FDAは、副腎皮質不足のある小児患者向けのKhindivi（ヒドロコルチゾン）経口溶液を承認します
fdaは、副腎皮質不足の小児患者向けのKhindivi（ヒドロコルチゾン）経口溶液を承認します
2025年5月28日、イリノイ州ディアパーク（グローブニュースワイヤー）-ETON PHARMACEUTICALS、INSCONまたは「ETON」または「ETNACED」希少疾患のための商業化治療は本日、5歳以上の副腎皮質不足を伴う小児患者の補充療法として、Khindivi（ヒドロコルチゾン）経口溶液に対する新薬塗布（NDA）の米国食品医薬品局（FDA）の承認を発表しました。
Khindiviは、ヒドロコルチゾンの唯一のFDA承認の経口溶液製剤です。タブレットを分割または粉砕する必要性を排除し、各患者のニーズに合わせて特別に調整されたシンプルで正確な投与を提供するように設計された1mg/mlの強度があります。冷蔵、混合、または揺れは必要ありません。すぐに使用できる経口液体溶液です。 Khindiviは、投与のシンプルさと投与精度を提供し、錠剤を飲み込むことが困難な患者や胃管のある患者などの特別な管理ニーズを持つ患者に治療オプションを提供するように設計されています。さらに、この承認から数日以内にKhindiviを商品化する立場にある開発、臨床、規制の経路をナビゲートしました。
「数十年にわたり、患者は、子どもに優先される投与量の漸進的で正確な投与を可能にするFDA承認のヒドロコルチゾン液を求めてきました。患者が利用できるようになったことに興奮しています。 Brynjelsen。ミネソタ。 「FDAが承認した経口ヒドロコルチゾン液液の入手可能性は、医師に患者を正確に投与するための新しいツールを提供します。これは、この成長と発達の動的期間中の臨床結果にとって重要です。」
」」「小児先天性副腎過形成（CAH）の日々の課題に直面している家族の場合、適切な治療へのタイムリーなアクセスが重要です」と、CAHコミュニティに焦点を当てた米国の唯一の組織であるCares FoundationのエグゼクティブディレクターであるDina Matosは述べています。 「Khindiviの導入は、特に子供のための適切な投与を達成するために丸薬を正確に分割することが長い間苦労していたため、患者をより正確に投与する能力が治療結果にとって重要であるため、重要な進歩です。私たちはこの治療を専門チャンネルでアクセスできるようにしたことを称賛します。 Etonの小児内分泌学の既存のチームの既存のチームが促進しました。希少疾患の専門家。 Etonは現在、Alkindi Sprinkle（ヒドロコルチゾン）経口顆粒を商品化しています。これは、副腎皮質不足の小児患者向けにFDA承認されています。 Khindiviを追加すると、個々のニーズに最も合う最適な治療法を選択する際に、副腎不全患者と介護者に追加の選択肢があります。
副腎皮質不足はまれですが、副腎が十分なコルチゾールを生成しないという深刻な状態です。 Etonは、米国には5〜17歳の間に5,000人以上の副腎不全患者がいると推定しており、Khindiviのピーク販売とアルキンディのスプリンクルが年間5,000万ドルを超えると予想しています。 ANOVOは、Eton Pharmaceuticalsと協力してEton Caresプログラムを管理します。このプログラムは、処方の履行、保険給付の調査、教育支援、資格のある患者の財政支援、および患者が治療にアクセスできるように設計されたその他のサービスを提供します。 Eton Caresは、資格のある患者のために0ドルの共有を許可するための共同支援を提供します。
Khindiviを処方しようとする臨床医は、ANOVO＃5を選択するか、患者の紹介フォームのFAXを855-813-2039に選択することで、eプリセンスできます。その他の製品の詳細は、製品のWebサイトhttps://www.khindivi.com。
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khindiviは、副腎皮質不足を伴う5歳以上の小児患者の補充療法として示されるコルチコステロイドです。
使用の制限
Khindiviは、ストレスまたは急性イベントの期間中の投与量の増加について承認されていません。ストレス投与のために別のヒドロコルチゾンを含む製剤を使用してください。
重要な安全情報
禁忌
ヒドロコルチゾンまたはKhindivi経口溶液の他の成分に対する過敏症。
警告と予防策
副腎危機：キンディビの治療の不足または突然の中止は、副腎不全、副腎危機、および死の症状につながる可能性があります。副腎危機は、患者がより高い用量のコルチコステロイドを必要とする場合の感染や手術などのストレスイベントによって誘発される場合があります。ストレスの期間中（感染、手術など）、別の経口ヒドロコルチゾン産物に切り替えて、経口薬が容認されている場合は線量を増加させます。 Khindiviに切り替えたときに患者を監視して、Khindiviが以前に使用されていた経口ヒドロコルチゾン製剤と同じレベルのヒドロコルチゾン曝露を提供していることを確認します。副腎不全の症状が発生した場合、Khindiviの毎日の総投与量を増やします。
非アクティブ成分による全身性副作用：
高浸透圧
Khindiviは、5歳未満の小児患者では承認されていません。不活性成分ポリエチレングリコール400、プロピレングリコール、およびグリセリンは、個別にまたは組み合わせてかなりの全身吸収を受け、すべての小児患者、特に5歳未満の小児患者で血漿浸透圧が増加します。 Khindiviを使用して小児患者を監視して、高浸透圧と一致する兆候と症状を監視します。
メタボリックアシドーシス、低血糖、肝および肝障害、および中枢神経系の毒性（発作やcom睡など）を引き起こす可能性のある不活性成分ポリエチレングリコール400およびプロピレングリコールは、副腎危機のリスクを高める可能性があります。実験室の価値と、これらの副作用の物理的な兆候と症状を監視してください。
不活性成分による下剤効果 単独または組み合わせであろうと、不活性成分ポリエチレングリコール400およびグリセリンは、吸収性の刺激を引き起こす可能性があり、嘔吐や下痢を引き起こす可能性があります。これらの胃腸反応は、副腎危機のリスクを高める可能性があります。胃腸の刺激と関連する液体および電解質の異常の兆候や症状を監視します。 helm虫病原体。感染症の発症を監視し、必要に応じて投与量の減少を検討してください。 成長遅延：過剰な用量での長期使用は、成長遅延を引き起こす可能性があります。 Khindiviの最小投与量を使用して、希望する臨床反応を達成し、患者の成長を監視します。 コルチコステロイドの過剰な用量の使用によるクッシング症候群：超生理学的用量での長期使用は、クッシング症候群を引き起こす可能性があります。 6か月ごとにクッシング症候群の兆候と症状について患者を監視してください。 骨ミネラル密度の減少：コルチコステロイドは骨形成を減少させ、骨吸収を増加させて骨粗鬆症の発症につながる可能性があります。 Khindiviの最小投与量を使用して、希望する臨床反応を達成します。 精神医学的副作用：使用は、幻覚、幻覚、せん妄、またはうつ病の精神病などの重度の精神医学的副作用に関連している可能性があります。症状は通常、治療を開始してから数日または数週間以内に現れます。特定の治療が必要になるかもしれませんが、ほとんどの反応は線量削減または離脱後に解決します。治療中の行動および気分の障害について患者を監視します。精神症状が発生した場合、介護者や患者に医学的アドバイスを求めるように指示します。 眼科的副作用：白内障、緑内障、および中央漿液性絨毛網膜症が報告されており、高用量を長期にわたって使用しています。ぼやけた視力またはその他の視覚障害について患者を監視し、発生した場合は、眼科医を紹介してください。 胃腸副反応：特定のガソリン障害患者の胃腸穿孔のリスクが増加します。腹膜刺激などの胃腸穿孔の兆候は、コルチコステロイドを投与された患者では覆われている可能性があります。コルチコステロイドは、差し迫った穿孔、膿瘍、またはその他の色素性感染症の可能性がある場合は注意して使用する必要があります。憩室炎、新鮮な腸の吻合、および活性または潜在的な消化性潰瘍。 非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）とのコルチコステロイドの同時投与は、胃腸副作用のリスクを高める可能性があります。胃腸副反応のためにコルチコステロイドと付随するNSAIDを投与された患者を監視します。患者がKhindiviの超生理学的慢性投与量を服用した場合、彼らはKaposiの肉腫を発症するリスクが高くなります。 ワクチン接種：ライブワクチンの投与は、補充コルチコステロイドを受けている副腎皮質不足を伴うキンディビ処理小児患者では受け入れられる可能性があります。 Khindiviに関連する深刻な副作用は、副腎危機、不活性成分による全身性反応、免疫抑制、および交換よりも大きい投与量による感染のリスクの増加、クッシング症候群、成長、カポシの肉腫リスク、精神、眼科、眼球の副詞の副詞の副詞の副詞の副詞の副詞の副詞のリスクです。 Khindiviに関連するイベント、Eton Pharmaceuticals、Inc。（1-855-224-0233または米国食品医薬品局（FDA）（FDA）に連絡してください。 eTon Pharmaceuticals eTonは、希少疾患の治療法の開発と商業化に焦点を当てた革新的な医薬品会社です。同社には現在、Khindivi®、IncreLex®、AlkindiSprinkle®、Galzin®、PKUGolike®、Carglum酸、Betaine Anhydrous、およびNitisinoneの8つの市販の希少疾患製品があります。同社には、後期段階開発に5つの追加製品候補があります：ET-600、Amglidia®、ET-700、ET-800、およびZeneo®ハイドロコルチゾンオートインジェクター。詳細については、当社のウェブサイトwww.etonpharma.comをご覧ください。 将来の見通しに関する記述 歴史的事実ではない問題に関するこのプレスリリースに含まれるステートメントは、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」です。これらの声明には、イートンのビジネス戦略に関する声明、製品候補を開発および商業化するEtonの計画、Etonの製品候補者の安全性と有効性、Etonの計画、およびEtonの製品候補者の市場の規制提出および承認に関する予想タイミングが含まれます。そのような声明はリスクと不確実性の対象となるため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって表現または暗示されている結果とは大きく異なる場合があります。 「信じる」、「予想」、「計画」、「期待」、「意図」、「意志」、「目標」、「潜在的」、同様の表現などの言葉は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。これらの将来の見通しに関する記述は、イートンの現在の期待に基づいており、決して実現しない、または間違っていることが証明される可能性のある仮定を伴います。実際の結果とイベントのタイミングは、さまざまなリスクと不確実性の結果として、そのような将来の見通しに関する記述で予想されているものと実質的に異なる可能性があります。これには、人間の治療薬としての安全で効果的な薬物の発見、開発、およびそのような薬物の構築の努力の発見、開発、および効果的なプロセスに関連するリスクが含まれます。 Etonの開発プログラムと財政状態に関するこれらおよびその他のリスクは、Etonの証券取引委員会への提出書類でさらに詳細に説明されています。このプレスリリースに含まれるすべての将来の見通しに関する記述は、それらが作られた日付の時点でのみ語っています。 Etonは、発生したイベントまたはそれらが作成された日以降に存在する状況を反映するように、そのような声明を更新する義務を負いません。 出典：Eton Pharmaceuticals 投稿しました : 2025-06-03 12:00 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。続きを読む
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