La FDA approuve la solution orale de Khindivi (hydrocortisone) pour les patients pédiatriques atteints d'insuffisance surrénocorticale

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La FDA approuve la solution orale de Khindivi (hydrocortisone) pour les patients pédiatriques atteints d'insuffisance surrénocorticale

Deer Park, Ill. et commercialiser des traitements pour des maladies rares, a annoncé aujourd'hui l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) d'une nouvelle application de médicament (NDA) pour la solution orale de Khindivi (hydrocortisone) comme thérapie de remplacement chez les patients pédiatriques cinq ans et plus avec une insuffisance adrénocorticale.

khindivi est la seule formulation de solution orale approuvée par la FDA de l'hydrocortisone. Il est disponible dans une résistance à 1 mg / ml conçu pour éliminer la nécessité de diviser ou d'écraser les comprimés, et d'offrir un dosage simple et précis spécialement adapté aux besoins de chaque patient. Il ne nécessite pas de réfrigération, de mélange ou de tremblement - il s'agit d'une solution liquide orale prête à l'emploi. Khindivi est conçu pour offrir une précision de simplicité et de dosage de l'administration, et pour fournir une option de thérapie aux patients qui ont du mal à avaler des comprimés ou avec des besoins en administration spéciale, tels que les patients avec un tube gastrique. Programme local, notre équipe a navigué de manière experte sur la voie du développement, de la clinique et de la réglementation.

«Depuis des décennies, les patients recherchent un liquide d'hydrocortisone approuvé par la FDA qui permet une dosage incrémentielle et précise dans la forme posologique préférée pour les enfants. Nous sommes ravis de le rendre disponible pour les patients. Notre équipe commerciale est entièrement mobilisée et prête à atteindre le terrain au cours de la première semaine d'approbation. Nous sommes consacrés à ce nouveau traitement. Brynjelsen.

«La gestion de l'insuffisance surrénalienne chez les patients pédiatriques nécessite un dosage hydrocortisone précis et cohérent qui peut être soigneusement titré à de petits incréments qui répondent aux besoins pharmacocinétiques individualisés de chaque enfant», a déclaré le Dr Kyriakie Sarafoglou, professeur, Division de la pédiatrie et de la Division de la génération pédiatrique. «La disponibilité d'une solution de liquide hydrocortisone orale approuvée par la FDA offre aux médecins un nouvel outil pour dose avec précision, ce qui est important pour les résultats cliniques pendant cette période dynamique de croissance et de développement.»

«Pour les familles confrontées aux défis quotidiens de l'hyperplasie surrénalienne congénitale pédiatrique (CAH), l'accès en temps opportun aux bons traitements est essentiel», a déclaré Dina Matos, directrice exécutive de la Fondation Cares - la seule organisation américaine uniquement axée sur la communauté CAH. «L'introduction de Khindivi est une progression significative, en particulier parce que la division avec précision des pilules pour obtenir une dosage appropriée pour les enfants a longtemps été difficile. La capacité de dose des patients plus précisément est essentielle pour les résultats du traitement. Nous félicitons Eton pour travailler pour rendre cette thérapie accessible par des canaux spéciaux. sera promu par l'équipe existante d'Eton de spécialistes des maladies rares de l'endocrinologie pédiatrique. Eton commercialise actuellement les granules oraux de Sprinking (Hydrocortisone), qui est approuvé par la FDA pour les patients pédiatriques atteints d'insuffisance surrénocorticale. L'ajout de Khindi fournira des patients insuffisants surrénaliens et des soignants avec une option supplémentaire lors du choix du traitement qui répond le mieux à leurs besoins individuels.

L'insuffisance surrénocorticale est une condition rare, mais grave dans laquelle les glandes surrénales ne produisent pas suffisamment de cortisol. Eton estime qu'il y a plus de 5 000 patients d'insuffisance surrénalienne aux États-Unis entre 5 et 17 ans, et s'attend à ce que les ventes de pointe de Khindivi, combinées avec Alkindi Sprink, ne dépasseront pas 50 millions de dollars par an.

Khindivi seront disponibles dans les prochains jours aux États-Unis exclusivement par anovo, une pharmacie spéciale consacrée aux patients serviables avec des conditions rare et chronique. L'ANOVO administrera le programme Eton Cares en partenariat avec Eton Pharmaceuticals. Le programme fournit une réalisation de prescription, une enquête sur les prestations d'assurance, un soutien éducatif, une aide financière pour les patients qualifiés et d'autres services conçus pour aider les patients à accéder au traitement. Eton Cares offrira une assistance co-paiement pour permettre 0 $ co-paiement pour les patients qualifiés.

Les cliniciens qui cherchent à prescrire Khindivi peuvent prédire en sélectionnant ANOVO # 5 ou Fax sous forme de référence du patient au 855-813-2039. Des détails supplémentaires sur le produit peuvent être trouvés sur le site Web du produit, https://www.khindivi.com.

Indication

khindivi est un corticostéroïde indiqué comme thérapie de remplacement chez les patients pédiatriques de 5 ans et plus avec une insuffisance surrénocorticale.

Limitation d'utilisation

khindivi n'est pas approuvé pour une dosage accrue pendant les périodes de stress ou les événements aigus. Utilisez un produit médicamenteux contenant de l'hydrocortisone différent pour la dosage des contraintes.

Informations de sécurité importantes

contre-indication

hypersensibilité à l'hydrocortisone ou à l'un des autres ingrédients de la solution orale de Khindi.

avertissements et précautions

Crise surrénalienne: sous-traitement ou arrêt soudain du traitement avec Khindivi peut entraîner des symptômes d'insuffisance surrénalienne, de crise surrénalienne et de mort. La crise surrénalienne peut également être induite par des événements de stress, tels que les infections ou la chirurgie lorsque les patients ont besoin de doses plus élevées de corticostéroïdes. Pendant les périodes de stress (par exemple, les infections, la chirurgie), passer à un autre produit hydrocortisone oral et augmenter la dose si les médicaments oraux sont tolérés. Surveillez les patients lors du passage à Khindi pour s'assurer que Khindivi fournit le même niveau d'exposition à l'hydrocortisone que la formulation par hydrocortisone orale précédemment utilisée. Si des symptômes d'insuffisance surrénaliques se produisent, augmentez la dose quotidienne totale de Khindivi.

réactions indésirables systémiques dues aux ingrédients inactifs:

hyperosmolarité

khindivi n'est pas approuvé chez les patients pédiatriques de moins de 5 ans. Les ingrédients inactifs en polyéthylène glycol 400, propylène glycol et glycérine subissent une absorption systémique substantielle, individuellement ou en combinaison, entraînant une osmolarité plasmatique accrue chez tous les patients pédiatriques, en particulier chez les patients pédiatriques de moins de 5 ans. Surveiller les patients pédiatriques utilisant Khindi pour des signes et symptômes compatibles avec l'hyperosmolarité.

L'acidose métabolique et d'autres effets indésirables

Le polyéthylène glycol 400 inactif et le propylène glycol qui peuvent entraîner une acidose métabolique, une hypoglycémie, une lésion hépato-rénale et une toxicité du système nerveux central (par exemple, la crise et le coma), peuvent augmenter le risque de crise surrénalienne. Surveiller les valeurs de laboratoire et pour les signes physiques et les symptômes de ces effets laxatifs

en raison d'ingrédients inactifs

Les ingrédients inactifs polyéthylène glycol 400 et la glycérine, qu'ils soient seuls ou en combinaison, peuvent provoquer une irritation gastro-intestinale entraînant des vomissements et / ou de la diarrhée. Ces réactions gastro-intestinales peuvent augmenter le risque de crise surrénalienne. Surveiller les signes ou symptômes d'irritation gastro-intestinale et d'anomalies liquides et électrolytiques associées.

immunosuppression et risque accru d'infection par l'utilisation d'une dose supérieure au remplacement: L'utilisation d'un dosage plus grand que de remplacement peut supprimer le système immunitaire et augmenter le risque d'infection par un pathogène, dont le viral, le fungal, le risque d'infection, le pathogène, y compris le viral, le champion pathogènes helminthiques. Surveiller le développement de l'infection et considérer la réduction du dosage au besoin.

Retard de croissance: L'utilisation à long terme à des doses excessives peut entraîner un retard de croissance. Utilisez la dose minimale de Khindivi pour obtenir la réponse clinique souhaitée et surveillez la croissance du patient.

Le syndrome de Cushing en raison de l'utilisation de doses excessives de corticostéroïdes: Une utilisation prolongée avec des doses supraphysiologiques peut provoquer le syndrome de Cushing. Surveiller les patients pour les signes et symptômes du syndrome de Cushing tous les 6 mois.

diminution de la densité minérale osseuse: Les corticostéroïdes diminuent la formation osseuse et augmentent la résorption osseuse qui peut conduire au développement de l'ostéoporose. Utilisez la posologie minimale de Khindivi pour obtenir la réponse clinique souhaitée.

réactions indésirables psychiatriques: L'utilisation peut être associée à de graves effets indésirables psychiatriques, tels que l'euphorie, la manie, la psychose avec les hallucinations et le délire, ou la dépression. Les symptômes émergent généralement en quelques jours ou semaines suivant le début du traitement. La plupart des réactions se résolvent après une réduction de dose ou un retrait, bien que un traitement spécifique puisse être nécessaire. Surveiller les patients pour les troubles du comportement et de l'humeur pendant le traitement. Demandez aux soignants et / ou aux patients de consulter des conseils médicaux si les symptômes psychiatriques se développent.

réactions indésirables ophtalmiques: cataractes, glaucome et choriorétinopathie séreuse centrale ont été signalées avec une utilisation prolongée de doses élevées. Surveillez les patients pour une vision floue ou d'autres perturbations visuelles, et si elles se produisent, référez-les à un ophtalmologiste.

Réactions indésirables gastro-intestinales: Il existe un risque accru de perforation gastro-intestinale chez les patients atteints de certains troubles gastro-intestinaux. Les signes de perforation gastro-intestinale, tels que l'irritation péritonéale, peuvent être masqués chez les patients recevant des corticostéroïdes. Les corticostéroïdes doivent être utilisés avec prudence en cas de probabilité de perforation imminente, d'abcès ou d'autres infections pyogènes; diverticulite, anastomoses intestinales fraîches et ulcère dépensable actif ou latent.

L'administration concomitante de corticostéroïdes avec des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) peut augmenter le risque d'effets indésirables gastro-intestinaux. Surveiller les patients recevant des corticostéroïdes et des AINS concomitants pour les effets indésirables gastro-intestinaux.

Le risque de sarcome de Kaposi avec une dose supérieure à la remplacement: Kaposi Sarcoma a été signalé pour se produire chez les patients que les patients ont été plus importants que des reproches (Supraphys dosage). Si les patients prennent un dosage chronique supraphysiologique de Khindivi, ils sont à risque accru de développer le sarcome de Kaposi.

Vaccination: L'administration de vaccins vivants peut être acceptable chez les patients pédiatriques traités à Khindivi-traités par insuffisance surrénocorticale qui reçoivent des corticostéroïdes de remplacement.

réactions indésirables

.

Les réactions indésirables graves associées à Khindivi sont la crise surrénale, les effets indésirables systémiques dus aux ingrédients inactifs, l'immunosuppression et le risque accru d'infection par posologie supérieure au remplacement, le syndrome de Cushing, le retard de croissance, les réactions adverses de Kaposi, le risque adverse de l'adversaire. Lié à Khindivi, contactez Eton Pharmaceuticals, Inc. au 1-855-224-0233 ou à la U.S.Food and Drug Administration (FDA) à http://www.fda.gov/medwatch ou appelez le 1-800-FDA-1088.

À propos de eton pharmaceuticals

Eton est une entreprise pharmaceutique innovante axée sur le développement et la commercialisation de traitements pour des maladies rares. La société possède actuellement huit produits commerciaux de maladies rares: Khindivi®, Increlex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU Golike®, carglumique, bétaïne anhydre et nitisinone. L'entreprise compte cinq produits supplémentaires candidats dans le développement à un stade avancé: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 et auto-injecteur d'hydrocortisone Zeneo®. Pour plus d'informations, veuillez visiter notre site Web à www.etonpharma.com.

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Source: Eton Pharmaceuticals

Publié : 2025-06-03 12:00

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