A FDA aprova a solução oral de Khindivi (hidrocortisona) para pacientes pediátricos com insuficiência adrenocortical
FDA Approves Khindivi (hydrocortisone) Oral Solution for Pediatric Patients with Adrenocortical Insufficiency
DEER PARK, Ill., May 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Eton Pharmaceuticals, Inc (“Eton” or “the Company”) (Nasdaq: ETON), an innovative pharmaceutical company focused on developing e comercializar tratamentos para doenças raras, anunciou hoje a aprovação da Aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) de uma nova aplicação de medicamentos (NDA) para a solução oral de Khindivi (hidrocortisona) como terapia de reposição em pacientes pediátricos cinco anos de idade e mais com insuficiência adrenocortical.
khindivi é a única formulação de solução oral aprovada pela FDA de hidrocortisona. Ele vem em uma força de 1 mg/ml projetada para eliminar a necessidade de dividir ou esmagar comprimidos e oferecer dosagem simples e precisa especificamente adaptada às necessidades de cada paciente. Não requer refrigeração, mistura ou agitação-é uma solução líquida oral pronta para uso. O Khindivi foi projetado para oferecer simplicidade de administração e precisão da dosagem e para fornecer uma opção de terapia para pacientes com dificuldade em engolir comprimidos ou com necessidades especiais de administração, como pacientes com um tubo gástrico. Programa, nossa equipe navegou habilmente no caminho do desenvolvimento, clínico e regulatório.
“For decades, patients have been seeking an FDA-approved hydrocortisone liquid that allows incremental, accurate dosing in the preferred dosage form for children. We are excited to now make it available to patients. Our commercial team is fully mobilized and ready to hit the ground running within the first week of approval. We’re committed to ensuring that pediatric endocrinologists across the country are aware of this important new treatment option,” continued Brynjelsen. “A disponibilidade de uma solução líquida de hidrocortisona oral aprovada pela FDA oferece aos médicos uma nova ferramenta para dose com precisão dos pacientes, o que é importante para os resultados clínicos durante esse período dinâmico de crescimento e desenvolvimento.”
"Para as famílias que enfrentam os desafios diários da hiperplasia adrenal congênita pediátrica (CAH), o acesso oportuno aos tratamentos corretos é fundamental", disse Dina Matos, diretora executiva da Fundação Cares - a única organização dos EUA se concentrou apenas na comunidade CAH. “A introdução do khindivi é um avanço significativo, principalmente porque a divisão de pílulas com precisão para alcançar a dosagem adequada para as crianças tem sido uma luta. A capacidade de doses dos pacientes com mais precisão é crítica para os resultados do tratamento. Eton elogios para o trabalho para tornar essa terapia acessível por meio de canais especializados.
khindivi será promovido pela equipe existente de Eton de Especialistas em Doenças Raras da Endocrinologia Pediátrica. Atualmente, a Eton comercializa os grânulos orais Alkindi Sprinkle (hidrocortisona), que são aprovados pela FDA para pacientes pediátricos com insuficiência adrenocortical. A adição de Khindivi fornecerá aos pacientes e cuidadores de insuficiência adrenal uma opção adicional ao escolher o tratamento que melhor atende às suas necessidades individuais.
A insuficiência adrenocortical é uma condição rara, mas grave, na qual as glândulas adrenais não produzem cortisol suficiente. Eton estima que existem mais de 5.000 pacientes com insuficiência adrenal nos EUA entre 5 e 17 anos, e espera que as vendas de pico de Khindivi, combinadas com a Alkindi Sprinkle, excedam US $ 50 milhões por ano.Khindivi estará disponível nos próximos dias nos Estados Unidos exclusivamente por um servir de uma farmácia. A ANOVO administrará o programa Eton Cares em parceria com a Eton Pharmaceuticals. O programa fornece realização de prescrição, investigação de benefícios de seguro, apoio educacional, assistência financeira para pacientes qualificados e outros serviços projetados para ajudar os pacientes a acessar o tratamento. A Eton Cares oferecerá assistência de co-pagamento para permitir US $ 0 co-pagamentos para pacientes qualificados.
Os médicos que procuram prescrever o Khindivi podem ser e-prescrever selecionando o ANOVO #5 ou fax em um formulário de encaminhamento do paciente para 855-813-2039. Detalhes adicionais do produto podem ser encontrados no site do produto, https://www.khindivi.com.
indicação
khindivi é um corticosteróide indicado como terapia de reposição em pacientes pediátricos com 5 anos de idade e mais com insuficiência adrenocortical.
Limitação de uso
Khindivi não é aprovado para o aumento da dosagem durante períodos de estresse ou eventos agudos. Use um medicamento diferente de hidrocortisona para dosagem de estresse.
Informações importantes sobre segurança
contra -indicação
hipersensibilidade à hidrocortisona ou qualquer outro ingrediente na solução oral khindivi.
avisos e precauções
crise adrenal: subtratamento ou descontinuação repentina da terapia com Kindivi pode levar a sintomas de insuficiência adrenal, crise adrenal e morte. A crise adrenal também pode ser induzida por eventos de estresse, como infecções ou cirurgia quando os pacientes requerem doses mais altas de corticosteróides. Durante os períodos de estresse (por exemplo, infecções, cirurgia), mude para outro produto oral de hidrocortisona e aumente a dose se os medicamentos orais forem tolerados. Monitore os pacientes ao mudar para Khindivi para garantir que o Khindivi esteja fornecendo o mesmo nível de exposição à hidrocortisona que a formulação de hidrocortisona oral anteriormente usada. Se ocorrer sintomas de insuficiência adrenal, aumente a dose diária total de Khindivi.
reações adversas sistêmicas devido a ingredientes inativos:
hiperosmolaridade
khindivi não é aprovado em pacientes pediátricos com menos de 5 anos de idade. Os ingredientes inativos polietileno glicol 400, propileno glicol e glicerina passam por uma absorção sistêmica substancial, individualmente ou em combinação, resultando em aumento da osmolaridade plasmática em todos os pacientes pediátricos, especialmente em pacientes pediátricos com menos de 5 anos de idade. Monitore pacientes pediátricos usando Khindivi quanto a sinais e sintomas consistentes com a hiperosmolaridade.
Acidose metabólica e outras reações adversas
O ingrediente inativo polietileno glicol 400 e propileno glicol que podem resultar em acidose metabólica, hipoglicemia, lesão hepato-renal e toxicidade do sistema nervoso central (por exemplo, convulsões e coma), pode aumentar o risco de crise adrenal. Monitore os valores laboratoriais e os sinais físicos e sintomas dessas reações adversas.
efeitos laxantes devido a ingredientes inativos
Os ingredientes inativos polietileno glicol 400 e glicerina, por si só ou em combinação, podem causar irritação gastrointestinal, resultando em vômitos e/ou diarréia. Essas reações gastrointestinais podem aumentar o risco de crise adrenal. Monitore sinais ou sintomas de irritação gastrointestinal e anormalidades de fluido e eletrólito associados. patógenos helmínticos. Monitore o desenvolvimento da infecção e considere a redução de dose conforme necessário.
retardo de crescimento: O uso a longo prazo em doses excessivas pode causar retardo de crescimento. Use a dose mínima de khindivi para alcançar a resposta clínica desejada e monitorar o crescimento do paciente. Monitore os pacientes quanto a sinais e sintomas da síndrome de Cushing a cada 6 meses.
diminuição da densidade mineral óssea: Os corticosteróides diminuem a formação óssea e aumentam a reabsorção óssea, o que pode levar ao desenvolvimento da osteoporose. Use a dose mínima de khindivi para alcançar a resposta clínica desejada. Os sintomas geralmente emergem dentro de alguns dias ou semanas após o início do tratamento. A maioria das reações resolve após a redução ou a retirada da dose, embora um tratamento específico possa ser necessário. Monitore os pacientes quanto a distúrbios comportamentais e de humor durante o tratamento. Instrua os cuidadores e/ou pacientes a procurar aconselhamento médico se os sintomas psiquiátricos se desenvolverem.
reações adversas oftálmicas: cataratas, glaucoma e coriorretinopatia serosa central foram relatadas com uso prolongado de doses altas. Monitore os pacientes quanto à visão turva ou outros distúrbios visuais e, se ocorrerem, consulte -os para um oftalmologista. Sinais de perfuração gastrointestinal, como irritação peritoneal, podem ser mascarados em pacientes que recebem corticosteróides. Os corticosteróides devem ser usados com cautela se houver uma probabilidade de perfuração iminente, abscesso ou outras infecções piogênicas; diverticulite, anastomoses intestinais frescas e úlcera péptica ativa ou latente.
A administração simultânea de corticosteróides com medicamentos anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) pode aumentar o risco de reações adversas gastrointestinais. Monitore os pacientes que recebem corticosteróides e AINEs concomitantes para reações adversas gastrointestinais. dose). Se os pacientes tomam uma dose crônica suprafisiológica de Khindivi, eles correm um risco aumentado de desenvolver o sarcoma de Kaposi.vacinação: Administração de vacinas vidas pode ser aceitável em pacientes pediátricos tratados com Khindivi com insuficiência adrenocortical que recebem corticosteróides de reposição.
As reações adversas graves associadas ao khindivi são crises adrenais, reações adversas sistêmicas devido a ingredientes inativos, imunossupressão e aumento do risco de infecção por dosagem maior que a substituição, a síndrome de cush, o retardação de cúmpos e o retardamento de kaposi a cush> a sostróstica e o riscos de gásmina a sobre eton farmacêuticos Eton é uma empresa farmacêutica inovadora focada no desenvolvimento e comercialização de tratamentos para doenças raras. Atualmente, a empresa possui oito produtos comerciais de doenças raras: Khindivi®, Increlex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU Golike®, ácido carglumico, betaína anidro e nitisinona. A empresa possui cinco candidatos a produtos adicionais no desenvolvimento de estágio tardio: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 e Zeneo® hidrocortisona autoinjetor. Para mais informações, visite nosso site em www.etonpharma.com. Declarações prospectivas declarações contidas neste comunicado à imprensa sobre questões que não são fatos históricos são "declarações prospectivas" na aceção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários, incluindo declarações associadas à capacidade esperada de eton a realizar certas atividades e atingir certos objetivos e objetivos. Essas declarações incluem, mas não se limitam a declarações sobre a estratégia de negócios da Eton, os planos da Eton de desenvolver e comercializar seus candidatos a produtos, a segurança e a eficácia dos candidatos a produtos da Eton, os planos de Eton e o tempo esperado em relação aos registros e aprovações regulatórias e o tamanho e o potencial de crescimento dos mercados para os candidatos a produtos de Eton. Como essas declarações estão sujeitas a riscos e incertezas, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Palavras como "acredita", "antecipa", "planos", "espera", "pretende", "testar", "meta", "potencial" e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas. Essas declarações prospectivas são baseadas nas expectativas atuais de Eton e envolvem suposições que podem nunca se materializar ou podem ser incorretas. Os resultados reais e o tempo dos eventos podem diferir materialmente dos previstos em declarações tão prospectivas como resultado de vários riscos e incertezas, que incluem, sem limitação, riscos associados ao processo de descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos que são seguros e eficazes para uso como terapêutica humana e, no meio da construção, a construção de tais medicamentos. Esses e outros riscos relativos aos programas de desenvolvimento e posição financeira de Eton são descritos em detalhes adicionais nos registros da Eton na Comissão de Valores Mobiliários. Todas as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa falam apenas na data em que foram feitas. Eton não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações para refletir eventos que ocorrem ou circunstâncias que existem após a data em que foram feitas. Fonte: Eton Pharmaceuticals Postou : 2025-06-03 12:00 Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais. A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.Consulte Mais informação
Isenção de responsabilidade
Palavras -chave populares