La FDA approva la soluzione orale Khindivi (idrocortisone) per pazienti pediatrici con insufficienza surrenocorticale

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FDA approva khindivi (idrocortisone) Soluzione orale per pazienti pediatrici con insufficienza adrenocortica e commercializzazione di trattamenti per malattie rare, oggi ha annunciato l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) di una nuova applicazione di farmaci (NDA) per la soluzione orale di Khindivi (idrocortisone) come terapia sostitutiva in pazienti pediatrici di età pari o superiore a cinque anni con insufficienza adrenocortica.

khindivi è l'unica formulazione di soluzione orale approvata dalla FDA di idrocortisone. È disponibile in una resistenza di 1 mg/ml progettata per eliminare la necessità di dividere o schiacciare le compresse e per offrire un dosaggio semplice e accurato specificamente su misura per le esigenze di ciascun paziente. Non richiede refrigerazione, miscelazione o scuotimento: è una soluzione liquida orale pronta all'uso. Khindivi è progettato per offrire la semplicità della somministrazione e l'accuratezza del dosaggio e per fornire un'opzione terapeutica per i pazienti che hanno difficoltà a deglutire compresse o con esigenze di somministrazione speciali, come i pazienti con tubo gastrico.

"L'approvazione della FDA di Khindivi è un risultato enorme per Eton e, soprattutto, un passo in casa per la FDA. Programma, il nostro team ha navigato con percorso di sviluppo, clinico e normativo.

"Per decenni, i pazienti hanno cercato un liquido di idrocortisone approvato dalla FDA che consente un dosaggio incrementale e accurato nella forma di dosaggio preferita per i bambini. Siamo entusiasti di renderlo disponibile ai pazienti. Il nostro team commerciale è completamente mobilitato e pronto a colpire il terreno che gestisce la prima settimana di approvazione. Ci impegniamo a garantire che le pediatriche endocrinologiste in tutto il paese sono a conoscenza di un trattamento di cura in modo completamente importante". Brynjelsen.

“Managing adrenal insufficiency in pediatric patients requires precise and consistent hydrocortisone dosing that can be carefully titrated to small increments that address the individualized pharmacokinetic needs of each child,” said Dr. Kyriakie Sarafoglou, Professor, Division of Pediatric Endocrinology & Division of Pediatric Genetics & Metabolism, University of Minnesota. "La disponibilità di una soluzione liquida per idrocortisone orale approvata dalla FDA offre ai medici un nuovo strumento per dosare i pazienti in modo accurato, il che è importante per i risultati clinici durante questo periodo dinamico di crescita e sviluppo."

"Per le famiglie che affrontano le sfide quotidiane dell'iperplasia surrenale congenita pediatrica (CAH), è fondamentale l'accesso tempestivo ai giusti trattamenti", ha affermato Dina Matos, direttore esecutivo della Cares Foundation, l'unica organizzazione statunitense incentrata esclusivamente sulla comunità CAH. “L'introduzione di Khindivi è un progresso significativo, in particolare perché dividere accuratamente le pillole per ottenere un dosaggio adeguato per i bambini è stata a lungo una lotta. La capacità di dosare i pazienti in modo più accuratamente è fondamentale per i risultati del trattamento. Lodiamo Eton per rendere accessibile questa terapia attraverso i canali speciali. Questo segna il progresso significativo per la nostra comunità e un passaggio di vitale.

Khindivi sarà promosso dal team esistente di endocrinologia pediatrica di Eton. Eton attualmente commercializza i granuli orali di alkindi spruzzano (idrocortisone), approvati dalla FDA per i pazienti pediatrici con insufficienza surrenocorticale. L'aggiunta di Khindivi fornirà ai pazienti con insufficienza surrenale e ai caregiver un'opzione aggiuntiva quando si sceglie il trattamento che soddisfa meglio le loro esigenze individuali.

L'insufficienza surrenocorticale è una condizione rara, ma grave in cui le ghiandole surrenali non producono cortisolo sufficiente. Eton stima che ci siano più di 5.000 pazienti surrenalici di insufficienza negli Stati Uniti di età compresa tra 5 e 17 anni e si prevede che le piccole vendite di Khindivi, combinate con Alkindi Sprinkle, supereranno $ 50 milioni all'anno.

Khondivi sarà disponibile nei prossimi giorni negli Stati Uniti esclusivamente attraverso Anovo, una farmacia specialmente dedicata al servizio di assistenza. ANOVO amministrarà il programma Eton Cares in collaborazione con Eton Pharmaceuticals. Il programma fornisce adempimento da prescrizione, indagine sulle prestazioni assicurative, supporto educativo, assistenza finanziaria per pazienti qualificati e altri servizi progettati per aiutare i pazienti ad accedere al trattamento. Eton Cares offrirà assistenza co-pagamento per consentire co-pagamenti di $ 0 per i pazienti qualificati.

I medici che cercano di prescrivere khindivi possono essere prescritti selezionando ANOVO #5 o fax in un modulo di riferimento del paziente a 855-813-2039. Ulteriori dettagli sul prodotto sono disponibili sul sito Web del prodotto, https://www.khindivi.com.

Indicazione

khindivi è un corticosteroide indicato come terapia sostitutiva in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 5 anni con insufficienza surrenocorticale.

Limitazione dell'uso

Khindivi non è approvato per un aumento del dosaggio durante i periodi di stress o eventi acuti. Utilizzare un prodotto farmacologico contenente idrocortisone diverso per il dosaggio dello stress.

Informazioni sulla sicurezza importanti

Controindication

ipersensibilità all'idrocortisone o in uno qualsiasi degli altri ingredienti nella soluzione orale di Khindivi.

Avvertimenti e precauzioni

Crisi surrenalica: Il sottosuolo o l'improvviso interruzione della terapia con Khindivi possono portare a sintomi di insufficienza surrenale, crisi surrenale e morte. La crisi surrenale può anche essere indotta da eventi di stress, come infezioni o interventi chirurgici quando i pazienti richiedono dosi più elevate di corticosteroidi. Durante i periodi di stress (ad es. Infezioni, chirurgia), passare a un altro prodotto di idrocortisone orale e aumentare la dose se i farmaci orali sono tollerati. Monitorare i pazienti quando si passa a Khindivi per garantire che Khindivi stia fornendo lo stesso livello di esposizione all'idrocortisone della formulazione dell'idrocortisone orale precedentemente utilizzata. Se si verificano sintomi di insufficienza surrenale, aumentare il dosaggio giornaliero totale di Khindivi.

reazioni avverse sistemiche dovute a ingredienti inattivi:

iperosmolarità

Khindivi non è approvato in pazienti pediatrici di età inferiore ai 5 anni. Gli ingredienti inattivi polietilenglicole 400, propilen glicole e glicerina subiscono un sostanziale assorbimento sistemico, individualmente o in combinazione, con conseguente aumento dell'osmolarità plasmatica in tutti i pazienti pediatrici, in particolare in pazienti pediatrici di età inferiore ai 5 anni. Monitorare i pazienti pediatrici che utilizzano khindivi per segni e sintomi coerenti con iperosmolarità.

Acidosi metabolica e altre reazioni avverse

L'ingrediente inattivo polietilenglicole 400 e il glicole propilenico che possono provocare acidosi metabolica, ipoglicemia, lesione epato-renale e tossicità del sistema nervoso centrale (ad esempio convulsioni e coma), possono aumentare il rischio di crisi surrenale. Monitorare i valori di laboratorio e per i segni fisici e i sintomi di queste reazioni avverse.

Effetti lassativi dovuti a ingredienti inattivi

Gli ingredienti inattivi polietilenglicole 400 e glicerina, da soli o in combinazione, possono causare irritazione gastrointestinale con conseguente vomito e/o diarrea. Queste reazioni gastrointestinali possono aumentare il rischio di crisi surrenale. Monitorare segni o sintomi di irritazione gastrointestinale e anomalie di fluidi e elettroliti associati.

L'immunosoppressione e il rischio di aumento del sistema immuni patogeni elmintici. Monitorare lo sviluppo dell'infezione e considerare la riduzione del dosaggio se necessario.

ritardo della crescita: L'uso a lungo termine a dosi eccessive può causare un ritardo della crescita. Utilizzare il dosaggio minimo di Khindivi per ottenere la risposta clinica desiderata e monitorare la crescita del paziente.

Sindrome di Cushing a causa dell'uso di dosi eccessive di corticosteroidi: l'uso prolungato con dosi suprafisiologiche può causare il sindrome di Cushing. Monitorare i pazienti per segni e sintomi della sindrome di Cushing ogni 6 mesi.

diminuzione della densità minerale ossea: i corticosteroidi diminuiscono la formazione ossea e aumentano il riassorbimento osseo che può portare allo sviluppo dell'osteoporosi. Usa il dosaggio minimo di Khindivi per ottenere la risposta clinica desiderata.

Reazioni avverse psichiatriche: L'uso può essere associato a gravi reazioni avverse psichiatriche, come euforia, mania, psicosi con allucinazioni e delirio o depressione. I sintomi emergono in genere in pochi giorni o settimane dall'inizio del trattamento. La maggior parte delle reazioni si risolve dopo la riduzione della dose o il ritiro, sebbene possa essere necessario un trattamento specifico. Monitorare i pazienti per i disturbi comportamentali e dell'umore durante il trattamento. Istruire i caregiver e/o i pazienti a chiedere consulenza medica se si sviluppano i sintomi psichiatrici.

Reazioni avverse oftalmiche: cataratta, glaucoma e corioretinopatia sierosa centrale sono stati segnalati con un uso prolungato di alte dosi. Monitorare i pazienti per la visione sfocata o altri disturbi visivi e, se si verificano, li riferisci a un oftalmologo.

Reazioni avverse gastrointestinali: Esiste un aumentato rischio di perforazione gastrointestinale in pazienti con alcuni disturbi gastrointestinali. I segni di perforazione gastrointestinale, come l'irritazione peritoneale, possono essere mascherati in pazienti che ricevono corticosteroidi. I corticosteroidi devono essere usati con cautela se esiste una probabilità di perforazione, ascesso o altre infezioni piogeniche imminenti; diverticolite, anastomosi intestinali freschi e ulcera peptica attiva o latente.

La somministrazione concomitante di corticosteroidi con farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) può aumentare il rischio di reazioni avverse gastrointestinali. Monitorare i pazienti che ricevono corticosteroidi e nasci concomitanti per reazioni avverse gastrointestinali.

Rischio di sarcoma di Kaposi con l'uso di un dosaggio maggiore di una sostituzione: il sarcoma di Kaposi è stato riportato dosaggio). Se i pazienti assumono un dosaggio cronico soprafisiologico di khindivi, sono ad aumentato rischio di sviluppare il sarcoma di Kaposi.

vaccinazione: La somministrazione di vaccini vivi può essere accettabile in pazienti pediatrici trattati con khindivivi con insufficienza surrenocortica

Le gravi reazioni avverse associate a khindivi sono la crisi surrenale, le reazioni avverse sistemiche a causa di ingredienti inattivi, immunosoppressione e aumento del rischio di infezione con dosaggio maggiore della sostituzione di Cushing. In relazione a Khindivi, Contatta Eton Pharmaceuticals, Inc. al numero 1-855-224-0233 o alla U.S. Food and Drug Administration (FDA) all'indirizzo http://www.fda.gov/medwatch o chiama 1-800-FDA-1088.

About eton farmaceutico

Eton è una società farmaceutica innovativa focalizzata sullo sviluppo e commercializzazione di trattamenti per malattie rare. La società ha attualmente otto prodotti di malattia rara commerciali: Khindivi®, Inclelex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU GOLike®, acido carglumico, betaina anidro e nitisinone. La società ha altri cinque candidati al prodotto nello sviluppo in fase avanzata: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 e Autoiniettore di idrocortisone Zeneo®. Per ulteriori informazioni, visitare il nostro sito Web all'indirizzo www.etonpharma.com.

Dichiarazioni previsionali

Contezioni contenute in questo comunicato stampa in merito a questioni che non sono fatti storici sono "dichiarazioni previsionali" ai sensi della legge sulla riforma del contenzioso sui titoli privati ​​del 1995, comprese le dichiarazioni associate alla capacità attesa di Eton di intraprendere determinate attività e realizzare determinati obiettivi e obiettivi. Queste dichiarazioni includono ma non si limitano alle dichiarazioni relative alla strategia aziendale di Eton, ai piani di Eton di sviluppare e commercializzare i suoi candidati al prodotto, della sicurezza e dell'efficacia dei candidati al prodotto di Eton di Eton per i candidati di Etton per i candidati al prodotto di Eton. Poiché tali dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, i risultati effettivi possono differire materialmente da quelli espressi o impliciti da tali dichiarazioni previsionali. Parole come "crede", "anticipa", "piani", "si aspetta", "intende", "volontà", "obiettivo", "potenziale" e espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni lungimiranti si basano sulle attuali aspettative di Eton e comportano ipotesi che potrebbero non materializzarsi o possono rivelarsi errate. I risultati effettivi e i tempi degli eventi potrebbero differire materialmente da quelli previsti in tali dichiarazioni lungimiranti a seguito di vari rischi e incertezze, che includono, a titolo esemplificativo, i rischi associati al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci che sono sicuri ed efficaci per l'uso come terapeutica umana e nelle attività di costruzione di un'azienda attorno a tali farmaci. Questi e altri rischi relativi ai programmi di sviluppo di Eton e alla posizione finanziaria sono descritti in modo aggiuntivo nei documenti di Eton con la Securities and Exchange Commission. Tutte le dichiarazioni lungimiranti contenute in questo comunicato stampa parlano solo alla data in cui sono state fatte. Eton non ha l'obbligo di aggiornare tali dichiarazioni per riflettere gli eventi che si verificano o le circostanze che esistono dopo la data in cui sono stati fatti.

Fonte: Eton Pharmaceuticals

Pubblicato : 2025-06-03 12:00

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