FDA menyetujui solusi oral Khindivi (hidrokortison) untuk pasien anak dengan insufisiensi adrenokortikal

Ikuti Drugslib di

FDA menyetujui solusi oral Khindivi (hidrokortison) untuk pasien pediatrik dengan kekurangan adrenokortikal

Taman Deer, Illinois, 28 Mei 2025 (Foconical Newswire) - Eton Pharmaceuticals, Inc ("Eton" atau "The Perusahaan") (NOCICAL FARMACEUTS, INC ("Eton" atau "The Perusahaan") (NOSICETICE), NOON), Inc ("Eton" atau "The" perusahaan ") (Noon) (Noon) (" Eton "atau" perusahaan ") (Noon) (Noon Farmasi (Eton" atau "The Noon" atau "The Eton" atau "The Eton" atau "The Eton" atau "The Eton" atau "The Eton" atau "The Eton" atau Komersialkan perawatan untuk penyakit langka, hari ini mengumumkan persetujuan Administrasi Makanan dan Obat -obatan AS (FDA) dari Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk solusi oral Khindivi (hidrokortison) sebagai terapi penggantian pada pasien anak berusia lima tahun dan lebih tua dengan kekurangan adrenokortik.

Khindivi adalah satu-satunya formulasi solusi oral yang disetujui FDA dari hidrokortison. Muncul dalam kekuatan 1mg/mL yang dirancang untuk menghilangkan kebutuhan untuk membagi atau menghancurkan tablet, dan untuk menawarkan dosis sederhana dan akurat yang secara khusus dirancang untuk setiap kebutuhan pasien. Itu tidak memerlukan pendinginan, pencampuran, atau guncangan-ini adalah solusi cairan oral yang siap digunakan. Khindivi dirancang untuk menawarkan kesederhanaan administrasi dan akurasi dosis, dan untuk memberikan opsi terapi bagi pasien yang mengalami kesulitan menelan tablet atau dengan kebutuhan administrasi khusus, seperti pasien dengan tabung lambung.

“Persetujuan FDA untuk Pencapaian Khindivi adalah Pencapaian Bedren yang luar biasa untuk Eton dan yang lebih penting, Langkah Pivotal Khindivi adalah hal yang sangat penting untuk eter dan lebih penting lagi, sebuah tuma pembunuhan yang lebih penting untuk Pivotal untuk Pivotic adalah Pivotal Forping yang lebih penting untuk Eton dan lebih penting lagi menavigasi jalur pengembangan, klinis dan peraturan.

“Selama beberapa dekade, pasien telah mencari cairan hidrokortison yang disetujui FDA yang memungkinkan dosis tambahan yang akurat dalam bentuk dosis pilihan untuk anak-anak. Kami senang sekarang menyediakannya bagi pasien. Tim komersial kami sepenuhnya dimobilisasi dan siap untuk menjadi landasan di seluruh negeri di seluruh minggu pertama. BRYNJELSEN.

“Mengelola insufisiensi adrenal pada pasien pediatrik membutuhkan dosis hidrokortison yang tepat dan konsisten yang dapat dengan hati -hati dititrasi dengan peningkatan kecil yang membahas kebutuhan farmakokinetik masing -masing anak,” kata Pediatric Pediatric, Profesor, Divisi Pediatric, Pediatric Gennes, Profesor, Divisi Pediatric Gennes, Profesor, Divisi Pediatric Gennes, Divisi Pediatric Gennes. “Ketersediaan Solusi Cairan Hidrokortison Oral yang disetujui FDA menawarkan kepada dokter alat baru untuk dosis pasien secara akurat, yang penting untuk hasil klinis selama periode pertumbuhan dan perkembangan yang dinamis ini.”

