FDA zatwierdza doustny roztwór khindivi (hydrokortyzon) u pacjentów pediatrycznych z niewystarczającą niewydolnością

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza doustny roztwór Khindivi (hydrokortyzon) u pacjentów pediatrycznych z nadmierną niewydolnością nadrenokortyczną

Deer Park, Ill., 28 maja 2025 r. (Globe Newswire) - Farmaceuticals Eton Farmaceuticals, Inc („Eton” lub „Firma” lub „Firma”) (Nasdaq: Eton), firma innowacyjna). Komercjalizujące leczenie rzadkich chorób, ogłosiło dziś zatwierdzenie amerykańskiego Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) nowego zastosowania leku (NDA) do ustnego roztworu doustnego Khindivi (hydrokortyzonu) jako terapii zastępczej u pacjentów pediatrycznych w wieku pięciu lat i starszych z niewłaściwą niewzruszonością.

Khindivi jest jedynym sformułowaniem doustnego roztworu doustnego roztworu hydrokortyzonu. Występuje w sile 1 mg/ml zaprojektowanej w celu wyeliminowania potrzeby podziału lub kruszenia tabletek oraz oferowania prostego i dokładnego dawkowania specjalnie dostosowanego do potrzeb każdego pacjenta. Nie wymaga chłodzenia, mieszania ani wstrząsania-jest to gotowy doustny roztwór płynny. Khindivi ma na celu oferowanie prostoty podawania i dokładności dawkowania oraz zapewnienie opcji terapii dla pacjentów, którzy mają trudności z połykaniem tabletek lub ze specjalnymi potrzebami podawania, takimi jak pacjenci z rurką żołądka.

„Zatwierdzenie FDA Khindivi jest ogromnym osiągnięciem dla ETON i ważniejszym, pivotal krok naprzód dla pediatrycznych z adrenalną. Zespół fachowo poruszał się po szlaku rozwojowym i regulacyjnym.

„Przez dziesięciolecia pacjenci szukali zatwierdzonej przez FDA płynu hydrokortyzonowego, który umożliwia przyrostowe, dokładne dawkowanie w preferowanej formie dawkowania dla dzieci. Jesteśmy teraz podekscytowani udostępnianiem go pacjentom. Nasz zespół komercyjny jest w pełni zmobilizowany i gotowy do uderzenia w tereny w pierwszym tygodniu zatwierdzenia. Brynjelsen.

„Zarządzanie niewydolnością nadnerczy u pacjentów pediatrycznych wymaga precyzyjnego i konsekwentnego dawkowania hydrokortyzonu, które można dokładnie miareczkować w niewielkich przyrostach, które zaspokajają zindywidualizowane potrzeby farmaceutyczne każdego dziecka”, powiedział dr Kyriajie Sarafoglou, profesor, podział pediatrycznego endokrynologii i podziału pediatryki i metabolizmu, uniwersytetu, minnesot. „Dostępność zatwierdzonego przez FDA doustnego roztworu płynnego hydrokortyzonu oferuje lekarzom nowe narzędzie do dokładnego dawki pacjentów, co jest ważne dla wyników klinicznych w tym dynamicznym okresie wzrostu i rozwoju.”

„W przypadku rodzin stojących przed codziennymi wyzwaniami wrodzonego wrodzonego przerostu nadnerczy (CAH), terminowy dostęp do właściwych metod leczenia”, powiedziała Dina Matos, dyrektor wykonawczy Cares Foundation - jedynej amerykańskiej organizacji wyłącznie skupionej na społeczności CAH. „Wprowadzenie Khindivi jest znaczącym postępem, szczególnie dlatego, że dokładne podział pigułek w celu uzyskania odpowiedniego dawkowania dla dzieci od dawna jest walką. Zdolność do dokładniejszego dawkowania pacjentów ma kluczowe znaczenie dla wyników leczenia. Pochwalamy Eton za pracę nad tym, aby ta terapia była dostępna przez kanały specjalistyczne. To ma znaczący postęp dla naszej społeczności i niezbędny krok w kierunku przewagi wobec rodziców i opieki nad rodzicami”

KHIndy. zostanie promowany przez istniejący zespół Eton of Pediatric Endocrinology Rzadki specjalistów ds. Chorób. Eton obecnie komercjalizuje granulki doustne alkindi (hydrokortyzon), które są zatwierdzone przez FDA u pacjentów pediatrycznych z niewydolnością nadnerczy. Dodanie Khindivi zapewni pacjentom i opiekunom nadnerczy i opiekunów dodatkowej opcji przy wyborze leczenia, które najlepiej spełnia ich indywidualne potrzeby.

Niewydolność nadnercza jest rzadkim, ale poważnym stanem, w którym nadnercza nie wytwarzają wystarczającej kortyzolu. Eton szacuje, że w Stanach Zjednoczonych jest ponad 5000 pacjentów z niedoborem nadnerczy w wieku od 5 do 17 lat, i oczekuje szczytowej sprzedaży Khindivi, w połączeniu z posypką Alkindi, przekroczy 50 milionów dolarów rocznie.

Khindivi będzie dostępny w nadchodzących dniach w Stanach Zjednoczonych wyłącznie przez ANOVO, specjalną aptekę do służby w warunkach rzadkich i chronicznych. ANOVO będzie zarządzał programem Eton Cares we współpracy z Eton Pharmaceuticals. Program zapewnia realizację recepty, dochodzenie w zakresie świadczeń ubezpieczeniowych, wsparcie edukacyjne, pomoc finansową dla wykwalifikowanych pacjentów i inne usługi zaprojektowane w celu pomocy pacjentom w leczeniu. Eton Cares zaoferuje współautorowe pomoc, aby umożliwić współczynnik płatności 0 USD dla kwalifikujących się pacjentów.

Klinicyści, którzy chcą przepisywać Khindivi, mogą e-odprawić, wybierając ANOVO #5 lub faks w formie skierowania pacjenta na 855-813-2039. Dodatkowe szczegóły produktu można znaleźć na stronie internetowej produktu, https://www.khindivi.com.

Wskazanie

Khindivi jest kortykosteroidem wskazanym jako terapia zastępcza u pacjentów pediatrycznych w wieku 5 lat i starszych z niewystarczającą niewystarczalnością.

Ograniczenie stosowania

Khindivi nie jest zatwierdzony do zwiększonego dawkowania w okresach stresu lub zdarzeń ostrych. Użyj innego produktu narkotykowego zawierającego hydrokortyzon do dawkowania stresu.

Ważne informacje o bezpieczeństwie

Przeciwwskazanie

Nadwrażliwość na hydrokortyzon lub dowolny z innych składników w doustnym roztworze Khindivi.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

kryzys nadnerczy: nielegalne leczenie lub nagłe odstawienie terapii Khindivi może prowadzić do objawów niewydolności nadnerczy, kryzysu nadnerczy i śmierci. Kryzys nadnerczy może być również indukowany przez zdarzenia stresowe, takie jak infekcje lub operacja, gdy pacjenci wymagają wyższych dawek kortykosteroidów. W okresach stresu (np. Zakażenia, operacji) przejdź na inny produkt doustny hydrokortyzon i zwiększyć dawkę, jeżeli leki doustne są tolerowane. Monitoruj pacjentów podczas przejścia na Khindivi, aby upewnić się, że Khindivi zapewni ten sam poziom ekspozycji na hydrokortyzon, jak wcześniej stosowany doustny preparat hydrokortyzonu. Jeśli wystąpią objawy niewydolności nadnerczy, zwiększ całkowitą dzienną dawkę Khindivi.

ogólnoustrojowe reakcje niepożądane z powodu nieaktywnych składników:

hiperosmolarność

Khindivi nie jest zatwierdzony u pacjentów pediatrycznych w wieku poniżej 5 lat. Nieaktywne składniki glikolu polietylenowe 400, glikole propylenowe i gliceryna ulegają znacznej wchłanianiu ogólnoustrojowym, indywidualnie lub w kombinacji, co powoduje zwiększoną osmolarność osmolarki w osoczu u wszystkich pacjentów pediatrycznych, szczególnie u pacjentów z pediatrą w wieku poniżej 5 lat. Monitoruj pacjentów pediatrycznych stosujących khindivi pod kątem objawów i objawów zgodnych z hiperosmolarnością.

Kwasica metaboliczna i inne niepożądane reakcje

Nieaktywny składnik glikolu polietylenowego 400 i glikolu propylenowego, które mogą powodować kwasicę metaboliczną, hipoglikemię, uszkodzenie negatywne wątroby i toksyczność ośrodkowego układu nerwowego (np. Napad i śpiączka), mogą zwiększyć ryzyko kryzysu nadnerczy. Monitoruj wartości laboratoryjne oraz dla fizycznych objawów tych działań niepożądanych.

efekty przeczyszczające z powodu nieaktywnych składników

Nieaktywne składniki polietylenowe glikol 400 i gliceryna, samodzielnie lub w połączeniu, mogą powodować podrażnienie przewodu pokarmowego powodujące wymioty i/lub biegunkę. Te reakcje przewodu pokarmowego mogą zwiększyć ryzyko kryzysu nadnerczy. Monitoruj objawy lub objawów podrażnienia przewodu pokarmowego oraz związanych z nimi nieprawidłowości płynu i elektrolitów.

Immunosupresja i zwiększone ryzyko zakażenia z użyciem dawki większej niż zastępcze: Zastosowanie większej niż w dawce zastępczej może tłumić układ immunologiczny i zwiększyć ryzyko zakażenia jakimkolwiek patogenem, w tym wirusowym, zabawy, zabawy, protOM. Patogeny helminthic. Monitoruj rozwój infekcji i rozważ w razie potrzeby zmniejszenie dawkowania.

Opóźnienie wzrostu: długoterminowe stosowanie w nadmiernych dawkach może powodować opóźnienie wzrostu. Użyj minimalnej dawki Khindivi, aby osiągnąć pożądaną odpowiedź kliniczną i monitoruj wzrost pacjenta.

Zespół Cushinga z powodu zastosowania nadmiernych dawek kortykosteroidów: przedłużone stosowanie z dawkami suprafizjologicznymi może powodować zespół Cushing. Monitoruj pacjentów pod kątem oznak i objawów zespołu Cushinga co 6 miesięcy.

Zmniejszenie gęstości mineralnej kości: kortykosteroidy zmniejszają tworzenie kości i zwiększają resorpcję kości, co może prowadzić do rozwoju osteoporozy. Użyj minimalnej dawki Khindivi, aby osiągnąć pożądaną odpowiedź kliniczną.

Psychiatryczne niepożądane reakcje: Zastosowanie może być związane z ciężkimi psychiatrycznymi reakcjami niepożądanymi, takimi jak euforia, mania, psychoza z halucynacjami i delirium lub depresją. Objawy zwykle pojawiają się w ciągu kilku dni lub tygodni od rozpoczęcia leczenia. Większość reakcji ustępuje po zmniejszeniu dawki lub odstawieniu, chociaż konieczne może być specyficzne leczenie. Monitoruj pacjentów pod kątem zaburzeń behawioralnych i nastrojów podczas leczenia. Poinstruuj opiekunów i/lub pacjentów, aby szukali porady medycznej, jeśli rozwinie się objawy psychiatryczne.

okulistyczne reakcje niepożądane: zaćma, jaskra i środkowej surowiczej naczyniowej naczyniowej odnotowano przy przedłużonym stosowaniu wysokich dawek. Monitoruj pacjentów pod kątem niewyraźnego widzenia lub innych zaburzeń wzroku, a jeśli wystąpią, skieruj ich do okulisty.

Niekorzystne reakcje przewodu pokarmowego: istnieje zwiększone ryzyko perforacji przewodu pokarmowego u pacjentów z pewnymi zaburzeniami przewodu pokarmowego. Oznaki perforacji przewodu pokarmowego, takie jak podrażnienie otrzewnowe, mogą być maskowane u pacjentów otrzymujących kortykosteroidy. Kortykosteroidy należy stosować ostrożnie, jeśli istnieje prawdopodobieństwo zbliżającej się perforacji, ropnia lub innych infekcji pyogennych; Zapalenie uchyłków, świeże zespolenie jelit oraz aktywne lub utajone wrzód trawienia.

Współczesne podawanie kortykosteroidów z niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi (NLPZ) może zwiększyć ryzyko niepożądanych reakcji przewodu pokarmowego. Monitoruj pacjentów otrzymujących kortykosteroidy i jednocześnie NLPZ w reakcjach niepożądanych przewodu pokarmowego.

Ryzyko mięsaka Kaposiego z zastosowaniem dawki większej niż zastępowanie: Sarkoma Kaposi (Sarcoma Kaposi (SUPRAPHIOGIC (SUPRAPHIOGIC (SUPRAPHICIC (SUPRAPHICIC (SUPRAPHICIC (SUPRAPHICIC (SUPRAPHICIC (SUPRAPHICIC (SUPRAPHICIC (SUPRAPHICIC (SUPRAPHICIC (SUPRAPHIC. dawkowanie). Jeśli pacjenci przyjmują nadpratyzjologiczne przewlekłe dawkowanie Khindivi, są oni narażone na ryzyko rozwoju mięsaka Kaposiego.

Szczepienia: Podawanie żywych szczepionek może być akceptowalne u pacjentów pediatrycznych traktowanych Khindivi z nadrenokortyczną niewydolnością, którzy otrzymują zastępujące kortykosteroidy.

Niepożwane reakcje

Poważne niepożądane reakcje związane z Khindivi to kryzys nadnerczy, ogólnoustrojowe reakcje niepożądane z powodu nieaktywnych składników, immunosupresja i zwiększone ryzyko zakażenia dawką większą niż wymiana, zespół Cushinga, opóźnienie wzrostu, SUPOSI ADESPECED ADESSAMA. Powiązane z Khindivi, kontakt Eton Pharmaceuticals, Inc. pod numerem 1-855-224-0233 lub U.S. Food and Drug Administration (FDA) pod adresem http://www.fda.gov/medwatch lub zadzwoń pod numer 1-800-FDA-1088.

O Eton Pharmaceuticals

Eton jest innowacyjną firmą farmaceutyczną skoncentrowaną na rozwoju i komercjalizacji leczenia rzadkich chorób. Firma ma obecnie osiem komercyjnych produktów rzadkich chorób: Khindivi®, Increlex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU GoLike®, kwas karglumiczny, bezwodny betainowy i Nitisinon. Firma ma pięciu dodatkowych kandydatów na produkty w późnym etapie rozwoju: ET-600, AMGLIDIA®, ET-700, ET-800 i Hydrokortyzon Zeneo®. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź naszą stronę internetową www.etonpharma.com.

stwierdzenia dotyczące przyszłości

Oświadczenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym w sprawach, które nie są faktami historycznymi, są „oświadczeniami dotyczącymi przyszłości” w rozumieniu ustawy o reformie sporów sądowych z 1995 r., W tym oświadczenia związane z oczekiwaną zdolnością Eton do wykonywania określonych działań i osiągnięć pewnych celów. Oświadczenia te obejmują między innymi oświadczenia dotyczące strategii biznesowej Eton, planów opracowania i komercjalizacji i komercjalizacji kandydatów na produkty, bezpieczeństwa i skuteczności kandydatów na produkty Eton, planów Eton i oczekiwanego terminu w odniesieniu do zgłoszeń regulacyjnych i zatwierdzeń oraz wielkości i potencjału wzrostu rynków dla kandydatów na produkty Eton. Ponieważ takie stwierdzenia podlegają ryzyku i niepewności, rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od wyrażonych lub implikowanych przez takie wypowiedzi przyszłościowe. Słowa takie jak „wierzący”, „przewiduje”, „Plany”, „oczekuje”, „zamierza”, „Will”, „cel”, „potencjał” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na obecnych oczekiwaniach Eton i obejmują założenia, które mogą nigdy nie zmaterializować się lub okazać się niepoprawne. Rzeczywiste wyniki i czas zdarzeń mogą się znacznie różnić od tych przewidywanych w takich wyciągających prognozach stwierdzeniach w wyniku różnych zagrożeń i niepewności, które obejmują między innymi ryzyko związane z procesem odkrywania, rozwijania i komercjalizacji leków, które są bezpieczne i skuteczne w stosowaniu jako lecznice ludzkie, oraz w przedsięwzięciu budowania działalności wokół takich leków. Te i inne ryzyko dotyczące programów rozwojowych i pozycji finansowej Eton są szczegółowo opisane w dokumentach Eton do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w tym komunikacie prasowym mówią tylko w dniu, w którym zostały złożone. Eton nie zobowiązuje się do aktualizacji takich stwierdzeń do odzwierciedlenia zdarzeń, które występują lub okoliczności, które istnieją po dacie, w którym zostały one złożone.

Źródło: Eton Pharmaceuticals

Wysłano : 2025-06-03 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe