FDA、早期症候性アルツハイマー病の治療薬としてキスンラ（ドナネマブ-azbt）を承認

FDA、早期症候性アルツハイマー病の治療薬としてキスンラ (ドナネマブ-azbt) を承認

インディアナポリス、2024 年 7 月 2 日 /PRNewswire/ -- 米国食品医薬品局(FDA) は、イーライ・リリー・アンド・カンパニー (NYSE:LLY) の Kisunla™ (ドナネマブ-azbt、350 mg/20 mL 月 1 回点滴静注) を、初期の症候性アルツハイマー病 (AD) の成人向けのアルツハイマー病治療薬として承認しました。軽度認知障害（MCI）のある人、およびアミロイド病理が確認されたADの軽度認知症段階の人が対象です。1、2月1回のKisunlaは、アミロイド斑が出現した場合に治療を中止することを支持する証拠を備えた最初で唯一のアミロイド斑標的療法です。除去されるため、治療費が削減され、注入回数も減ります。3-6

「Kisunla は、効果的な治療選択肢を緊急に必要としている初期の症候性アルツハイマー病患者にとって、非常に有意義な結果を示しました。私たちは、これらの薬が病気の初期段階で治療を受けることで最大の潜在的利益が得られることを知っており、私たちは以下の企業と協力して懸命に取り組んでいます。検出と診断を改善するために他の人もいます」と、イーライリリー・アンド・カンパニーのエグゼクティブ・バイス・プレジデント兼リリー・ニューロサイエンス社社長のアン・ホワイト氏は述べています。 「私たちの臨床プログラムに参加してくださった患者とその愛する人たち、そして数十年にわたって粘り強く研究を続けてくれたリリーの科学者と協力者に深く感謝します。毎年、ますます多くの人がこの病気のリスクにさらされており、私たちは命を救う決意をしています」

アミロイドは体内で自然に生成されるタンパク質であり、凝集してアミロイド斑を形成する可能性があります。脳内のアミロイド斑の過剰な蓄積は、アルツハイマー病に関連した記憶力や思考の問題を引き起こす可能性があります。7、8 キスンラは、体がアミロイド斑の過剰な蓄積を除去し、新しい情報を記憶する能力を低下させる可能性のある低下を遅らせるのに役立ちます。重要な日付や約束。計画し、組織する。食事を作る。家庭用電化製品を使用する。財務を管理する。 1、7-9

TRAILBLAZER-ALZ 2 の第 3 相試験では、病気が最も進行していない人々が Kisunla で最も強力な結果を経験しました。治験参加者は 2 つのグループに分けて 18 か月間にわたって分析されました。1 つは疾患がそれほど進行していないグループ (低レベルから中レベルのタウタンパク質を持つグループ)、もう 1 つは高タウレベルの参加者も含まれる全体集団です。1、10、11 Kisunla による治療は、両グループの臨床的低下を有意に遅らせました。1 Kisunla による治療を受け、病気の進行がそれほど進んでいない個人は、記憶力を測定する統合アルツハイマー病評価尺度 (iADRS) において、プラセボと比較して低下の 35% の大幅な減速を示しました。 、思考、そして日常の機能。集団全体において、iADRS を使用した場合、治療に対する反応は 22% で統計的に有意でした。1,12 分析された 2 つのグループのうち、Kisunla で治療を受けた参加者は、疾患の次の臨床段階に進行するリスクが最大 39% 低かったです。 13

参加者全体のうち、Kisunla はアミロイド斑を治療開始時と比較して、平均して 6 か月で 61%、12 か月で 80%、18 か月で 84% 減少させました。この研究の治療目標の 1 つは、アミロイド陽電子放射断層撮影法 (PET) を使用した視覚的陰性スキャンと一致する最小限のレベルまでアミロイド プラークを除去することでした。参加者がこれらのレベルに達したことが確認された場合、Kisunla による治療を完了し、残りの研究をプラセボに切り替えることができました。

Kisunla は、アミロイド関連画像異常 (ARIA) を引き起こす可能性があります。これは、通常は症状を引き起こさないアミロイド斑標的療法の潜在的な副作用です。これは磁気共鳴画像法（MRI）スキャンによって検出でき、実際に発生した場合は、脳の一部または複数の領域に一時的な腫れとして現れることがありますが、通常は時間の経過とともに消失するか、内部または表面上の小さな出血斑点として現れます。脳の。まれに、脳内の広範囲の出血が発生することがあります。1、2 ARIA は重篤な場合があり、生命を脅かす出来事が発生する可能性があります。 Kisunla は特定の種類のアレルギー反応を引き起こす可能性もあり、その一部は重篤で生命を脅かす可能性があり、通常は点滴中または点滴後 30 分以内に発生します。頭痛もよく報告される副作用です。追加情報については、以下の適応症と安全性の概要と警告を参照してください。

「この承認は、アルツハイマー病を抱えて生きる人々の標準治療の進化における新たな一歩を示すものであり、最終的には新たな治療法の武器が含まれることになります。アルツハイマー病コミュニティにとって非常に必要な希望であり、医師として、対象患者の自己負担と点滴負担を軽減できる可能性のある治療を中止できることに勇気づけられました」と共同創設者兼主任のハワード・フィリット医学博士は述べた。アルツハイマー病創薬財団（ADDF）の科学担当官。 「アルツハイマー病を現在よりも早く診断して治療できれば、病気の進行を大幅に遅らせる可能性があり、患者が自立を長期間維持するための貴重な時間を得ることができます。」

費用と適用範囲TRAILBLAZER-ALZ 2 試験では、研究の治療目標の 1 つを達成してから 6、12、または 18 か月後に治療を完了し、プラセボに切り替えることができました。アミロイド斑のレベルは、視覚的に陰性のアミロイド PET スキャンと一致しました。アミロイド PET スキャンによるアミロイド レベルの評価に基づくと、Kisunla の投与を受けている全人口のうち、17% が 6 か月で治療を完了し、47% が 12 か月で、69% が 18 か月で治療を完了しました。1

キスンラの総費用は、治療が完了する時期に応じて患者によって異なります。 FDAの投与指示には、アミロイドPET画像で観察されたアミロイド斑の最小レベルまでの除去に基づいて、処方者はKisunlaの投与中止を検討できると記載されている。限られた期間の治療コースと月に1回の30分間の点滴で治療を完了できる可能性があるため、他のアミロイド標的療法と比較して患者の自己負担治療費が削減され、点滴回数も少なくなる可能性があります。6

Kisunla による治療に対する患者の自己負担額は、治療期間と保険によって異なります。 Kisunla の補償と償還は、証拠開発による補償を伴う国家補償決定に基づいて、メディケアの資格のある患者に利用可能になりました。また、2023 年 10 月の時点で、メディケアの対象患者は、アミロイド PET スキャンの広範な補償と償還が利用可能です。対象となるメディケア患者の 98% 以上が、年間の自己負担額を排除、制限、または上限とする保険に加入しています。15

Kisunla 向けの Lilly Support Services は、患者が治療をナビゲートできるよう支援する無料のサポート プログラムです。キスンラと一緒に。このプログラムには、適用範囲の決定支援、ケア調整、看護師ナビゲーターのサポート、カスタマイズされたサポートとリソースなどのサービスが含まれています。 Lilly サポート サービスと Kisunla の詳細については、www.Kisunla.Lilly.com にアクセスするか、1-800-LillyRx (1-800-545-5979) までお電話ください。

リリーはリリー・ケアズ財団に寄付 リリーはキスンラをリリー・ケアズ財団に寄付するつもりです。この財団は、経済的条件を満たす一部のメディケア受給者を含む適格なアメリカ人に無料で医薬品を提供する独立した非営利団体です。資格およびその他の基準。これは、慈善団体への医薬品寄付を通じて、経済的に困窮している患者への当社製品へのアクセスをサポートしてきたリリーの長い歴史と一致しています。資格基準など、リリー ケアズ財団の詳細については、www.lillycares.com をご覧ください。

Kisunla™ について (donanemab-azbt) Kisunla™ (ドナネマブ-azbt) (kih-SUHN-lahと発音) は、軽度認知障害 (MCI) を持つ人々、およびアミロイド病理が確認された初期の症候性アルツハイマー病の軽度認知症段階を持つ人々に対するアミロイド標的治療法です。 Kisunla は、アミロイド関連の画像異常 (ARIA) や注入関連反応などの重篤な副作用を引き起こす可能性があります。 Kisunla は 4 週間ごとに静脈内投与される処方薬で、最初の 3 回は 700 mg、その後は 1,400 mg を投与されます。

TRAILBLAZER-ALZ 2 研究および TRAILBLAZER-ALZ プログラムについてTRAILBLAZER-ALZ 2 (NCT04437511) は、ドナマブの安全性と有効性を評価するための第 3 相二重盲検プラセボ対照研究です。アルツハイマー病の神経病理が確認されている、初期の症候性アルツハイマー病（MCIまたはアルツハイマー病による軽度の認知症）の参加者。この試験には、アルツハイマー病の病理学の証拠と組み合わせた認知評価に基づいて選ばれた、8か国にわたる1,736人の参加者が登録された。第 3 相 TRAILBLAZER-ALZ 2 試験の結果は、Journal of the American Medical Association (JAMA) に掲載されました。

リリー氏は、以下に焦点を当てた TRAILBLAZER-ALZ 3 を含む複数の臨床試験でドナマブの研究を続けています。前臨床性アルツハイマー病の参加者の症候性アルツハイマー病を予防する。 TRAILBLAZER-ALZ 5、現在中国と韓国で登録されている初期の症候性ADの登録試験。 TRAILBLAZER-ALZ 6 は、新しい MRI シーケンス、血液ベースのバイオマーカー、ドナマブのさまざまな投与計画を通じて ARIA についての理解を広げることに重点を置いています。

警告を含む適応症と安全性の概要

Kisunla™ (kih-SUHN-lah) は、初期の症候性アルツハイマー病の成人の治療に使用されます ( AD）には、軽度認知障害（MCI）または軽度の認知症段階の疾患が含まれます。

警告 - Kisunla はアミロイド関連の画像異常、つまり「ARIA」を引き起こす可能性があります。これは一般的な副作用であり、通常は症状を引き起こしませんが、重篤な症状が発生する可能性があります。 ARIA は致命的になる可能性があります。 ARIA は、脳の一部の領域における一時的な腫れとして最もよく見られますが、通常は時間の経過とともに消えます。人によっては、脳の表面または内部に斑点状の出血が見られる場合もあり、まれに、脳内でより広範囲の出血が発生する場合もあります。ほとんどの人には症状がありませんが、頭痛、めまい、吐き気、歩行困難、錯乱、視力変化、発作を起こす人もいます。

遺伝的危険因子 (ホモ接合性アポリポタンパク質 E ε4 遺伝子保有者) を持っている人もいます。 ARIA のリスクが増加する可能性があります。この危険因子があるかどうかを確認するための検査については、医療提供者に相談してください。

Kisunla の投与中に血栓の形成を抑える薬 (抗血栓薬) を服用すると、脳内出血が起こるリスクが高くなる可能性があります。 このリスクを高める薬を服用していないかどうか、医療提供者に相談してください。

医療提供者は、治療前および治療中に磁気共鳴画像法 (MRI) による脳スキャンを実施します。 Kisunla に連絡して ARIA を確認してください。 ARIA を引き起こす可能性がある Kisunla の投与を受けていること、および ARIA の症状が脳卒中の症状に似ている可能性があるという情報を携行する必要があります。 上記の症状のいずれかがある場合は、すぐに医療従事者に電話するか、最寄りの病院の緊急治療室に行ってください。

アルツハイマー病の治療法に関する情報を収集するレジストリがあります。医療提供者は、これらのレジストリへの登録をお手伝いします。

警告 - Kisunla は重篤なアレルギー反応や注入関連反応を引き起こす可能性があります。ドナネマブ-azbt またはキスンラの成分のいずれかに対して重度のアレルギー反応がある場合は、キスンラを受け取らないでください。症状としては、顔、唇、口、まぶたの腫れ、呼吸困難、蕁麻疹、悪寒、皮膚の炎症、吐き気、嘔吐、発汗、頭痛、胸痛などが挙げられます。 Kisunla を受け取った後、反応がないか少なくとも 30 分間監視されます。 キスンラ点滴中または点滴後にこれらの症状や反応があった場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。

その他の一般的な副作用