτόμος φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη και εμπορική θεραπείες για σπάνιες ασθένειες. Η εταιρεία διαθέτει σήμερα οκτώ εμπορικά προϊόντα σπάνιων ασθενειών: KHINDIVI®, Increlex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU Golike®, Carglumic Acid, Betaine Anhydrous και Nitisinone. Η εταιρεία διαθέτει πέντε επιπλέον υποψήφιους προϊόντων στην ανάπτυξη τελευταίας σκηνής: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 και Zeneo® Hydrocortisone Autoinjector. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα μας στη διεύθυνση www.etonpharma.com.

Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης

Δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με θέματα που δεν είναι ιστορικά γεγονότα είναι «δηλώσεις προς τα εμπρός» κατά την έννοια του νόμου περί μεταρρύθμισης των ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995, συμπεριλαμβανομένων των δηλώσεων που σχετίζονται με την αναμενόμενη ικανότητα του ETON να αναλάβει ορισμένες δραστηριότητες και να ολοκληρώσει ορισμένους στόχους και στόχους. Αυτές οι δηλώσεις περιλαμβάνουν, ενδεικτικά, τις δηλώσεις σχετικά με την επιχειρηματική στρατηγική της Eton, τα σχέδια της Eton για την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση των υποψηφίων προϊόντων της, την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των υποψηφίων προϊόντων της Eton, τα σχέδια του Eton και το αναμενόμενο χρονισμό όσον αφορά τις ρυθμιστικές καταθέσεις και τις εγκρίσεις και το μέγεθος και το αναπτυξιακό δυναμικό των αγορών για τα υποψηφίους προϊόντων της ETON. Επειδή αυτές οι δηλώσεις υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες, τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης. Λέξεις όπως "πιστεύει", "προβλέπει", "σχέδια", "αναμένει", "προτίθεται", "θέληση", "στόχος", "δυναμικό" και παρόμοιες εκφράσεις αποσκοπούν στον εντοπισμό των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες του Eton και περιλαμβάνουν υποθέσεις που δεν μπορεί ποτέ να υλοποιηθούν ή να αποδειχθούν λανθασμένες. Τα πραγματικά αποτελέσματα και το χρονοδιάγραμμα των γεγονότων θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που αναμένονται σε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης ως αποτέλεσμα διαφόρων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, οι οποίες περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, κινδύνους που συνδέονται με τη διαδικασία ανακάλυψης, ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης φαρμάκων που είναι ασφαλείς και αποτελεσματικοί ως ανθρώπινες θεραπευτικές και με την προσπάθεια οικοδόμησης μιας επιχείρησης γύρω από αυτά τα φάρμακα. Αυτοί και άλλοι κίνδυνοι που αφορούν τα αναπτυξιακά προγράμματα και την οικονομική θέση του ETON περιγράφονται με πρόσθετες λεπτομέρειες στις καταθέσεις της ETON στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Όλες οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου μιλούν μόνο από την ημερομηνία που έγιναν. Ο Eton δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τέτοιες δηλώσεις για να αντικατοπτρίζει τα γεγονότα που συμβαίνουν ή οι περιστάσεις που υπάρχουν μετά την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν.

Πηγή: Eton Pharmaceuticals

Δημοσιεύτηκε : 2025-06-03 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά