La FDA aprueba la solución oral de Khindivi (hidrocortisona) para pacientes pediátricos con insuficiencia adrenocortical

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La FDA aprueba la solución oral de khindivi (hidrocortisona) para pacientes pediátricos con insuficiencia adrenocortical

Deer Park, Ill., 28 de mayo de 2025 (Globe Newswire) - Eton Pharmaceuticals, Inc ("Eton" o "la compañía") (nasdaq: Eton), Annowutal Company, Inc (Inc ("Eton" o "la compañía") (Nasdaq: Eton), Annowutical Company, Inc (Inc ("Eton" o "la compañía") (Nasdaq: Eton), Anno innovadoras, anotación, Innowuticals, Inc ("Eton" o "la compañía") (Nasdaq: Eton), Anno innovadoras, anotaciones, Innowuticals, Incus Desarrollo y comercialización de tratamientos para enfermedades raras, hoy anunció hoy la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) de una nueva aplicación de medicamentos (NDA) para la solución oral de Khindivi (hidrocortisona) como terapia de reemplazo en pacientes pediátricos de cinco años y mayores con insuficiencia adrenocortical.

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khindivi es la única formulación de la solución oral aprobada por la FDA de hidrocortisona. Viene en una resistencia de 1 mg/ml diseñada para eliminar la necesidad de dividir o aplastar tabletas, y para ofrecer una dosis simple y precisa específicamente adaptada a las necesidades de cada paciente. No requiere refrigeración, mezcla o agitación: es una solución líquida oral lista para usar. Khindivi está diseñado para ofrecer simplicidad de administración y precisión de la dosificación, y para proporcionar una opción de terapia para los pacientes que tienen dificultades para tragar tabletas o con necesidades de administración especiales, como pacientes con un tubo gástrico.

“La aprobación de la FDA de Khindívi es un tremendo logro para el logro para el homicianza y más importantes para el hogar de la FDA. El programa, nuestro equipo navegó por expertos, el desarrollo, la vía clínica y regulatoria.

“Durante décadas, los pacientes han estado buscando un líquido de hidrocortisona aprobado por la FDA que permita una dosificación incremental y precisa en la forma de dosificación preferida para los niños. Estamos entusiasmados de ponerlo ahora a los pacientes. Nuestro equipo comercial está completamente movilizado y listo para comenzar a ser el primer tratamiento de la primera semana. Brynjelsen.

"El manejo de la insuficiencia suprarrenal en pacientes pediátricos requiere una dosificación de hidrocortisona precisa y consistente que pueda titularse cuidadosamente a pequeños incrementos que aborden las necesidades farmacocinéticas individualizadas de cada niño", dijo el Dr. Kyriakie Sarafoglou, Profesor de la División de Endocrinología Pediatric & División de la División de Pediatric Genetics. "La disponibilidad de una solución líquida de hidrocortisona oral aprobada por la FDA ofrece a los médicos una nueva herramienta para dosificar a los pacientes con precisión, lo cual es importante para los resultados clínicos durante este período dinámico de crecimiento y desarrollo".

"Para las familias que enfrentan los desafíos diarios de la hiperplasia suprarrenal congénita pediátrica (CAH), el acceso oportuno a los tratamientos correctos es crítico", dijo Dina Matos, directora ejecutiva de la Fundación Cares, la única organización estadounidense se centra únicamente en la comunidad de CAH. "La introducción de Khindivi es un avance significativo, particularmente porque la división de píldoras con precisión para lograr una dosis adecuada para los niños ha sido una lucha durante mucho tiempo. La capacidad de dosificar a los pacientes con mayor precisión es crítica para los resultados del tratamiento. Elogiamos a Eton por trabajar para hacer que esta terapia sea accesible a través de los canales especializados. Esto marca el progreso significativo para nuestra comunidad y un paso vital para facilitar el enterrado diario en los padres y los cuidados y los cuidados de los cuidados" khindivi será promovido por el equipo existente de Eton de especialistas en enfermedades raras de Endocrinología Pediatrica. Actualmente, Eton comercializa gránulos orales de alquindi Sprinkle (hidrocortisona), que está aprobado por la FDA para pacientes pediátricos con insuficiencia adrenocortical. La adición de Khindivi proporcionará a los pacientes y cuidadores de insuficiencia suprarrenal una opción adicional al elegir el tratamiento que mejor satisfaga sus necesidades individuales.

La insuficiencia adrenocortical es una condición rara pero grave en la que las glándulas suprarrenales no producen suficiente cortisol. Eton estima que hay más de 5,000 pacientes con insuficiencia suprarrenal en los EE. UU. Entre las edades de 5 y 17 años, y espera que las ventas máximas de Khindivi, combinadas con Alkindi Sprinkle, excedan los $ 50 millones por año.

khindivi estarán disponibles en los próximos días en los Estados Unidos exclusivamente a través de anovo, una farmacía especial dedicada a los pacientes raros y a las condiciones raras. ANOVO administrará el programa Eton Cares en asociación con Eton Pharmaceuticals. El programa proporciona cumplimiento de recetas, investigación de beneficios de seguro, apoyo educativo, asistencia financiera para pacientes calificados y otros servicios diseñados para ayudar a los pacientes a acceder al tratamiento. Eton Cares ofrecerá asistencia de copa para permitir los copagos de $ 0 para pacientes calificados.

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Los médicos que buscan prescribir khindivi pueden prescribir electrónicamente seleccionando ANOVO #5 o fax en un formulario de referencia del paciente al 855-813-2039. Se pueden encontrar detalles adicionales del producto en el sitio web del producto, https://www.khindivi.com.

indicación

khindivi es un corticosteroide indicado como terapia de reemplazo en pacientes pediátricos de 5 años de edad y mayores con insuficiencia adrenocortical.

Limitación del uso

khindivi no está aprobado para un aumento de la dosificación durante los períodos de estrés o eventos agudos. Use un producto farmacéutico que contenga hidrocortisona diferente para la dosificación de estrés.

Información de seguridad importante

contraindicación

hipersensibilidad a la hidrocortisona o cualquiera de los otros ingredientes en la solución oral de Khindivi.

advertencias y precauciones

crisis suprarrenal: subtrato o interrupción repentina de la terapia con khindivi puede conducir a síntomas de insuficiencia suprarrenal, crisis adrenal y muerte. La crisis suprarrenal también puede ser inducida por eventos de estrés, como infecciones o cirugía cuando los pacientes requieren dosis más altas de corticosteroides. Durante los períodos de estrés (por ejemplo, infecciones, cirugía), cambie a otro producto de hidrocortisona oral y aumente la dosis si se toleran los medicamentos orales. Monitoree a los pacientes al cambiar a Khindivi para garantizar que Khindivi proporcione el mismo nivel de exposición a la hidrocortisona que la formulación de hidrocortisona oral utilizada anteriormente. Si se producen síntomas de insuficiencia suprarrenal, aumente la dosis diaria total de khindivi.

reacciones adversas sistémicas debido a ingredientes inactivos:

hiperosmolaridad

khindivi no está aprobado en pacientes pediátricos de menos de 5 años de edad. Los ingredientes inactivos polietilenglicol 400, propilenglicol y glicerina experimentan una absorción sistémica sustancial, individualmente o en combinación, lo que resulta en una mayor osmolaridad plasmática en todos los pacientes pediátricos, especialmente en pacientes pediátricos de menos de 5 años de edad. Monitoree a los pacientes pediátricos que usan khindivi para obtener signos y síntomas consistentes con la hiperosmolaridad.

acidosis metabólica y otras reacciones adversas

El ingrediente inactivo polietilenglicol 400 y propilenglicol que pueden provocar acidosis metabólica, hipoglucemia, lesión hepato-renal y toxicidad del sistema nervioso central (por ejemplo, ataques y coma), puede aumentar el riesgo de crisis adrenal. Monitoree los valores de laboratorio y para los signos y síntomas físicos de estas reacciones adversas.

efectos laxativos debido a ingredientes inactivos

Los ingredientes inactivos polietilenglicol 400 y glicerina, ya sea solo o en combinación, pueden causar irritación gastrointestinal que resulta en vómitos y/o diarrea. Estas reacciones gastrointestinales pueden aumentar el riesgo de crisis suprarrenal. Monitor for signs or symptoms of gastrointestinal irritation and associated fluid and electrolyte abnormalities.

Immunosuppression and Increased Risk of infection with Use of a Dosage Greater Than Replacement: The use of a greater than replacement dosage can suppress the immune system and increase the risk of infection with any pathogen, including viral, bacterial, fungal, protozoan, or Patógenos helmínticos. Monitorear el desarrollo de la infección y considere la reducción de la dosis según sea necesario.

retraso de crecimiento: el uso a largo plazo en dosis excesivas puede causar retraso en el crecimiento. Use la dosis mínima de Khindivi para lograr la respuesta clínica deseada y monitorear el crecimiento del paciente.

síndrome de Cushing debido al uso de dosis excesivas de corticosteroides: el uso prolongado con dosis supraphisiológicas puede causar síndrome de cushing. Monitoree a los pacientes los signos y síntomas del síndrome de Cushing cada 6 meses.

disminución en la densidad mineral ósea: los corticosteroides disminuyen la formación ósea y aumentan la resorción ósea que puede conducir al desarrollo de la osteoporosis. Use la dosis mínima de Khindivi para lograr la respuesta clínica deseada.

reacciones adversas psiquiátricas: el uso puede estar asociado con reacciones adversas psiquiátricas graves, como euforia, manía, psicosis con alucinaciones y delirios, o depresión. Los síntomas generalmente emergen dentro de unos días o semanas de comenzar el tratamiento. La mayoría de las reacciones se resuelven después de la reducción o la retirada de la dosis, aunque puede ser necesario un tratamiento específico. Monitorear a los pacientes en busca de alteraciones conductuales y del estado de ánimo durante el tratamiento. Instruya a los cuidadores y/o pacientes que busquen asesoramiento médico si se desarrollan síntomas psiquiátricos.

reacciones adversas oftálmicas: cataratas, glaucoma y coriorretinopatía serosa central se han informado con un uso prolongado de altas dosis. Monitoree a los pacientes en busca de visión borrosa u otras trastornos visuales, y si ocurren, consulte a un oftalmólogo.

reacciones adversas gastrointestinales: existe un mayor riesgo de perforación gastrointestinal en pacientes con ciertos trastornos gastrointestinales. Los signos de perforación gastrointestinal, como la irritación peritoneal, pueden enmascararse en pacientes que reciben corticosteroides. Los corticosteroides deben usarse con precaución si existe una probabilidad de perforación inminente, absceso u otras infecciones piógenas; diverticulitis, anastomosis intestinal fresca y úlcera péptica activa o latente.

La administración concurrente de corticosteroides con fármacos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) puede aumentar el riesgo de reacciones adversas gastrointestinales. Monitoree a los pacientes que reciben corticosteroides y AINE concomitantes para las reacciones adversas gastrointestinales.

El riesgo del sarcoma de Kaposi con el uso de una dosis mayor que el reemplazo: el saroma de Kaposi se ha informado en los pacientes que reciben el Terapia de los corticosterosides, la mayoría de dosis). Si los pacientes toman una dosis crónica supraphisiológica de Khindivi, tienen un mayor riesgo de desarrollar el sarcoma de Kaposi.

Vacunación: La administración de vacunas vivas puede ser aceptable en pacientes pediátricos tratados con Khindivi con insuficiencia adrenocortical que reciben corticosteroides de reemplazo.

reacciones adversas

Las reacciones adversas graves asociadas con Khindivi son la crisis suprarrenal, las reacciones adversas sistémicas debido a los ingredientes inactivos, la inmunosupresión y el mayor riesgo de infección con dosis mayores que el reemplazo, el síndrome de Cushing, el retardación de crecimiento, el riesgo de los sarcacómicos de Kaposi, la psiciatría, la opción, la optimista y la optimista gastrointestinal. Un evento adverso sospechoso relacionado con Khindivi, Póngase en contacto con Eton Pharmaceuticals, Inc. al 1-855-224-0233 o la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en http://www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088.

sobre Eton farmacéuticos

Eton es una compañía farmacéutica innovadora centrada en desarrollar y comercializar tratamientos para enfermedades raras. Actualmente, la compañía tiene ocho productos comerciales de enfermedades raras: Khindivi®, Increlex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU Golike®, ácido carglumico, betaína anhidra y nitisinona. La compañía tiene cinco candidatos de productos adicionales en el desarrollo de la etapa tardía: ET-600, AMGLIDIA®, ET-700, ET-800 y el autoinjector de hidrocortisona Zeneo®. Para obtener más información, visite nuestro sitio web en www.etonpharma.com.

Las declaraciones

con visión de futuro

contenidas en este comunicado de prensa con respecto a los asuntos que no son hechos históricos son "declaraciones prospectivas" en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, incluidas las declaraciones asociadas con la capacidad esperada de Eton para emprender ciertas actividades y cumplir ciertos objetivos y objetivos. Estas declaraciones incluyen, entre otras, declaraciones sobre la estrategia comercial de Eton, los planes de Eton para desarrollar y comercializar sus candidatos de productos, la seguridad y la eficacia de los candidatos de productos de Eton, los planes de Eton y el momento esperado con respecto a las presentaciones regulatorias y las aprobaciones, y el tamaño y el potencial de crecimiento de los mercados para los candidatos de productos de Eton. Debido a que tales declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, los resultados reales pueden diferir materialmente de los expresados ​​o implicados por tales declaraciones prospectivas. Palabras como "cree", "anticipa", "planes", "espera", "pretende", "voluntad", "objetivo", "potencial" y expresiones similares están destinadas a identificar declaraciones con visión de futuro. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales de Eton e implican suposiciones que nunca pueden materializarse o pueden ser incorrectas. Los resultados reales y el momento de los eventos podrían diferir materialmente de los anticipados en tales declaraciones prospectivas como resultado de varios riesgos e incertidumbres, que incluyen, sin limitación, riesgos asociados con el proceso de descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos que son seguros y efectivos para su uso como terapéuticos humanos, y en el esfuerzo de construir un negocio en torno a tales medicamentos. Estos y otros riesgos con respecto a los programas de desarrollo de Eton y la posición financiera se describen con detalle adicional en las presentaciones de Eton ante la Comisión de Bolsa y Valores. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa solo hablan a partir de la fecha en que se hicieron. Eton no tiene la obligación de actualizar tales declaraciones para reflejar los eventos que ocurren o circunstancias que existen después de la fecha en que se hicieron.

Fuente: Eton Pharmaceuticals

Al corriente : 2025-06-03 12:00

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