“Untuk keluarga yang menghadapi tantangan sehari -hari Hyperplasia Adrenal Congenital Pediatric (CAH), akses tepat waktu ke perawatan yang tepat sangat penting,” kata Dina Matos, direktur eksekutif Yayasan Cares - satu -satunya organisasi AS yang hanya berfokus pada komunitas CAH. “Pengenalan Khindivi adalah kemajuan yang signifikan, terutama karena secara akurat membagi pil untuk mencapai dosis yang tepat untuk anak -anak telah lama menjadi perjuangan. Kemampuan untuk mendosisinya pasien secara lebih akurat sangat penting untuk hasil pengobatan. Kami memuji komunitas kami dan dalam hal yang dapat diakses oleh orang -orang dan orang -orang yang bermakna. Dipromosikan oleh tim Eton yang sudah ada dari spesialis penyakit endokrinologi pediatrik. Eton saat ini mengkomersialkan butiran oral Alkindi (hidrokortison), yang disetujui FDA untuk pasien anak dengan insufisiensi adrenokortikal. Penambahan Khindivi akan memberikan opsi insufisiensi adrenal dan pengasuh saat memilih perawatan yang paling memenuhi kebutuhan masing -masing.

Insufisiensi adrenokortikal adalah kondisi yang jarang, tetapi serius di mana kelenjar adrenal tidak menghasilkan kortisol yang cukup. Eton memperkirakan bahwa ada lebih dari 5.000 pasien insufisiensi adrenal di AS antara usia 5 dan 17, dan mengharapkan penjualan puncak Khindivi, dikombinasikan dengan taburan alkindi, akan melebihi $ 50 juta per tahun.

Khindivi akan tersedia dalam beberapa hari mendatang di Amerika Serikat dengan eksklusif melalui anovo, khususnya. ANOVO akan mengelola program Eton Cares dalam kemitraan dengan Eton Pharmaceuticals. Program ini memberikan pemenuhan resep, investigasi manfaat asuransi, dukungan pendidikan, bantuan keuangan untuk pasien yang memenuhi syarat, dan layanan lain yang dirancang untuk membantu pasien mengakses perawatan. Eton Cares akan menawarkan bantuan pembayaran bersama untuk memungkinkan $ 0-pembayaran untuk pasien yang memenuhi syarat.

Dokter yang ingin meresepkan Khindivi dapat menentukan e-prescribe dengan memilih ANOVO #5 atau faks dalam bentuk rujukan pasien menjadi 855-813-2039. Detail produk tambahan dapat ditemukan di situs web produk, https://www.khindivi.com.

indikasi

Khindivi adalah kortikosteroid yang diindikasikan sebagai terapi penggantian pada pasien anak berusia 5 tahun ke atas dengan insufisiensi adrenokortikal.

Batasan Penggunaan

Khindivi tidak disetujui untuk meningkatkan dosis selama periode stres atau peristiwa akut. Gunakan produk obat yang mengandung hidrokortison yang berbeda untuk dosis stres.

Informasi Keselamatan Penting

Kontraindikasi

hipersensitif terhadap hidrokortison atau bahan -bahan lain dalam solusi oral khindivi.

peringatan dan tindakan pencegahan

krisis adrenal: undertreatment atau penghentian terapi dengan Khindivi dapat menyebabkan gejala kekurangan adrenal, krisis adrenal, dan kematian. Krisis adrenal juga dapat diinduksi oleh kejadian stres, seperti infeksi atau pembedahan ketika pasien membutuhkan dosis kortikosteroid yang lebih tinggi. Selama periode stres (mis. Infeksi, pembedahan), beralih ke produk hidrokortison oral lainnya dan meningkatkan dosis jika obat oral ditoleransi. Pantau pasien saat beralih ke Khindivi untuk memastikan Khindivi memberikan tingkat paparan hidrokortison yang sama dengan formulasi hidrokortison oral yang sebelumnya digunakan. Jika gejala insufisiensi adrenal terjadi, tingkatkan total dosis harian Khindivi.

reaksi buruk sistemik karena bahan yang tidak aktif:

hiperosmolaritas

Khindivi tidak disetujui pada pasien anak berusia kurang dari 5 tahun. Bahan -bahan tidak aktif polietilen glikol 400, propilen glikol, dan gliserin mengalami penyerapan sistemik yang substansial, secara individu atau dalam kombinasi, menghasilkan peningkatan osmolaritas plasma pada semua pasien anak, terutama pada pasien anak kurang dari 5 tahun. Pantau pasien anak menggunakan khindivi untuk tanda dan gejala yang konsisten dengan hiperosmolaritas.

asidosis metabolik dan reaksi merugikan lainnya

Bahan tidak aktif polietilen glikol 400 dan propilen glikol yang dapat mengakibatkan asidosis metabolik, hipoglikemia, cedera hepato-ginjal, dan toksisitas sistem saraf pusat (mis., Kejang dan koma), dapat meningkatkan risiko krisis adrenal. Pantau nilai laboratorium dan untuk tanda -tanda fisik dan gejala reaksi yang merugikan ini.

efek pencahar karena bahan -bahan tidak aktif

Bahan -bahan tidak aktif polietilen glikol 400 dan gliserin, baik sendiri atau dalam kombinasi, dapat menyebabkan iritasi gastrointestinal yang mengakibatkan muntah dan/atau diare. Reaksi gastrointestinal ini dapat meningkatkan risiko krisis adrenal. Pantau tanda -tanda atau gejala iritasi gastrointestinal dan kelainan cairan dan elektrolit yang terkait.

imunosupresi dan peningkatan risiko infeksi dengan penggunaan dosis yang lebih besar dari penggantian, Penggunaan infeksi yang lebih besar daripada dosis pemadaman dapat menekan sistem yang mengerikan dan meningkatkan risiko dari infeksi, pemadaman borka, firogen. atau patogen Helminthic. Pantau pengembangan infeksi dan pertimbangkan pengurangan dosis sesuai kebutuhan.

retardasi pertumbuhan: Penggunaan jangka panjang dalam dosis yang berlebihan dapat menyebabkan retardasi pertumbuhan. Gunakan dosis minimum Khindivi untuk mencapai respons klinis yang diinginkan dan memantau pertumbuhan pasien.

sindrom Cushing karena penggunaan dosis kortikosteroid yang berlebihan: Penggunaan yang berkepanjangan dengan dosis suprafisiologis dapat menyebabkan sindrom Cushing. Pantau pasien untuk tanda dan gejala sindrom Cushing setiap 6 bulan.

Penurunan kepadatan mineral tulang: kortikosteroid mengurangi pembentukan tulang dan meningkatkan resorpsi tulang yang dapat menyebabkan perkembangan osteoporosis. Gunakan dosis minimum Khindivi untuk mencapai respons klinis yang diinginkan.

Reaksi merugikan psikiatrik: Penggunaan dapat dikaitkan dengan reaksi merugikan kejiwaan yang parah, seperti euforia, mania, psikosis dengan halusinasi dan delirium, atau depresi. Gejala biasanya muncul dalam beberapa hari atau minggu setelah memulai perawatan. Sebagian besar reaksi menyelesaikan setelah pengurangan atau penarikan dosis, meskipun pengobatan spesifik mungkin diperlukan. Pantau pasien untuk gangguan perilaku dan suasana hati selama perawatan. Instruksikan pengasuh dan/atau pasien untuk mencari nasihat medis jika gejala kejiwaan berkembang.

reaksi merugikan mata: katarak, glaukoma, dan chorioretinopathy serosa sentral telah dilaporkan dengan penggunaan dosis tinggi yang berkepanjangan. Pantau pasien untuk penglihatan kabur atau gangguan visual lainnya, dan jika terjadi, rujuk mereka ke dokter mata.

reaksi merugikan gastrointestinal: ada peningkatan risiko perforasi gastrointestinal pada pasien dengan gangguan gastrointestinal tertentu. Tanda -tanda perforasi gastrointestinal, seperti iritasi peritoneum, dapat ditutupi pada pasien yang menerima kortikosteroid. Kortikosteroid harus digunakan dengan hati -hati jika ada kemungkinan perforasi yang akan datang, abses, atau infeksi pirogen lainnya; Divertikulitis, anastomosis usus segar, dan ulkus peptik aktif atau laten.

Pemberian kortikosteroid bersamaan dengan obat antiinflamasi nonsteroid (NSAID) dapat meningkatkan risiko reaksi merugikan gastrointestinal. Pasien Monitor yang menerima kortikosteroid dan NSAID bersamaan untuk reaksi merugikan gastrointestinal.

Risiko sarkoma Kaposi dengan penggunaan dosis yang lebih besar dari penggantian: Kaposi yang lebih sering dilaporkan pada pasien yang menerima kortikosteroid yang lebih sering terjadi pada pasien yang menerima pasien dengan kortikosteroid, yang paling sering terjadi pada pasien yang menerima pasien dengan kortikosteroid, pada pasien yang menerima kortikosteroid, pada pasien yang menerima pasien yang menerima kortikosteroid, yang menerima pasien, dosis). Jika pasien mengambil dosis kronis Khindivi suprafisiologis, mereka berisiko lebih tinggi mengembangkan sarkoma Kaposi.

Vaksinasi: pemberian vaksin hidup dapat diterima pada pasien anak-anak yang diobati dengan Khindivi dengan insufisiensi adrenokortikal yang menerima kortikosteroid penggantian.

reaksi merugikan

Reaksi merugikan serius yang terkait dengan Khindivi adalah krisis adrenal, reaksi merugikan sistemik karena bahan -bahan yang tidak aktif, imunosupresi dan peningkatan risiko infeksi dengan dosis yang lebih besar dari penggantian, retardasi pijat, dan retard. Acara Terkait dengan Khindivi, Hubungi Eton Pharmaceuticals, Inc. di 1-855-224-0233 atau Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) di http://www.fda.gov/medwatch atau hubungi 1-800-FDA-1088.

tentang Eton Farmasi

Eton adalah perusahaan farmasi inovatif yang berfokus pada pengembangan dan komersialisasi perawatan untuk penyakit langka. Perusahaan saat ini memiliki delapan produk penyakit langka komersial: Khindivi®, Increlex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU Golike®, Asam Carglumic, Betaine Anhydrous, dan Nitisinone. Perusahaan ini memiliki lima kandidat produk tambahan dalam pengembangan tahap akhir: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 dan Zeneo® Hydrocortisone AutoInjector. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi situs web kami di www.etonpharma.com.

pernyataan berwawasan ke depan

Pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini mengenai hal-hal yang bukan fakta historis adalah "pernyataan yang berwawasan ke depan" dalam arti dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Privat tahun 1995, termasuk pernyataan yang terkait dengan kemampuan yang diharapkan dari Eton untuk melakukan kegiatan-kegiatan tertentu dan tujuan mencapai tujuan dan tujuan tertentu. Pernyataan -pernyataan ini termasuk tetapi tidak terbatas pada pernyataan mengenai strategi bisnis Eton, rencana Eton untuk mengembangkan dan mengkomersialkan kandidat produknya, keamanan dan kemanjuran kandidat produk Eton, rencana Eton dan waktu yang diharapkan sehubungan dengan pengajuan dan persetujuan peraturan, dan ukuran dan potensi pertumbuhan pasar untuk kandidat produk Eton. Karena pernyataan tersebut tunduk pada risiko dan ketidakpastian, hasil aktual dapat berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Kata-kata seperti "percaya," "mengantisipasi," "rencana," "mengharapkan," "bermaksud," "will," "tujuan," "potensi" dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada harapan Eton saat ini dan melibatkan asumsi yang mungkin tidak pernah terwujud atau mungkin terbukti salah. Hasil aktual dan waktu peristiwa dapat berbeda secara material dari yang diantisipasi dalam pernyataan berwawasan ke depan sebagai akibat dari berbagai risiko dan ketidakpastian, yang meliputi, tanpa batasan, risiko yang terkait dengan proses menemukan, mengembangkan dan mengkomersialkan obat yang aman dan efektif untuk digunakan sebagai terapi manusia, dan dalam upaya membangun bisnis di seluruh bisnis tersebut. Risiko ini dan lainnya mengenai program pengembangan Eton dan posisi keuangan dijelaskan secara rinci dalam pengajuan Eton dengan Komisi Sekuritas dan Bursa. Semua pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini hanya berbicara pada tanggal di mana mereka dibuat. Eton tidak memiliki kewajiban untuk memperbarui pernyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang terjadi atau keadaan yang ada setelah tanggal di mana mereka dibuat.

Sumber: Eton Pharmaceuticals

Diposting : 2025-06-03 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer