FDA одобряет пероральный раствор khindivi (гидрокортизон) для педиатрических пациентов с адренокортикальной недостаточностью

Следите за Drugslib на

fda одобряет пероральное решение о пероральном растворе для педиатрических пациентов с адренокортикальной недостаточностью

Олень, Иллинойс, 28 мая 2025 г. (Globe newswire) - Eton Pharmaceuticals, Inceply «On On Company On Company On Newnace, AntonAce, AnnoNACE, Annicate, Annicate, AnnoNACE, AnnoNACE, ANTONACE, ANTONACE, ANTONACE, ANTONACE, ANTONACE, ANTONACE, ANTONACE, ANTONACE, ANTONACEATICAITION Разработка и коммерциализация методов лечения редких заболеваний, сегодня объявила о одобрении Управления по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) нового применения лекарств (NDA) для перорального раствора хиддиви (гидрокортизон) в качестве заместительной терапии у пациентов с педиатрией пять лет и старше с адренокортикальной недостаточностью.

педиатрия.

Khindivi является единственным одобренным FDA одобренным пероральным раствором в составе гидрокортизона. Он имеет прочность 1 мг/мл, предназначенную для устранения необходимости разделения или раздавливания таблеток, а также для того, чтобы предложить простую и точную дозировку, специально предназначенную для потребностей каждого пациента. Это не требует охлаждения, смешивания или встряхивания-это готовый к употреблению пероральный жидкий раствор. Khindivi предназначен для того, чтобы предложить простоту введения и точность дозирования, а также предоставить вариант терапии для пациентов, у которых трудно глотать таблетки или с особыми потребностями введения, таких как пациенты с желудочной трубкой. Команда искусно ориентировалась на разработку, клинический и регулирующий путь.

«В течение десятилетий пациенты искали одобренную FDA жидкость гидрокортизона, которая допускает постепенное, точное дозирование в предпочтительной форме дозировки для детей. Мы рады сделать ее доступной для пациентов. Наша коммерческая команда полностью мобилизована и готова к выходу на основу в течение первой недели одобрения. Brynjelsen.

«Управление недостаточностью надпочечников у педиатрических пациентов требует точного и последовательного дозирования гидрокортизона, которое может быть тщательно титручено к небольшим приращениям, которые удовлетворяют индивидуальные фармакокинетические потребности каждого ребенка», - сказал д -р Кириак Сарафоглу, профессор, раздел «Университет педиатрической экологической экологии и деления педиатризма и средств. Миннесота. «Доступность одобренного FDA жидкий раствор перорального гидрокортизона предлагает врачам новый инструмент для точной дозы пациентов, что важно для клинических результатов в течение этого динамического периода роста и развития».

.

«Для семей, сталкивающихся с ежедневными проблемами педиатрической врожденной гиперплазии надпочечников (Калифорния), своевременный доступ к правильным процедурам имеет решающее значение», - сказала Дина Матос, исполнительный директор Фонда Cares, единственной организации США, сосредоточенной исключительно на сообществе CAH. «Введение Khindivi является значительным прогрессом, особенно потому, что точно расщепление таблеток для достижения правильного дозирования для детей давно стало борьбой. Способность более точно дозировать пациентов имеет решающее значение для результатов лечения. Мы рекомендуем Итону за то, что они работали за то, чтобы сделать эту терапию доступной через специальные каналы. Это знаменует собой значительный прогресс для нашего сообщества и жизненно важного шага к повседневным похуданию. Продвигается существующей командой Итона педиатрической эндокринологии редких заболеваний. В настоящее время Eton коммерциализирует гранулы полости рта Alkindi (гидрокортизон), которые одобрены FDA для педиатрических пациентов с адренокортикальной недостаточностью. Добавление Khindivi предоставит пациентам с недостаточностью надпочечников и лицам, осуществляющим уход, дополнительный вариант при выборе лечения, которое наилучшим образом удовлетворяет их индивидуальные потребности.

Адренокортикальная недостаточность - это редкое, но серьезное состояние, при котором надпочечники не производят достаточного количества кортизола. По оценкам Итона, в США в США насчитывается более 5000 пациентов с надпочечниками в возрасте от 5 до 17 лет, и ожидает, что пиковые продажи Khindivi в сочетании с Alkindi Sprinkle превысят 50 миллионов долларов в год.

Khindivi будет доступен в ближайшие дни в Соединенных штатах исключительно через Anovo, специализированные фантастики, посвященные эксплуата, с Ratcon -Rarn и HRON -и HRONI -и, с RECNI, с RAT и CRONI. Anovo будет управлять программой Eton Cares в партнерстве с Eton Pharmaceuticals. Программа обеспечивает рецептурное выполнение, расследование страховых льгот, поддержку в образовании, финансовую помощь для квалифицированных пациентов и другие услуги, предназначенные для того, чтобы помочь пациентам получить доступ к лечению. Eton Cares предложит помощь в доплате, чтобы обеспечить доплату за 0 долларов для квалифицированных пациентов.

Клиницисты, стремящиеся назначить Хиндиви, могут прописать, выбрав Anovo #5 или факс в реферальной форме пациента до 855-813-2039. Дополнительные данные продукта можно найти на веб -сайте продукта, https://www.khindivi.com.

indication

Хиндиви является кортикостероидом, указанным в качестве заместительной терапии у педиатрических пациентов в возрасте 5 лет и старше с адренокортикальной недостаточностью.

Ограничение использования

Khindivi не одобрен для увеличения дозирования в периоды стресса или острых событий. Используйте другой продукт лекарственного средства, содержащий гидрокортизон для дозирования стресса.

противопоказание

Гиперчувствительность к гидрокортизону или любым другим ингредиентам в устном растворе Хиндиви.

предупреждения и меры предосторожности

кризис надпочечников: недоступность или внезапное прекращение терапии с помощью хиндиви могут привести к симптомам надпочечниковой недостаточности, кризиса надпочечников и смерти. Кризис надпочечников также может быть вызван стрессовыми событиями, такими как инфекции или операция, когда пациентам требуются более высокие дозы кортикостероидов. В периоды стресса (например, инфекции, хирургическое вмешательство) переключайтесь на другой продукт полости рта гидрокортизона и увеличивают дозу, если переносится пероральные препараты. Следите за пациентами при переходе на Хиндиви, чтобы гарантировать, что Khindivi обеспечивает тот же уровень воздействия гидрокортизона, что и ранее используемый пероральный гидрокортизон. Если возникают симптомы надпочечниковой недостаточности, увеличьте общую ежедневную дозировку Khindivi.

системные побочные реакции из -за неактивных ингредиентов:

гиперосмолярность

Khindivi не одобрен у педиатрических пациентов в возрасте до 5 лет. Неактивные ингредиенты полиэтиленгликоль 400, пропиленгликоль и глицерин подвергаются существенному системному поглощению, индивидуально или в комбинации, что приводит к повышению осмолярности в плазме у всех педиатрических пациентов, особенно у педиатрических пациентов с возрастом менее 5 лет. Мониторинг педиатрических пациентов, использующих Khindivi, на наличие признаков и симптомов, согласующихся с гиперосмолярностью.

Неактивный ингредиент полиэтиленгликоль 400 и пропиленгликоля, которые могут привести к метаболическому ацидозу, гипогликемии, повреждению гепато-поручений и токсичности центральной нервной системы (например, захвата и комы), могут увеличить риск кризиса содержимого. Следите за лабораторными ценностями, а также за физическими признаками и симптомами этих побочных реакций.

Неактивные ингредиенты Полиэтиленгликоль 400 и глицерин, будь то в одиночку или в комбинации, могут вызвать раздражение желудочно -кишечного тракта, что приводит к рвоте и/или диареи. Эти желудочно -кишечные реакции могут увеличить риск кризиса надпочечников. Мониторинг признаков или симптомов желудочно -кишечного раздражения и связанных с ними аномалий, связанных с жидкостью и электролитами. Гельминтические патогены. Следите за развитием инфекции и рассмотрим снижение дозировки по мере необходимости.

замедление роста: долгосрочное использование в чрезмерных дозах может вызвать задержку роста. Используйте минимальную дозировку хиндиви для достижения желаемого клинического ответа и контроля роста пациента. Следите за пациентами на наличие признаков и симптомов синдрома Кушинга каждые 6 месяцев.

снижение минеральной плотности кости: кортикостероиды уменьшают образование кости и увеличивают резорбцию кости, что может привести к развитию остеопороза. Используйте минимальную дозировку хиндиви для достижения желаемой клинической реакции. Симптомы обычно возникают в течение нескольких дней или недель после начала лечения. Большинство реакций разрешаются после снижения дозы или снятия средств, хотя может потребоваться специфическое лечение. Следите за пациентами на предмет поведенческих нарушений и настроения во время лечения. Поручить лицам, осуществляющим уход, и/или пациентов обращаться за медицинской консультацией, если развиваются психиатрические симптомы.

офтальмологические побочные реакции: катаракта, глаукома и центральная серозная хориоретинопатия с длительным использованием высоких доз. Следите за пациентами на предмет размытого зрения или других нарушений зрения, и если они возникают, обратитесь к ним к офтальмологу. Признаки желудочно -кишечной перфорации, такой как брюшное раздражение, могут быть замаскированы у пациентов, получающих кортикостероиды. Кортикостероиды следует использовать с осторожностью, если существует вероятность надвигающейся перфорации, абсцесса или других пиогенных инфекций; дивертикулит, свежие кишечные анастомозы и активная или скрытая пептическая язва.

одновременное введение кортикостероидов с нестероидными противовоспалительными препаратами (НПВП) может увеличить риск побочных реакций желудочно-кишечного тракта. Мониторинг пациентов, получающих кортикостероиды и сопутствующие НПВП для желудочно -кишечных побочных реакций. Если пациенты принимают супрафизиологическую хроническую дозировку Khindivi, они подвергаются повышенному риску развития саркомы Капоси.

вакцинация: введение живых вакцин может быть приемлемо у педиатрических пациентов с Хиндиви с адренокортикальной недостаточностью, которые получают запасные кортикостероиды.

Серьезными побочными реакциями, связанными с хиндиви, являются кризис надпочечников, системные побочные реакции из -за неактивных ингредиентов, иммуносупрессии и повышенного риска инфекции, превышающей замену, синдром Кушинга, противодействие росту, саркомы Капози, психиатрический, уфиологический и гастроновое аддинальное аддинальное управление. Событие, связанное с Khindivi, Contact Eton Pharmaceuticals, Inc. по телефону 1-855-224-0233 или Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) по адресу http://www.fda.gov/medwatch или позвоните по телефону 1-800-fda-1088.

о eton Pharmaceuticals

eton - инновационная фармацевтическая компания, ориентированная на разработку и коммерциализацию методов лечения редких заболеваний. В настоящее время компания имеет восемь коммерческих редких заболеваний: Khindivi®, Ingrelex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, Pku Golike®, Карнуминовая кислота, Бетаин Ангивод и нитинон. Компания имеет пять дополнительных кандидатов на продукцию в разработке поздней стадии: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 и Zeneo® Hydrocortisone Autoinjector. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите наш веб -сайт по адресу www.etonpharma.com.

Заявления о перспективах

, содержащиеся в этом пресс-релизе, касающиеся вопросов, которые не являются историческими фактами, являются «прогнозными заявлениями» в значении Закона о реформе частных ценных вопросов 1995 года, включая заявления, связанные с ожидаемой способностью предпринимателя, выполнять определенные действия и достичь определенных целей и целей. Эти заявления включают, но не ограничиваются заявлениями, касающимися бизнес -стратегии Eton, планов Eton по разработке и коммерциализации своих кандидатов на продукцию, безопасность и эффективность кандидатов на продукты Eton, планы Eton и ожидаемое время в отношении регулирующих документов и одобрения, а также размер и потенциал роста рынков для кандидатов в продукты Eton. Поскольку такие заявления подвержены рискам и неопределенности, фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые выражаются или подразумеваются такими перспективными заявлениями. Такие слова, как «верит», «Предвидит», «планы», «ожидает», «намеревается», «воля», «цель», «потенциал» и аналогичные выражения предназначены для выявления прогнозных заявлений. Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях Итона и включают предположения, которые могут никогда не реализовать или могут оказаться неверными. Фактические результаты и сроки событий могут существенно отличаться от тех, которые ожидаются в таких дальновидных заявлениях в результате различных рисков и неопределенности, которые, без ограничений, включают в себя риски, связанные с процессом обнаружения, развития и коммерциализации лекарств, которые являются безопасными и эффективными для использования в качестве человеческих терапевтов, и в рамках построения бизнеса вокруг таких лекарств. Эти и другие риски, касающиеся программ развития Итона и финансового положения, подробно описаны в заявках Итона в Комиссии по ценным бумагам и биржам. Все заявления о вперед, содержащиеся в этом пресс-релизе, говорят только на дату, когда они были сделаны. Итон не обязан обновлять такие заявления, чтобы отразить события, которые возникают, или обстоятельства, которые существуют после даты, когда они были сделаны.

Источник: Eton Pharmaceuticals

Опубликовано : 2025-06-03 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова