FDA aprobă soluție orală Khindivi (hidrocortizon) pentru pacienții pediatri cu insuficiență adrenocorticală

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă soluție orală Khindivi (Hydrocortizon) pentru pacienții pediatri cu insuficiență adrenocorticală

Deer Park, Ill., 28 mai 2025 (Globe Newswire) - Eton Pharmaceuticals, Inc („Eton” sau „Compania”) (Nasdaq: Eton), An Invis și comercializarea tratamentelor pentru boli rare, a anunțat astăzi aprobarea unei noi cereri de medicamente (NDA) pentru Khindivi (Hydrocortizon), ca terapie de înlocuire la pacienții pediatri de cinci ani și mai mari cu insuficiență adrenocorticală.

Khindivi este singura formulare de hidrocortizon a soluției orale aprobate de FDA. Acesta are o rezistență de 1mg/ml concepută pentru a elimina nevoia de a împărți sau zdrobi tabletele și pentru a oferi o dozare simplă și precisă, adaptată în mod specific nevoilor fiecărui pacient. Nu necesită refrigerare, amestecare sau agitare-este o soluție lichidă orală gata de utilizare. Khindivi este conceput pentru a oferi simplitate de administrare și acuratețe de dozare și pentru a oferi o opțiune de terapie pentru pacienții care au dificultăți în înghițirea comprimatelor sau cu nevoi speciale de administrare, cum ar fi pacienții cu un tub gastric.

„Aprobarea FDA a Khindivi este o realizare extraordinară pentru eton și mai important, un pas pivot, pentru a face un program de pivot, pentru a face parte din program, cu un cadru de pacienți cu pediatri, cu insuficiență adrenal. Navigat în mod expert pe calea de dezvoltare, clinică și de reglementare.

„De zeci de ani, pacienții au căutat un lichid de hidrocortizon aprobat de FDA, care permite o dozare incrementală și precisă în forma de dozare preferată pentru copii. Suntem încântați să punem la dispoziția pacienților. Echipa noastră comercială este pe deplin mobilizată și gata să lovească terenul în prima săptămână de aprobare. Brynjelsen.

„Gestionarea insuficienței suprarenale la pacienții pediatrici necesită o dozare precisă și constantă de hidrocortizon care poate fi titrată cu atenție la mici creșteri care abordează nevoile farmacocinetice individualizate ale fiecărui copil”, a spus dr. Kyriakie Sarafoglou, profesor, divizia de endocrinică pediatrică și divizia. „Disponibilitatea unei soluții lichide de hidrocortizon orală aprobată de FDA oferă medicilor un nou instrument pentru doza pacienților cu exactitate, ceea ce este important pentru rezultatele clinice în această perioadă dinamică de creștere și dezvoltare.”

„Pentru familiile care se confruntă cu provocările zilnice ale hiperplaziei suprarenale congenitale pediatrice (CAH), accesul în timp util la tratamentele potrivite este critic”, a declarat Dina Matos, directorul executiv al Fundației Cares - singura organizație din SUA a fost concentrată exclusiv pe comunitatea CAH. „Introducerea Khindivi este un avans semnificativ, în special pentru că împărțirea cu exactitate a pastilelor pentru a obține o dozare adecvată pentru copii a fost mult timp o luptă. Capacitatea de a doza pacienții mai exact este esențială pentru rezultatele tratamentului.

Khindivi va fi promovat de echipa existentă de Eton de Endocrinologie Pediatrică Specialiști în boli rare. Eton comercializează în prezent granule orale alkindi (hidrocortizon), care este aprobată de FDA pentru pacienții pediatri cu insuficiență adrenocorticală. Adăugarea Khindivi va oferi pacienților și îngrijitorilor insuficienței suprarenale cu o opțiune suplimentară atunci când alegeți tratamentul care răspunde cel mai bine nevoilor lor individuale.

Insuficiența adrenocorticală este o afecțiune rară, dar gravă, în care glandele suprarenale nu produc suficientă cortizol. Eton estimează că există mai mult de 5.000 de pacienți cu insuficiență suprarenală în S.U.A., cu vârste cuprinse între 5 și 17 ani, și se așteaptă ca vânzările maxime de khindivi, combinate cu stropirea alkindi, vor depăși 50 de milioane de dolari pe an.

Khindivi va fi disponibil în zilele următoare în Statele Unite, în exclusivitate, prin condiții de ANOVO. ANOVO va administra programul Eton Cares în parteneriat cu Eton Pharmaceuticals. Programul oferă îndeplinirea pe bază de rețetă, investigarea prestațiilor de asigurare, asistență educațională, asistență financiară pentru pacienții calificați și alte servicii concepute pentru a ajuta pacienții să acceseze tratamentul. Eton Cares va oferi asistență de copiere pentru a permite co-salarii 0 USD pentru pacienții calificați.

Clinicienii care doresc să prescrie Khindivi pot prescrie electronică selectând ANOVO #5 sau fax într-un formular de trimitere a pacientului la 855-813-2039. Detalii suplimentare despre produs pot fi găsite pe site -ul produsului, https://www.khindivi.com.

Indicație

khindivi este un corticosteroid indicat ca terapie de înlocuire la pacienții pediatri cu vârsta de 5 ani și mai mare cu insuficiență adrenocorticală.

Limitarea utilizării

Khindivi nu este aprobat pentru o dozare crescută în perioadele de stres sau evenimente acute. Utilizați un produs medicamentos care conține hidrocortizon diferit pentru dozarea la stres.

Informații importante de siguranță

contraindicație

hipersensibilitate la hidrocortizon sau oricare dintre celelalte ingrediente din soluția orală Khindivi.

avertismente și precauții

criză suprarenală: sub -antrenament sau întreruperea bruscă a terapiei cu Khindivi poate duce la simptome de insuficiență suprarenală, criză suprarenală și moarte. Criza suprarenală poate fi, de asemenea, indusă de evenimente de stres, cum ar fi infecții sau chirurgie atunci când pacienții necesită doze mai mari de corticosteroizi. În perioadele de stres (de exemplu, infecții, chirurgie), treceți la un alt produs oral de hidrocortizon și creșteți doza dacă medicamentele orale sunt tolerate. Monitorizați pacienții la trecerea la Khindivi pentru a se asigura că Khindivi oferă același nivel de expunere la hidrocortizon ca și formularea de hidrocortizon orală utilizată anterior. Dacă apar simptome ale insuficienței suprarenale, creșteți doza zilnică totală de Khindivi.

reacții adverse sistemice datorate ingredientelor inactive:

hiperosmolaritate

Khindivi nu este aprobat la pacienții pediatri cu vârsta mai mică de 5 ani. Ingredientele inactive polietilen glicol 400, propilen glicol și glicerină suferă o absorbție sistemică substanțială, individual sau în combinație, ceea ce duce la creșterea osmolarității plasmatice la toți pacienții pediatri, în special la pacienții pediatri cu vârsta mai mică de 5 ani. Monitorizați pacienții pediatri folosind Khindivi pentru semne și simptome în concordanță cu hiperosmolaritatea.

acidoză metabolică și alte reacții adverse

Ingredientul inactiv Polietilen glicol 400 și propilen glicol care poate duce la acidoză metabolică, hipoglicemie, leziuni hepato-renale și toxicitate a sistemului nervos central (de exemplu, convulsie și comă), poate crește riscul de criză adrenală. Monitorizați valorile de laborator și pentru semnele fizice și simptomele acestor reacții adverse.

efecte laxative datorate ingredientelor inactive

Ingredientele inactive Polietilen glicolul 400 și glicerina, singure, fie în combinație, pot provoca iritații gastrointestinale care rezultă în vărsături și/sau diaree. Aceste reacții gastrointestinale pot crește riscul de criză suprarenală. Monitor pentru semne sau simptome ale iritației gastro -intestinale și anomaliilor asociate cu lichide și electrolitice.

imunosupresie și risc crescut de infecție cu utilizarea unei doze mai mari decât înlocuirea: Utilizarea unui doză mai mare decât de înlocuire poate suprima sistemul imun și crește riscul de infecție cu orice patogen, inclusiv virale, bacterial, fungal, protec, protejare, sau orice patogen, inclusiv virale agenți patogeni helmintici. Monitorizați dezvoltarea infecției și luați în considerare reducerea dozei, după cum este necesar.

Retardarea creșterii: Utilizarea pe termen lung în doze excesive poate provoca retardarea creșterii. Utilizați doza minimă de khindivi pentru a obține răspunsul clinic dorit și monitorizați creșterea pacientului.

sindromul Cushing datorită utilizării unor doze excesive de corticosteroizi: Utilizarea prelungită cu dozele suprafiziologice poate provoca sindromul Cushing. Monitorizați pacienții pentru semne și simptome ale sindromului Cushing la fiecare 6 luni.

Scăderea densității mineralelor osoase: corticosteroizii scad formarea oaselor și cresc resorbția osoasă, ceea ce poate duce la dezvoltarea osteoporozei. Utilizați doza minimă de khindivi pentru a obține răspunsul clinic dorit.

reacții adverse psihiatrice: Utilizarea poate fi asociată cu reacții adverse psihiatrice severe, cum ar fi euforia, mania, psihoza cu halucinații și delir sau depresie. Simptomele apar de obicei în câteva zile sau săptămâni de la începerea tratamentului. Majoritatea reacțiilor se rezolvă după reducerea dozei sau retragerea, deși poate fi necesar un tratament specific. Monitorizați pacienții pentru tulburări de comportament și dispoziție în timpul tratamentului. Instruiți îngrijitorii și/sau pacienții să solicite sfaturi medicale dacă se dezvoltă simptome psihiatrice.

Reacții adverse oftalmice: cataractă, glaucom și corioretinopatie seroretinopatie centrală au fost raportate cu o utilizare prelungită de doze mari. Monitorizați pacienții pentru o vedere încețoșată sau alte tulburări vizuale și, dacă apar, consultați -i la un oftalmolog.

reacții adverse gastrointestinale: Există un risc crescut de perforație gastrointestinală la pacienții cu anumite tulburări gastrointestinale. Semnele perforației gastrointestinale, cum ar fi iritația peritoneală, pot fi mascate la pacienții care au primit corticosteroizi. Corticosteroizii trebuie utilizați cu precauție dacă există o probabilitate de perforație iminentă, abces sau alte infecții piogene; diverticulită, anastomoze intestinale proaspete și ulcer peptic activ sau latent.

Administrarea concomitentă a corticosteroizilor cu medicamente antiinflamatoare nesteroidiene (AINS) poate crește riscul de reacții adverse gastrointestinale. Monitorizați pacienții care au primit corticosteroizi și AINS concomitente pentru reacții adverse gastrointestinale.

Riscul de sarcom al lui Kaposi cu utilizarea unei doze mai mari decât înlocuirea: Sarcomul Kaposi a fost raportat la o doză la pacienții care primesc terapia cu corticosteroizi, de cele mai multe ori pentru condiții cronice la o doză mai mult decât la înlocuire (supprafysi doză). Dacă pacienții iau o doză cronică suprafiziologică de khindivi, aceștia prezintă un risc crescut de a dezvolta sarcomul Kaposi.

vaccinarea: Administrarea de vaccinuri vii poate fi acceptabilă la pacienții pediatri tratați cu Khindiviv cu insuficiență adrenocorticală care primesc corticosteroizi de înlocuire.

reacții adverse

Reacțiile adverse grave asociate cu Khindivi sunt criza suprarenală, reacțiile adverse sistemice datorate ingredientelor inactive, imunosupresiei și riscului crescut de infecție cu doza mai mare decât înlocuirea, sindromul lui Cushing, retardarea creșterii, riscul de sarcomă Kaposi, reacția psihiatrică, oficială și reacții de reacție a reacției de reacție. Eveniment advers legat de Khindivi, contactați Eton Pharmaceuticals, Inc. la 1-855-224-0233 sau la Administrația pentru Alimente și Droguri din SUA (FDA) la http://www.fda.gov/medwatch sau sunați la 1-800-fda-1088.

Despre eton farmaceutice

eton este o companie farmaceutică inovatoare axată pe dezvoltarea și comercializarea tratamentelor pentru boli rare. Compania are în prezent opt ​​produse comerciale cu boală rară: Khindivi®, IncreLex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, PKU Golike®, acid carglumic, anhidru de betaină și nitisinone. Compania are cinci candidați de produse suplimentare în dezvoltarea în stadiu tardiv: ET-600, AMGLIDIA®, ET-700, ET-800 și ZENEO® Hydrocortizon Autoinjector. Pentru mai multe informații, vizitați site -ul nostru web la www.etonpharma.com.

declarații prospective

Declarații conținute în acest comunicat de presă cu privire la problemele care nu sunt fapte istorice sunt „declarații prospective” în sensul Legii private de reformă a litigiilor private din 1995, inclusiv declarații asociate cu capacitatea preconizată a Eton de a întreprinde anumite activități și de a îndeplini anumite obiective și obiective. Aceste declarații includ, dar nu se limitează la declarații cu privire la strategia de afaceri a Eton, planurile Eton de a -și dezvolta și comercializa candidații la produs, siguranța și eficacitatea candidaților la produsul Eton, planurile Eton și momentul preconizat cu privire la înregistrările și aprobările de reglementare și de dimensiunea și potențialul de creștere al piețelor pentru candidații de produse Eton. Deoarece astfel de declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele exprimate sau implicate de astfel de declarații prospective. Cuvinte precum „crede”, „anticipează”, „planuri”, „se așteaptă”, „intenționează”, „voință”, „obiectiv”, „potențial” și expresii similare sunt destinate să identifice declarații prospective. Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările actuale ale Eton și implică presupuneri care nu se pot materializa sau se pot dovedi a fi incorecte. Rezultatele reale și calendarul evenimentelor ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în astfel de declarații prospective ca urmare a diferitelor riscuri și incertitudini, care includ, fără limitare, riscuri asociate procesului de descoperire, dezvoltare și comercializare a medicamentelor care sunt sigure și eficiente pentru utilizarea ca terapeutică umană și în efortul de a construi o afacere în jurul unor astfel de medicamente. Aceste și alte riscuri privind programele de dezvoltare ale Eton și poziția financiară sunt descrise în detaliu suplimentar în înregistrările Eton la Securities and Exchange Commission. Toate declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă vorbesc doar de la data la care au fost făcute. Eton nu își asumă nicio obligație de a actualiza astfel de declarații pentru a reflecta evenimentele care apar sau circumstanțe care există după data la care au fost făcute.

Sursa: Eton Pharmaceuticals

Postat : 2025-06-03 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare