FDA keurt khindivi (hydrocortison) orale oplossing goed voor pediatrische patiënten met adrenocorticale insufficiëntie

Volg Drugslib op

FDA keurt Khindivi (Hydrocortisone) orale oplossing goed voor pediatrische patiënten met adrenocorticale insufficiëntie

Deer Park, ill., Ill., 28 mei 2025 (Globe Newswire) - Eton Pharmaceuticals, Inc ("Eton" of "Eton" of "Eton" of "Eton" of "Eton" of "Eton" of "Eton" of "Eton" of "Eton" of "Eton" of "Eton" of "Eton" of "Eton") (NASDA), NASDA, een innovatieve farmaceutes), een innovatieve farmaceutes. en het commercialiseren van behandelingen voor zeldzame ziekten, heeft vandaag de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedkeuring aangekondigd van een nieuwe medicijntoepassing (NDA) voor Khindivi (hydrocortison) orale oplossing als een vervangingstherapie bij pediatrische patiënten vijf jaar en ouder met adrenocorticale insufficiëntie.

Khindivi is de enige door de FDA goedgekeurde formulering van orale oplossingen van hydrocortison. Het wordt geleverd in een 1 mg/ml -sterkte die is ontworpen om de noodzaak om tablets te splitsen of te verpletteren, en om eenvoudige en nauwkeurige dosering te bieden die specifiek is afgestemd op de behoeften van elke patiënt. Het vereist geen koeling, mengen of schudden-het is een kant-en-klare mondelinge vloeibare oplossing. Khindivi is ontworpen om de eenvoud van de administratie en de doseringsnauwkeurigheid aan te bieden, en om een ​​therapieoptie te bieden voor patiënten die moeite hebben om tabletten te slikken of met speciale administratiebehoeften, zoals patiënten met een maagbuis.

. Programma, ons team navigeerde vakkundig door de ontwikkeling, klinische en regelgevende route.

“Al tientallen jaren zijn patiënten op zoek naar een door de FDA goedgekeurde hydrocortisone-vloeistof die incrementele, nauwkeurige dosering mogelijk maakt in het gewenste doseringsformulier voor kinderen. We zijn enthousiast om het nu beschikbaar te maken voor patiënten. Ons commerciële team is volledig gemobiliseerd en klaar om de grond te runnen binnen de eerste week van goedkeuring. Brynjelsen.

"Het beheren van bijnierinsufficiëntie bij pediatrische patiënten vereist precieze en consistente hydrocortison dosering die zorgvuldig kan worden getitreerd op kleine stappen die voldoen aan de geïndividualiseerde farmacokinetische behoeften van elk kind," zei Dr. Kyriakie Sarafoglou, professor, divisie pedocrinologie & divisie van minnesota. "De beschikbaarheid van een door de FDA goedgekeurde orale hydrocortison vloeibare oplossing biedt artsen een nieuw hulpmiddel om patiënten nauwkeurig te doseren, wat belangrijk is voor klinische resultaten tijdens deze dynamische periode van groei en ontwikkeling."

"Voor gezinnen die worden geconfronteerd met de dagelijkse uitdagingen van pediatrische aangeboren bijnierhyperplasia (CAH), is tijdige toegang tot de juiste behandelingen van cruciaal belang," zei Dina Matos, uitvoerend directeur van de Cares Foundation - de enige Amerikaanse organisatie die uitsluitend is gericht op de CAH -gemeenschap. “De introductie van Khindivi is een belangrijke vooruitgang, vooral omdat het nauwkeurig splitsen van pillen om een ​​goede dosering voor kinderen te bereiken al lang een worsteling is. Het vermogen om patiënten nauwkeuriger te doseren, is van cruciaal belang voor de resultaten van de behandeling.

Khindivi zal worden gepromoot door Eton's bestaande team van pediatrische endocrinologie zeldzame ziektspecialisten. Eton commercialiseert momenteel Alkindi Sprinkle (hydrocortison) orale korrels, die door de FDA zijn goedgekeurd voor pediatrische patiënten met adrenocorticale insufficiëntie. De toevoeging van Khindivi zal bijnierinsufficiëntie patiënten en zorgverleners een extra optie bieden bij het kiezen van de behandeling die het beste aan hun individuele behoeften voldoet.

Adrenocorticale insufficiëntie is een zeldzame, maar ernstige toestand waarin de bijnieren niet voldoende cortisol produceren. Eton schat dat er meer dan 5.000 bijnierinsufficiëntie patiënten in de VS tussen de 5 en 17 jaar zijn, en verwacht een piekverkoop van Khindivi, gecombineerd met Alkindi Sprinkle, zal meer dan $ 50 miljoen per jaar overschrijden. ANOVO zal het Eton Cares -programma beheren in samenwerking met Eton Pharmaceuticals. Het programma biedt receptaanvraag, onderzoek voor verzekeringen, educatieve ondersteuning, financiële hulp voor gekwalificeerde patiënten en andere diensten die zijn ontworpen om de toegang van de patiënten te helpen bij de behandeling. Eton Cares biedt co-pay-assistentie om $ 0 co-pays toe te staan ​​voor kwalificerende patiënten.

Artsen die Khindivi willen voorschrijven, kunnen e-voorschrijven door ANOVO #5 of fax te selecteren in een verwijzingsvorm van de patiënt naar 855-813-2039. Aanvullende productdetails zijn te vinden op de productwebsite, https://www.khindivi.com.

indicatie

Khindivi is een corticosteroïde aangegeven als vervangingstherapie bij pediatrische patiënten van 5 jaar en ouder met adrenocorticale insufficiëntie.

beperking van gebruik

Khindivi is niet goedgekeurd voor verhoogde dosering tijdens perioden van stress of acute gebeurtenissen. Gebruik een ander hydrocortison-bevattend geneesmiddelproduct voor stressdosering.

belangrijke veiligheidsinformatie

contra -indicatie

overgevoeligheid voor hydrocortison of een van de andere ingrediënten in de mondelinge oplossing van Khindivi.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

bijniercrisis: onderbehandeling of plotselinge stopzetting van therapie met khindivi kan leiden tot symptomen van bijnierinsufficiëntie, bijniercrisis en dood. Bijniercrisis kan ook worden geïnduceerd door stressgebeurtenissen, zoals infecties of chirurgie wanneer patiënten hogere doses corticosteroïden nodig hebben. Tijdens perioden van stress (bijvoorbeeld infecties, chirurgie), schakel over naar een ander oraal hydrocortisonproduct en verhoogt de dosis als orale medicijnen worden getolereerd. Controleer patiënten bij het overschakelen naar Khindivi om ervoor te zorgen dat Khindivi hetzelfde niveau van blootstelling aan hydrocortison biedt als de eerder gebruikte orale hydrocortisonformulering. Als de symptomen van bijnierinsufficiëntie optreden, verhoogt u de totale dagelijkse dosering van Khindivi.

Systemische bijwerkingen als gevolg van inactieve ingrediënten:

hyperosmolariteit

Khindivi is niet goedgekeurd bij pediatrische patiënten jonger dan 5 jaar. De inactieve ingrediënten polyethyleenglycol 400, propyleenglycol en glycerine ondergaan een aanzienlijke systemische absorptie, individueel of in combinatie, resulterend in verhoogde plasma -osmolariteit bij alle pediatrische patiënten, vooral bij pediatrische patiënten jonger dan 5 jaar oud. Monitor pediatrische patiënten die khindivi gebruiken voor tekenen en symptomen die consistent zijn met hyperosmolariteit.

metabole acidose en andere bijwerkingen

Het inactieve ingrediënt polyethyleenglycol 400 en propyleenglycol die kunnen leiden tot metabole acidose, hypoglykemie, hepato-renaal letsel en toxiciteit van het centrale zenuwstelsel (bijv. Eersen en coma), kunnen het risico op bijniercrisis verhogen. Monitor laboratoriumwaarden en voor fysieke tekenen en symptomen van deze bijwerkingen.

laxatieve effecten als gevolg van inactieve ingrediënten

De inactieve ingrediënten polyethyleenglycol 400 en glycerine, hetzij alleen of in combinatie, kunnen gastro -intestinale irritatie veroorzaken, wat resulteert in braken en/of diarree. Deze gastro -intestinale reacties kunnen het risico op bijniercrisis verhogen. Monitor for signs or symptoms of gastrointestinal irritation and associated fluid and electrolyte abnormalities.

Immunosuppression and Increased Risk of infection with Use of a Dosage Greater Than Replacement: The use of a greater than replacement dosage can suppress the immune system and increase the risk of infection with any pathogen, including viral, bacterial, fungal, protozoan, or Helminthische ziekteverwekkers. Monitor voor de ontwikkeling van infectie en overweeg indien nodig doseringsreductie.

groeivertraging: langdurig gebruik in overmatige doses kan groeivertraging veroorzaken. Gebruik de minimale dosering van Khindivi om de gewenste klinische respons te bereiken en de groei van de patiënt te controleren.

het syndroom van Cushing vanwege het gebruik van overmatige doses corticosteroïden: langdurig gebruik met supraphysiologische doses kunnen het syndroom van cushing veroorzaken. Controleer patiënten op tekenen en symptomen van het syndroom van Cushing om de 6 maanden.

afname van botmineraaldichtheid: corticosteroïden verminderen de botvorming en verhogen de botresorptie die kan leiden tot de ontwikkeling van osteoporose. Gebruik de minimale dosering van Khindivi om de gewenste klinische respons te bereiken.

Psychiatrische bijwerkingen: Gebruik kan worden geassocieerd met ernstige psychiatrische bijwerkingen, zoals euforie, manie, psychose met hallucinaties en delirium of depressie. Symptomen ontstaan ​​meestal binnen een paar dagen of weken na het starten van de behandeling. De meeste reacties verdwijnen na dosisverlaging of intrekking, hoewel specifieke behandeling nodig kan zijn. Controleer patiënten op gedrags- en stemmingsstoornissen tijdens de behandeling. Instrueer zorgverleners en/of patiënten om medisch advies in te winnen als psychiatrische symptomen zich ontwikkelen.

Ophtalmische bijwerkingen: staar, glaucoom en centrale sereuze chorioretinopathie zijn gemeld met langdurig gebruik van hoge doses. Controleer patiënten op wazige visie of andere visuele stoornissen, en als ze optreden, verwijs ze naar een oftalmoloog.

gastro -intestinale bijwerkingen: Er is een verhoogd risico op gastro -intestinale perforatie bij patiënten met bepaalde gastro -intestinale aandoeningen. Tekenen van gastro -intestinale perforatie, zoals peritoneale irritatie, kunnen worden gemaskeerd bij patiënten die corticosteroïden krijgen. Corticosteroïden moeten met voorzichtigheid worden gebruikt als er een kans is op dreigende perforatie, abces of andere pyogene infecties; Diverticulitis, verse darmanastomose en actieve of latente maagzweer.

Gelijktijdige toediening van corticosteroïden met niet-steroïde ontstekingsremmende geneesmiddelen (NSAID's) kan het risico op gastro-intestinale bijwerkingen verhogen. Controleer patiënten die corticosteroïden en gelijktijdige NSAID's ontvangen voor gastro -intestinale bijwerkingen.

Risico van het sarcoom van Kaposi met het gebruik van een dosering groter dan vervanging: Kaposi's sarcoom is gemeld bij patiënten die corticosteroïden krijgen, het meest voor chronische omstandigheden bij een dosering bij een dosering. dosering). Als patiënten een supraphysiologische chronische dosering van Khindivi nemen, lopen ze een verhoogd risico op het ontwikkelen van Kaposi's sarcoom.

vaccinatie: toediening van levende vaccins kan acceptabel zijn bij met khindivi behandelde pediatrische patiënten met adrenocorticale insufficiëntie die vervangende corticosteroïden ontvangen.

negatieve reacties

De ernstige bijwerkingen geassocieerd met Khindivi zijn bijniercrisis, systemische bijwerkingen als gevolg van inactieve ingrediënten, immunosuppressie en een verhoogd risico op infectie met dosering groter dan vervanging, Cushing's syndroom, groeivertraging, Kaposi's Sarcoma Risk, psychiatrisch, psychiatrisch, ophealiseer en gangstalmische enghtale omgekeerde adverteren. Evenement gerelateerd aan Khindivi, neem contact op met Eton Pharmaceuticals, Inc. op 1-855-224-0233 of de U.S. Food and Drug Administration (FDA) op http://www.fda.gov/medwatch of bel 1-800-FDA-1088.

over eton Pharmaceuticals

eton is een innovatief farmaceutisch bedrijf gericht op het ontwikkelen en commercialiseren van behandelingen voor zeldzame ziekten. Het bedrijf heeft momenteel acht commerciële zeldzame ziekteproducten: Khindivi®, increex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU Golike®, cargluminezuur, betaïne watervrij en nitisinon. Het bedrijf heeft vijf extra productkandidaten in de ontwikkeling van het late stadium: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 en Zeneo® Hydrocortisone AutoInjector. Voor meer informatie, bezoek onze website op www.etonpharma.com.

Forward-Looking-uitspraken

verklaringen in dit persbericht met betrekking tot zaken die geen historische feiten zijn, zijn "toekomstgerichte verklaringen" in de zin van de particuliere effectenwedstrijdwet van 1995, inclusief verklaringen in verband met het verwachte vermogen van ETON om bepaalde activiteiten te ondernemen en bepaalde doelen en doelstellingen te bereiken. Deze verklaringen omvatten maar zijn niet beperkt tot verklaringen met betrekking tot de bedrijfsstrategie van Eton, de plannen van Eton om zijn productkandidaten te ontwikkelen en te commercialiseren, de veiligheid en werkzaamheid van de productkandidaten van Eton, de plannen van Eton en de verwachte timing met betrekking tot wettelijke archieven en goedkeuringen, en de omvang en groeipotentieel van de markten voor de productkandidaten van Eton. Omdat dergelijke verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Woorden als 'gelooft', 'anticiperen op', 'plannen', 'verwacht', 'is van plan' 'wil', 'doel', 'potentieel' en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte uitspraken te identificeren. Deze toekomstgerichte uitspraken zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van Eton en omvatten veronderstellingen die misschien nooit uitkomen of onjuist kunnen blijken te zijn. De werkelijke resultaten en de timing van gebeurtenissen kunnen materieel verschillen van die welke in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden verwacht als gevolg van verschillende risico's en onzekerheden, waaronder, zonder beperking, risico's die verband houden met het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van drugs die veilig en effectief zijn voor gebruik als menselijke therapeutica en in de inspanning van het bouwen van een bedrijf rond dergelijke drugs. Deze en andere risico's met betrekking tot de ontwikkelingsprogramma's en de financiële positie van Eton worden in aanvullende details beschreven in de dossiers van Eton bij de Securities and Exchange Commission. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht spreken alleen vanaf de datum waarop ze zijn gedaan. Eton wordt niet verplicht om dergelijke verklaringen bij te werken om gebeurtenissen weer te geven die optreden of omstandigheden die bestaan ​​na de datum waarop ze zijn gemaakt.

Bron: Eton Pharmaceuticals

Geplaatst : 2025-06-03 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden