FDA затверджує пероральний розчин Khindivi (гідрокортизон) для педіатричних пацієнтів з надокурковою недостатністю

Підпишіться на Drugslib

FDA затверджує пероральне рішення Хіндіві (гідрокортизон) для педіатричних пацієнтів з надокуртальною недостатністю

Park Park, Ill. і комерціалізуючи лікування рідкісних захворювань, сьогодні оголосили про затвердження нового застосування в рамках харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA) для нової застосування лікарських засобів (NDA) для перорального розчину Хіндіва (гідрокортизолу) як замісної терапії у педіатричних пацієнтів п’ять років і старше з адренокортичною недостатністю.

Khindivi-єдиний затверджений FDA пероральний рецепт гідрокортизону. Він поставляється в міцності 1 мг/мл, розробленої для усунення необхідності розщеплення або розчавлення таблеток, а також пропонувати просте та точне дозування, спеціально пристосоване до потреб кожного пацієнта. Він не потребує охолодження, змішування чи тремтіння-це готовий до використання перорального розчину рідини. Khindivi призначений для того, щоб запропонувати простоту введення та точність дозування та забезпечити варіант терапії пацієнтам, які мають труднощі з ковтанням таблетків або з спеціальними потребами адміністрації, такими як пацієнти з шлунковою трубкою.

“Затвердження FDA хіндіва-це величезне досягнення для AdreAnal asprience, що є вперед, що є вперед, що є вперед, що є вперед. Наша команда вміло орієнтувалася на розвиток, клінічний та регуляторний шлях.

"Протягом десятиліть пацієнти шукали гідрокортизонову рідину, затверджену FDA, яка дозволяє збільшити, точне дозування у бажаній дозуванні для дітей. Ми раді, що зараз надають її доступним для пацієнтів. Наша комерційна команда повністю мобілізована і готова до того, щоб потрапити на землю протягом першого тижня затвердження. Ми взяли участь у новому. Brynjelsen.

“Managing adrenal insufficiency in pediatric patients requires precise and consistent hydrocortisone dosing that can be carefully titrated to small increments that address the individualized pharmacokinetic needs of each child,” said Dr. Kyriakie Sarafoglou, Professor, Division of Pediatric Endocrinology & Division of Pediatric Genetics & Metabolism, University of Міннесота. "Наявність затвердженого FDA перорального гідрокортизонового рідкого розчину пропонує лікарям новий інструмент для дози пацієнтів точно, що важливо для клінічних результатів у цей динамічний період росту та розвитку."

«Для сімей, що стикаються з щоденними проблемами педіатричної вродженої гіперплазії надниркових залоз (CAH), своєчасний доступ до правильних методів лікування є критичним», - сказала Діна Матос, виконавчий директор Фонду Cares - єдина американська організація, яка зосереджена виключно на громаді CAH. "Впровадження Хіндіві є значним прогресом, особливо через те, що точне розбиття таблеток для досягнення належної дозування для дітей вже давно є боротьбою. Здатність більш точно дозувати пацієнтів є критичною для результатів лікування. Ми виконуємо етан за те, що він працював над тим, щоб зробити цю терапію доступною за допомогою спеціальних каналів. бути просувом існуючою командою педіатричних ендокринологічних фахівців з рідкісних захворювань. В даний час Етон комерціалізує Алькінді Спринк (гідрокортизон) пероральних гранул, які затверджені FDA для педіатричних пацієнтів із надокуртикальною недостатністю. Додавання Хіндіві надасть пацієнтам та вихователям надниркових залоз та вихователям додатковим варіантом при виборі лікування, яке найкраще відповідає їхнім індивідуальним потребам.

надниркова недостатність - це рідкісний, але серйозний стан, при якому наднирники не виробляють достатнього кортизолу. За підрахунками Етона, в США існує понад 5000 пацієнтів з недостатністю надниркових залоз у віці від 5 до 17 років, і очікує, що пікові продажі Хіндіві в поєднанні з Алькінді Стрипкою перевищуватимуть 50 мільйонів доларів на рік.

Хіндіві будуть доступні в найближчі дні в Сполучених Штатах та хронічних умовах, а також від послуг, які мають справу, а також від послуг, які мають справу з рідкісними умовами. ANOVO буде керувати програмою Eton Cares у партнерстві з Eton Pharmaceuticals. Програма забезпечує виконання рецептів, розслідування страхових виплат, підтримка освітньої підтримки, фінансова допомога для кваліфікованих пацієнтів та інших послуг, розроблених для допомоги пацієнтам доступу до лікування. Eton Cares запропонує допомогу в платіжній оплаті, щоб забезпечити 0 доларів США для кваліфікаційних пацієнтів.

Клініки, які прагнуть призначити Хіндіві, можуть надати електронну передачу, вибравши ANOVO №5 або факс у формі для передачі пацієнта до 855-813-2039. Додаткові деталі продукту можна знайти на веб -сайті продукту, https://www.khindivi.com.

індикація

4

Khindivi не затверджується для збільшення дозування в періоди стресу або гострої події. Використовуйте інший препарат, що містить гідрокортизон, для дозування стресу.

Важлива інформація про безпеку

4

попередження та запобіжні заходи

надниркові кризи: недостатнє лікування або раптове припинення терапії Хіндіві може призвести до симптомів надниркової недостатності, надниркової кризи та смерті. Криза надниркових залоз також може бути індукована стресовими подіями, такими як інфекції або операція, коли пацієнти потребують більш високих доз кортикостероїдів. У періоди стресу (наприклад, інфекції, хірургія) переходьте на інший продукт перорального гідрокортизону та збільшуйте дозу, якщо переноситься пероральні препарати. Моніторинг пацієнтів при переході на Хіндіві, щоб переконатися, що Хіндіві забезпечує той самий рівень впливу гідрокортизону, що і раніше використовувана формулювання перорального гідрокортизону. Якщо виникають симптоми надниркової недостатності, збільшуйте загальну добову дозування Хіндіва.

4

Хіндіві не затверджено у педіатричних пацієнтів віком до 5 років. Неактивні інгредієнти поліетиленгліколь 400, пропіленгліколь та гліцерин зазнають значного системного поглинання, індивідуально або в поєднанні, що призводить до збільшення плазмової осмолярності у всіх педіатричних пацієнтів, особливо у педіатричних пацієнтів, що не досягли 5 років. Монітор педіатричних пацієнтів, які використовують Хіндіві, на ознаки та симптоми, що відповідають гіперосмолярності.

метаболічний ацидоз та інші побічні реакції

Неактивний інгредієнт поліетиленгліколь 400 та пропіленгліколь, які можуть призвести до метаболічного ацидозу, гіпоглікемії, травми гепато-оновлення та токсичності центральної нервової системи (наприклад, припадки та кома), можуть збільшити ризик виникнення адреналів. Контролюйте лабораторні значення та на фізичні ознаки та симптоми цих побічних реакцій.

проносні ефекти через неактивні інгредієнти

Неактивні інгредієнти поліетиленгліколь 400 та гліцерин, незалежно від того, чи в поєднанні, можуть спричинити роздратування шлунково -кишкового тракту, що призводить до блювоти та/або діареї. Ці шлунково -кишкові реакції можуть збільшити ризик виникнення надниркових криз. Монітор ознак або симптомів роздратування шлунково -кишкового тракту та пов'язаних з ними порушень рідини та електроліту.

імуносупресія та підвищений ризик зараження з використанням дози, більшої, ніж заміни: використання більшої, ніж заміна дозування, може придушити імунну систему, і збільшити ризик інфекції за допомогою патогенного, включаючи вірус, бактеру, бактеру, бактеру. Гельмінтичні збудники. Монітор для розробки інфекції та розгляньте зменшення дозування за потребою.

Відстарна росту: Довгострокове використання в надмірних дозах може спричинити затримку росту. Використовуйте мінімальну дозування Хіндіві для досягнення бажаної клінічної реакції та моніторингу росту пацієнта.

синдром Кушинга через використання надмірних доз кортикостероїдів: тривале використання з надфізіологічними дозами може спричинити синдром Кушинга. Монітор пацієнтів на наявність ознак та симптомів синдрому Кушинга кожні 6 місяців.

Зниження мінеральної щільності кісток: кортикостероїди зменшують утворення кісток і збільшують резорбцію кісток, що може призвести до розвитку остеопорозу. Використовуйте мінімальну дозування Хіндіві для досягнення бажаної клінічної реакції.

психіатричні побічні реакції: вживання може бути пов'язане з важкими психіатричними побічними реакціями, такими як ейфорія, манія, психоз з галюцинаціями та делірієм або депресією. Симптоми зазвичай виникають протягом декількох днів або тижнів після початку лікування. Більшість реакцій вирішуються після зменшення дози або відміни, хоча може знадобитися специфічне лікування. Моніторинг пацієнтів на поведінкові та порушення настрою під час лікування. Інструкція вихователя та/або пацієнтів звертатися до медичної консультації, якщо розвиваються психіатричні симптоми.

офтальмологічні побічні реакції: катаракта, глаукома та центральна серозна хоріоретинопатія повідомлялося про тривале використання високих доз. Контролюйте пацієнтів на помутніння зору або інші порушення зору, і якщо вони трапляються, направте їх до офтальмолога.

побічні реакції шлунково -кишкового тракту: Існує підвищений ризик шлунково -кишкового перфорації у пацієнтів з певними шлунково -кишковими порушеннями. Ознаки шлунково -кишкового перфорації, таких як перитонеальне роздратування, можуть бути замасковані у пацієнтів, які отримують кортикостероїди. Кортикостероїди слід застосовувати з обережністю, якщо є ймовірність майбутньої перфорації, абсцесу або інших піогенних інфекцій; дивертикуліт, свіжий кишковий анастомози та активна або прихована виразка пептики.

Одночасне введення кортикостероїдів з нестероїдними протизапальними препаратами (НПЗЗ) може збільшити ризик виникнення побічних реакцій шлунково-кишкового тракту. Моніторинг пацієнтів, які отримують кортикостероїди та супутні НПЗП для шлунково -кишкових побічних реакцій.

ризик саркоми Капосі із застосуванням дози, більшої, ніж заміна: саркоми Капосі, найчастіше для хронічних умов, що отримують переповнення). Якщо пацієнти приймають надфізіологічну хронічну дозу Хіндіві, вони мають підвищений ризик розвитку саркоми Капосі.

вакцинація: введення живих вакцин може бути прийнятним у педіатричних пацієнтів, які лікували хіндіві, з адренокортикальною недостатністю, які отримують замінні кортикостероїди.

несприятливі реакції

Серйозні побічні реакції, пов'язані з Хіндіві, - це наднирна криза, системні побічні реакції через неактивні інгредієнти, імуносупресія та підвищений ризик зараження дозуванням, більшою, ніж заміна, синдром Кушинга, відсталості росту, Капосі Саркома, психіатрична, офтальмова та гастринталінтінальна реакція. Khindivi, зв’яжіться з Eton Pharmaceuticals, Inc. за номером 1-855-224-0233 або американським управлінням харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) за номером http://www.fda.gov/medwatch або зателефонуйте за номером 1-800-fda-1088.

про eton pharmaceuticals

eton - інноваційна фармацевтична компанія, орієнтована на розробку та комерціалізації лікування рідкісних захворювань. В даний час компанія має вісім комерційних продуктів рідкісних захворювань: Khindivi®, Intllex®, Alkindi Sprinkle®, Galzin®, Pku Golike®, Carglumic Acid, Betaine безводного та нітинону. Компанія має п'ять додаткових кандидатів на продукцію в розробці пізньої стадії: ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 та Zeneo® Hydrocortisone Autoinjector. Для отримання додаткової інформації відвідайте наш веб -сайт за адресою www.etonpharma.com.

Прогнозні заяви

твердження, що містяться в цьому прес-релізі, щодо питань, які не є історичними фактами, є "перспективними твердженнями" у значенні приватного Закону про реформи судових процесів 1995 року, включаючи твердження, пов'язані з очікуваною здатністю ETON, здійснювати певну діяльність та виконувати певні цілі та завдання. Ці заяви включають, але не обмежуються цим заявами щодо бізнес -стратегії Етона, планує Етона розробити та комерціалізувати своїх кандидатів на продукцію, безпеку та ефективність кандидатів на продукцію ETON, плани ETON та очікувані терміни щодо подання регуляторів та схвалення, а також розмір та потенціал зростання ринків кандидатів продукту ETON. Оскільки такі твердження підлягають ризикам та невизначеностям, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що виражаються або маються на увазі такі перспективні заяви. Такі слова, як "вважають", "передбачає", "плани", "очікує", "має намір", "воля", "мета", "потенціал" та подібні вирази покликані визначити перспективні заяви. Ці перспективні заяви ґрунтуються на поточних очікуваннях Ітона і передбачають припущення, які ніколи не можуть реалізуватися або можуть виявитися невірними. Фактичні результати та терміни подій можуть суттєво відрізнятися від тих, що передбачаються в таких перспективних твердженнях внаслідок різних ризиків та невизначеностей, які включають, без обмежень, ризики, пов'язані з процесом виявлення, розробки та комерціалізації наркотиків, які є безпечними та ефективними для вживання в якості терапевтичних засобів людини, та в зусиллях побудувати бізнес навколо таких наркотиків. Ці та інші ризики щодо програм розвитку та фінансового становища ETON детально описані в поданнях Етона до Комісії з цінних паперів та бірж. Усі оператори перспективних, що містяться в цьому прес-релізі, говорять лише про дату, коли вони були зроблені. Етон не бере на себе зобов’язання оновлювати такі заяви, щоб відобразити події, що виникають, або обставини, що існують після дати, коли вони були зроблені.

Джерело: Eton Pharmaceuticals

Опубліковано : 2025-06-03 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова